WAMD(에베레스트) 환자를 대상으로 한 EXG102-031의 1상 연구
2026년 4월 3일 업데이트: Exegenesis Bio
신생 혈관 연령 관련 황반 변성 환자에서 EXG102-031을 사용한 유전자 치료의 안전성 및 내약성을 평가하기 위한 공개 라벨, 용량 증량 연구.
신생혈관(습성) 연령 관련 황반 변성(nAMD)에서 황반 또는 명확하고 상세한 중심 시야를 제공하는 눈의 일부는 비정상적인 혈관 성장 및 누출의 영향을 받습니다.
이 누출은 시간이 지남에 따라 시력에 영향을 미치고 심각한 흐릿함이나 실명으로 이어질 수 있습니다.
EXG102-031은 시력에 영향을 미치는 누출을 줄이는 여분의 혈관 형성을 차단하도록 만들어졌습니다.
EXG102-031의 효능(시력이 개선되는 경우)을 테스트하기 전에 더 많은 nAMD 환자에서 계속 연구할 수 있는지 확인하기 위해 안전하게 내약성인지 테스트해야 합니다.
연구 개요
상세 설명
연령 관련 황반 변성(AMD)은 노인의 실명 및 시각 장애의 주요 원인입니다.
신생 혈관성 AMD(nAMD)라고도 하는 습성 형태의 AMD는 일반적으로 건성 형태보다 더 빠른 시력 손실을 유발합니다.
nAMD의 현재 가장 일반적인 치료법은 혈관 내피 성장 인자(VEGF)(라니비주맙(LUCENTIS®, Genentech) 및 애플리버셉트(EYLEA®, Regeneron) 포함)를 억제하는 제품이며 4~16주 간격으로 유리체강내 주사로 전달되며 무기한 지속됩니다. .
이 1상 공개 라벨 다중 코호트 용량 증량 연구는 이전에 nAMD 치료를 받은 피험자에서 EXG102-031 유전자 요법의 안전성과 내약성을 평가하기 위해 설계되었습니다.
안전성은 EXG102-031 투여 후 52주에 걸쳐 평가되며 연구 참가자는 EXG102-031의 임상시험 투여를 받은 후 총 5년 동안 추적 관찰됩니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
12
단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Nevada
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Reno, Nevada, 미국, 89502
- Sierra Eye Associates
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Pennsylvania
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Erie, Pennsylvania, 미국, 16507
- Erie Retina Research
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 남성 또는 여성, 연령 ≥ 50세;
- 스크리닝 시 연구 안구에서 nAMD 및 현재 활성 병변의 진단;
- ETDRS BCVA 문자는 연구 눈에서 73~19개의 문자로 점수를 매깁니다.
- 스크리닝 동안 항-VEGF 치료에 대한 반응;
- 연구 눈은 가성수정체(백내장 수술 후 상태)여야 합니다. 그리고
- 임상시험 참여에 자발적으로 동의하고, 시험 절차를 이해하고, 스크리닝 전에 정보에 입각한 동의서에 서명할 수 있어야 합니다.
제외 기준:
- 중앙 시력 및/또는 망막 박리를 포함하는 황반 검출에 영향을 미칠 수 있는 nAMD 이외의 연구 안구에서의 임의의 안구 질환의 존재 또는 질병의 병력, 또는 연구자의 의견으로는 연구 안구의 VA 개선을 제한할 수 있음;
- AMD 이외의 원인으로 인한 CNV 또는 황반 부종의 연구 눈에서의 존재;
- 황반을 포함하는 흉터, 섬유증 또는 위축의 연구 안구에서의 존재;
- 시신경 유두 직경의 4배 이상인 출혈 부위를 가지고 시험 눈의 황반 중앙에 축적되는 망막하 출혈;
- 한쪽 눈의 활동성 안구 감염;
- 연구 안구에서 진행된 녹내장 또는 조절되지 않는 녹내장의 존재;
- 스크리닝 90일 이내에 연구 안구의 안내 수술 이력; 또는
- 안구 또는 전신 유전자 치료제의 사전 수령.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 순차적 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: EXG102-031
각 참가자는 연구 눈에서 EXG102-031의 단일 마법 주사를 받게됩니다.
참가자는 4 개의 복용량 그룹 중 하나에 순차적으로 등록되며, 투여 된 용량은 참가자가 등록하는 연구 그룹을 기반으로 결정됩니다.
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EXG102-031은 안지오포이에틴 도메인과 VEGF 수용체(ABD-VEGFR) 융합 단백질을 발현하는 재조합 아데노 관련 바이러스(rAAV)입니다.
EXG102-031은 각 참가자의 한쪽 눈에 망막하 주사를 통해 투여됩니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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안전성 및 내약성 평가
기간: 52주 동안
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안구 및 비안구 부작용(AE) 및 심각한 부작용(SAE)의 빈도, 유형 및 강도
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52주 동안
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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잠재적 효능 평가
기간: 투여 후 52주
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ETDRS 방법으로 측정한 최고교정시력(BCVA)의 베이스라인 대비 변화
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투여 후 52주
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잠재 안전성 평가
기간: 24주까지
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안구 및 비안구 부작용(AE) 및 심각한 부작용(SAE)의 빈도, 유형 및 강도
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24주까지
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받은 보조 요법 주사 평가
기간: 투여 후 52주 동안
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항혈관내피세포성장인자(VEGF) 보충 요법의 평균 복용 횟수
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투여 후 52주 동안
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
수사관
- 수석 연구원: Arshad Khanani, MD, Sierra Eye Associates
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2023년 7월 24일
기본 완료 (실제)
2026년 2월 16일
연구 완료 (실제)
2026년 2월 16일
연구 등록 날짜
최초 제출
2023년 6월 6일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2023년 6월 6일
처음 게시됨 (실제)
2023년 6월 15일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 4월 8일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 4월 3일
마지막으로 확인됨
2026년 4월 1일
추가 정보
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