Az EXG102-031 első fázisú vizsgálata wAMD-s betegeknél (Everest)
2024. február 23. frissítette: Exegenesis Bio
Nyílt elrendezésű, dózis-eszkalációs vizsgálat az EXG102-031-gyel végzett génterápia biztonságosságának és tolerálhatóságának értékelésére a neovaszkuláris korral összefüggő makuladegenerációban szenvedő résztvevők körében.
A neovaszkuláris (nedves) korral összefüggő makuladegenerációban (nAMD) a makulát vagy a szemnek azt a részét, amely tiszta, részletes központi látást biztosít, a véredények rendellenes növekedése és szivárgása befolyásolja.
Ez a szivárgás idővel befolyásolja a látást, és súlyos elmosódáshoz vagy vaksághoz vezethet.
Az EXG102-031 azért készült, hogy megakadályozza az extra érképződést, ami a látást befolyásoló kisebb szivárgáshoz vezet.
Mielőtt megvizsgálnák az EXG102-031 hatékonyságát (ha javítja a látást), meg kell vizsgálni, hogy biztonságosan tolerálható-e, hogy megbizonyosodjon arról, hogy továbbra is vizsgálható több nAMD-s betegen.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Toborzás
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
Az életkorral összefüggő makuladegeneráció (AMD) az idősebb felnőttek vakságának és látásromlásának egyik fő oka.
Az AMD nedves formája, más néven neovaszkuláris AMD (nAMD) általában gyorsabb látásvesztést okoz, mint a száraz forma.
Az nAMD leggyakoribb jelenlegi kezelései olyan termékek, amelyek gátolják a vaszkuláris endoteliális növekedési faktort (VEGF) (beleértve a ranibizumabot (LUCENTIS®, Genentech) és az afliberceptet (EYLEA®, Regeneron), amelyeket intravitrealis injekciókkal adnak be 4-16 hetes időközönként, és határozatlan ideig folytatják. .
Ez az I. fázisú, nyílt elrendezésű, több kohorszos, dózis-eszkalációs vizsgálat célja az EXG102-031 génterápia biztonságosságának és tolerálhatóságának értékelése korábban kezelt nAMD-ben szenvedő betegeknél.
A biztonságot az EXG102-031 beadása után 52 héten keresztül értékelik, és a vizsgálatban résztvevőket összesen öt évig követik az EXG102-031 vizsgálati beadása után.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Becsült)
6
Fázis
- 1. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi kapcsolat
- Név: Senior Director, Clinical Development
- Telefonszám: 1-267-341-0357
- E-mail: quality-exg102-031@exegenesisbio.com
Tanulmányi helyek
-
-
Nevada
-
Reno, Nevada, Egyesült Államok, 89502
- Toborzás
- Sierra Eye Associates
-
Kapcsolatba lépni:
- Clinical Research Coordinator
- Telefonszám: 146 (775)329-0286
-
Kutatásvezető:
- Arshad M. Khanani, MD, MA, FASRS
-
-
Pennsylvania
-
Erie, Pennsylvania, Egyesült Államok, 16507
- Toborzás
- Erie Retina Research
-
Kapcsolatba lépni:
- Clinical Research Coordinator
- Telefonszám: 5408 814-456-4241
-
Kutatásvezető:
- David Almeida, MD, MBA, PhD
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
- Felnőtt
- Idősebb felnőtt
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Férfi vagy nő, életkor ≥ 50 év;
- Az nAMD diagnózisa és a vizsgált szem aktuális aktív elváltozása a szűréskor;
- Egy ETDRS BCVA betű 73 és 19 betű közötti pontszámot ér el a vizsgált szemen;
- Válasz az anti-VEGF-kezelésre a szűrés során;
- A vizsgált szemnek pszeudophakiás lencsének kell lennie (cataracta műtét utáni állapot); és
- Önként vállalja, hogy részt vesz a klinikai vizsgálatban, megérti a vizsgálati eljárásokat, és képes aláírni a beleegyező nyilatkozatot a szűrés előtt.
Kizárási kritériumok:
- Bármilyen szembetegség jelenléte vagy a kórelőzményben szereplő olyan betegség a vizsgált szemben, amely az nAMD-től eltérő, befolyásolhatja a központi látásélességet és/vagy a makula kimutatását, beleértve a retinaleválást, vagy a vizsgáló véleménye szerint korlátozhatja a vizsgált szem VA-javulását;
- CNV vagy makulaödéma jelenléte a vizsgált szemben az AMD-n kívüli okok miatt;
- Hegesedés, fibrózis vagy a makulát érintő atrófia jelenléte a vizsgált szemen;
- szubretinális vérzés, amely a vizsgált szem makula közepén halmozódik fel, és a vérzés területe ≥ 4 látókorong átmérőjű;
- Aktív szemfertőzés mindkét szemben;
- Előrehaladott glaukóma vagy kontrollálatlan glaukóma jelenléte a vizsgált szemen;
- A vizsgált szem intraokuláris műtétje a szűrést követő 90 napon belül; vagy
- Bármilyen szemészeti vagy szisztémás génterápiás szer előzetes átvétele.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Szekvenciális hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: EXG102-031
Minden résztvevő egyetlen szubretinális EXG102-031 injekciót kap a vizsgált szemébe.
A résztvevőket két adagolási csoport egyikébe sorolják be egymás után, és a beadott dózist az alapján határozzák meg, hogy a résztvevő melyik vizsgálati csoportba kerül be.
|
Az EXG102-031 egy rekombináns adeno-asszociált vírus (rAAV), amely angiopoietin domént és VEGF receptor (ABD-VEGFR) fúziós fehérjét expresszál.
Az EXG102-031-et szubretinális injekcióval kell beadni minden résztvevő egyik szemébe.
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A biztonság és az elviselhetőség értékelése
Időkeret: 52 hét alatt
|
A szemészeti és nem szemmel kapcsolatos nemkívánatos események (AE) és súlyos nemkívánatos események (SAE) gyakorisága, típusa és intenzitása
|
52 hét alatt
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A potenciális hatásosság értékelése
Időkeret: 52 héttel a beadást követően
|
Az ETDRS módszerrel mért legjobb korrigált látásélesség (BCVA) alapvonalhoz viszonyított változása
|
52 héttel a beadást követően
|
|
A potenciális biztonság értékelése
Időkeret: 24 hétig
|
A szemészeti és nem szemmel kapcsolatos nemkívánatos események (AE) és súlyos nemkívánatos események (SAE) gyakorisága, típusa és intenzitása
|
24 hétig
|
|
A kapott kiegészítő terápiás injekciók értékelése
Időkeret: A beadást követő 52 héten keresztül
|
Az anti-vascularis endoteliális növekedési faktor (VEGF) kiegészítő terápiában kapott dózisok átlagos száma
|
A beadást követő 52 héten keresztül
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Kutatásvezető: Arshad Khanani, MD, Sierra Eye Associates
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2023. július 24.
Elsődleges befejezés (Becsült)
2024. december 31.
A tanulmány befejezése (Becsült)
2025. december 31.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2023. június 6.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2023. június 6.
Első közzététel (Tényleges)
2023. június 15.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2024. február 26.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2024. február 23.
Utolsó ellenőrzés
2024. február 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- EXG102-031 (211)
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
NEM
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .
Klinikai vizsgálatok a EXG102-031
-
Hangzhou Jiayin Biotech LtdToborzásNeovaszkuláris korral összefüggő makuladegenerációKína
-
Eleven BiotherapeuticsVisszavont
-
Basking Biosciences, Inc.BefejezveEgészséges önkéntesek | Farmakokinetika | FarmakodinamikaAusztrália
-
Antengene Biologics LimitedToborzásElőrehaladott szilárd daganatok | B-sejtes non-Hodgkin limfómákEgyesült Államok
-
Acceleron Pharma Inc. (a wholly owned subsidiary...Befejezve
-
Acceleron Pharma Inc. (a wholly owned subsidiary...Megszűnt
-
Zelos TherapeuticsVisszavont
-
Basking Biosciences, Inc.Még nincs toborzásAkut ischaemiás stroke
-
Acceleron Pharma Inc. (a wholly owned subsidiary...Befejezve
-
Acceleron Pharma Inc. (a wholly owned subsidiary...MegszűntDuchenne izomsorvadásKanada