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Studio di fase 1 di EXG102-031 in pazienti con wAMD (Everest)

23 febbraio 2024 aggiornato da: Exegenesis Bio

Uno studio in aperto con aumento della dose per valutare la sicurezza e la tollerabilità della terapia genica con EXG102-031 nei partecipanti con degenerazione maculare neovascolare correlata all'età.

Nella degenerazione maculare neovascolare (umida) legata all'età (nAMD), la macula, o la parte dell'occhio che fornisce la visione centrale chiara e dettagliata, è interessata da una crescita anomala e perdite di vasi sanguigni. Questa perdita influisce sulla visione nel tempo e può portare a grave sfocatura o accecamento. EXG102-031 è stato realizzato per bloccare la formazione di vasi extra che porterebbe a una minore perdita che compromette la visione. Prima che EXG102-031 possa essere testato per la sua efficacia (se migliora la vista), deve essere testato per vedere se è tollerato in modo sicuro per confermare che può continuare a essere studiato in più pazienti con nAMD.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

La degenerazione maculare legata all'età (AMD) è una delle principali cause di cecità e disabilità visiva negli anziani. La forma umida di AMD, chiamata anche AMD neovascolare (nAMD), di solito provoca una perdita della vista più rapida rispetto alla forma secca. I trattamenti attuali più comuni della nAMD sono prodotti che inibiscono il fattore di crescita dell'endotelio vascolare (VEGF) (inclusi ranibizumab (LUCENTIS®, Genentech) e aflibercept (EYLEA®, Regeneron) e vengono somministrati mediante iniezioni intravitreali a intervalli da 4 a 16 settimane e continuati a tempo indeterminato . Questo studio di fase I, in aperto, a più coorti, con aumento della dose è progettato per valutare la sicurezza e la tollerabilità della terapia genica EXG102-031 in soggetti con nAMD precedentemente trattata. La sicurezza sarà valutata oltre 52 settimane dopo la somministrazione di EXG102-031 e i partecipanti allo studio saranno seguiti per un totale di cinque anni dopo aver ricevuto la somministrazione sperimentale di EXG102-031.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

6

Fase

  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Nevada
      • Reno, Nevada, Stati Uniti, 89502
        • Reclutamento
        • Sierra Eye Associates
        • Contatto:
          • Clinical Research Coordinator
          • Numero di telefono: 146 (775)329-0286
        • Investigatore principale:
          • Arshad M. Khanani, MD, MA, FASRS
    • Pennsylvania
      • Erie, Pennsylvania, Stati Uniti, 16507
        • Reclutamento
        • Erie Retina Research
        • Contatto:
          • Clinical Research Coordinator
          • Numero di telefono: 5408 814-456-4241
        • Investigatore principale:
          • David Almeida, MD, MBA, PhD

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Maschio o femmina, età ≥ 50 anni;
  2. Diagnosi di nAMD e lesione attiva corrente nell'occhio dello studio allo Screening;
  3. Una lettera ETDRS BCVA segna tra 73 e 19 lettere nell'occhio dello studio;
  4. Risposta al trattamento anti-VEGF durante lo Screening;
  5. L'occhio dello studio deve essere una lente pseudofachica (stato post intervento di cataratta); E
  6. Accettare volontariamente di partecipare alla sperimentazione clinica, comprendere le procedure della sperimentazione ed essere in grado di firmare il modulo di consenso informato prima dello screening.

Criteri di esclusione:

  1. Presenza di qualsiasi malattia oculare o anamnesi di malattia nell'occhio dello studio diversa dalla nAMD che possa influenzare l'acuità visiva centrale e/o il rilevamento maculare, incluso il distacco della retina, o secondo l'opinione dello sperimentatore potrebbe limitare il miglioramento della VA nell'occhio dello studio;
  2. Presenza nell'occhio dello studio di CNV o edema maculare dovuto a cause diverse dall'AMD;
  3. Presenza nell'occhio dello studio di cicatrizzazione, fibrosi o atrofia coinvolgente la macula;
  4. Emorragia sottoretinica che si accumula al centro della macula dell'occhio esaminato, con un'area di emorragia ≥ 4 diametri del disco ottico;
  5. Infezione oculare attiva in entrambi gli occhi;
  6. Presenza di glaucoma avanzato o glaucoma non controllato nell'occhio dello studio;
  7. Storia di chirurgia intraoculare nell'occhio dello studio entro 90 giorni dallo screening; O
  8. Previo ricevimento di qualsiasi agente di terapia genica oculare o sistemica.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: EXG102-031
Ogni partecipante riceverà una singola iniezione sottoretinica di EXG102-031 nell'occhio dello studio. I partecipanti verranno arruolati in sequenza in uno dei due gruppi di dosaggio e la dose somministrata sarà determinata in base al gruppo di studio a cui è iscritto il partecipante.
Biologico: EXG102-031
EXG102-031 è un virus adeno-associato ricombinante (rAAV) che esprime un dominio dell'angiopoietina e una proteina di fusione del recettore VEGF (ABD-VEGFR). EXG102-031 verrà somministrato mediante iniezione sottoretinica in un occhio di ciascun partecipante.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Valutazione della sicurezza e tollerabilità
Lasso di tempo: Per 52 settimane
Frequenza, tipo e intensità degli eventi avversi oculari e non oculari (AE) e degli eventi avversi gravi (SAE)
Per 52 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Valutazione della potenziale efficacia
Lasso di tempo: 52 settimane dopo la somministrazione
Variazione rispetto al basale della migliore acuità visiva corretta (BCVA) misurata con il metodo ETDRS
52 settimane dopo la somministrazione
Valutazione della potenziale sicurezza
Lasso di tempo: Fino alla settimana 24
Frequenza, tipo e intensità degli eventi avversi oculari e non oculari (AE) e degli eventi avversi gravi (SAE)
Fino alla settimana 24
Valutazione delle iniezioni terapeutiche supplementari ricevute
Lasso di tempo: Per 52 settimane dopo la somministrazione
Numero medio di dosi di terapia supplementare contro il fattore di crescita endoteliale vascolare (VEGF) ricevute
Per 52 settimane dopo la somministrazione

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Exegenesis Bio

Investigatori

  • Investigatore principale: Arshad Khanani, MD, Sierra Eye Associates

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

24 luglio 2023

Completamento primario (Stimato)

31 dicembre 2024

Completamento dello studio (Stimato)

31 dicembre 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

6 giugno 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

6 giugno 2023

Primo Inserito (Effettivo)

15 giugno 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

26 febbraio 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

23 febbraio 2024

Ultimo verificato

1 febbraio 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • EXG102-031 (211)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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