PROFIL-Studie zur Untersuchung der Wirkung von GPB auf die NfL-Spiegel bei Patienten mit kortikobasalem Syndrom (CBS) (PROFIL)

Einschlusskriterien:

1. Alter: ≥ 18 Jahre
2. „klinisch möglich“ oder „klinisch wahrscheinlich“ CBS (Armstrong et al., Neurol-ogy, 2013 80;496-503) und Patienten mit progressiver supranukleärer Parese-CBS nach Höglinger et al. (Mov Disord. 2017 Jun;32(6):853-864)
3. Kein regelmäßiger Verzehr von Glycerinphenylbutyrat innerhalb der letzten 6 Monate vor V1
4. Fähig, alle gegebenen Informationen gründlich zu verstehen und gemäß GCP eine vollständige Einverständniserklärung abzugeben
5. Fähigkeit und Bereitschaft, die Verfahren der klinischen Studie einzuhalten
6. Frauen im gebärfähigen Alter müssen nicht stillen und chirurgisch steril sein oder eine hochwirksame Verhütungsmethode anwenden und einen negativen Schwangerschaftstest haben. Im Falle einer hormonellen Empfängnisverhütung muss die Methode durch eine Barrieremethode (vorzugsweise ein Männerkondom) ergänzt werden. Akzeptable Verhütungsmethoden mit einer geringen Ausfallrate, d. h. weniger als 1 % pro Jahr, wenn sie konsequent und korrekt angewendet werden, sind Implantate, Injektionen, kombinierte orale Kontrazeptiva, hormonelle Intrauterinpessare (IUPs) und sexuelle Abstinenz (definiert als Verzicht auf heterosexuellen Geschlechtsverkehr während der Schwangerschaft). der klinischen Studie) oder eines vasektomierten Partners. Inakzeptable Verhütungsmethoden sind: periodische Abstinenz (Kalender-, symptothermische, Post-Ovulations-Methode), Entzug (Coitus interruptus), ausschließlich Spermizide und Laktationsamenorrhoe-Methode (LAM). Kondome für Frauen und Männer sollten nicht zusammen verwendet werden.

7. Ein stabiles Regime für mindestens 1 Monat vor V1 und keine vorhersehbare Notwendigkeit, das Regime während des 26-wöchigen Behandlungszeitraums zu ändern

   1. Arzneimittel gegen Parkinson (z. B. Levodopa, Dopamin-Agonisten, Amantadin und MAO-B-Hemmer)
   2. andere ZNS-aktive Substanzen, darunter z.B. Antidepressiva und Medikamente gegen Demenz

Ausschlusskriterien:

1. Andere neurodegenerative Erkrankungen als CBS
2. Zugrunde liegende Alzheimer-Pathologie, definiert durch positives β-Amyloid-PET oder reduziertes Aβ 1-42 im Liquor
3. Teilnahme an einer anderen klinischen Studie, die die Verabreichung eines Prüfpräparats innerhalb von 1 Monat oder 5 Halbwertszeiten des Prüfpräparats, je nachdem, welcher Zeitraum länger ist, vor V1 beinhaltet
4. Bekannte Überempfindlichkeit gegen Glycerinphenylbutyrat oder seine weiteren Bestandteile, gegen Arzneimittel mit ähnlicher chemischer Struktur oder gegen einen der Bestandteile des Placebos
5. Behandlung mit Valproinsäure, Haloperidol oder Probenecid
6. Eine körperliche oder psychische Erkrankung (z.B. Frontallappensyndrom, psychotische Störung oder schwere Depression), die nach Ermessen des Prüfarztes den Probanden einem Risiko aussetzen, die Studienergebnisse verfälschen oder die Teilnahme des Probanden an dieser klinischen Studie beeinträchtigen können
7. Anhaltender Missbrauch von Medikamenten, Drogen oder Alkohol
8. Aktuelle oder geplante Schwangerschaft oder Stillzeit bei Frauen
9. Andere schwerwiegende Erkrankungen liegen im Ermessen des Prüfarztes