RAG-17治疗SOD1基因突变肌萎缩侧索硬化患者的安全性和耐受性
2023年6月11日 更新者：yilong Wang、Beijing Tiantan Hospital
该临床试验的目的是评估 RAG-17 在具有 SOD1 突变的成人肌萎缩侧索硬化症 (ALS) 患者中的安全性、耐受性和药代动力学。
患者将通过剂量递增进行药物治疗，从最低60mg到最大耐受剂量（MTD），达到耐受剂量后，每两个月给予固定剂量的药物一次，持续治疗，总治疗周期为8个月。
本研究期限为两年。
研究概览
详细说明
本研究是一项开放标签、单中心、首次人体剂量递增研究，旨在通过剂量递增评估 RAG-17 在具有 SOD1 突变的成人肌萎缩侧索硬化症 (ALS) 患者中的安全性、耐受性和药代动力学。
患者将首先接受60mg的RAG-17，在第一次给药后14天内，受试者没有不良事件（AE）和严重不良事件（SAE），受试者可以接受每30mg/14天观察期的剂量递增。
计划进行 3 至 4 次剂量递增以达到剂量限制毒性 (DLT)，最佳剂量持续 6 个月的治疗周期。
对于后续连续治疗的剂量，选择安全剂量和最大耐受剂量(MTD)之间的最佳剂量作为连续治疗剂量。
SAS软件用于安全分析。
本研究的样本量为 6 名具有 SOD1 突变的 ALS 患者。
研究类型
介入性
注册 (估计的)
6
阶段
- 第一阶段早期
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
-
Beijing、中国、100050
- Beijing Tiantan Hospital
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 经专业医务人员判断仍可开展临床试验项目周期的患者；
- 18周岁≤年龄≤75周岁，男女不限；
- ALS患者有确定的SOD1基因突变文件（已知SOD1突变位点和相关疾病进展已被报道）；
- 筛选期间用力肺活量≥预测肺活量的80%；
- 根据世界神经病学联合会修订的肌萎缩性侧索硬化症 EI Escorial 诊断标准诊断确诊或可能的家族性或散发性 ALS；
- 患者或患者法定代理人明确了解并自愿参加研究并签署知情同意书；
- 受试者（含男性受试者）愿意在整个研究期间及研究结束后3个月内无生育计划并自愿采取有效的避孕措施，无捐献精子或卵子的计划。
排除标准：
- SOD1突变患者发生在第44至66位核苷酸（从SOD1蛋白翻译开始计算），P.F21C突变患者；
- 以前接受过或正在接受托弗森治疗的患者；
- HIV 检测呈阳性或有阳性检测史；
- 丙型肝炎病毒抗体阳性或阳性检测史；
- 活动性乙肝感染（乙肝表面抗原阳性和/或乙肝核心抗体阳性）；
- 在 1 个月内或 5 个药物半衰期内使用过其他研究药物；
- 腰椎疾病和畸形；
- 已知与运动神经元功能障碍相关的其他情况可能会混淆或掩盖 ALS 诊断；
- 根据DSM-V诊断标准诊断的其他精神障碍，或有明显的自杀意图；
- 伴有严重肝功能不全、肾功能不全或严重心功能不全（严重肝功能不全指ALT值≥正常值上限2.0倍或AST值≥正常值上限2.0倍；严重肾功能不全指CRE≥1.5倍正常值上限或eGFR<40mL/min/1.73m2； 严重心功能不全是指 NYHA 3-4 级）；
- 永久依赖呼吸机辅助通气；
- 酒精和药物滥用史；
- 已怀孕、正在哺乳或可能怀孕并计划怀孕的患者；
- 参加其他临床试验或使用其他在研生物制剂、药物或器械的患者；
- 在 28 天内接受过任何疫苗接种的患者；
- MRI 的禁忌症（例如，幽闭恐惧症）；
- 因其他原因无法配合完成后续工作。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
实验性的：RAG-17
RAG-17 的剂量范围从最低 60 毫克到最大耐受剂量 (MTD)。
每两周给药一次，从 60 毫克开始，剂量递增。
达到耐受剂量后，每2个月给予固定剂量药物1次，持续治疗，总治疗周期为8个月。
|
使用RAG-17 60mg
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
不良事件 (AE) 和严重不良事件 (SAE)
大体时间：治疗后180天内
|
RAG-17治疗后180天内不良事件（AE）和严重不良事件（SAE）的发生率，以及根据不良事件通用术语标准（CTCAE）V5.0评估的治疗相关不良事件的参与者人数
|
治疗后180天内
|
|
检验科检查指标
大体时间：RAG-17治疗前和治疗后180天内
|
监测RAG-17治疗前和RAG-17治疗后180天内一般检查结果产生的临床实验室指标的异常变化，包括血液检测和尿液检测。
最终确定 RAG-17 对成年 ALS 患者的安全性和耐受性。
|
RAG-17治疗前和治疗后180天内
|
|
生理参数-生命体征：体温
大体时间：治疗后180天内
|
在 RAG-17 治疗后 180 天内监测生命体征的变化，以确定 RAG-17 对成人 ALS 患者的安全性和耐受性。
测量的生命体征包括以摄氏度为单位的体温。
|
治疗后180天内
|
|
生理参数-生命体征：脉率
大体时间：治疗后180天内
|
在 RAG-17 治疗后 180 天内监测生命体征的变化，以确定 RAG-17 对成人 ALS 患者的安全性和耐受性。
测量的生命体征包括以每分钟节拍为单位的脉搏率。
|
治疗后180天内
|
|
生理参数-生命体征：呼吸率
大体时间：治疗后180天内
|
在 RAG-17 治疗后 180 天内监测生命体征的变化，以确定 RAG-17 对成人 ALS 患者的安全性和耐受性。
测量的生命体征包括以每分钟呼吸次数表示的呼吸率。
|
治疗后180天内
|
|
生理参数-生命体征：血压
大体时间：治疗后180天内
|
在 RAG-17 治疗后 180 天内监测生命体征的变化，以确定 RAG-17 对成人 ALS 患者的安全性和耐受性。
测量的生命体征包括以 mmHg 为单位的血压。
|
治疗后180天内
|
|
生理参数-生命体征：身高、臀围、腰围
大体时间：治疗后180天内
|
在 RAG-17 治疗后 180 天内监测生命体征的变化，以确定 RAG-17 对成人 ALS 患者的安全性和耐受性。
测量的生命体征包括身高、臀围和腰围（以厘米为单位）。
|
治疗后180天内
|
|
生理参数-生命体征：体重
大体时间：治疗后180天内
|
在 RAG-17 治疗后 180 天内监测生命体征的变化，以确定 RAG-17 对成人 ALS 患者的安全性和耐受性。
测量的生命体征包括以千克为单位的体重。
|
治疗后180天内
|
|
修订版肌萎缩侧索硬化功能评定量表 (ALSFRS-R)
大体时间：治疗后180天内
|
修订版肌萎缩侧索硬化功能评定量表（ALSFRS-R）是一种基于问卷的量表，用于衡量成年 ALS 患者在 RAG-17 治疗后 180 天内功能障碍的变化。
ALSFRS-R量表测量身体机能的12个方面，每项功能从4分（正常）到0分（无能力），最高总分48分，最低总分0分。
|
治疗后180天内
|
|
神经系统检查
大体时间：治疗后180天内
|
RAG-17治疗后180天内神经系统检查异常发生率
|
治疗后180天内
|
|
心脏循环系统检查
大体时间：治疗后180天内
|
RAG-17治疗后180天内心脏循环系统检查异常发生率
|
治疗后180天内
|
|
呼吸系统检查
大体时间：治疗后180天内
|
RAG-17治疗后180天内呼吸系统检查异常发生率
|
治疗后180天内
|
|
腹部检查
大体时间：治疗后180天内
|
RAG-17治疗后180天内腹部检查异常发生率
|
治疗后180天内
|
|
心电图结果
大体时间：治疗后180天内
|
RAG-17治疗后180天内心电图结果异常发生率
|
治疗后180天内
|
次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
SOD1 蛋白水平
大体时间：第 1 天、第 15 天、第 29 天、第 60 天、第 120 天、第 180 天和第 240 天
|
RAG-17治疗成年ALS患者第1天、第15天、第29天、第60天、第120天、第180天和第240天脑脊液中SOD1蛋白水平相对于基线的变化
|
第 1 天、第 15 天、第 29 天、第 60 天、第 120 天、第 180 天和第 240 天
|
|
血浆神经丝光 (NFL) 水平
大体时间：第 1 天、第 15 天、第 29 天、第 60 天、第 120 天、第 180 天和第 240 天
|
RAG-17 治疗后成人 ALS 患者第 1 天、第 15 天、第 29 天、第 60 天、第 120 天、第 180 天和第 240 天血浆神经丝光 (NFL) 水平相对于基线的变化
|
第 1 天、第 15 天、第 29 天、第 60 天、第 120 天、第 180 天和第 240 天
|
|
RAG-17的药代动力学变化
大体时间：第 1 天、第 15 天、第 29 天、第 60 天、第 120 天、第 180 天和第 240 天
|
RAG-17 在血浆中的药代动力学参数变化：RAG-17 治疗后成年 ALS 患者第 1 天、第 15 天、第 29 天、第 60 天、第 120 天、第 180 天和第 240 天的最大观察浓度 (Cmax)
|
第 1 天、第 15 天、第 29 天、第 60 天、第 120 天、第 180 天和第 240 天
|
|
RAG-17的药代动力学变化
大体时间：第 1 天、第 15 天、第 29 天、第 60 天、第 120 天、第 180 天和第 240 天
|
血浆中 RAG-17 的药代动力学参数变化：RAG-17 治疗后成人 ALS 患者第 1 天、第 15 天、第 29 天、第 60 天、第 120 天、第 180 天和第 240 天达到最大观察浓度 (Tmax) 的时间
|
第 1 天、第 15 天、第 29 天、第 60 天、第 120 天、第 180 天和第 240 天
|
|
RAG-17的药代动力学变化
大体时间：第 1 天、第 15 天、第 29 天、第 60 天、第 120 天、第 180 天和第 240 天
|
RAG-17 在血浆中的药代动力学参数变化：RAG-17 治疗后成年 ALS 患者第 1 天、第 15 天、第 29 天、第 60 天、第 120 天、第 180 天和第 240 天的浓度-时间曲线下面积（AUCinf）
|
第 1 天、第 15 天、第 29 天、第 60 天、第 120 天、第 180 天和第 240 天
|
|
RAG-17的药代动力学变化
大体时间：第 1 天、第 15 天、第 29 天、第 60 天、第 120 天、第 180 天和第 240 天
|
血浆中 RAG-17 的药代动力学参数变化：成人 ALS 患者第 1、第 15、第 29、第 60、第 120、第 180 和第 240 天从时间零到最后可测量浓度（AUClast）时间的浓度-时间曲线下面积RAG-17处理
|
第 1 天、第 15 天、第 29 天、第 60 天、第 120 天、第 180 天和第 240 天
|
|
RAG-17的药代动力学变化
大体时间：第 1 天、第 15 天、第 29 天、第 60 天、第 120 天、第 180 天和第 240 天
|
血浆中 RAG-17 的药代动力学参数变化：RAG-17 治疗后成人 ALS 患者第 1 天、第 15 天、第 29 天、第 60 天、第 120 天、第 180 天和第 240 天的表观终末消除半衰期 (t1/2)
|
第 1 天、第 15 天、第 29 天、第 60 天、第 120 天、第 180 天和第 240 天
|
|
机械通气
大体时间：从第1天到第240天
|
接受 RAG-17 治疗的成人 ALS 患者进行有创机械通气的时间
|
从第1天到第240天
|
|
死亡
大体时间：从随机化日期到任何原因死亡的日期。评估期长达8个月
|
用 RAG-17 治疗的成年 ALS 患者的死亡时间
|
从随机化日期到任何原因死亡的日期。评估期长达8个月
|
其他结果措施
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
肺功能（包括用力肺活量）
大体时间：第 15 天、第 29 天、第 90 天和第 180 天
|
在第 15 天、第 29 天、第 90 天和第 180 天接受 RAG-17 治疗的成人 ALS 患者的肺功能（包括用力肺活量）变化
|
第 15 天、第 29 天、第 90 天和第 180 天
|
|
疲劳严重程度（疲劳严重程度量表 - FSS）
大体时间：第 15 天、第 29 天、第 90 天和第 180 天
|
疲劳严重程度量表（FSS）是一种基于问卷的量表，用于衡量成人 ALS 患者在 RAG-17 治疗后第 15 天、第 29 天、第 90 天、第 180 天疲劳严重程度的变化。
FSS 量表为 9 项问卷，每项采用 7 点计分，从 1（非常不同意）到 7（非常同意）。
最低总分是 9 分，最高分是 63 分。
分数越高表示疲劳程度越大。
|
第 15 天、第 29 天、第 90 天和第 180 天
|
|
肌肉力量（医学研究委员会量表 - MRC 量表）
大体时间：第 15 天、第 29 天、第 90 天和第 180 天
|
医学研究委员会量表（MRC 量表）是一种评估，用于测量接受 RAG-17 治疗的成人 ALS 患者在第 15 天、第 29 天的拇短展肌、小指展肌和胫骨前肌的肌力变化，第 90 天，第 180 天。
MRC 量表范围从 0 级到 5 级，其中 0 级表示没有肌肉收缩，5 级表示肌肉有完全的力量。
|
第 15 天、第 29 天、第 90 天和第 180 天
|
|
肌电图 (EMG) 措施
大体时间：第 29 天、第 90 天、第 180 天
|
肌电图（EMG）用于确定成年ALS患者在RAG-17治疗后第29天、第90天和第180天从基线开始的肌肉功能表现和肌电图复合肌肉动作电位（CAMP）等指标变化
|
第 29 天、第 90 天、第 180 天
|
|
肌电图 (EMG) 措施
大体时间：第 29 天、第 90 天、第 180 天
|
成年 ALS 患者 RAG-17 治疗后第 29 天、第 90 天、第 180 天肌电图测量值（运动单位数指数）从基线的变化
|
第 29 天、第 90 天、第 180 天
|
|
肌电图 (EMG) 措施
大体时间：第 29 天、第 90 天、第 180 天
|
在成年 ALS 患者 RAG-17 治疗后第 29 天、第 90 天、第 180 天肌电图测量值（运动单位大小指数）从基线的变化
|
第 29 天、第 90 天、第 180 天
|
|
7T磁共振成像措施
大体时间：第 29 天、第 90 天和第 180 天
|
采用7T磁共振成像（7T MRI）测量接受RAG-17治疗的成年ALS患者第29天、第90天和第180天身体指标值的变化。
|
第 29 天、第 90 天和第 180 天
|
|
动力学步态分析-步态函数
大体时间：第 15 天、第 29 天、第 90 天和第 180 天
|
动力学步态分析用于确定运动产生的力和运动过程中产生的力，并收集测量值以进一步确定成年 ALS 患者在 RAG-17 治疗后第 15 天、第 29 天、第 90 天和第 180 天的步态功能变化。
|
第 15 天、第 29 天、第 90 天和第 180 天
|
|
运动学步态分析-步态函数
大体时间：第 15 天、第 29 天、第 90 天和第 180 天
|
运动学步态通过 3D 运动分析进行研究，刚体段的坐标和方向的构建允许计算近端和远端段的关节角度、关节角速度和关节加速度。
收集所有三个主要运动平面中每个关节的测量值，并进一步测量成年 ALS 患者在 RAG-17 治疗后第 15 天、第 29 天、第 90 天和第 180 天的步态功能变化。
|
第 15 天、第 29 天、第 90 天和第 180 天
|
|
短体能电池 (SPPB) - 步态功能
大体时间：第 15 天、第 29 天、第 90 天和第 180 天
|
短期身体机能测试 (SPPB) 是一项客观评估，用于测量成年 ALS 患者在第 15 天、第 29 天、第 90 天和第 180 天步态功能的变化，包括平衡、下肢力量和功能能力RAG-17 处理。
该测试包括三种不同的评估：步行、从坐到站和平衡。
使用 0 到 12 分的量表对三个评估的总和进行评分，分值越高，身体功能水平越高，残疾越低，反之亦然。
|
第 15 天、第 29 天、第 90 天和第 180 天
|
|
共济失调评估和评级量表 (SARA) - 第一项：步态
大体时间：第 15 天、第 29 天、第 90 天和第 180 天
|
共济失调评估和评级量表 (SARA) 是一种基于表现的量表，有八个类别来评估不同的损伤。
SARA的第一类-步态用于测量成年ALS患者在RAG-17治疗后第15天、第29天、第90天和第180天的步态功能变化。
步态功能评分从 0 分（正常）到 8 分（无法行走）。
|
第 15 天、第 29 天、第 90 天和第 180 天
|
|
6米步行速度-步态功能
大体时间：第 15 天、第 29 天、第 90 天和第 180 天
|
6米步行速度是一项评估短距离步行速度的性能测试，它确定成年ALS患者在RAG-17治疗后第15天、第29天、第90天和第180天的步态功能变化。
测试将进行 4 次试验，因为第一次试验是练习试验，计算最后三次试验的平均值。
|
第 15 天、第 29 天、第 90 天和第 180 天
|
|
改良的诺里斯测试分数 - 功能能力
大体时间：第 15 天、第 29 天、第 90 天和第 180 天
|
改良诺里斯测试评分是一种评定量表，用于衡量成年 ALS 患者在 RAG-17 治疗后第 15 天、第 29 天、第 90 天和第 180 天的功能能力变化。
该量表由两部分组成：肢体诺里斯量表（21项）和诺里斯延髓量表（13项），每项从0分（不能做任何事）到3分（正常）。
|
第 15 天、第 29 天、第 90 天和第 180 天
|
|
肌萎缩侧索硬化评估问卷 -40 (ALSAQ-40) - 生活质量
大体时间：第 15 天、第 29 天、第 90 天和第 180 天
|
肌萎缩侧索硬化评估问卷-40（ALSAQ-40）是一份患者自我报告的健康状况PRO，用于衡量接受RAG-17治疗的成年ALS患者在第15天、第29天、第15天的生活质量变化90 和 day180。
ALSAQ-40 共有 40 个项目，分为 5 个领域：身体活动能力（10 项）、日常生活活动和独立性（10 项）、饮食（3 项）、交流（7 项）、情绪反应（10 项） ，每个领域总分为100分，其中0分表示健康状况最差，100分表示健康状况最好。
|
第 15 天、第 29 天、第 90 天和第 180 天
|
|
EuroQol 5 Dimension 5 Level (EQ-5D-5L) - 生活质量
大体时间：第 15 天、第 29 天、第 90 天和第 180 天
|
EuroQol 5 Dimension 5 Level (EQ-5D-5L) 是一项自我报告调查，用于衡量接受 RAG-17 治疗的成年 ALS 患者在第 15 天、第 29 天、第 90 天、和第 180 天。
EQ-5D-5L包含行动能力、自理、日常活动、疼痛/不适、焦虑/抑郁等5个领域，每个领域按从Level1（无难度）到Level5（极度困难）的5个等级评分.
|
第 15 天、第 29 天、第 90 天和第 180 天
|
|
汉密尔顿焦虑量表 (HAM-A) - 生活质量
大体时间：第 15 天、第 29 天、第 90 天和第 180 天
|
汉密尔顿焦虑量表（HAM-A）是一种评定量表，用于衡量接受 RAG-17 治疗的成人 ALS 患者在第 15 天、第 29 天、第 90 天和第 180 天焦虑严重程度的变化。
该量表由14个条目组成，每个条目的评分范围为0（无症状）至4（严重），总分范围为0至56，其中<7为无焦虑症状，大于24为轻度到中等严重程度，>29 表示极端严重程度。
|
第 15 天、第 29 天、第 90 天和第 180 天
|
|
汉密尔顿抑郁量表 (HAM-D) - 生活质量
大体时间：第 15 天、第 29 天、第 90 天和第 180 天
|
汉密尔顿抑郁量表（HAM-D）是一种评定量表，用于衡量接受 RAG-17 治疗的成年 ALS 患者在第 15 天、第 29 天、第 90 天和第 180 天抑郁严重程度的变化。
对于 17 项版本，分数范围为 0 到 54。分数在 0 到 6 之间表示正常人，分数在 7 到 17 之间表示轻度抑郁，分数在 18 到 24 之间表示中度抑郁，分数超过 24 表示严重抑郁.
|
第 15 天、第 29 天、第 90 天和第 180 天
|
|
King's Staging System - 患者的临床分期
大体时间：第 15 天、第 29 天、第 90 天和第 180 天
|
King's分期系统用于测量成年ALS患者在RAG-17治疗后第15天、第29天、第90天和第180天的临床分期变化。
国王的分期系统由五个疾病阶段组成，第 5 阶段是死亡。
第 4 阶段是营养衰竭。第 1-3 阶段基于涉及该疾病的埃斯科里亚尔中枢神经系统 (CNS) 区域的数量，通过虚弱、消瘦、痉挛、吞咽困难或构音障碍来衡量。
|
第 15 天、第 29 天、第 90 天和第 180 天
|
|
Milano-Torino (MiToS) 分期 - 患者的临床分期
大体时间：第 15 天、第 29 天、第 90 天和第 180 天
|
Milano-Torino (MiToS) 分期用于测量成年 ALS 患者在 RAG-17 治疗后第 15 天、第 29 天、第 90 天和第 180 天的临床分期变化。
米兰-都灵 (MiToS) 分期由六个阶段组成，其中阶段 0 为无功能障碍，阶段 1 为一种功能丧失，阶段 2 为两种功能丧失，阶段 3 为三种功能丧失功能，第 4 阶段是四种功能的丧失，第 5 阶段是死亡。
|
第 15 天、第 29 天、第 90 天和第 180 天
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：YiLong Wang、Beijing Tiantan Hospital
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
一般刊物
- Emery AE, Holloway S. Familial motor neuron diseases. Adv Neurol. 1982;36:139-47. No abstract available.
- Feldman EL, Goutman SA, Petri S, Mazzini L, Savelieff MG, Shaw PJ, Sobue G. Amyotrophic lateral sclerosis. Lancet. 2022 Oct 15;400(10360):1363-1380. doi: 10.1016/S0140-6736(22)01272-7. Epub 2022 Sep 15.
- Chen L, Zhang B, Chen R, Tang L, Liu R, Yang Y, Yang Y, Liu X, Ye S, Zhan S, Fan D. Natural history and clinical features of sporadic amyotrophic lateral sclerosis in China. J Neurol Neurosurg Psychiatry. 2015 Oct;86(10):1075-81. doi: 10.1136/jnnp-2015-310471. Epub 2015 Jun 29.
- Rosenbohm A, Liu M, Nagel G, Peter RS, Cui B, Li X, Kassubek J, Rothenbacher D, Lule D, Cui L, Ludolph AC; ALS Registry Swabia Study Group. Phenotypic differences of amyotrophic lateral sclerosis (ALS) in China and Germany. J Neurol. 2018 Apr;265(4):774-782. doi: 10.1007/s00415-018-8735-9. Epub 2018 Feb 1.
- Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS) Fact Sheet. National Institute of Neurological Disorders and Stroke. https://www.ninds.nih.gov/amyotrophic-lateral-sclerosis-als-fact-sheet#treatment. October 2022.
- Miller RG, Jackson CE, Kasarskis EJ, England JD, Forshew D, Johnston W, Kalra S, Katz JS, Mitsumoto H, Rosenfeld J, Shoesmith C, Strong MJ, Woolley SC; Quality Standards Subcommittee of the American Academy of Neurology. Practice parameter update: the care of the patient with amyotrophic lateral sclerosis: drug, nutritional, and respiratory therapies (an evidence-based review): report of the Quality Standards Subcommittee of the American Academy of Neurology. Neurology. 2009 Oct 13;73(15):1218-26. doi: 10.1212/WNL.0b013e3181bc0141. Erratum In: Neurology. 2009 Dec 15;73(24):2134. Neurology. 2010 Mar 2;74(9):781.
- Barrington CJ, Burruano M, Carney C, Choi J, Januska J, Lachuk L, Oskarsson B, Rodriguez C, Speicher L, Tereso G. Addressing the role of edaravone in the management of amyotrophic lateral sclerosis and gaps in care and access: expert panel recommendations. Am J Manag Care. 2021 Aug;27(12 Suppl):S231-S237. doi: 10.37765/ajmc.2021.88732.
- Chattopadhyay M, Valentine JS. Aggregation of copper-zinc superoxide dismutase in familial and sporadic ALS. Antioxid Redox Signal. 2009 Jul;11(7):1603-14. doi: 10.1089/ars.2009.2536.
- Shahrizaila N, Sobue G, Kuwabara S, Kim SH, Birks C, Fan DS, Bae JS, Hu CJ, Gourie-Devi M, Noto Y, Shibuya K, Goh KJ, Kaji R, Tsai CP, Cui L, Talman P, Henderson RD, Vucic S, Kiernan MC. Amyotrophic lateral sclerosis and motor neuron syndromes in Asia. J Neurol Neurosurg Psychiatry. 2016 Aug;87(8):821-30. doi: 10.1136/jnnp-2015-312751. Epub 2016 Apr 19.
- Brown RH, Al-Chalabi A. Amyotrophic Lateral Sclerosis. N Engl J Med. 2017 Jul 13;377(2):162-172. doi: 10.1056/NEJMra1603471. No abstract available.
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2023年5月22日
初级完成 (估计的)
2024年2月28日
研究完成 (估计的)
2024年2月28日
研究注册日期
首次提交
2023年5月7日
首先提交符合 QC 标准的
2023年6月11日
首次发布 (实际的)
2023年6月15日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2023年6月15日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2023年6月11日
最后验证
2023年6月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
RAG-17的临床试验
-
National Cancer Institute (NCI)完全的未明确的儿童实体瘤，具体方案 | 继发性急性髓性白血病 | 复发性儿童急性淋巴细胞白血病 | 复发性儿童急性髓性白血病 | 急性未分化白血病美国
-
National Cancer Institute (NCI)完全的
-
National Cancer Institute (NCI)完全的
-
National Cancer Institute (NCI)完全的
-
Centre Hospitalier Universitaire Dijon招聘中