Veiligheid en verdraagbaarheid van RAG-17 bij de behandeling van patiënten met amyotrofische laterale sclerose met SOD1-genmutatie (CREATION)
20 april 2025 bijgewerkt door: yilong Wang, Beijing Tiantan Hospital
Het doel van deze klinische studie is het evalueren van de veiligheid, verdraagbaarheid en farmacokinetiek van RAG-17 bij volwassen patiënten met amyotrofische laterale sclerose (ALS) met SOD1-mutatie.
Patiënten zullen medicamenteuze behandeling krijgen via dosisescalatie die varieert van minimaal 60 mg tot de maximaal getolereerde dosis (MTD), na het bereiken van de getolereerde dosis, wordt een vaste dosis van het medicijn eenmaal per twee maanden gegeven voor continue behandeling, en de totale behandeling cyclus is 8 maanden.
De duur van deze studie is twee jaar.
Studie Overzicht
Gedetailleerde beschrijving
Deze studie is een open-label, single-center, first-in-Human dosisescalatiestudie om de veiligheid, verdraagbaarheid en farmacokinetiek van RAG-17 te evalueren bij volwassen amyotrofische laterale sclerose (ALS)-patiënten met SOD1-mutatie via dosisescalaties.
Patiënten zullen eerst 60 mg RAG-17 krijgen, binnen 14 dagen na de eerste toediening, de proefpersoon heeft geen bijwerking (AE) en ernstige bijwerking (SAE), de proefpersoon kan een dosisverhoging elke 30 mg/14 dagen observatieperiode accepteren.
Er zijn 3 tot 4 dosisverhogingen gepland om de dosisbeperkende toxiciteit (DLT) te bereiken, met optimale doses voor continue behandelingscycli van 6 maanden.
Voor de dosis van de daaropvolgende continue behandeling wordt een optimale dosis tussen de veilige dosis en de maximaal getolereerde dosis (MTD) geselecteerd als de continue behandelingsdosis.
SAS-software wordt gebruikt voor veiligheidsanalyse.
De steekproefomvang van deze studie is 6 ALS-patiënten met SOD1-mutatie.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
6
Fase
- Vroege fase 1
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
Beijing, China, 100070
- Beijing Tiantan Hospital
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Volwassen
- Oudere volwassene
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Patiënten die door professioneel medisch personeel worden beoordeeld als nog steeds in staat om de projectcyclus van klinische proeven uit te voeren;
- 18 jaar ≤ leeftijd ≤ 75 jaar oud, mannen of vrouwen;
- ALS-patiënten met bevestigde SOD1-genmutaties documenteren (bekende SOD1-mutatieplaatsen en gerelateerde ziekteprogressie zijn gemeld);
- Geforceerde vitale capaciteit ≥ 80% van de voorspelde vitale capaciteit tijdens de screeningsperiode;
- Diagnose van bevestigde of waarschijnlijke familiale of sporadische ALS in overeenstemming met de herziene EI Escorial diagnostische criteria voor amyotrofische laterale sclerose van de World Federation of Neurology;
- De patiënt of de wettelijke vertegenwoordiger van de patiënt begrijpt het onderzoek duidelijk en neemt vrijwillig deel aan het onderzoek en ondertekent het formulier voor geïnformeerde toestemming;
- Proefpersonen (inclusief mannelijke proefpersonen) zijn bereid geen geboorteplan te hebben en vrijwillig effectieve anticonceptiemaatregelen te nemen gedurende de gehele onderzoeksperiode en binnen 3 maanden na het einde van het onderzoek, en zijn niet van plan om sperma of eicellen te doneren.
Uitsluitingscriteria:
- Patiënten met SOD1-mutaties die voorkomen op nucleotiden 44 tot 66 (berekend vanaf het begin van SOD1-eiwittranslatie), patiënten met P.F21C-mutatie;
- Patiënten die eerder een Tofersen-behandeling hebben ondergaan of momenteel ondergaan;
- HIV-test positief of geschiedenis van positieve tests;
- Positief hepatitis C-virusantilichaam of voorgeschiedenis van positieve tests;
- Actieve hepatitis B-infectie (positief hepatitis B-oppervlakteantigeen en/of positief hepatitis B-kernantilichaam);
- Andere geneesmiddelen in onderzoek hebben gebruikt binnen 1 maand of binnen 5 halfwaardetijden;
- Ziekten en misvormingen van de lumbale wervelkolom;
- Andere aandoeningen hebben waarvan bekend is dat ze verband houden met disfunctie van motorneuronen die een ALS-diagnose kunnen verwarren of verdoezelen;
- Andere psychiatrische stoornissen gediagnosticeerd volgens diagnostische criteria van DSM-V, of significante zelfmoordintentie;
- Bij ernstige leverinsufficiëntie, nierinsufficiëntie of ernstige hartinsufficiëntie (ernstige leverinsufficiëntie verwijst naar ALAT-waarde ≥ 2,0 maal de bovengrens van de normale waarde of ASAT-waarde ≥ 2,0 maal de bovengrens van de normale waarde; ernstige nierinsufficiëntie verwijst naar CRE ≥ 1,5 maal de bovengrens van de normale waarde of eGFR<40mL/min/1.73m2; ernstige hartinsufficiëntie verwijst naar NYHA klasse 3-4);
- Blijvend afhankelijk van beademing door beademing;
- Geschiedenis van alcohol- en drugsmisbruik;
- Patiënten die zwanger zijn, borstvoeding geven of die waarschijnlijk zwanger zullen worden en van plan zijn zwanger te worden;
- Patiënten die deelnemen aan andere klinische onderzoeken of andere biologische agentia, medicijnen of apparaten gebruiken die worden onderzocht;
- Patiënten die binnen 28 dagen vaccinaties hebben gekregen;
- Contra-indicaties voor MRI (bijv. claustrofobie);
- Kan om andere redenen niet meewerken en de follow-up voltooien.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: RAG-17
Doses van RAG-17 variëren van minimaal 60 mg tot de maximaal getolereerde dosis (MTD).
Dosering eenmaal per twee weken, vanaf 60 mg, met dosisverhoging.
Na het bereiken van de getolereerde dosis wordt eens in de twee maanden een vaste dosis van het geneesmiddel gegeven voor continue behandeling en de totale behandelingscyclus is 8 maanden.
|
RAG-17 60 mg wordt gebruikt
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Bijwerkingen (AE) en ernstige bijwerkingen (SAE)
Tijdsspanne: Binnen 240 dagen na behandeling
|
De incidentie van bijwerkingen (AE) en ernstige bijwerkingen (SAE) binnen 240 dagen na de eerste injectie van RAG-17 en het aantal deelnemers met behandelingsgerelateerde bijwerkingen zoals beoordeeld door gemeenschappelijke terminologiecriteria voor bijwerkingen (CTCAE) v5.0
|
Binnen 240 dagen na behandeling
|
|
Klinische laboratoriumonderzoeksindex
Tijdsspanne: Vóór de behandeling van RAG-17 en binnen 240 dagen na de behandeling
|
Controleer de abnormale verandering van klinische laboratoriumindex die is gegenereerd uit algemene onderzoeksresultaten vóór de behandeling van RAG-17, en binnen 240 dagen na de eerste injectie van RAG-17, waaronder bloedtesten en urinetesten.
Uiteindelijk om de veiligheid en verdraagbaarheid van RAG-17 te bepalen bij volwassen ALS-patiënten.
|
Vóór de behandeling van RAG-17 en binnen 240 dagen na de behandeling
|
|
Fysiologisch parameter-vitaal teken: lichaamstemperatuur
Tijdsspanne: Binnen 240 dagen na behandeling
|
Verandering in vitale tekenen wordt binnen 240 dagen na RAG-17-behandeling gecontroleerd om de veiligheid en verdraagbaarheid van RAG-17 bij volwassen ALS-patiënten te bepalen.
Vitaal teken dat wordt gemeten, inclusief lichaamstemperatuur in graad Celsius.
|
Binnen 240 dagen na behandeling
|
|
Fysiologisch parameter-vitaal teken: polssnelheid
Tijdsspanne: Binnen 240 dagen na behandeling
|
Verandering in vitale tekenen wordt binnen 240 dagen na RAG-17-behandeling gecontroleerd om de veiligheid en verdraagbaarheid van RAG-17 bij volwassen ALS-patiënten te bepalen.
Vitaal teken dat wordt gemeten, inclusief pulssnelheid in slagen per minuut.
|
Binnen 240 dagen na behandeling
|
|
Fysiologisch parameter-vitaal teken: ademhalingssnelheid
Tijdsspanne: Binnen 240 dagen na behandeling
|
Verandering in vitale tekenen wordt binnen 240 dagen na RAG-17-behandeling gecontroleerd om de veiligheid en verdraagbaarheid van RAG-17 bij volwassen ALS-patiënten te bepalen.
Vitaal teken dat wordt gemeten, inclusief ademhalingspercentage in ademhalingen per minuut.
|
Binnen 240 dagen na behandeling
|
|
Fysiologisch parameter-vitaal teken: bloeddruk
Tijdsspanne: Binnen 240 dagen na behandeling
|
Verandering in vitale tekenen wordt binnen 240 dagen na RAG-17-behandeling gecontroleerd om de veiligheid en verdraagbaarheid van RAG-17 bij volwassen ALS-patiënten te bepalen.
Vitaal teken dat wordt gemeten, inclusief bloeddruk bij MMHG.
|
Binnen 240 dagen na behandeling
|
|
Fysiologische parameter-vitale tekens: hoogte, heupomtrek en taille
Tijdsspanne: Binnen 240 dagen na behandeling
|
Verandering in vitale tekenen wordt binnen 240 dagen na RAG-17-behandeling gecontroleerd om de veiligheid en verdraagbaarheid van RAG-17 bij volwassen ALS-patiënten te bepalen.
Vitale tekenen die worden gemeten, waaronder hoogte, heupomtrek en taille in centimeter.
|
Binnen 240 dagen na behandeling
|
|
Fysiologische parameter-vitale tekens: gewicht
Tijdsspanne: Binnen 240 dagen na behandeling
|
Verandering in vitale tekenen wordt binnen 240 dagen na RAG-17-behandeling gecontroleerd om de veiligheid en verdraagbaarheid van RAG-17 bij volwassen ALS-patiënten te bepalen.
Vitaal teken dat wordt gemeten, inclusief lichaamsgewicht in kilogram.
|
Binnen 240 dagen na behandeling
|
|
Herziene amyotrofe laterale sclerose functionele beoordelingsschaal (ALSFRS-R)
Tijdsspanne: Binnen 240 dagen na behandeling
|
Herziene amyotrofe laterale sclerose functionele beoordelingsschaal (ALSFRS-R) is een op vragenlijst gebaseerde schaal die wordt gebruikt om de verandering in functionele beperkingen van volwassen ALS-patiënten binnen 240 dagen na RAG-17-behandeling te meten.
ALSFRS-R-schaal meet 12 aspecten van de fysieke functie en elke functie wordt gescoord van 4 (normaal) tot 0 (geen vermogen), met een maximale totale score van 48 en een minimale totale score van 0.
|
Binnen 240 dagen na behandeling
|
|
Neurologische onderzoeken
Tijdsspanne: Binnen 240 dagen na behandeling
|
Incidentie van afwijkingen bij neurologische onderzoeken binnen 240 dagen na behandeling met RAG-17
|
Binnen 240 dagen na behandeling
|
|
Onderzoek van het hartcirculatiestelsel
Tijdsspanne: Binnen 240 dagen na behandeling
|
Incidentie van afwijkingen bij onderzoeken van het hartcirculatiestelsel binnen 240 dagen na behandeling met RAG-17
|
Binnen 240 dagen na behandeling
|
|
Examens van ademhalingssystemen
Tijdsspanne: Binnen 240 dagen na behandeling
|
Incidentie van afwijkingen bij examens van ademhalingssystemen binnen 240 dagen na behandeling met RAG-17
|
Binnen 240 dagen na behandeling
|
|
Buikonderzoeken
Tijdsspanne: Binnen 240 dagen na behandeling
|
Incidentie van afwijkingen bij buikonderzoeken binnen 240 dagen na behandeling met RAG-17
|
Binnen 240 dagen na behandeling
|
|
ECG -resultaten
Tijdsspanne: Binnen 240 dagen na behandeling
|
Incidentie van afwijkingen in ECG-resultaten binnen 240 dagen na behandeling met RAG-17
|
Binnen 240 dagen na behandeling
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Farmacokinetische veranderingen van RAG-17
Tijdsspanne: dag 1, dag 15, dag 29, dag 60, dag 120, dag 180 en dag 240
|
Farmacokinetische parameterveranderingen van RAG-17 in plasma: maximale waargenomen concentratie (Cmax) op dag 1, dag 15, dag 29, dag 60, dag 120, dag 180 en dag 240 bij volwassen ALS-patiënten na behandeling met RAG-17
|
dag 1, dag 15, dag 29, dag 60, dag 120, dag 180 en dag 240
|
|
Farmacokinetische veranderingen van RAG-17
Tijdsspanne: dag 1, dag 15, dag 29, dag 60, dag 120, dag 180 en dag 240
|
Farmacokinetische parameterveranderingen van RAG-17 in plasma: tijd tot het bereiken van de maximaal waargenomen concentratie (Tmax) op dag 1, dag 15, dag 29, dag 60, dag 120, dag 180 en dag 240 bij volwassen ALS-patiënten na behandeling met RAG-17
|
dag 1, dag 15, dag 29, dag 60, dag 120, dag 180 en dag 240
|
|
Farmacokinetische veranderingen van RAG-17
Tijdsspanne: dag 1, dag 15, dag 29, dag 60, dag 120, dag 180 en dag 240
|
Farmacokinetische parameterveranderingen van RAG-17 in plasma: gebied onder de concentratie-tijdcurve van tijd nul tot oneindig (AUCinf) op dag 1, dag 15, dag 29, dag 60, dag 120, dag 180 en dag 240 bij volwassen ALS-patiënten na behandeling met RAG-17
|
dag 1, dag 15, dag 29, dag 60, dag 120, dag 180 en dag 240
|
|
Farmacokinetische veranderingen van RAG-17
Tijdsspanne: dag 1, dag 15, dag 29, dag 60, dag 120, dag 180 en dag 240
|
Farmacokinetische parameterveranderingen van RAG-17 in plasma: gebied onder de concentratie-tijdcurve van tijd nul tot het tijdstip van de laatste meetbare concentratie (AUClast) op dag 1, dag 15, dag 29, dag 60, dag 120, dag 180 en dag 240 bij volwassen ALS-patiënten daarna RAG-17-behandeling
|
dag 1, dag 15, dag 29, dag 60, dag 120, dag 180 en dag 240
|
|
Farmacokinetische veranderingen van RAG-17
Tijdsspanne: dag 1, dag 15, dag 29, dag 60, dag 120, dag 180 en dag 240
|
Farmacokinetische parameterveranderingen van RAG-17 in plasma: schijnbare terminale eliminatie Halfwaardetijd (t1/2) op dag 1, dag 15, dag 29, dag 60, dag 120, dag 180 en dag 240 bij volwassen ALS-patiënten na behandeling met RAG-17
|
dag 1, dag 15, dag 29, dag 60, dag 120, dag 180 en dag 240
|
|
Mechanische ventilatie
Tijdsspanne: Van dag1 tot dag240
|
Tijd tot invasieve mechanische beademing bij volwassen ALS-patiënten behandeld met RAG-17
|
Van dag1 tot dag240
|
|
Dood
Tijdsspanne: Van randomisatiedatum tot datum van overlijden door welke oorzaak dan ook. De beoordelingsperiode is maximaal 8 maanden
|
Tijdstip van overlijden bij volwassen ALS-patiënten behandeld met RAG-17
|
Van randomisatiedatum tot datum van overlijden door welke oorzaak dan ook. De beoordelingsperiode is maximaal 8 maanden
|
|
SOD1 -eiwitniveaus
Tijdsspanne: Baseline, dag 15, dag 29, dag 60, dag 120, dag 180 en dag 240
|
Veranderingen van SOD1-eiwitniveaus in cerebrospinale vloeistof van de basislijn op dag 15, dag 29, dag 60, dag 120, dag 180 en dag 240 van volwassen ALS-patiënten na rag-17 behandeling
|
Baseline, dag 15, dag 29, dag 60, dag 120, dag 180 en dag 240
|
|
Plasma Neurofilament Light (NFL) niveaus
Tijdsspanne: Baseline, dag 1, dag 15, dag 29, dag 60, dag 120, dag 180 en dag 240
|
Veranderingen in plasma-neurofilamentlicht (NFL) niveaus vanaf de basislijn op dag 1, dag 15, dag 29, dag 60, dag 120, dag 180 en dag 240 bij volwassen ALS-patiënten na rag-17 behandeling
|
Baseline, dag 1, dag 15, dag 29, dag 60, dag 120, dag 180 en dag 240
|
Andere uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Longfunctie (inclusief gedwongen vitale capaciteit)
Tijdsspanne: Dag 15, dag 29, dag 90, dag 180 en dag 240
|
Veranderingen in de longfunctie (inclusief gedwongen vitale capaciteit) bij volwassen ALS-patiënten die met RAG-17 zijn behandeld op dag 15, dag 29, dag 90, dag 180 en dag 240
|
Dag 15, dag 29, dag 90, dag 180 en dag 240
|
|
Ernst van vermoeidheid (vermoeidheidsschaalschaal - FSS)
Tijdsspanne: Dag 15, dag 29, dag 90, dag 180 en dag 240
|
Vermoeidheidsschaal (FSS) is een op de vragenlijst gebaseerde schaal die wordt gebruikt om de verandering in de ernst van vermoeidheid te meten bij volwassen ALS-patiënten op dag 15, dag 29, dag 90, dag 180 en dag 240 na behandeling met RAG-17.
FSS-schaal is een 9-items vragenlijst en elk item wordt gescoord op een 7 puntenschaal van 1 (zeer niet mee eens) tot 7 (helemaal mee eens).
De minimale score in totaal is 9 punten en de maximale score is 63.
Hoe hoger de score betekent hoe groter de ernst van vermoeidheid.
|
Dag 15, dag 29, dag 90, dag 180 en dag 240
|
|
Spierkracht (Medical Research Council Scale - MRC Scale)
Tijdsspanne: Dag 15, dag 29, dag 90, dag 180 en dag 240
|
Medical Research Council Scale (MRC-schaal) is een beoordeling die wordt gebruikt om de verandering in spierkracht van abductor Pollicis Brevis-spier, abductor digiti minimi en tibiale voorste spier bij volwassen ALS-patiënten te meten bij volwassen ALS-patiënten die op dag 15, dag 29, dag 90, dag 180 en dag 240 worden behandeld.
MRC -schalen varieert van graad 0 tot graad 5, waarbij graad 0 geen spiercontractie betekent, graad 5 betekent dat spier volledige kracht heeft.
|
Dag 15, dag 29, dag 90, dag 180 en dag 240
|
|
Maatregelen voor elektromyografie (EMG)
Tijdsspanne: Dag 29, dag 90, dag 180 en dag 240
|
Elektromyografie (EMG) wordt gebruikt om de functionele prestaties van spieren en de indexverandering te bepalen, inclusief samengestelde spieractiepotentieel （CAMP） van EMG bij volwassen ALS-patiënten uit baseline op dag 29, dag 90, dag 180 en dag 240 na rag-17 behandeling
|
Dag 29, dag 90, dag 180 en dag 240
|
|
Maatregelen voor elektromyografie (EMG)
Tijdsspanne: Dag 29, dag 90, dag 180 en dag 240
|
Veranderingen in EMG-maatregelen (Motor Unit Number Index) van de basislijn op dag 29, dag 90, dag 180 en dag 240 na behandeling met rag-17 bij volwassen ALS-patiënten
|
Dag 29, dag 90, dag 180 en dag 240
|
|
Maatregelen voor elektromyografie (EMG)
Tijdsspanne: Dag 29, dag 90, dag 180 en dag 240
|
Veranderingen in EMG-maatregelen (Motor Unit Size Index) van de basislijn op dag 29, dag 90, dag 180 en dag 240 na behandeling met RAG-17 bij volwassen ALS-patiënten
|
Dag 29, dag 90, dag 180 en dag 240
|
|
7t magnetische resonantie beeldvormingsmaatregelen
Tijdsspanne: Dag 29, dag 90, dag 180 en dag 240
|
7T magnetische resonantiebeeldvorming (7T MRI) wordt gebruikt om de verandering in de waarde van lichaamsindexen te meten bij volwassen ALS-patiënten die met RAG-17 worden behandeld op dag 29, dag 90, dag 180 en dag 240.
|
Dag 29, dag 90, dag 180 en dag 240
|
|
Kinetische loopanalyse-gait-functie
Tijdsspanne: Day15, dag 29, dag 90, dag 180 en dag 240
|
Kinetische loopanalyse wordt gebruikt om de krachten te bepalen die door en tijdens beweging zijn gecreëerd, en metingen worden verzameld om de verandering in loopfuncties van volwassen ALS-patiënten op dag 15, dag 29, dag 90, dag 180 en dag 240 na RAG-17-behandeling verder te bepalen.
|
Day15, dag 29, dag 90, dag 180 en dag 240
|
|
Kinematische loopanalyse-gait functie
Tijdsspanne: Day15, dag 29, dag 90, dag 180 en dag 240
|
Kinematische loop wordt bestudeerd via 3D -bewegingsanalyse, de constructie van de coördinaten en de oriëntatie van de rigide lichaamssegmenten maken de berekening van gewrichtshoeken van het proximale en distale segment, gewrichtshoeksnelheid en gewrichtsversnelling mogelijk.
Metingen worden verzameld voor elk gewricht in alle drie de bewegingsvlakken van de kardinale bewegingen, en het meet verder de verandering in loopfuncties van volwassen ALS-patiënten op dag 15, dag 29, dag 90, dag 180 en dag 240 na behandeling met rag-17.
|
Day15, dag 29, dag 90, dag 180 en dag 240
|
|
Korte fysieke prestaties batterij (SPPB) - loopfunctie
Tijdsspanne: Dag 15, dag 29, dag 90, dag 180 en dag 240
|
Korte fysieke prestatiebatterij (SPPB) is een objectieve beoordeling die wordt gebruikt om de verandering in loopfuncties te meten, waaronder balans, onderste extremiteitsterkte en functionele capaciteit van volwassen ALS-patiënten op dag 15, dag 29, dag 90, dag 180 en dag 240 na de behandeling van rag-17.
De test omvat drie verschillende beoordelingen: wandelen, sit-to-stand en balans.
Een schaal van 0- tot 12-punts wordt gebruikt om de som van de drie beoordelingen te scoren met hogere puntwaarden die overeenkomen met grotere niveaus van fysieke functie en lagere handicap, en vise versa.
|
Dag 15, dag 29, dag 90, dag 180 en dag 240
|
|
Schaal voor de beoordeling en beoordeling van Ataxia (SARA) - Eerste item: GAIT
Tijdsspanne: Dag 15, dag 29, dag 90, dag 180 en dag 240
|
Schaal voor de beoordeling en beoordeling van Ataxia (SARA) is een op prestaties gebaseerde schaal die acht categorieën heeft om verschillende beperkingen te beoordelen.
De eerste categorie - loop van SARA wordt gebruikt om de verandering in de loopfunctie van volwassen ALS -patiënten te meten op dag 15, dag 29, dag 90, dag 180 en dag 240 na behandeling met rag -17.
De loopfunctie wordt gescoord van 0point (normaal) tot 8punten (niet in staat om te lopen).
|
Dag 15, dag 29, dag 90, dag 180 en dag 240
|
|
6 -meter looptest - loopfunctie
Tijdsspanne: Dag 15, dag 29, dag 90, dag 180 en dag 240
|
6-meter looptest is een prestatietest om de loopsnelheid over een korte afstand te beoordelen, die de veranderingen in de loopfunctie van volwassen ALS-patiënten op dag 15, dag 29, dag 90, dag 180 en dag 240 na behandeling met RAG-17 bepalen.
De test zal worden uitgevoerd in 4 proeven, omdat de eerste proef praktijkproef is en het gemiddelde van de laatste drie proeven wordt berekend.
|
Dag 15, dag 29, dag 90, dag 180 en dag 240
|
|
De gemodificeerde Norris -testscore - functionele vaardigheid
Tijdsspanne: Dag 15, dag 29, dag 90, dag 180 en dag 240
|
De gemodificeerde Norris-testscore is een beoordelingsschaal die wordt gebruikt om de verandering in het functionele vermogen van volwassen ALS-patiënten te meten op dag 15, dag 29, dag 90, dag 180 en dag 240 na behandeling met rag-17.
Deze schaal is samengesteld met twee delen: de ledemaat Norris Scale (21 items) en de Norris Bulbar Scale (13 items), elk item wordt gescoord vanaf 0 punt (kan niets doen) tot 3 punten (normaal).
|
Dag 15, dag 29, dag 90, dag 180 en dag 240
|
|
Amyotrofe laterale sclerose beoordelingsvragenlijst -40 (ALSAQ -40) -de kwaliteit van leven
Tijdsspanne: Dag 15, dag 29, dag 90, dag 180 en dag 240
|
Amyotrofe laterale sclerose beoordelingsvragenlijst -40 (ALSAQ-40) is een patiënt zelfrapportage gezondheidsstatus pro die wordt gebruikt om de veranderingen in de kwaliteit van leven van volwassen ALS-patiënten te meten die met RAG-17 worden behandeld op dag 15, dag 29, dag 90, dag 180 en dag 240.
Er zijn 40 items in ALSAQ-40 met 5 domeinen: fysieke mobiliteit (10 items), activiteiten van het dagelijks leven en onafhankelijkheid (10 items), eten en drinken (3 items), communicatie (7 items), emotionele reacties (10 items), elk domein heeft een totale score van 100 punten, waar 0 punt de slechtste gezondheidstoestand betekent en 100 punten voor de beste gezondheidsomstandigheden.
|
Dag 15, dag 29, dag 90, dag 180 en dag 240
|
|
De Euroqol 5 Dimension 5-niveau (EQ-5D-5L)-De kwaliteit van leven
Tijdsspanne: Dag 15, dag 29, dag 90, dag 180 en dag 240
|
De Euroqol 5 Dimension 5-niveau (EQ-5D-5L) is een zelfrapportage-enquête die wordt gebruikt om de veranderingen in de kwaliteit van leven van volwassen ALS-patiënten te meten die met RAG-17 worden behandeld op dag 15, dag 29, dag 90, dag 180 en dag 240.
EQ-5D-5L bevat 5 domeinen, waaronder mobiliteit, zelfzorg, gebruikelijke activiteiten, pijn/ongemak en angst/depressie, en elk domein wordt gescoord op een ernst van 5 niveaus van niveau1 (geen moeilijkheid) tot niveau5 (extreme moeilijkheid).
|
Dag 15, dag 29, dag 90, dag 180 en dag 240
|
|
Hamilton Angst Scale (HAM -A) - De kwaliteit van leven
Tijdsspanne: Dag 15, dag 29, dag 90, dag 180 en dag 240
|
Hamilton Anxiety Scale (HAM-A) is een beoordelingsschaal die wordt gebruikt om de veranderingen in de ernst van de angst van volwassen ALS-patiënten te meten die met RAG-17 worden behandeld op dag 15, dag 29, dag 90, dag 180 en dag 240.
De schaal bestaat uit 14 items, elk item wordt gescoord op een schaal van 0 (geen symptoom) tot 4 (ernstig), met een totaal scorebereik van 0 tot 56, waar <7 geen symptoom van angst betekent, meer dan 24 betekent milde tot matige ernst,> 29 betekent extreme ernst.
|
Dag 15, dag 29, dag 90, dag 180 en dag 240
|
|
Hamilton Depression Scale (HAM-D) -De kwaliteit van leven
Tijdsspanne: Dag 15, dag 29, dag 90, dag 180 en dag 240
|
Hamilton Depression Scale (HAM-D) is een beoordelingsschaal die wordt gebruikt om de veranderingen in de ernst van de depressie van volwassen ALS-patiënten te meten die met RAG-17 worden behandeld op dag 15, dag 29, dag 90, dag 180 en dag 240.
Voor de versie met 17 items kunnen scores variëren van 0 tot 54. Scores tussen 0 en 6 geven een normale persoon aan, scores tussen 7 en 17 duiden op een milde depressie, scores tussen 18 en 24 duiden op matige depressie en scores boven 24 duiden op ernstige depressie.
|
Dag 15, dag 29, dag 90, dag 180 en dag 240
|
|
London ALS Stage - Klinische enscenering van patiënten
Tijdsspanne: Dag 15, dag 29, dag 90, dag 180 en dag 240
|
London ALS-stadium wordt gebruikt om de verandering in klinische stadia van volwassen ALS-patiënten te meten op dag 15, dag 29, dag 90, dag 180 en dag 240 na behandeling met rag-17.
Het ensceneringssysteem van de koning bestaat uit vijf ziektefasen, waarbij stadium 5 de dood is.
Fase 4 is voedingsfalen. Stagstages 1-3 zijn gebaseerd op het aantal El Escorial Central Nervous System (CNS) -gebieden die betrokken zijn bij de ziekte, gemeten door zwakte, verspilling, spasticiteit, dysfagie of dysarthie.
|
Dag 15, dag 29, dag 90, dag 180 en dag 240
|
|
De Milano -Torino (Mitos) Staging - klinische enscenering van patiënten
Tijdsspanne: Dag 15, dag 29, dag 90, dag 180 en dag 240
|
De staging Milano-Torino (Mitos) wordt gebruikt om de verandering in klinische stadia van volwassen ALS-patiënten te meten op dag 15, dag 29, dag 90, dag 180 en dag 240 na behandeling met RAG-17.
De staging Milano-Torino (Mitos) is samengesteld met zes fasen, waarbij fase 0 geen functionele beperking is, fase 1 is verlies van één type functie, fase 2 is verlies van twee type functie, stadium 3 is verlies van drie type functie, stadium 4 is verlies van vier type functie en stadium 5 is dood.
|
Dag 15, dag 29, dag 90, dag 180 en dag 240
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Medewerkers
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: YiLong Wang, Beijing Tiantan Hospital
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Algemene publicaties
- Emery AE, Holloway S. Familial motor neuron diseases. Adv Neurol. 1982;36:139-47. No abstract available.
- Feldman EL, Goutman SA, Petri S, Mazzini L, Savelieff MG, Shaw PJ, Sobue G. Amyotrophic lateral sclerosis. Lancet. 2022 Oct 15;400(10360):1363-1380. doi: 10.1016/S0140-6736(22)01272-7. Epub 2022 Sep 15.
- Chen L, Zhang B, Chen R, Tang L, Liu R, Yang Y, Yang Y, Liu X, Ye S, Zhan S, Fan D. Natural history and clinical features of sporadic amyotrophic lateral sclerosis in China. J Neurol Neurosurg Psychiatry. 2015 Oct;86(10):1075-81. doi: 10.1136/jnnp-2015-310471. Epub 2015 Jun 29.
- Rosenbohm A, Liu M, Nagel G, Peter RS, Cui B, Li X, Kassubek J, Rothenbacher D, Lule D, Cui L, Ludolph AC; ALS Registry Swabia Study Group. Phenotypic differences of amyotrophic lateral sclerosis (ALS) in China and Germany. J Neurol. 2018 Apr;265(4):774-782. doi: 10.1007/s00415-018-8735-9. Epub 2018 Feb 1.
- Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS) Fact Sheet. National Institute of Neurological Disorders and Stroke. https://www.ninds.nih.gov/amyotrophic-lateral-sclerosis-als-fact-sheet#treatment. October 2022.
- Miller RG, Jackson CE, Kasarskis EJ, England JD, Forshew D, Johnston W, Kalra S, Katz JS, Mitsumoto H, Rosenfeld J, Shoesmith C, Strong MJ, Woolley SC; Quality Standards Subcommittee of the American Academy of Neurology. Practice parameter update: the care of the patient with amyotrophic lateral sclerosis: drug, nutritional, and respiratory therapies (an evidence-based review): report of the Quality Standards Subcommittee of the American Academy of Neurology. Neurology. 2009 Oct 13;73(15):1218-26. doi: 10.1212/WNL.0b013e3181bc0141. Erratum In: Neurology. 2009 Dec 15;73(24):2134. Neurology. 2010 Mar 2;74(9):781.
- Barrington CJ, Burruano M, Carney C, Choi J, Januska J, Lachuk L, Oskarsson B, Rodriguez C, Speicher L, Tereso G. Addressing the role of edaravone in the management of amyotrophic lateral sclerosis and gaps in care and access: expert panel recommendations. Am J Manag Care. 2021 Aug;27(12 Suppl):S231-S237. doi: 10.37765/ajmc.2021.88732.
- Chattopadhyay M, Valentine JS. Aggregation of copper-zinc superoxide dismutase in familial and sporadic ALS. Antioxid Redox Signal. 2009 Jul;11(7):1603-14. doi: 10.1089/ars.2009.2536.
- Shahrizaila N, Sobue G, Kuwabara S, Kim SH, Birks C, Fan DS, Bae JS, Hu CJ, Gourie-Devi M, Noto Y, Shibuya K, Goh KJ, Kaji R, Tsai CP, Cui L, Talman P, Henderson RD, Vucic S, Kiernan MC. Amyotrophic lateral sclerosis and motor neuron syndromes in Asia. J Neurol Neurosurg Psychiatry. 2016 Aug;87(8):821-30. doi: 10.1136/jnnp-2015-312751. Epub 2016 Apr 19.
- Brown RH, Al-Chalabi A. Amyotrophic Lateral Sclerosis. N Engl J Med. 2017 Jul 13;377(2):162-172. doi: 10.1056/NEJMra1603471. No abstract available.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
24 mei 2023
Primaire voltooiing (Werkelijk)
11 juli 2024
Studie voltooiing (Werkelijk)
11 juli 2024
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
7 mei 2023
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
11 juni 2023
Eerst geplaatst (Werkelijk)
15 juni 2023
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
24 april 2025
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
20 april 2025
Laatst geverifieerd
1 april 2025
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Ziekten van het centrale zenuwstelsel
- Ziekten van het zenuwstelsel
- Pathologische processen
- Neuromusculaire aandoeningen
- Metabole ziekten
- Neurodegeneratieve ziekten
- Ziekten van het ruggenmerg
- TDP-43 Proteïnopathieën
- Proteostase-tekortkomingen
- Sclerose
- Motor Neuron Ziekte
- Amyotrofische laterale sclerose
Andere studie-ID-nummers
- HX-A-2023004
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Nee
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .