Безопасность и переносимость RAG-17 при лечении пациентов с боковым амиотрофическим склерозом с мутацией гена SOD1 (CREATION)
20 апреля 2025 г. обновлено: yilong Wang, Beijing Tiantan Hospital
Целью этого клинического исследования является оценка безопасности, переносимости и фармакокинетики RAG-17 у взрослых пациентов с боковым амиотрофическим склерозом (БАС) с мутацией SOD1.
Пациенты будут получать лекарственное лечение путем повышения дозы, которая варьируется от минимальной 60 мг до максимально переносимой дозы (MTD), после достижения переносимой дозы фиксированная доза препарата вводится один раз каждые два месяца для непрерывного лечения, и общее лечение цикл 8 мес.
Продолжительность этого исследования составляет два года.
Обзор исследования
Подробное описание
Это исследование представляет собой открытое, одноцентровое, первое исследование повышения дозы у человека для оценки безопасности, переносимости и фармакокинетики RAG-17 у пациентов с боковым амиотрофическим склерозом (БАС) с мутацией SOD1 посредством повышения дозы.
Пациенты будут получать 60 мг RAG-17 сначала, в течение 14 дней после первого введения, у субъекта нет нежелательных явлений (НЯ) и серьезных нежелательных явлений (СНЯ), субъект может соглашаться на увеличение дозы каждые 30 мг/14 дней периода наблюдения.
Планируется от 3 до 4 эскалаций дозы для достижения дозолимитирующей токсичности (DLT) с оптимальными дозами для непрерывных 6-месячных циклов лечения.
Для дозы последующего непрерывного лечения в качестве дозы непрерывного лечения выбирают оптимальную дозу между безопасной дозой и максимально переносимой дозой (MTD).
Программное обеспечение SAS используется для анализа безопасности.
Размер выборки этого исследования составляет 6 пациентов с БАС с мутацией SOD1.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
6
Фаза
- Ранняя фаза 1
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Beijing, Китай, 100070
- Beijing Tiantan Hospital
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Взрослый
- Пожилой взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Пациенты, которые, по мнению профессионального медицинского персонала, все еще могут выполнять проектный цикл клинических испытаний;
- 18 лет ≤ возраст ≤ 75 лет, мужчины или женщины;
- Пациенты с БАС с подтвержденными мутациями гена SOD1 документально подтверждены (сообщалось об известных сайтах мутаций SOD1 и соответствующем прогрессировании заболевания);
- Форсированная жизненная емкость легких ≥ 80% прогнозируемой жизненной емкости легких в период скрининга;
- Диагноз подтвержденного или вероятного семейного или спорадического БАС в соответствии с пересмотренными диагностическими критериями бокового амиотрофического склероза Э. И. Эскориала Всемирной федерации неврологов;
- Пациент или законный представитель пациента четко понимает и добровольно участвует в исследовании и подписывает форму информированного согласия;
- Субъекты (включая субъектов мужского пола) желают не иметь плана родов и добровольно принимают эффективные меры контрацепции в течение всего периода исследования и в течение 3 месяцев после окончания исследования, а также не планируют сдавать сперму или яйцеклетки.
Критерий исключения:
- Пациенты с мутациями SOD1, возникающими в нуклеотидах с 44 по 66 (рассчитывается от начала трансляции белка SOD1), пациенты с мутацией P.F21C;
- Пациенты, которые ранее получали или в настоящее время получают лечение Тоферсеном;
- Положительный результат теста на ВИЧ или положительный результат теста в анамнезе;
- Положительные антитела к вирусу гепатита С или положительные тесты в анамнезе;
- Активная инфекция гепатита В (положительный результат на поверхностный антиген гепатита В и/или положительный результат на ядерное антитело против гепатита В);
- Принимали другие исследуемые препараты в течение 1 месяца или в течение 5 периодов полувыведения препарата;
- Заболевания и деформации поясничного отдела позвоночника;
- Есть другие состояния, которые, как известно, связаны с дисфункцией двигательных нейронов, которые могут спутать или скрыть диагноз БАС;
- Другие психические расстройства, диагностированные в соответствии с диагностическими критериями DSM-V, или значительные суицидальные намерения;
- При тяжелой печеночной недостаточности, почечной недостаточности или тяжелой сердечной недостаточности (под тяжелой печеночной недостаточностью понимают значение АЛТ ≥2,0 раза выше верхней границы нормы или значение АСТ ≥2,0 раза выше верхней границы нормы; тяжелая почечная недостаточность относится к КРЕ ≥1,5 раза верхний предел нормального значения или рСКФ<40 мл/мин/1,73 м2; тяжелая сердечная недостаточность относится к классу 3-4 по NYHA);
- Постоянная зависимость от искусственной вентиляции легких;
- История злоупотребления алкоголем и наркотиками;
- Пациенты, которые беременны, кормят грудью или которые могут забеременеть и планируют забеременеть;
- Пациенты, участвующие в других клинических испытаниях или использующие другие исследуемые биологические агенты, лекарства или устройства;
- Пациенты, получившие какие-либо прививки в течение 28 дней;
- Противопоказания к МРТ (например, клаустрофобия);
- Невозможно сотрудничать и завершить последующее наблюдение по другим причинам.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: РАГ-17
Дозы RAG-17 будут варьироваться от минимум 60 мг до максимально переносимой дозы (MTD).
Дозирование один раз в две недели, начиная с 60 мг, с повышением дозы.
После достижения переносимой дозы назначают фиксированную дозу препарата один раз в два месяца для непрерывного лечения, а общий цикл лечения составляет 8 месяцев.
|
Используется РАГ-17 60мг
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Неблагоприятные события (AE) и серьезные нежелательные явления (SAE)
Временное ограничение: В течение 240 дней после лечения
|
Частота нежелательных явлений (AE) и серьезных побочных эффектов (SAE) в течение 240 дней после первой инъекции RAG-17 и количества участников с побочными явлениями, связанными с лечением, оцениваемыми по общим критериям терминологии для побочных явлений (CTCAE) v5.0
|
В течение 240 дней после лечения
|
|
Индекс клинического лабораторного обследования
Временное ограничение: До лечения Rag-17 и в течение 240 дней после лечения
|
Следите за ненормальным изменением клинического лабораторного индекса, полученного в результате общих результатов, до лечения RAG-17, и в течение 240 дней после первой инъекции RAG-17, включая анализы крови и тестирование мочи.
В конечном итоге определить безопасность и переносимость RAG-17 у взрослых пациентов с БАС.
|
До лечения Rag-17 и в течение 240 дней после лечения
|
|
Физиологический показатель параметров-витал: температура тела
Временное ограничение: В течение 240 дней после лечения
|
Изменение жизненно важных признаков контролируется в течение 240 дней после лечения RAG-17, чтобы определить безопасность и переносимость RAG-17 у взрослых пациентов с БАС.
Жизненно важный признак, который измеряется, включая температуру тела в степени по Цельсию.
|
В течение 240 дней после лечения
|
|
Физиологический параметр-витальный знак: частота импульса
Временное ограничение: В течение 240 дней после лечения
|
Изменение жизненно важных признаков контролируется в течение 240 дней после лечения RAG-17, чтобы определить безопасность и переносимость RAG-17 у взрослых пациентов с БАС.
Жизненно важный знак, который измеряется, включая частоту импульса в битах в минуту.
|
В течение 240 дней после лечения
|
|
Физиологический параметр-витальный знак: скорость дыхания
Временное ограничение: В течение 240 дней после лечения
|
Изменение жизненно важных признаков контролируется в течение 240 дней после лечения RAG-17, чтобы определить безопасность и переносимость RAG-17 у взрослых пациентов с БАС.
Жизненно важный знак, который измеряется, включая скорость дыхания в дыхании в минуту.
|
В течение 240 дней после лечения
|
|
Физиологический параметр-витальный знак: артериальное давление
Временное ограничение: В течение 240 дней после лечения
|
Изменение жизненно важных признаков контролируется в течение 240 дней после лечения RAG-17, чтобы определить безопасность и переносимость RAG-17 у взрослых пациентов с БАС.
Жизненно важный признак, который измеряется, включая артериальное давление в MMHG.
|
В течение 240 дней после лечения
|
|
Физиологические параметры-витальные признаки: высота, окружность бедра и талия
Временное ограничение: В течение 240 дней после лечения
|
Изменение жизненно важных признаков контролируется в течение 240 дней после лечения RAG-17, чтобы определить безопасность и переносимость RAG-17 у взрослых пациентов с БАС.
Жизненно важные признаки, которые измеряются, включая высоту, окружность бедра и талию в сантиметре.
|
В течение 240 дней после лечения
|
|
Физиологические параметры-витальные признаки: вес
Временное ограничение: В течение 240 дней после лечения
|
Изменение жизненно важных признаков контролируется в течение 240 дней после лечения RAG-17, чтобы определить безопасность и переносимость RAG-17 у взрослых пациентов с БАС.
Жизненно важный знак, который измеряется, включая массу тела в килограмме.
|
В течение 240 дней после лечения
|
|
Пересмотренная шкала функциональной оценки амиотрофического бокового склероза (ALSFRS-R)
Временное ограничение: В течение 240 дней после лечения
|
Пересмотренная шкала функционального рейтинга амиотрофического бокового склероза (ALSFRS-R) представляет собой шкалу на основе вопросника, которая используется для измерения изменения функциональных нарушений у взрослых пациентов с БАС в течение 240 дней после лечения RAG-17.
Шкала ALSFRS-R измеряет 12 аспектов физической функции, и каждая функция оценивается от 4 (нормальных) до 0 (без способности), с максимальной общей оценкой 48 и минимальным общим баллом 0.
|
В течение 240 дней после лечения
|
|
Неврологические исследования
Временное ограничение: В течение 240 дней после лечения
|
Частота заболеваемости аномалий при неврологических исследованиях в течение 240 дней после лечения Rag-17
|
В течение 240 дней после лечения
|
|
Сердечная система кровообращения
Временное ограничение: В течение 240 дней после лечения
|
Уровень заболеваемости аномалий при рассмотрении системы кровообращения в сердце в течение 240 дней после лечения Rag-17
|
В течение 240 дней после лечения
|
|
Респираторная система обследования
Временное ограничение: В течение 240 дней после лечения
|
Частота заболеваемости аномалий при обследовании респираторной системы в течение 240 дней после лечения Rag-17
|
В течение 240 дней после лечения
|
|
Акдоминальные обследования
Временное ограничение: В течение 240 дней после лечения
|
Частота заболеваемости аномалий при обследовании живота в течение 240 дней после лечения Rag-17
|
В течение 240 дней после лечения
|
|
Результаты ЭКГ
Временное ограничение: В течение 240 дней после лечения
|
Частота заболеваемости аномалий в ЭКГ результаты в течение 240 дней после лечения Rag-17
|
В течение 240 дней после лечения
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Фармакокинетические изменения RAG-17
Временное ограничение: 1 день, 15 день, 29 день, 60 день, 120 день, 180 день и 240 день
|
Изменения фармакокинетических параметров RAG-17 в плазме: максимальная наблюдаемая концентрация (Cmax) в день 1, день 15, день 29, день 60, день 120, день 180 и день 240 у взрослых пациентов с БАС после лечения RAG-17
|
1 день, 15 день, 29 день, 60 день, 120 день, 180 день и 240 день
|
|
Фармакокинетические изменения RAG-17
Временное ограничение: 1 день, 15 день, 29 день, 60 день, 120 день, 180 день и 240 день
|
Изменения фармакокинетических параметров RAG-17 в плазме: время достижения максимальной наблюдаемой концентрации (Tmax) в день 1, день 15, день 29, день 60, день 120, день 180 и день 240 у взрослых пациентов с БАС после лечения RAG-17
|
1 день, 15 день, 29 день, 60 день, 120 день, 180 день и 240 день
|
|
Фармакокинетические изменения RAG-17
Временное ограничение: 1 день, 15 день, 29 день, 60 день, 120 день, 180 день и 240 день
|
Изменения фармакокинетических параметров RAG-17 в плазме: площадь под кривой зависимости концентрации от времени от нуля до бесконечности (AUCinf) в 1-й, 15-й, 29-й, 60-й, 120-й, 180-й и 240-й день у взрослых пациентов с БАС после лечения RAG-17
|
1 день, 15 день, 29 день, 60 день, 120 день, 180 день и 240 день
|
|
Фармакокинетические изменения RAG-17
Временное ограничение: 1 день, 15 день, 29 день, 60 день, 120 день, 180 день и 240 день
|
Изменения фармакокинетических параметров RAG-17 в плазме: площадь под кривой «концентрация-время» от нулевого времени до времени достижения последней измеримой концентрации (AUClast) на 1-й, 15-й, 29-й, 60-й, 120-й, 180-й и 240-й день у взрослых пациентов с БАС после Лечение РАГ-17
|
1 день, 15 день, 29 день, 60 день, 120 день, 180 день и 240 день
|
|
Фармакокинетические изменения RAG-17
Временное ограничение: 1 день, 15 день, 29 день, 60 день, 120 день, 180 день и 240 день
|
Изменения фармакокинетических параметров RAG-17 в плазме: кажущийся конечный период полувыведения (t1/2) на 1-й, 15-й, 29-й, 60-й, 120-й, 180-й и 240-й день у взрослых пациентов с БАС после лечения RAG-17
|
1 день, 15 день, 29 день, 60 день, 120 день, 180 день и 240 день
|
|
Механическая вентиляция
Временное ограничение: С дня 1 по день 240
|
Время до инвазивной искусственной вентиляции легких у взрослых пациентов с БАС, получавших RAG-17
|
С дня 1 по день 240
|
|
Смерть
Временное ограничение: С даты рандомизации до даты смерти от любой причины. Срок оценки до 8 месяцев
|
Время смерти у взрослых пациентов с БАС, получавших RAG-17
|
С даты рандомизации до даты смерти от любой причины. Срок оценки до 8 месяцев
|
|
Уровни белка SOD1
Временное ограничение: Исходная линия, день 15, день 29, день 60, день 120, день 180 и день 240
|
Изменения уровней белка SOD1 в спинномозговой жидкости с исходного уровня на 15-й день, день 29, день 60, день 120, день 180 и 240 день у взрослых пациентов с БАС после лечения Rag-17
|
Исходная линия, день 15, день 29, день 60, день 120, день 180 и день 240
|
|
Уровни плазменного нейропространения света (НФЛ)
Временное ограничение: Базовая линия, день 1, день 15, день 29, день 60, день 120, день 180 и день 240
|
Изменения в уровнях света нейрофиламента в плазме (НФЛ) с исходного уровня на 1-й день, день 15, день 29, день 60, день 120, день 180 и 240 день у пациентов с БАС после взрослых после лечения Rag-17
|
Базовая линия, день 1, день 15, день 29, день 60, день 120, день 180 и день 240
|
Другие показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Функция легких (включая принудительные жизненно важные емкости)
Временное ограничение: День 15, день 29, день 90, день 180 и день 240
|
Изменения в функции легких (включая принудительную жизненно важную способность) у взрослых пациентов с БАС, получавших тряпку-17 на 15-й день, 29, день 90, день 180 и 240 день 240
|
День 15, день 29, день 90, день 180 и день 240
|
|
Тяжесть усталости (шкала тяжести усталости - FSS)
Временное ограничение: День 15, день 29, день 90, день 180 и день 240
|
Шкала тяжести усталости (FSS)-это анкетная шкала, которая используется для измерения изменения тяжести усталости у взрослых пациентов с БАС на 15-й день, 29, день 90, день 180 и 240 день после лечения тряпки.
Шкала FSS-это анкеты с 9 элементами, и каждый предмет оценивается по 7 баллов от 1 (категорически не согласен) до 7 (полностью согласен).
В общей сложности минимальный балл составляет 9 баллов, а максимальный балл - 63.
Чем выше оценка означает большую тяжесть усталости.
|
День 15, день 29, день 90, день 180 и день 240
|
|
Мышечная сила (Шкала Совета по медицинским исследованиям - шкала MRC)
Временное ограничение: День 15, день 29, день 90, день 180 и день 240
|
Шкала Совета по медицинским исследованиям (шкала MRC)-это оценка, которая используется для измерения изменения мышечной силы мышц-поклонников Brevis Brevis, минимального похитителя и передней мышцы большеберцовой кости у взрослых пациентов с БАС, получавших тряпку-17 в день 15, день 29, день 90, день 180 и день 240.
Масштабы MRC варьируются от 0 до 5 -го класса, где сорт 0 означает отсутствие сокращения мышц, 5 класс означает, что мышца имеет полную силу.
|
День 15, день 29, день 90, день 180 и день 240
|
|
Электромиография (EMG) измерения
Временное ограничение: День 29, день 90, день 180 и день 240
|
Электромиография (EMG) используется для определения функциональных показателей мышц и изменения индекса, включая потенциал действий составной мышцы (лагерь) ЭМГ у взрослых пациентов с БАС из исходного уровня в день 29, день 90, день 180 и 240 день после лечения RAG-17
|
День 29, день 90, день 180 и день 240
|
|
Электромиография (EMG) измерения
Временное ограничение: День 29, день 90, день 180 и день 240
|
Изменения в показателях ЭМГ (индекс номера моторных единиц) с исходного уровня на 29-й день, день 90, день 180 и 240 день после лечения RAG-17 у взрослых пациентов с БАС
|
День 29, день 90, день 180 и день 240
|
|
Электромиография (EMG) измерения
Временное ограничение: День 29, день 90, день 180 и день 240
|
Изменения в показателях ЭМГ (индекс размера моторной единицы) с исходного уровня на 29-й день, день 90, день 180 и 240 день после лечения Rag-17 у взрослых пациентов с БАС
|
День 29, день 90, день 180 и день 240
|
|
7t магнитно -резонансные измерения визуализации
Временное ограничение: День 29, день 90, день 180 и день 240
|
7T магнитно-резонансная томография (7T МРТ) используется для измерения изменения значения индексов тела у взрослых пациентов с БАС, получавших RAG-17 в день 29, день 90, день 180 и день 240.
|
День 29, день 90, день 180 и день 240
|
|
Кинетическая походка Функция GAIT
Временное ограничение: День 15, день 29, день 90, день 180, и день 240
|
Анализ кинетической походки используется для определения сил, создаваемых движением и во время движения, и измерения собираются для дальнейшего определения изменения функций походки у взрослых пациентов с БАС в день 15, день 29, день 90, день 180 и день 240 после лечения RAG-17.
|
День 15, день 29, день 90, день 180, и день 240
|
|
Кинематическая походка
Временное ограничение: День 15, день 29, день 90, день 180, и день 240
|
Кинематическая походка изучается с помощью трехмерного анализа движения, построения координат и ориентация сегментов твердых тела позволяет расчет углов сустава проксимального и дистального сегмента, угловой скорости сустава и ускорения сустава.
Измерения собираются для каждого сустава во всех трех кардинальных плоскостях движения, и они дополнительно измеряют изменение функций походки у взрослых пациентов с БАС на 15-й день, 29, день 90, день 180 и 240 день после лечения RAG-17.
|
День 15, день 29, день 90, день 180, и день 240
|
|
Короткая физическая производительность аккумулятора (SPPB) - функция походки
Временное ограничение: День 15, день 29, день 90, день 180 и день 240
|
Короткая физическая производительность (SPPB) является объективной оценкой, которая используется для измерения изменения функций походки, включая баланс, прочность на нижнюю конечность и функциональную способность взрослых пациентов с БАС в день 15, день 29, день 90, день 180 и день 240 после лечения RAG-17.
Тест включает в себя три различных оценки: ходьба, сидячие к стойке и баланс.
Масштаб от 0 до 12 очков используется для оценки суммы трех оценок с более высокими значениями точек, соответствующих более высоким уровням физической функции и более низкой инвалидности, и в целях.
|
День 15, день 29, день 90, день 180 и день 240
|
|
Шкала для оценки и рейтинга атаксии (Сара) - Первый пункт: походка
Временное ограничение: День 15, день 29, день 90, день 180 и день 240
|
Масштаб для оценки и рейтинга атаксии (SARA) - это шкала, основанная на результатах, которая имеет восемь категорий для оценки различных нарушений.
Первая категория - походка Сары используется для измерения изменения функции походки у взрослых пациентов с БАС на 15 -й день, 29, день 90, день 180 и 240 день после лечения RAG -17.
Функция походки оценивается от 0point (нормальный) до 8 пунктов (не может ходить).
|
День 15, день 29, день 90, день 180 и день 240
|
|
6 -метровый тест ходьбы - функция походки
Временное ограничение: День 15, день 29, день 90, день 180 и день 240
|
6-метровый тест на ходьбу-это тест на производительность для оценки скорости ходьбы на коротком расстоянии, которые определяют изменения в функции походки у взрослых пациентов с БАС на 15-й день, 29, день 90, день 180 и 240 день после лечения тряпки.
Тест будет проходить в 4 испытаниях, так как первое испытание является практическим испытанием, и рассчитывается среднее из трех последних испытаний.
|
День 15, день 29, день 90, день 180 и день 240
|
|
Модифицированный результат теста Норриса - функциональная способность
Временное ограничение: День 15, день 29, день 90, день 180 и день 240
|
Модифицированный балл теста Норриса представляет собой шкалу оценок, которая используется для измерения изменения функциональной способности взрослых пациентов с БАС в день 15, день 29, день 90, день 180 и день 240 после лечения RAG-17.
Эта шкала состоит из двух частей: шкала конечности Норриса (21 пункт) и шкала Norris Bulbar (13 пунктов), каждый элемент оценивается от 0 пункта (ничего не может сделать) до 3 баллов (нормально).
|
День 15, день 29, день 90, день 180 и день 240
|
|
Анкета оценки амиотрофического с боковым склерозом -40 (ALSAQ -40) -качество жизни
Временное ограничение: День 15, день 29, день 90, день 180 и день 240
|
Анкета оценки амиотрофического бокового склероза -40 (ALSAQ-40) является профессионалом здоровья пациента, который используется для измерения изменений в качеством жизни взрослых пациентов с AL, получавших RAG-17 на 15-й день, 29, день 90, день 180 и день 240.
В ALSAQ-40 насчитывается 40 предметов с 5 доменами: физическая мобильность (10 пунктов), действия повседневной жизни и независимость (10 пунктов), употребление и употребление алкоголя (3 пункта), общение (7 пунктов), эмоциональные реакции (10 пунктов), каждый домен имеет общий балл 100 баллов, где 0 пунктов означает худшее состояние здоровья, а 100 пунктов-лучшее состояние здоровья.
|
День 15, день 29, день 90, день 180 и день 240
|
|
Euroqol 5 Dimension 5 Уровень (EQ-5D-5L)-качество жизни
Временное ограничение: День 15, день 29, день 90, день 180 и день 240
|
Euroqol 5 Dimension 5 Уровень (EQ-5D-5L)-это обследование самоотчета, которое используется для измерения изменений в качестве жизни взрослых пациентов с БАС, получавших тряпку, на 15-й день, день 29, день 90, день 180 и день 240.
EQ-5D-5L содержит 5 доменов, включая мобильность, уход за собой, обычные действия, боль/дискомфорт и тревогу/депрессию, и каждая область оценивается по 5-уровневой тяжести от уровня 1 (без сложности) до уровня 5 (крайняя сложности).
|
День 15, день 29, день 90, день 180 и день 240
|
|
Шкала тревоги Гамильтона (HAM -A) - качество жизни
Временное ограничение: День 15, день 29, день 90, день 180 и день 240
|
Шкала тревожности Гамильтона (HAM-A)-это шкала оценки, которая используется для измерения изменений тяжести тревоги у взрослых пациентов с БАС, получавших тряпку-17 на 15-й день, 29, день 90, день 180 и 240 день.
Шкала состоит из 14 пунктов, каждый элемент оценивается по шкале от 0 (без симптомов) до 4 (тяжелых), с общим диапазоном баллов от 0 до 56, где <7 не означает симптом тревоги, более 24 означает выращивание малой или умеренной тяжести,> 29 означает экстремальную тяжесть.
|
День 15, день 29, день 90, день 180 и день 240
|
|
Шкала депрессии Гамильтона (HAM-D)-качество жизни
Временное ограничение: День 15, день 29, день 90, день 180 и день 240
|
Шкала депрессии Гамильтона (HAM-D)-это шкала оценки, которая используется для измерения изменений в тяжести депрессии у взрослых пациентов с БАС, получавших тряпку-17 на 15-й день, 29, день 90, день 180 и 240 день.
Для версии из 17 пунктов баллы могут варьироваться от 0 до 54. Оценки от 0 до 6 указывают на нормального человека, оценки между 7 и 17 указывают на легкую депрессию, оценки от 18 до 24 указывают на умеренную депрессию, а оценки по 24 указывают на тяжелую депрессию.
|
День 15, день 29, день 90, день 180 и день 240
|
|
Лондонская стадия ALS - клиническая постановка пациентов
Временное ограничение: День 15, день 29, день 90, день 180 и день 240
|
Лондонская стадия ALS используется для измерения изменения клинических стадий у взрослых пациентов с БАС на 15-й день, день 29, день 90, день 180 и 240 день после лечения тряпки.
Система постановки короля состоит из пяти стадий болезни, причем этап 5 станов - смерть.
Стадия 4 является питательной недостаточностью. Стадии 1-3 основаны на количестве областей Эль-эскариальной центральной нервной системы (CNS), участвующих в заболевании, измеряемых слабостью, источником, спастичности, дисфагией или дисартрией.
|
День 15, день 29, день 90, день 180 и день 240
|
|
Постановка Милано -Торино (Митос) - клиническая стадия пациентов
Временное ограничение: День 15, день 29, день 90, день 180 и день 240
|
Постановка Milano-Torino (MITOS) используется для измерения изменения клинических стадий у взрослых пациентов с БАС на 15-й день, 29, день 90, день 180 и 240 день после лечения RAG-17.
Постановка Milano-Torino (MITOS) состоит из шести этапов, где стадия 0 не является функциональным нарушением, стадия 1-потеря одного типа функции, стадия 2-потеря двух типов функции, стадия 3-потеря трех типов функции, стадия 4-потеря четырех типов функции, а стадия 5-смерть.
|
День 15, день 29, день 90, день 180 и день 240
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Соавторы
Следователи
- Главный следователь: YiLong Wang, Beijing Tiantan Hospital
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Общие публикации
- Emery AE, Holloway S. Familial motor neuron diseases. Adv Neurol. 1982;36:139-47. No abstract available.
- Feldman EL, Goutman SA, Petri S, Mazzini L, Savelieff MG, Shaw PJ, Sobue G. Amyotrophic lateral sclerosis. Lancet. 2022 Oct 15;400(10360):1363-1380. doi: 10.1016/S0140-6736(22)01272-7. Epub 2022 Sep 15.
- Chen L, Zhang B, Chen R, Tang L, Liu R, Yang Y, Yang Y, Liu X, Ye S, Zhan S, Fan D. Natural history and clinical features of sporadic amyotrophic lateral sclerosis in China. J Neurol Neurosurg Psychiatry. 2015 Oct;86(10):1075-81. doi: 10.1136/jnnp-2015-310471. Epub 2015 Jun 29.
- Rosenbohm A, Liu M, Nagel G, Peter RS, Cui B, Li X, Kassubek J, Rothenbacher D, Lule D, Cui L, Ludolph AC; ALS Registry Swabia Study Group. Phenotypic differences of amyotrophic lateral sclerosis (ALS) in China and Germany. J Neurol. 2018 Apr;265(4):774-782. doi: 10.1007/s00415-018-8735-9. Epub 2018 Feb 1.
- Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS) Fact Sheet. National Institute of Neurological Disorders and Stroke. https://www.ninds.nih.gov/amyotrophic-lateral-sclerosis-als-fact-sheet#treatment. October 2022.
- Miller RG, Jackson CE, Kasarskis EJ, England JD, Forshew D, Johnston W, Kalra S, Katz JS, Mitsumoto H, Rosenfeld J, Shoesmith C, Strong MJ, Woolley SC; Quality Standards Subcommittee of the American Academy of Neurology. Practice parameter update: the care of the patient with amyotrophic lateral sclerosis: drug, nutritional, and respiratory therapies (an evidence-based review): report of the Quality Standards Subcommittee of the American Academy of Neurology. Neurology. 2009 Oct 13;73(15):1218-26. doi: 10.1212/WNL.0b013e3181bc0141. Erratum In: Neurology. 2009 Dec 15;73(24):2134. Neurology. 2010 Mar 2;74(9):781.
- Barrington CJ, Burruano M, Carney C, Choi J, Januska J, Lachuk L, Oskarsson B, Rodriguez C, Speicher L, Tereso G. Addressing the role of edaravone in the management of amyotrophic lateral sclerosis and gaps in care and access: expert panel recommendations. Am J Manag Care. 2021 Aug;27(12 Suppl):S231-S237. doi: 10.37765/ajmc.2021.88732.
- Chattopadhyay M, Valentine JS. Aggregation of copper-zinc superoxide dismutase in familial and sporadic ALS. Antioxid Redox Signal. 2009 Jul;11(7):1603-14. doi: 10.1089/ars.2009.2536.
- Shahrizaila N, Sobue G, Kuwabara S, Kim SH, Birks C, Fan DS, Bae JS, Hu CJ, Gourie-Devi M, Noto Y, Shibuya K, Goh KJ, Kaji R, Tsai CP, Cui L, Talman P, Henderson RD, Vucic S, Kiernan MC. Amyotrophic lateral sclerosis and motor neuron syndromes in Asia. J Neurol Neurosurg Psychiatry. 2016 Aug;87(8):821-30. doi: 10.1136/jnnp-2015-312751. Epub 2016 Apr 19.
- Brown RH, Al-Chalabi A. Amyotrophic Lateral Sclerosis. N Engl J Med. 2017 Jul 13;377(2):162-172. doi: 10.1056/NEJMra1603471. No abstract available.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
24 мая 2023 г.
Первичное завершение (Действительный)
11 июля 2024 г.
Завершение исследования (Действительный)
11 июля 2024 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
7 мая 2023 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
11 июня 2023 г.
Первый опубликованный (Действительный)
15 июня 2023 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
24 апреля 2025 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
20 апреля 2025 г.
Последняя проверка
1 апреля 2025 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Заболевания центральной нервной системы
- Заболевания нервной системы
- Патологические процессы
- Нервно-мышечные заболевания
- Метаболические заболевания
- Нейродегенеративные заболевания
- Заболевания спинного мозга
- TDP-43 Протеинопатии
- Недостатки протеостаза
- Склероз
- Болезнь двигательных нейронов
- Боковой амиотрофический склероз
Другие идентификационные номера исследования
- HX-A-2023004
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Нет
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .