PROFIL-studie for å undersøke effekten av GPB på NfL-nivåer hos pasienter med kortikobasalt syndrom (CBS) (PROFIL)

Inklusjonskriterier:

1. Alder: ≥ 18 år
2. "klinisk mulig" eller "klinisk sannsynlig" CBS (Armstrong et al., Neurol-ogy, 2013 80;496-503) og pasienter med Progressive Supranuclear Palsy-CBS ifølge Höglinger et al. (Mov Disord. Jun 2017;32(6):853-864)
3. Ingen regelmessig inntak av glyserol fenylbutyrat i løpet av de siste 6 månedene før V1
4. I stand til å forstå all informasjon som er gitt og gi fullt informert samtykke i henhold til GCP
5. Evne og vilje til å følge prosedyrene i den kliniske utprøvingen
6. Kvinner i fertil alder må være ikke-ammende og kirurgisk sterile eller bruke en svært effektiv prevensjonsmetode og ha en negativ graviditetstest. Ved bruk av hormonell prevensjon må metoden suppleres med en barrieremetode (fortrinnsvis mannlig kondom). Akseptable prevensjonsmetoder med lav sviktfrekvens, dvs. mindre enn 1 % per år når de brukes konsekvent og korrekt, er som implantater, injiserbare midler, kombinerte orale prevensjonsmidler, hormonelle intrauterine enheter (spiral), seksuell avholdenhet (definert som å avstå fra heteroseksuelt samleie under den kliniske studien) eller en vasektomisert partner. Uakseptable prevensjonsmetoder er: periodisk avholdenhet (kalender, symptotermiske, post-ovulasjonsmetoder), abstinens (coitus interruptus), kun sæddrepende midler og laktasjonsamenorémetode (LAM). Kvinnekondom og mannlig kondom skal ikke brukes sammen.

7. Et stabilt regime i minst 1 måned før V1 og ikke noe forutsigbart behov for å endre regimet gjennom hele behandlingsperioden på 26 uker for

   1. legemidler som virker mot Parkinsonisme (f. Levodopa, dopamin-agonister, amantadin og MAO-B-hemmere)
   2. andre CNS-aktive stoffer inkludert f.eks. antidepressiva og antidemensmedisiner

Ekskluderingskriterier:

1. Nevrodegenerative sykdommer andre enn CBS
2. Underliggende Alzheimers patologi som definert av positiv β-amyloid-PET eller redusert Aβ 1-42 i CSF
3. Deltakelse i en annen klinisk utprøving som involverer administrering av et undersøkelseslegemiddel innen 1 måned eller 5 halveringstider av undersøkelsesmidlet, avhengig av hva som er lengst, før V1
4. Kjent overfølsomhet overfor glyserolfenylbutyrat eller dets andre komponenter, eller overfor legemidler med lignende kjemisk struktur eller noen av komponentene i placebo
5. Behandling med valproinsyre, haloperidol eller probenecid
6. En fysisk eller psykiatrisk tilstand (f. frontallappens syndrom, psykotisk lidelse eller alvorlig depresjon), som etter etterforskerens skjønn kan sette forsøkspersonen i fare, kan forvirre prøveresultatene eller kan forstyrre forsøkspersonens deltakelse i denne kliniske prøven
7. Vedvarende misbruk av medisiner, narkotika eller alkohol
8. Nåværende eller planlagt graviditet eller amming hos kvinner
9. Andre alvorlige medisinske tilstander etter etterforskerens skjønn