Fase 1 undersøgelse af EXG102-031 i patienter med wAMD (Everest)
3. april 2026 opdateret af: Exegenesis Bio
En åben-label, dosis-eskaleringsundersøgelse til evaluering af sikkerheden og tolerabiliteten af genterapi med EXG102-031 hos deltagere med neovaskulær aldersrelateret makuladegeneration.
Ved neovaskulær (våd) aldersrelateret makuladegeneration (nAMD) påvirkes makulaen eller den del af øjet, der giver det klare, detaljerede centrale syn, af unormal blodkarvækst og lækage.
Denne lækage påvirker synet over tid og kan føre til alvorlig sløring eller blænding.
EXG102-031 blev lavet til at blokere den ekstra kardannelse, hvilket ville føre til mindre lækage, der påvirker synet.
Før EXG102-031 kan testes for dets effektivitet (hvis det gør synet bedre), skal det testes for at se, om det er sikkert tolereret for at bekræfte, at det kan fortsætte med at blive undersøgt hos flere patienter med nAMD.
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Aldersrelateret makuladegeneration (AMD) er en væsentlig årsag til blindhed og synsnedsættelse hos ældre voksne.
Den våde form af AMD, også kaldet neovaskulær AMD (nAMD), forårsager normalt hurtigere synstab end den tørre form.
De mest almindelige nuværende behandlinger af nAMD er produkter, der hæmmer vaskulær endotelvækstfaktor (VEGF) (inklusive ranibizumab (LUCENTIS®, Genentech) og aflibercept (EYLEA®, Regeneron) og leveres ved intravitreale injektioner med 4 til 16 ugers intervaller og fortsættes på ubestemt tid. .
Denne fase I, åben-label, multiple kohorte, dosis-eskaleringsundersøgelse er designet til at evaluere sikkerheden og tolerabiliteten af EXG102-031 genterapi hos forsøgspersoner med tidligere behandlet nAMD.
Sikkerheden vil blive vurderet over 52 uger efter administrationen af EXG102-031, og forsøgsdeltagere vil blive fulgt i i alt fem år efter, at de har modtaget forsøgsadministrationen af EXG102-031.
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
12
Fase
- Fase 1
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
Nevada
-
Reno, Nevada, Forenede Stater, 89502
- Sierra Eye Associates
-
-
Pennsylvania
-
Erie, Pennsylvania, Forenede Stater, 16507
- Erie Retina Research
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
- Voksen
- Ældre voksen
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Mand eller kvinde, alder ≥ 50 år;
- Diagnose af nAMD og aktuel aktiv læsion i undersøgelsesøjet ved Screening;
- Et ETDRS BCVA-brev scorer mellem 73 og 19 bogstaver i undersøgelsesøjet;
- Respons på anti-VEGF-behandling under screening;
- Undersøgelsesøjet skal være en pseudofak linse (status efter kataraktkirurgi); og
- Accepter frivilligt at deltage i det kliniske forsøg, forstå forsøgsprocedurerne og være i stand til at underskrive den informerede samtykkeformular før screening.
Ekskluderingskriterier:
- Tilstedeværelse af enhver øjensygdom eller sygdomshistorie i undersøgelsesøjet, bortset fra nAMD, som kan påvirke central synsstyrke og/eller makulær detektion, inklusive nethindeløsning, eller efter investigatorens mening kunne begrænse VA-forbedring i undersøgelsesøjet;
- Tilstedeværelse i undersøgelsesøjet af CNV eller makulaødem på grund af andre årsager end AMD;
- Tilstedeværelse i undersøgelsesøjet af ardannelse, fibrose eller atrofi, der involverer macula;
- Subretinal blødning akkumulerer i midten af macula af testøjet, med et område med blødning ≥ 4 optiske diskdiametre;
- Aktiv øjeninfektion i begge øjne;
- Tilstedeværelse af fremskreden glaukom eller ukontrolleret glaukom i undersøgelsesøjet;
- Anamnese med intraokulær kirurgi i undersøgelsesøjet inden for 90 dage efter screening; eller
- Forudgående modtagelse af ethvert øjen- eller systemisk genterapimiddel.
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Interventionel model: Sekventiel tildeling
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: EXG102-031
Hver deltager vil modtage en enkelt subretinal injektion af EXG102-031 i undersøgelsesøjet.
Deltagerne vil blive tilmeldt en af fire doseringsgrupper sekventielt, og den indgivne dosis bestemmes på baggrund af hvilken studiegruppe deltageren er tilmeldt.
|
EXG102-031 er et rekombinant adeno-associeret virus (rAAV), der udtrykker et angiopoietin-domæne og VEGF-receptor (ABD-VEGFR) fusionsprotein.
EXG102-031 vil blive administreret ved subretinal injektion i det ene øje hos hver deltager.
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Evaluering af sikkerhed og tolerabilitet
Tidsramme: Gennem 52 uger
|
Hyppighed, type og intensitet af okulære og ikke-okulære bivirkninger (AE'er) og alvorlige bivirkninger (SAE'er)
|
Gennem 52 uger
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Evaluering af potentiel effekt
Tidsramme: 52 uger efter administration
|
Ændring fra baseline i bedste korrigerede synsstyrke (BCVA) målt ved ETDRS-metoden
|
52 uger efter administration
|
|
Evaluering af potentiel sikkerhed
Tidsramme: Til og med uge 24
|
Hyppighed, type og intensitet af okulære og ikke-okulære bivirkninger (AE'er) og alvorlige bivirkninger (SAE'er)
|
Til og med uge 24
|
|
Evaluering af modtagne supplerende terapiinjektioner
Tidsramme: Gennem 52 uger efter administration
|
Gennemsnitligt antal doser af anti-vaskulær endotelvækstfaktor (VEGF) supplerende behandling modtaget
|
Gennem 52 uger efter administration
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Efterforskere
- Ledende efterforsker: Arshad Khanani, MD, Sierra Eye Associates
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
24. juli 2023
Primær færdiggørelse (Faktiske)
16. februar 2026
Studieafslutning (Faktiske)
16. februar 2026
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
6. juni 2023
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
6. juni 2023
Først opslået (Faktiske)
15. juni 2023
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
8. april 2026
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
3. april 2026
Sidst verificeret
1. april 2026
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- EXG102-031 (211)
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
INGEN
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .