Seguridad y tolerabilidad de RAG-17 en el tratamiento de pacientes con esclerosis lateral amiotrófica con mutación del gen SOD1 (CREATION)
20 de abril de 2025 actualizado por: yilong Wang, Beijing Tiantan Hospital
El objetivo de este ensayo clínico es evaluar la seguridad, tolerabilidad y farmacocinética de RAG-17 en pacientes adultos con esclerosis lateral amiotrófica (ELA) con mutación SOD1.
Los pacientes recibirán un tratamiento farmacológico a través de dosis escalonadas que van desde un mínimo de 60 mg hasta la dosis máxima tolerada (DMT), después de alcanzar la dosis tolerada, se administra una dosis fija del fármaco una vez cada dos meses para el tratamiento continuo y el tratamiento total el ciclo es de 8 meses.
La duración de este estudio es de dos años.
Descripción general del estudio
Descripción detallada
Este estudio es un estudio abierto, de un solo centro, el primero en aumento de dosis en humanos para evaluar la seguridad, la tolerabilidad y la farmacocinética de RAG-17 en pacientes adultos con esclerosis lateral amiotrófica (ELA) con mutación SOD1 a través de aumentos de dosis.
Los pacientes recibirán 60 mg de RAG-17 en primer lugar, dentro de los 14 días posteriores a la primera administración, el sujeto no tiene ningún evento adverso (AE) y ningún evento adverso grave (SAE), el sujeto puede aceptar un aumento de la dosis cada 30 mg/14 días de período de observación.
Se planean 3 a 4 aumentos de dosis para alcanzar la toxicidad limitante de dosis (DLT), con dosis óptimas para ciclos de tratamiento continuos de 6 meses.
Para la dosis del tratamiento continuo posterior, se selecciona una dosis óptima entre la dosis segura y la dosis máxima tolerada (DMT) como dosis de tratamiento continuo.
El software SAS se utiliza para el análisis de seguridad.
El tamaño de la muestra de este estudio es de 6 pacientes con ELA con mutación SOD1.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
6
Fase
- Fase temprana 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Beijing, Porcelana, 100070
- Beijing Tiantan Hospital
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Pacientes que, a juicio del personal médico profesional, todavía pueden llevar a cabo el ciclo del proyecto de ensayo clínico;
- 18 años ≤ edad ≤ 75 años, hombres o mujeres;
- Documento de pacientes con ELA con mutaciones del gen SOD1 confirmadas (se han informado sitios de mutación SOD1 conocidos y progresión de la enfermedad relacionada);
- Capacidad vital forzada ≥ 80 % de la capacidad vital prevista durante el período de selección;
- Diagnóstico de ELA familiar o esporádica confirmada o probable de acuerdo con los criterios diagnósticos revisados de EI Escorial para la esclerosis lateral amiotrófica de la Federación Mundial de Neurología;
- El paciente o el representante legal del paciente entiende claramente y participa voluntariamente en el estudio y firma el formulario de consentimiento informado;
- Los sujetos (incluidos los sujetos masculinos) están dispuestos a no tener un plan de parto y voluntariamente tomar medidas anticonceptivas efectivas durante todo el período del estudio y dentro de los 3 meses posteriores a la finalización del estudio, y no tienen planes de donar esperma u óvulos.
Criterio de exclusión:
- Pacientes con mutaciones en SOD1 que ocurren en los nucleótidos 44 a 66 (calculados desde el comienzo de la traducción de la proteína SOD1), pacientes con mutación P.F21C;
- Pacientes que hayan recibido previamente o estén recibiendo tratamiento con Tofersen;
- Prueba de VIH positiva o historial de pruebas positivas;
- Anticuerpos contra el virus de la hepatitis C positivos o antecedentes de pruebas positivas;
- Infección por hepatitis B activa (antígeno de superficie de hepatitis B positivo y/o anticuerpo central de hepatitis B positivo);
- Haber usado otros medicamentos en investigación dentro de 1 mes o dentro de 5 vidas medias de medicamentos;
- Enfermedades y deformidades de la columna lumbar;
- Tiene otras condiciones que se sabe que están asociadas con la disfunción de la neurona motora que pueden confundir u ocultar un diagnóstico de ELA;
- Otros trastornos psiquiátricos diagnosticados según los criterios diagnósticos del DSM-V, o intención suicida significativa;
- Con insuficiencia hepática grave, insuficiencia renal o insuficiencia cardíaca grave (insuficiencia hepática grave se refiere a un valor de ALT ≥ 2,0 veces el límite superior del valor normal o valor de AST ≥ 2,0 veces el límite superior del valor normal; insuficiencia renal grave se refiere a CRE ≥ 1,5 veces el límite superior del valor normal o eGFR<40mL/min/1.73m2; insuficiencia cardíaca grave se refiere a la clase 3-4 de la NYHA);
- Dependencia permanente de ventilación asistida por ventilador;
- Historial de abuso de alcohol y drogas;
- Pacientes que están embarazadas, amamantando o que pueden quedar embarazadas y planean quedar embarazadas;
- Pacientes que participen en otros ensayos clínicos o que utilicen otros agentes biológicos, medicamentos o dispositivos bajo investigación;
- Pacientes que hayan recibido alguna vacuna dentro de los 28 días;
- Contraindicaciones para la resonancia magnética (p. ej., claustrofobia);
- No se puede cooperar y completar el seguimiento debido a otras razones.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: TRAPO-17
Las dosis de RAG-17 variarán desde un mínimo de 60 mg hasta la dosis máxima tolerada (MTD).
Dosificación una vez cada dos semanas, a partir de 60 mg, con escalada de dosis.
Después de alcanzar la dosis tolerada, se administra una dosis fija del fármaco una vez cada dos meses para el tratamiento continuo, y el ciclo total de tratamiento es de 8 meses.
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Se utiliza RAG-17 60mg
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Eventos adversos (AE) y eventos adversos graves (SAE)
Periodo de tiempo: Dentro de los 240 días posteriores al tratamiento
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La incidencia de eventos adversos (AE) y eventos adversos graves (SAE) dentro de los 240 días posteriores a la primera inyección de RAG-17, y el número de participantes con eventos adversos relacionados con el tratamiento según lo evaluado por criterios de terminología comunes para eventos adversos (CTCAE) v5.0
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Dentro de los 240 días posteriores al tratamiento
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Índice de examen de laboratorio clínico
Periodo de tiempo: Antes del tratamiento con RAG-17 y dentro de los 240 días posteriores al tratamiento
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Monitoree el cambio anormal del índice de laboratorio clínico generado a partir de los resultados del examen general antes del tratamiento con RAG-17, y dentro de los 240 días posteriores a la primera inyección de RAG-17, que incluye pruebas de sangre y pruebas de orina.
Finalmente, para determinar la seguridad y la tolerabilidad de RAG-17 en pacientes adultos con ELA.
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Antes del tratamiento con RAG-17 y dentro de los 240 días posteriores al tratamiento
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Signo de parámetro fisiológico-vital: temperatura corporal
Periodo de tiempo: Dentro de los 240 días posteriores al tratamiento
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El cambio en los signos vitales se monitorea dentro de los 240 días posteriores al tratamiento con RAG-17 para determinar la seguridad y la tolerabilidad de RAG-17 en pacientes adultos con ELA.
Se mide el signo vital que se mide, incluida la temperatura corporal en Celsius.
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Dentro de los 240 días posteriores al tratamiento
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Signo de parámetro fisiológico-vital: frecuencia de pulso
Periodo de tiempo: Dentro de los 240 días posteriores al tratamiento
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El cambio en los signos vitales se monitorea dentro de los 240 días posteriores al tratamiento con RAG-17 para determinar la seguridad y la tolerabilidad de RAG-17 en pacientes adultos con ELA.
Se mide el signo vital que se mide, incluida la frecuencia de pulso en los latidos por minuto.
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Dentro de los 240 días posteriores al tratamiento
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Signo de parámetro fisiológico-vital: tasa de respiración
Periodo de tiempo: Dentro de los 240 días posteriores al tratamiento
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El cambio en los signos vitales se monitorea dentro de los 240 días posteriores al tratamiento con RAG-17 para determinar la seguridad y la tolerabilidad de RAG-17 en pacientes adultos con ELA.
Se mide el signo vital que se mide, incluida la tasa de respiración en las respiraciones por minuto.
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Dentro de los 240 días posteriores al tratamiento
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Signo de parámetro fisiológico-vital: presión arterial
Periodo de tiempo: Dentro de los 240 días posteriores al tratamiento
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El cambio en los signos vitales se monitorea dentro de los 240 días posteriores al tratamiento con RAG-17 para determinar la seguridad y la tolerabilidad de RAG-17 en pacientes adultos con ELA.
Se mide el signo vital que se mide, incluida la presión arterial en MMHG.
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Dentro de los 240 días posteriores al tratamiento
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Signos fisiológicos de parámetros-vital: altura, circunferencia de la cadera y cintura
Periodo de tiempo: Dentro de los 240 días posteriores al tratamiento
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El cambio en los signos vitales se monitorea dentro de los 240 días posteriores al tratamiento con RAG-17 para determinar la seguridad y la tolerabilidad de RAG-17 en pacientes adultos con ELA.
Signos vitales que se miden, incluida la altura, la circunferencia de la cadera y la cintura en centímetro.
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Dentro de los 240 días posteriores al tratamiento
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Signos fisiológicos de parámetros-vital: peso
Periodo de tiempo: Dentro de los 240 días posteriores al tratamiento
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El cambio en los signos vitales se monitorea dentro de los 240 días posteriores al tratamiento con RAG-17 para determinar la seguridad y la tolerabilidad de RAG-17 en pacientes adultos con ELA.
Se mide el signo vital que se mide, incluido el peso corporal en kilogramo.
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Dentro de los 240 días posteriores al tratamiento
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Escala de calificación funcional de esclerosis lateral amiotrófica revisada (ALSFRS-R)
Periodo de tiempo: Dentro de los 240 días posteriores al tratamiento
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La escala de calificación funcional de esclerosis lateral amiotrófica revisada (ALSFRS-R) es una escala basada en cuestionario que se utiliza para medir el cambio en el deterioro funcional de pacientes con ELA adultos dentro de los 240 días posteriores al tratamiento con RAG-17.
La escala ALSFRS-R mide 12 aspectos de la función física, y cada función se obtiene de 4 (normal) a 0 (sin habilidad), con una puntuación total máxima de 48 y una puntuación total mínima de 0.
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Dentro de los 240 días posteriores al tratamiento
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Exámenes neurológicos
Periodo de tiempo: Dentro de los 240 días posteriores al tratamiento
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Tasa de incidencia de anormalidades en exámenes neurológicos dentro de los 240 días posteriores al tratamiento con RAG-17
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Dentro de los 240 días posteriores al tratamiento
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Exámenes del sistema circulatorio del corazón
Periodo de tiempo: Dentro de los 240 días posteriores al tratamiento
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Tasa de incidencia de anormalidades en los exámenes del sistema circulatorio cardíaco dentro de los 240 días posteriores al tratamiento con RAG-17
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Dentro de los 240 días posteriores al tratamiento
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Exámenes del sistema respiratorio
Periodo de tiempo: Dentro de los 240 días posteriores al tratamiento
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Tasa de incidencia de anormalidades en los exámenes del sistema respiratorio dentro de los 240 días posteriores al tratamiento con RAG-17
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Dentro de los 240 días posteriores al tratamiento
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Exámenes abdominales
Periodo de tiempo: Dentro de los 240 días posteriores al tratamiento
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Tasa de incidencia de anormalidades en los exámenes abdominales dentro de los 240 días posteriores al tratamiento con RAG-17
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Dentro de los 240 días posteriores al tratamiento
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Resultados de ECG
Periodo de tiempo: Dentro de los 240 días posteriores al tratamiento
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Tasa de incidencia de anormalidades en los resultados de ECG dentro de los 240 días posteriores al tratamiento con RAG-17
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Dentro de los 240 días posteriores al tratamiento
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Cambios farmacocinéticos de RAG-17
Periodo de tiempo: día 1, día 15, día 29, día 60, día 120, día 180 y día 240
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Cambios en los parámetros farmacocinéticos de RAG-17 en plasma: concentración máxima observada (Cmax) el día 1, día 15, día 29, día 60, día 120, día 180 y día 240 en pacientes adultos con ELA después del tratamiento con RAG-17
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día 1, día 15, día 29, día 60, día 120, día 180 y día 240
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Cambios farmacocinéticos de RAG-17
Periodo de tiempo: día 1, día 15, día 29, día 60, día 120, día 180 y día 240
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Cambios en los parámetros farmacocinéticos de RAG-17 en plasma: tiempo para alcanzar la concentración máxima observada (Tmax) el día 1, día 15, día 29, día 60, día 120, día 180 y día 240 en pacientes adultos con ELA después del tratamiento con RAG-17
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día 1, día 15, día 29, día 60, día 120, día 180 y día 240
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Cambios farmacocinéticos de RAG-17
Periodo de tiempo: día 1, día 15, día 29, día 60, día 120, día 180 y día 240
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Cambios en los parámetros farmacocinéticos de RAG-17 en plasma: área bajo la curva de concentración-tiempo desde el tiempo cero hasta el infinito (AUCinf) el día 1, día 15, día 29, día 60, día 120, día 180 y día 240 en pacientes adultos con ELA después del tratamiento con RAG-17
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día 1, día 15, día 29, día 60, día 120, día 180 y día 240
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Cambios farmacocinéticos de RAG-17
Periodo de tiempo: día 1, día 15, día 29, día 60, día 120, día 180 y día 240
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Cambios en los parámetros farmacocinéticos de RAG-17 en plasma: área bajo la curva de concentración-tiempo desde el momento cero hasta el momento de la última concentración medible (AUClast) el día 1, día 15, día 29, día 60, día 120, día 180 y día 240 en pacientes adultos con ELA después tratamiento RAG-17
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día 1, día 15, día 29, día 60, día 120, día 180 y día 240
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Cambios farmacocinéticos de RAG-17
Periodo de tiempo: día 1, día 15, día 29, día 60, día 120, día 180 y día 240
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Cambios en los parámetros farmacocinéticos de RAG-17 en plasma: vida media de eliminación terminal aparente (t1/2) el día 1, día 15, día 29, día 60, día 120, día 180 y día 240 en pacientes adultos con ELA después del tratamiento con RAG-17
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día 1, día 15, día 29, día 60, día 120, día 180 y día 240
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Ventilacion mecanica
Periodo de tiempo: Del día 1 al día 240
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Tiempo hasta la ventilación mecánica invasiva en pacientes adultos con ELA tratados con RAG-17
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Del día 1 al día 240
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Muerte
Periodo de tiempo: Desde la fecha de aleatorización hasta la fecha de muerte por cualquier causa. El período de evaluación es de hasta 8 meses.
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Hora de la muerte en pacientes adultos con ELA tratados con RAG-17
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Desde la fecha de aleatorización hasta la fecha de muerte por cualquier causa. El período de evaluación es de hasta 8 meses.
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Niveles de proteína SOD1
Periodo de tiempo: línea de base, día 15, día 29, día 60, día 120, día 180 y día 240
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Cambios de los niveles de proteína SOD1 en el líquido cefalorraquídeo desde el inicio en el día 15, día 29, día 60, día 120, día 180 y día 240 de pacientes con ELA adultos después del tratamiento con RAG-17
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línea de base, día 15, día 29, día 60, día 120, día 180 y día 240
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Niveles de luz de neurofilamento en plasma (NFL)
Periodo de tiempo: línea de base, día 1, día 15, día 29, día 60, día 120, día 180 y día 240
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Cambios en los niveles de luz de neurofilamento en plasma (NFL) desde el inicio en el día 1, día 15, día 29, día 60, día 120, día 180 y día 240 en pacientes adultos con ELA después del tratamiento con RAG-17
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línea de base, día 1, día 15, día 29, día 60, día 120, día 180 y día 240
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Otras medidas de resultado
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Función pulmonar (incluida la capacidad vital forzada)
Periodo de tiempo: Día 15, día 29, día 90, día 180 y día 240
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Cambios en la función pulmonar (incluida la capacidad vital forzada) en pacientes adultos con ELA tratados con RAG-17 el día 15, día 29, día 90, día 180 y día 240
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Día 15, día 29, día 90, día 180 y día 240
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Gravedad de la fatiga (Escala de gravedad de fatiga - FSS)
Periodo de tiempo: Día 15, día 29, día 90, día 180 y día 240
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La Escala de Severidad de Fatiga (FSS) es una escala basada en el cuestionario que se utiliza para medir el cambio en la gravedad de la fatiga en pacientes adultos con ELA el día 15, día 29, día 90, día 180 y día 240 después del tratamiento con RAG-17.
La escala FSS es un cuestionario de 9 ítems, y cada elemento se califica en una escala de 7 puntos de 1 (totalmente en desacuerdo) a 7 (muy de acuerdo).
La puntuación mínima en total es de 9 puntos, y el puntaje máximo posible es 63.
Cuanto mayor sea la puntuación, mayor severidad de fatiga.
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Día 15, día 29, día 90, día 180 y día 240
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Fuerza muscular (Escala del Consejo de Investigación Médica - Escala MRC)
Periodo de tiempo: Día 15, día 29, día 90, día 180 y día 240
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La Escala del Consejo de Investigación Médica (Escala MRC) es una evaluación que se utiliza para medir el cambio en la fuerza muscular del músculo abductor policis brevis, el Abductor Digiti Minimi y el músculo anterior tibial en pacientes adultos con ALS tratados con RAG-17 el día 15, día 29, día 90, día 180 y día 240.
Las escalas de MRC varían desde el grado 0 hasta el grado 5, donde el grado 0 significa que no hay contracción muscular, el grado 5 significa que el músculo tiene plena fuerza.
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Día 15, día 29, día 90, día 180 y día 240
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Medidas de electromiografía (EMG)
Periodo de tiempo: Día 29, día 90, día 180 y día 240
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La electromiografía (EMG) se usa para determinar el rendimiento funcional del músculo y el cambio de índice, incluido el potencial de acción muscular compuesta （Camp） de EMG en pacientes con ELA adultos desde el inicio del día 29, día 90, día 180 y día 240 después del tratamiento con RAG-17
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Día 29, día 90, día 180 y día 240
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Medidas de electromiografía (EMG)
Periodo de tiempo: Día 29, día 90, día 180 y día 240
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Cambios en las medidas de EMG (índice de número de unidad motora) desde el inicio en el día 29, día 90, día 180 y día 240 después del tratamiento con RAG-17 en pacientes adultos con ELA
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Día 29, día 90, día 180 y día 240
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Medidas de electromiografía (EMG)
Periodo de tiempo: Día 29, día 90, día 180 y día 240
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Cambios en las medidas de EMG (índice de tamaño de la unidad motora) desde el inicio en el día 29, día 90, día 180 y día 240 después del tratamiento con RAG-17 en pacientes adultos con ELA
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Día 29, día 90, día 180 y día 240
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7T Medidas de resonancia magnética
Periodo de tiempo: Día 29, día 90, día 180 y día 240
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7T La resonancia magnética (resonancia MRI 7T) se usa para medir el cambio en el valor de los índices del cuerpo en pacientes adultos con ELA tratados con RAG-17 el día 29, día 90, día 180 y día 240.
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Día 29, día 90, día 180 y día 240
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Función de análisis de análisis de la marcha cinética
Periodo de tiempo: Día15, día 29, día 90, día 180 y día 240
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El análisis de la marcha cinética se usa para determinar las fuerzas creadas por y durante el movimiento, y las mediciones se recolectan para determinar aún más el cambio en las funciones de la marcha de los pacientes adultos de ELA el día 15, día 29, día 90, día 180 y día 240 después del tratamiento con RAG-17.
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Día15, día 29, día 90, día 180 y día 240
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Función de análisis de análisis de la marcha cinemática
Periodo de tiempo: Día15, día 29, día 90, día 180 y día 240
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La marcha cinemática se estudia mediante análisis de movimiento 3D, la construcción de las coordenadas y la orientación de los segmentos del cuerpo rígido permiten el cálculo de los ángulos articulares del segmento proximal y distal, la velocidad angular articular y la aceleración de la articulación.
Se recolectan mediciones para cada articulación en los tres planos de movimiento cardinales, y mide aún más el cambio en las funciones de la marcha de los pacientes adultos con ELA el día 15, día 29, día 90, día 180 y día 240 después del tratamiento con RAG-17.
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Día15, día 29, día 90, día 180 y día 240
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Batería de rendimiento físico corto (SPPB) - función de la marcha
Periodo de tiempo: Día 15, día 29, día 90, día 180 y día 240
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La batería de rendimiento físico corto (SPPB) es una evaluación objetiva que se utiliza para medir el cambio en las funciones de la marcha, incluido el equilibrio, la resistencia a las extremidades inferiores y la capacidad funcional de los pacientes adultos con ELA en el día 15, día 29, día 90, día 180 y día 240 después del tratamiento con RAG-17.
La prueba incluye tres evaluaciones diferentes: caminar, sentarse y equilibrar el equilibrio.
Se utiliza una escala de 0 a 12 puntos para obtener la suma de las tres evaluaciones con valores de puntos más altos correspondientes con mayores niveles de función física y menor discapacidad, y Vise Versa.
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Día 15, día 29, día 90, día 180 y día 240
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Escala para la evaluación y calificación de Ataxia (SARA) - Primer ítem: Gait
Periodo de tiempo: Día 15, día 29, día 90, día 180 y día 240
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La escala para la evaluación y calificación de Ataxia (SARA) es una escala basada en el rendimiento que tiene ocho categorías para evaluar diferentes impedimentos.
La primera categoría: la marcha de Sara se usa para medir el cambio en la función de la marcha de los pacientes con ELA adultos el día 15, día 29, día 90, día 180 y día 240 después del tratamiento con RAG -17.
La función de la marcha se califica de 0 puntos (normales) a 8 puntos (no se puede caminar).
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Día 15, día 29, día 90, día 180 y día 240
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Prueba de caminata de 6 metros - función de la marcha
Periodo de tiempo: Día 15, día 29, día 90, día 180 y día 240
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La prueba de caminata de 6 metros es una prueba de rendimiento para evaluar la velocidad de caminar a corta distancia, que determinan los cambios en la función de la marcha de los pacientes adultos de ELA el día 15, día 29, día 90, día 180 y día 240 después del tratamiento con RAG-17.
La prueba se realizará en 4 ensayos, ya que el primer ensayo es el ensayo de práctica, y se calcula el promedio de los últimos tres ensayos.
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Día 15, día 29, día 90, día 180 y día 240
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La puntuación de prueba de Norris modificada - habilidad funcional
Periodo de tiempo: Día 15, día 29, día 90, día 180 y día 240
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La puntuación de prueba de Norris modificada es una escala de calificación que se utiliza para medir el cambio en la capacidad funcional de los pacientes adultos con ELA el día 15, día 29, día 90, día 180 y día 240 después del tratamiento con RAG-17.
Esta escala está compuesta con dos partes: la escala de la extremidad Norris (21 ítems) y la escala Bulbar de Norris (13 ítems), cada elemento se obtiene desde 0 punto (no puede hacer nada) a 3 puntos (normal).
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Día 15, día 29, día 90, día 180 y día 240
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Cuestionario de evaluación de esclerosis lateral amiotrófica -40 (Alsaq -40) -La calidad de vida
Periodo de tiempo: Día 15, día 29, día 90, día 180 y día 240
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Cuestionario de evaluación de esclerosis lateral amiotrófica -40 (ALSAQ-40) es un estado de salud de autoinforme de paciente que se utiliza para medir los cambios en la calidad de vida de los pacientes adultos de ELA tratados con RAG-17 el día 15, día 29, día 90, día 180 y día 240.
Hay 40 elementos en ALSAQ-40 con 5 dominios: movilidad física (10 ítems), actividades de la vida diaria y la independencia (10 elementos), alimentación y bebida (3 elementos), comunicación (7 elementos), reacciones emocionales (10 ítems), cada dominio tiene una puntuación total de 100 puntos, donde 0 puntos significa la condición de la peor de salud y 100 puntos significa la mejor condición de salud.
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Día 15, día 29, día 90, día 180 y día 240
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El nivel Euroqol 5 Dimension 5 (EQ-5D-5L)-La calidad de vida
Periodo de tiempo: Día 15, día 29, día 90, día 180 y día 240
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El nivel Euroqol 5 Dimension 5 (EQ-5D-5L) es una encuesta de autoinforme que se utiliza para medir los cambios en la calidad de vida de los pacientes adultos de ELA tratados con RAG-17 el día 15, día 29, día 90, día 180 y día 240.
EQ-5D-5L contiene 5 dominios que incluyen movilidad, autocuidado, actividades habituales, dolor/incomodidad y ansiedad/depresión, y cada dominio se califica en una gravedad de 5 niveles desde el nivel 1 (sin dificultad) hasta el nivel5 (dificultad extrema).
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Día 15, día 29, día 90, día 180 y día 240
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Escala de ansiedad de Hamilton (HAM -A) - La calidad de vida
Periodo de tiempo: Día 15, día 29, día 90, día 180 y día 240
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La escala de ansiedad de Hamilton (HAM-A) es una escala de calificación que se utiliza para medir los cambios en la gravedad de la ansiedad de los pacientes adultos de ELA tratados con RAG-17 el día 15, día 29, día 90, día 180 y día 240.
La escala está compuesta por 14 ítems, cada ítem se califica en una escala de 0 (sin síntoma) a 4 (severa), con un rango de puntaje total de 0 a 56, donde <7 significa que no hay síntoma de ansiedad, más de 24 significa gravedad leve a moderada,> 29 significa gravedad extrema.
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Día 15, día 29, día 90, día 180 y día 240
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Escala de depresión de Hamilton (Ham-D) -La calidad de vida
Periodo de tiempo: Día 15, día 29, día 90, día 180 y día 240
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La escala de depresión de Hamilton (HAM-D) es una escala de calificación que se utiliza para medir los cambios en la gravedad de la depresión de pacientes adultos con ELA tratados con RAG-17 el día 15, día 29, día 90, día 180 y día 240.
Para la versión de 17 ítems, las puntuaciones pueden variar de 0 a 54. Las puntuaciones entre 0 y 6 indican una persona normal, las puntuaciones entre 7 y 17 indican depresión leve, las puntuaciones entre 18 y 24 indican depresión moderada, y los puntajes superiores a 24 indican depresión severa.
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Día 15, día 29, día 90, día 180 y día 240
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Etapa de Londres ALS: estadificación clínica de pacientes
Periodo de tiempo: Día 15, día 29, día 90, día 180 y día 240
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La etapa de ALS de Londres se utiliza para medir el cambio en las etapas clínicas de los pacientes con ELA adultos el día 15, día 29, día 90, día 180 y día 240 después del tratamiento con RAG-17.
El sistema de estadificación del rey consta de cinco etapas de la enfermedad, con la etapa 5 de la muerte.
La etapa 4 es la insuficiencia nutricional. Las etapas 1-3 se basan en el número de regiones del sistema nervioso central escorial (SNC) involucrados en la enfermedad, medidas por debilidad, desgaste, espasticidad, disfagia o disartria.
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Día 15, día 29, día 90, día 180 y día 240
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La estadificación Milano -Torino (MITOS): estadificación clínica de pacientes
Periodo de tiempo: Día 15, día 29, día 90, día 180 y día 240
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La estadificación Milano-Torino (MITOS) se usa para medir el cambio en las etapas clínicas de los pacientes con ELA adultos el día 15, día 29, día 90, día 180 y día 240 después del tratamiento con RAG-17.
La estadificación Milano-Torino (MITOS) está compuesta con seis etapas, donde la etapa 0 no es un deterioro funcional, la etapa 1 es la pérdida de un tipo de función, la etapa 2 es la pérdida de dos tipos de función, la etapa 3 es la pérdida de tres tipos de función, la etapa 4 es la pérdida de cuatro tipos de función y la etapa 5 es la muerte.
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Día 15, día 29, día 90, día 180 y día 240
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: YiLong Wang, Beijing Tiantan Hospital
Publicaciones y enlaces útiles
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Publicaciones Generales
- Emery AE, Holloway S. Familial motor neuron diseases. Adv Neurol. 1982;36:139-47. No abstract available.
- Feldman EL, Goutman SA, Petri S, Mazzini L, Savelieff MG, Shaw PJ, Sobue G. Amyotrophic lateral sclerosis. Lancet. 2022 Oct 15;400(10360):1363-1380. doi: 10.1016/S0140-6736(22)01272-7. Epub 2022 Sep 15.
- Chen L, Zhang B, Chen R, Tang L, Liu R, Yang Y, Yang Y, Liu X, Ye S, Zhan S, Fan D. Natural history and clinical features of sporadic amyotrophic lateral sclerosis in China. J Neurol Neurosurg Psychiatry. 2015 Oct;86(10):1075-81. doi: 10.1136/jnnp-2015-310471. Epub 2015 Jun 29.
- Rosenbohm A, Liu M, Nagel G, Peter RS, Cui B, Li X, Kassubek J, Rothenbacher D, Lule D, Cui L, Ludolph AC; ALS Registry Swabia Study Group. Phenotypic differences of amyotrophic lateral sclerosis (ALS) in China and Germany. J Neurol. 2018 Apr;265(4):774-782. doi: 10.1007/s00415-018-8735-9. Epub 2018 Feb 1.
- Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS) Fact Sheet. National Institute of Neurological Disorders and Stroke. https://www.ninds.nih.gov/amyotrophic-lateral-sclerosis-als-fact-sheet#treatment. October 2022.
- Miller RG, Jackson CE, Kasarskis EJ, England JD, Forshew D, Johnston W, Kalra S, Katz JS, Mitsumoto H, Rosenfeld J, Shoesmith C, Strong MJ, Woolley SC; Quality Standards Subcommittee of the American Academy of Neurology. Practice parameter update: the care of the patient with amyotrophic lateral sclerosis: drug, nutritional, and respiratory therapies (an evidence-based review): report of the Quality Standards Subcommittee of the American Academy of Neurology. Neurology. 2009 Oct 13;73(15):1218-26. doi: 10.1212/WNL.0b013e3181bc0141. Erratum In: Neurology. 2009 Dec 15;73(24):2134. Neurology. 2010 Mar 2;74(9):781.
- Barrington CJ, Burruano M, Carney C, Choi J, Januska J, Lachuk L, Oskarsson B, Rodriguez C, Speicher L, Tereso G. Addressing the role of edaravone in the management of amyotrophic lateral sclerosis and gaps in care and access: expert panel recommendations. Am J Manag Care. 2021 Aug;27(12 Suppl):S231-S237. doi: 10.37765/ajmc.2021.88732.
- Chattopadhyay M, Valentine JS. Aggregation of copper-zinc superoxide dismutase in familial and sporadic ALS. Antioxid Redox Signal. 2009 Jul;11(7):1603-14. doi: 10.1089/ars.2009.2536.
- Shahrizaila N, Sobue G, Kuwabara S, Kim SH, Birks C, Fan DS, Bae JS, Hu CJ, Gourie-Devi M, Noto Y, Shibuya K, Goh KJ, Kaji R, Tsai CP, Cui L, Talman P, Henderson RD, Vucic S, Kiernan MC. Amyotrophic lateral sclerosis and motor neuron syndromes in Asia. J Neurol Neurosurg Psychiatry. 2016 Aug;87(8):821-30. doi: 10.1136/jnnp-2015-312751. Epub 2016 Apr 19.
- Brown RH, Al-Chalabi A. Amyotrophic Lateral Sclerosis. N Engl J Med. 2017 Jul 13;377(2):162-172. doi: 10.1056/NEJMra1603471. No abstract available.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
24 de mayo de 2023
Finalización primaria (Actual)
11 de julio de 2024
Finalización del estudio (Actual)
11 de julio de 2024
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
7 de mayo de 2023
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
11 de junio de 2023
Publicado por primera vez (Actual)
15 de junio de 2023
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
24 de abril de 2025
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
20 de abril de 2025
Última verificación
1 de abril de 2025
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Procesos Patológicos
- Enfermedades Neuromusculares
- Enfermedades metabólicas
- Enfermedades neurodegenerativas
- Enfermedades de la médula espinal
- Proteinopatías TDP-43
- Deficiencias de proteostasis
- Esclerosis
- Enfermedad de la neuronas motoras
- La esclerosis lateral amiotrófica
Otros números de identificación del estudio
- HX-A-2023004
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
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