Фаза 1 исследования EXG102-031 у пациентов с wAMD (Everest)
3 апреля 2026 г. обновлено: Exegenesis Bio
Открытое исследование с повышением дозы для оценки безопасности и переносимости генной терапии с помощью EXG102-031 у участников с неоваскулярной возрастной дегенерацией желтого пятна.
При неоваскулярной (влажной) возрастной дегенерации желтого пятна (нВМД) макула или часть глаза, которая обеспечивает четкое, детальное центральное зрение, страдает от аномального роста и утечки кровеносных сосудов.
Эта утечка со временем влияет на зрение и может привести к сильной нечеткости или слепоте.
EXG102-031 был создан для блокировки формирования дополнительных сосудов, что привело бы к меньшему утечек, влияющих на зрение.
Прежде чем можно будет протестировать EXG102-031 на его эффективность (если он улучшает зрение), его необходимо протестировать, чтобы убедиться, что он безопасно переносится, чтобы подтвердить, что его можно продолжать изучать у большего количества пациентов с нВМД.
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Возрастная макулярная дегенерация (ВМД) является основной причиной слепоты и нарушений зрения у пожилых людей.
Влажная форма ВМД, также называемая неоваскулярной формой ВМД (нВМД), обычно вызывает более быструю потерю зрения, чем сухая форма.
Наиболее распространенными в настоящее время препаратами для лечения нВМД являются продукты, которые ингибируют фактор роста эндотелия сосудов (VEGF) (включая ранибизумаб (LUCENTIS®, Genentech) и афлиберцепт (EYLEA®, Regeneron), которые вводятся в виде интравитреальных инъекций с интервалом от 4 до 16 недель и продолжаются неопределенно долго. .
Это открытое многоэтапное исследование фазы I с повышением дозы предназначено для оценки безопасности и переносимости генной терапии EXG102-031 у субъектов с ранее леченной нВМД.
Безопасность будет оцениваться в течение 52 недель после введения EXG102-031, и участники исследования будут наблюдаться в общей сложности в течение пяти лет после того, как они получат исследуемое введение EXG102-031.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
12
Фаза
- Фаза 1
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
Nevada
-
Reno, Nevada, Соединенные Штаты, 89502
- Sierra Eye Associates
-
-
Pennsylvania
-
Erie, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 16507
- Erie Retina Research
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Взрослый
- Пожилой взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Мужчина или женщина, возраст ≥ 50 лет;
- Диагноз нВМД и текущее активное поражение в исследуемом глазу при скрининге;
- Буква ETDRS BCVA оценивается от 73 до 19 букв в исследуемом глазу;
- Ответ на лечение анти-VEGF во время скрининга;
- Исследуемый глаз должен быть с артифакичной линзой (состояние после операции по удалению катаракты); и
- Добровольно согласиться на участие в клиническом исследовании, понять процедуры исследования и быть в состоянии подписать форму информированного согласия перед скринингом.
Критерий исключения:
- Наличие любого заболевания глаз или заболевания в анамнезе в исследуемом глазу, кроме нВМД, которое может повлиять на остроту центрального зрения и/или обнаружение макулы, включая отслоение сетчатки, или, по мнению исследователя, может ограничить улучшение остроты зрения в исследуемом глазу;
- Наличие в исследуемом глазу ХНВ или макулярного отека по причинам, отличным от ВМД;
- Наличие в исследуемом глазу рубцов, фиброза или атрофии с вовлечением макулы;
- Субретинальное кровоизлияние, скапливающееся в центре макулы исследуемого глаза, с площадью кровоизлияния ≥ 4 диаметров диска зрительного нерва;
- Активная глазная инфекция в любом глазу;
- Наличие прогрессирующей глаукомы или неконтролируемой глаукомы в исследуемом глазу;
- История внутриглазной хирургии на исследуемом глазу в течение 90 дней после скрининга; или
- Предшествующий прием любого агента для глазной или системной генной терапии.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Последовательное назначение
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Exg102-031
Каждый участник получит одну субретинальную инъекцию EXG102-031 в глазу исследования.
Участники будут зачислены в одну из четырех групп дозировки последовательно, и введенная доза будет определена на основе, в какую исследовательскую группу участвует участник.
|
EXG102-031 представляет собой рекомбинантный аденоассоциированный вирус (rAAV), экспрессирующий гибридный белок ангиопоэтинового домена и рецептора VEGF (ABD-VEGFR).
EXG102-031 будет вводиться путем субретинальной инъекции в один глаз каждого участника.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Оценка безопасности и переносимости
Временное ограничение: На протяжении 52 недель
|
Частота, тип и интенсивность глазных и неглазных нежелательных явлений (НЯ) и серьезных нежелательных явлений (СНЯ)
|
На протяжении 52 недель
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Оценка потенциальной эффективности
Временное ограничение: 52 недели после введения
|
Изменение остроты зрения с максимальной коррекцией (BCVA) по сравнению с исходным уровнем, измеренное методом ETDRS.
|
52 недели после введения
|
|
Оценка потенциальной безопасности
Временное ограничение: До 24 недели
|
Частота, тип и интенсивность глазных и неглазных нежелательных явлений (НЯ) и серьезных нежелательных явлений (СНЯ)
|
До 24 недели
|
|
Оценка полученных инъекций дополнительной терапии
Временное ограничение: В течение 52 недель после введения
|
Среднее количество полученных доз антиваскулярного эндотелиального фактора роста (VEGF) в качестве дополнительной терапии
|
В течение 52 недель после введения
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Главный следователь: Arshad Khanani, MD, Sierra Eye Associates
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
24 июля 2023 г.
Первичное завершение (Действительный)
16 февраля 2026 г.
Завершение исследования (Действительный)
16 февраля 2026 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
6 июня 2023 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
6 июня 2023 г.
Первый опубликованный (Действительный)
15 июня 2023 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
8 апреля 2026 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
3 апреля 2026 г.
Последняя проверка
1 апреля 2026 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- EXG102-031 (211)
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .