Badanie fazy 1 EXG102-031 u pacjentów z wAMD (Everest)
3 kwietnia 2026 zaktualizowane przez: Exegenesis Bio
Otwarte badanie z eskalacją dawki w celu oceny bezpieczeństwa i tolerancji terapii genowej za pomocą EXG102-031 u uczestników z neowaskularnym zwyrodnieniem plamki żółtej związanym z wiekiem.
W wysiękowym (wysiękowym) zwyrodnieniu plamki żółtej związanym z wiekiem (nAMD) plamka żółta lub część oka, która zapewnia wyraźne, szczegółowe widzenie centralne, jest dotknięta nieprawidłowym wzrostem naczyń krwionośnych i wyciekiem.
Ten wyciek z czasem wpływa na widzenie i może prowadzić do poważnego rozmycia lub oślepienia.
EXG102-031 został stworzony, aby blokować tworzenie się dodatkowych naczyń, co prowadziłoby do mniejszego wycieku wpływającego na widzenie.
Zanim EXG102-031 będzie mógł zostać przetestowany pod kątem skuteczności (jeśli poprawia widzenie), musi zostać przetestowany, aby sprawdzić, czy jest bezpiecznie tolerowany, aby potwierdzić, że można go nadal badać u większej liczby pacjentów z nAMD.
Przegląd badań
Status
Zakończony
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Zwyrodnienie plamki żółtej związane z wiekiem (AMD) jest główną przyczyną ślepoty i upośledzenia wzroku u osób starszych.
Wysiękowa postać AMD, zwana także neowaskularną AMD (nAMD), zwykle powoduje szybszą utratę wzroku niż postać sucha.
Obecnie najpowszechniejszymi metodami leczenia nAMD są produkty, które hamują czynnik wzrostu śródbłonka naczyń (VEGF) (w tym ranibizumab (LUCENTIS®, Genentech) i aflibercept (EYLEA®, Regeneron) i są podawane we wstrzyknięciach do ciała szklistego w odstępach od 4 do 16 tygodni i kontynuowane w nieskończoność .
To otwarte badanie fazy I z wieloma kohortami i zwiększaniem dawki ma na celu ocenę bezpieczeństwa i tolerancji terapii genowej EXG102-031 u pacjentów z wcześniej leczoną nAMD.
Bezpieczeństwo zostanie ocenione przez 52 tygodnie po podaniu EXG102-031, a uczestnicy badania będą obserwowani przez łącznie pięć lat po otrzymaniu eksperymentalnego podania EXG102-031.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
12
Faza
- Faza 1
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
Nevada
-
Reno, Nevada, Stany Zjednoczone, 89502
- Sierra Eye Associates
-
-
Pennsylvania
-
Erie, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 16507
- Erie Retina Research
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dorosły
- Starszy dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Mężczyzna lub kobieta, wiek ≥ 50 lat;
- Rozpoznanie nAMD i aktualnej aktywnej zmiany w badanym oku podczas badania przesiewowego;
- List ETDRS BCVA daje w oku badawczym od 73 do 19 liter;
- Odpowiedź na leczenie anty-VEGF podczas badań przesiewowych;
- Badane oko musi być soczewką pseudofakijną (stan po operacji usunięcia zaćmy); I
- Dobrowolnie wyrazić zgodę na udział w badaniu klinicznym, zrozumieć procedury badania i być w stanie podpisać formularz świadomej zgody przed badaniem przesiewowym.
Kryteria wyłączenia:
- Obecność jakiejkolwiek choroby oka lub historii choroby w badanym oku, innej niż AMD, która może wpływać na centralną ostrość wzroku i/lub wykrywanie plamki, w tym odwarstwienie siatkówki, lub w opinii badacza może ograniczać poprawę VA w badanym oku;
- Obecność w badanym oku CNV lub obrzęku plamki z przyczyn innych niż AMD;
- Obecność w badanym oku blizny, zwłóknienia lub atrofii obejmującej plamkę;
- Krwotok podsiatkówkowy gromadzący się w środku plamki badanego oka, o powierzchni krwotoku ≥ 4 średnic tarczy nerwu wzrokowego;
- Aktywna infekcja oka w każdym oku;
- Obecność zaawansowanej jaskry lub niekontrolowanej jaskry w badanym oku;
- Historia operacji wewnątrzgałkowej w badanym oku w ciągu 90 dni od badania przesiewowego; Lub
- Wcześniejsze otrzymanie jakiegokolwiek środka do terapii genowej oka lub ogólnoustrojowej.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: EXG102-031
Każdy uczestnik otrzyma pojedyncze wstrzyknięcie podsiatków EXG102-031 w oku badania.
Uczestnicy zostaną zapisani do jednej z czterech grup dawkowania sekwencyjnie, a podawana dawka zostanie ustalona na podstawie tego, do której grupy badawczej uczestnik jest zapisywany.
|
EXG102-031 jest rekombinowanym wirusem związanym z adenowirusem (rAAV) wykazującym ekspresję domeny angiopoetyny i białka fuzyjnego receptora VEGF (ABD-VEGFR).
EXG102-031 będzie podawany przez wstrzyknięcie podsiatkówkowe do jednego oka każdego uczestnika.
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Ocena bezpieczeństwa i tolerancji
Ramy czasowe: Przez 52 tygodnie
|
Częstotliwość, rodzaj i intensywność zdarzeń niepożądanych dotyczących oczu i innych niż oczy (AE) oraz poważnych zdarzeń niepożądanych (SAE)
|
Przez 52 tygodnie
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Ocena potencjalnej skuteczności
Ramy czasowe: 52 tygodnie po podaniu
|
Zmiana w stosunku do wartości początkowej najlepszej skorygowanej ostrości wzroku (BCVA) mierzonej metodą ETDRS
|
52 tygodnie po podaniu
|
|
Ocena potencjalnego bezpieczeństwa
Ramy czasowe: Do 24 tygodnia
|
Częstotliwość, rodzaj i intensywność zdarzeń niepożądanych dotyczących oczu i innych niż oczy (AE) oraz poważnych zdarzeń niepożądanych (SAE)
|
Do 24 tygodnia
|
|
Ocena otrzymanych zastrzyków terapii uzupełniającej
Ramy czasowe: Przez 52 tygodnie po podaniu
|
Średnia liczba dawek otrzymanej terapii uzupełniającej przeciw czynnikowi wzrostu śródbłonka naczyń (VEGF).
|
Przez 52 tygodnie po podaniu
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Główny śledczy: Arshad Khanani, MD, Sierra Eye Associates
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
24 lipca 2023
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
16 lutego 2026
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
16 lutego 2026
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
6 czerwca 2023
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
6 czerwca 2023
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
15 czerwca 2023
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
8 kwietnia 2026
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
3 kwietnia 2026
Ostatnia weryfikacja
1 kwietnia 2026
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- EXG102-031 (211)
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIE
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .