CBS(Corticobasal Syndrome) 환자의 NfL 수치에 대한 GPB의 영향을 조사하기 위한 PROFIL 연구 (PROFIL)

포함 기준:

1. 연령: ≥ 18세
2. Höglinger et al. (무브 장애. 2017년 6월;32(6):853-864)
3. V1 이전 6개월 이내에 정기적인 글리세롤 페닐부티레이트 섭취 없음
4. 제공된 모든 정보를 철저히 이해하고 GCP에 따라 완전한 정보에 입각한 동의를 제공할 수 있습니다.
5. 임상시험 절차를 준수할 능력과 의지
6. 가임기 여성은 수유를 하지 않고 외과적으로 불임이거나 매우 효과적인 피임 방법을 사용하고 음성 임신 검사를 받아야 합니다. 호르몬 피임법을 사용하는 경우 차단 방법(남성용 콘돔 권장)으로 방법을 보완해야 합니다. 낮은 실패율, 즉 일관되고 올바른 경우 연간 1% 미만으로 허용되는 피임 방법에는 임플란트, 주사제, 복합 경구 피임약, 호르몬 자궁 내 장치(IUD), 성적 금욕(임신 중 이성애 성교를 자제하는 것으로 정의됨)이 있습니다. 임상 시험) 또는 정관 수술 파트너. 허용되지 않는 피임 방법은 다음과 같습니다: 주기적인 금욕(달력, 증상체온, 배란 후 방법), 금단(성교 중단), 살정제만 사용 및 수유기 무월경 방법(LAM). 여성용 콘돔과 남성용 콘돔을 함께 사용해서는 안 됩니다.

7. V1 이전 최소 1개월 동안 안정적인 요법 및 26주 치료 기간 동안 요법을 변경할 필요가 없음을 예측할 수 있음

   1. 파킨슨병에 작용하는 약물(예: 레보도파, 도파민 작용제, 아만타딘 및 MAO-B-억제제)
   2. 예를 들어 다음을 포함한 기타 CNS 활성 물질 항우울제 및 항치매 약물

제외 기준:

1. CBS 이외의 신경 퇴행성 질환
2. CSF에서 양성 β-아밀로이드-PET 또는 감소된 Aβ 1-42로 정의되는 기본 알츠하이머병
3. V1 이전에 1개월 또는 시험용 의약품의 5 반감기 중 더 긴 기간 내에 시험용 의약품 투여를 포함하는 다른 임상 시험에 참여
4. 글리세롤 페닐부티레이트 또는 그 추가 성분, 화학 구조가 유사한 약물 또는 위약 성분에 대해 알려진 과민성
5. 발프로산, 할로페리돌 또는 프로베네시드로 치료
6. 신체적 또는 정신적 상태(예: 전두엽 증후군, 정신병적 장애 또는 주요 우울증), 이는 조사자의 재량에 따라 피험자를 위험에 빠뜨릴 수 있고 시험 결과를 혼란스럽게 하거나 본 임상 시험에 피험자의 참여를 방해할 수 있습니다.
7. 약물, 약물 또는 알코올의 지속적인 남용
8. 여성의 현재 또는 계획된 임신 또는 모유 수유
9. 조사관의 재량에 따른 기타 심각한 의학적 상태