Vaiheen 1 tutkimus EXG102-031:stä potilailla, joilla on wAMD (Everest)
perjantai 3. huhtikuuta 2026 päivittänyt: Exegenesis Bio
Avoin, annoksen eskaloituva tutkimus EXG102-031:n geeniterapian turvallisuuden ja siedettävyyden arvioimiseksi potilailla, joilla on uudissuonituksesta johtuva ikään liittyvä silmänpohjan rappeuma.
Neovaskulaarisessa (märässä) ikääntymiseen liittyvässä silmänpohjan rappeutumassa (nAMD) epänormaali verisuonten kasvu ja vuoto vaikuttavat makulaan tai siihen silmän osaan, joka tarjoaa selkeän ja yksityiskohtaisen keskusnäön.
Tämä vuoto vaikuttaa näkökykyyn ajan myötä ja voi johtaa vakavaan epäselvyyteen tai sokeutukseen.
EXG102-031 tehtiin estämään ylimääräisen suonen muodostuminen, mikä johtaisi vähemmän näkymään vaikuttaviin vuoteisiin.
Ennen kuin EXG102-031:n tehokkuutta voidaan testata (jos se parantaa näköä), se on testattava sen selvittämiseksi, siedetäänkö se turvallisesti, jotta voidaan varmistaa, että sen tutkimista voidaan jatkaa useammilla nAMD-potilailla.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Ikään liittyvä silmänpohjan rappeuma (AMD) on tärkein syy sokeuteen ja näön heikkenemiseen iäkkäillä aikuisilla.
AMD:n märkä muoto, jota kutsutaan myös neovaskulaariseksi AMD:ksi (nAMD), aiheuttaa yleensä nopeamman näönmenetyksen kuin kuiva muoto.
Yleisimmät nykyiset nAMD:n hoidot ovat tuotteet, jotka estävät verisuonten endoteelin kasvutekijää (VEGF) (mukaan lukien ranibitsumabi (LUCENTIS®, Genentech) ja aflibersepti (EYLEA®, Regeneron), ja ne annetaan lasiaisensisäisillä injektioilla 4–16 viikon välein ja jatkuu rajoituksetta. .
Tämä vaiheen I, avoin, usean kohortin, annoskorotustutkimus on suunniteltu arvioimaan EXG102-031-geeniterapian turvallisuutta ja siedettävyyttä potilailla, joilla on aiemmin hoidettu nAMD.
Turvallisuutta arvioidaan 52 viikon ajan EXG102-031:n antamisen jälkeen, ja tutkimukseen osallistuneita seurataan yhteensä viiden vuoden ajan sen jälkeen, kun he ovat saaneet EXG102-031:n tutkimusannon.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
12
Vaihe
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Nevada
-
Reno, Nevada, Yhdysvallat, 89502
- Sierra Eye Associates
-
-
Pennsylvania
-
Erie, Pennsylvania, Yhdysvallat, 16507
- Erie Retina Research
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Mies tai nainen, ikä ≥ 50 vuotta;
- nAMD:n ja nykyisen aktiivisen leesion diagnoosi tutkimussilmässä seulonnassa;
- ETDRS BCVA -kirjain saa 73-19 kirjainta tutkittavassa silmässä;
- Vaste anti-VEGF-hoitoon seulonnan aikana;
- Tutkimussilmän on oltava pseudofakinen linssi (kaihileikkauksen jälkeinen tila); ja
- Sitoudu vapaaehtoisesti osallistumaan kliiniseen tutkimukseen, ymmärtämään tutkimusmenettelyt ja kyetä allekirjoittamaan tietoisen suostumuslomakkeen ennen seulontaa.
Poissulkemiskriteerit:
- Mikä tahansa silmäsairaus tai jokin muu sairaus tutkittavassa silmässä kuin nAMD, joka voi vaikuttaa keskusnäöntarkkuuteen ja/tai makulan havaitsemiseen, mukaan lukien verkkokalvon irtauma, tai tutkijan mielestä voi rajoittaa VA:n paranemista tutkittavassa silmässä;
- CNV:n tai makulaturvotuksen esiintyminen tutkimussilmässä muista syistä kuin AMD:stä;
- Arpeutumisen, fibroosin tai makulan atrofian esiintyminen tutkimussilmässä;
- Subretinaalinen verenvuoto, joka kerääntyy tutkittavan silmän makulan keskelle, ja verenvuotoalue on ≥ 4 optisen levyn halkaisijaa;
- Aktiivinen silmätulehdus kummassakin silmässä;
- Pitkälle edenneen glaukooman tai hallitsemattoman glaukooman esiintyminen tutkittavassa silmässä;
- Tutkimussilmän intraokulaarinen leikkaushistoria 90 päivän sisällä seulonnasta; tai
- Minkä tahansa silmän tai systeemisen geeniterapia-aineen saaminen etukäteen.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: EXG102-031
Jokainen osallistuja saa tutkimuksen silmässä yhden Exg102-031-injektion.
Osallistujat ilmoittautuvat yhteen neljästä annosryhmästä peräkkäin, ja annos määritetään sen perusteella, mihin tutkimusryhmään osallistuja on ilmoittautunut.
|
EXG102-031 on rekombinantti adeno-assosioitunut virus (rAAV), joka ilmentää angiopoietiinidomeenia ja VEGF-reseptorin (ABD-VEGFR) fuusioproteiinia.
EXG102-031 annetaan subretinaalisella injektiolla kunkin osallistujan yhteen silmään.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Turvallisuuden ja siedettävyyden arviointi
Aikaikkuna: 52 viikon ajan
|
Silmään liittyvien ja ei-silmään liittyvien haittatapahtumien (AE) ja vakavien haittatapahtumien (SAE) esiintymistiheys, tyyppi ja voimakkuus
|
52 viikon ajan
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Mahdollisen tehon arviointi
Aikaikkuna: 52 viikkoa annon jälkeen
|
ETDRS-menetelmällä mitatun parhaan korjatun näöntarkkuuden (BCVA) muutos lähtötasosta
|
52 viikkoa annon jälkeen
|
|
Mahdollisen turvallisuuden arviointi
Aikaikkuna: Viikolle 24 asti
|
Silmään liittyvien ja ei-silmään liittyvien haittatapahtumien (AE) ja vakavien haittatapahtumien (SAE) esiintymistiheys, tyyppi ja voimakkuus
|
Viikolle 24 asti
|
|
Saadun lisähoidon injektioiden arviointi
Aikaikkuna: 52 viikon ajan annon jälkeen
|
Keskimääräinen antivaskulaarisen endoteelikasvutekijän (VEGF) lisähoidon annosten lukumäärä
|
52 viikon ajan annon jälkeen
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Arshad Khanani, MD, Sierra Eye Associates
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Maanantai 24. heinäkuuta 2023
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 16. helmikuuta 2026
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 16. helmikuuta 2026
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 6. kesäkuuta 2023
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 6. kesäkuuta 2023
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Torstai 15. kesäkuuta 2023
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Keskiviikko 8. huhtikuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 3. huhtikuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Keskiviikko 1. huhtikuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- EXG102-031 (211)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .