PROFIL-undersøgelse for at undersøge effekten af ​​GPB på NfL-niveauer hos patienter med kortikobasalt syndrom (CBS) (PROFIL)

Inklusionskriterier:

1. Alder: ≥ 18 år
2. "klinisk mulig" eller "klinisk sandsynlig" CBS (Armstrong et al., Neurol-ogy, 2013 80;496-503) og patienter med Progressive Supranuclear Palsy-CBS ifølge Höglinger et al. (Mov Disord. Jun 2017;32(6):853-864)
3. Intet regelmæssigt forbrug af glycerolphenylbutyrat inden for de sidste 6 måneder forud for V1
4. I stand til grundigt at forstå alle givet oplysninger og give fuldt informeret samtykke i henhold til GCP
5. Evne og vilje til at overholde procedurerne i det kliniske forsøg
6. Kvinder i den fødedygtige alder skal være ikke-ammende og kirurgisk sterile eller bruge en yderst effektiv præventionsmetode og have en negativ graviditetstest. Ved brug af hormonprævention skal metoden suppleres med en barrieremetode (gerne kondom til mænd). Acceptable præventionsmetoder med en lav fejlrate, dvs. mindre end 1 % om året, når de anvendes konsekvent og korrekt, er såsom implantater, injicerbare præventionsmidler, kombinerede orale præventionsmidler, hormonelle intrauterine anordninger (IUD'er), seksuel afholdenhed (defineret som at afstå fra heteroseksuelt samleje under det kliniske forsøg) eller en vasektomiseret partner. Uacceptable præventionsmetoder er: periodisk abstinens (kalender, symptotermisk, post-ovulation metoder), abstinenser (coitus interruptus), kun sæddræbende midler og amenorré metode (LAM). Kvindekondom og mandligt kondom bør ikke bruges sammen.

7. Et stabilt regime i mindst 1 måned før V1 og intet forudsigeligt behov for at ændre regimet i hele den 26 ugers behandlingsperiode for

   1. lægemidler, der virker mod Parkinsonisme (f. Levodopa, dopamin-agonister, amantadin og MAO-B-hæmmere)
   2. andre CNS-aktive stoffer herunder f.eks. antidepressiva og antidemensmedicin

Ekskluderingskriterier:

1. Andre neurodegenerative sygdomme end CBS
2. Underliggende Alzheimers patologi som defineret ved positiv β-amyloid-PET eller reduceret Aβ 1-42 i CSF
3. Deltagelse i et andet klinisk forsøg, der involverer administration af et forsøgslægemiddel inden for 1 måned eller 5 halveringstider af forsøgslægemidlet, alt efter hvad der er længst, før V1
4. Kendt overfølsomhed over for glycerolphenylbutyrat eller dets yderligere komponenter eller over for lægemidler med en lignende kemisk struktur eller over for nogen af ​​komponenterne i placeboen
5. Behandling med valproinsyre, haloperidol eller probenecid
6. En fysisk eller psykiatrisk tilstand (f. frontallappens syndrom, psykotisk lidelse eller svær depression), som efter efterforskerens skøn kan bringe forsøgspersonen i fare, kan forvirre forsøgsresultaterne eller kan forstyrre forsøgspersonens deltagelse i dette kliniske forsøg
7. Vedvarende misbrug af medicin, stoffer eller alkohol
8. Aktuel eller planlagt graviditet eller amning hos kvinder
9. Andre alvorlige medicinske tilstande efter efterforskerens skøn