Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie PROFIL mające na celu zbadanie wpływu GPB na poziomy NfL u pacjentów z zespołem korowo-podstawnym (CBS) (PROFIL)

17 marca 2026 zaktualizowane przez: Technical University of Munich

Podwójnie ślepe, randomizowane, prospektywne, kontrolowane placebo równoległe badanie grupowe fazy II w celu zbadania wpływu fenylomaślanu glicerolu (GPB) na poziomy łańcuchów lekkich neurofilamentów (NfL) u pacjentów z zespołem korowo-podstawnym (CBS)

Zespół korowo-podstawny (CBS) jest szybko postępującym schorzeniem neurodegeneracyjnym, którego średni czas przeżycia wynosi około 6-8 lat po wystąpieniu pierwszego objawu klinicznego. Obecnie nie jest dostępne żadne silne leczenie objawowe. Nie istnieje również terapia modyfikująca przebieg choroby. Zapalenie nerwów jest kluczem do patogenezy chorób neurodegeneracyjnych z patologią Tau i/lub AD. Istnieją mocne dowody na to, że fenylomaślan może modulować funkcję mikrogleju poprzez zwiększanie ich aktywności fagocytarnej, najprawdopodobniej przez mechanizmy epigenetyczne. Tak więc głównym celem tego badania klinicznego jest zbadanie potencjalnego efektu modyfikującego przebieg choroby leczenia fenylomaślanem glicerolu (GPB), który jest prolekiem kwasu fenylomasłowego, przez 26 tygodni, ocenianym na podstawie poziomów biomarkera łańcucha lekkiego neurofilamentu (NfL). wskazujące na progresję choroby w CBS. Biorąc pod uwagę agresywny charakter CBS, możliwe jest zbadanie wpływu GPB na poziomy NfL w osoczu.

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

32

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Niemcy
    • Bavaria
      • Munich, Bavaria, Niemcy, 81377
        • Klinikum der Universität München (KUM), Campus Großhadern, Klinik und Poliklinik für Neurologie & German Center for Neurodegenerative Diseases (DZNE), Department of Neurology
      • Munich, Bavaria, Niemcy, 81377
        • Klinikum rechts der Isar Technische Universität München Klinik und Poliklinik für Neurologie & German Center for Neurodegenerative Diseases (DZNE), Department of Neurology

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Wiek: ≥ 18 lat
  2. „klinicznie możliwe” lub „prawdopodobne klinicznie” CBS (Armstrong i in., Neurol-ogy, 2013 80;496-503) oraz pacjenci z postępującym porażeniem nadjądrowym-CBS według Höglingera i in. (Mov Disorder. Czerwiec 2017;32(6):853-864)
  3. Brak regularnego spożywania fenylomaślanu glicerolu w ciągu ostatnich 6 miesięcy przed V1
  4. Zdolny do dokładnego zrozumienia wszystkich podanych informacji i wyrażenia w pełni świadomej zgody zgodnie z GCP
  5. Zdolność i chęć przestrzegania procedur badania klinicznego
  6. Kobiety w wieku rozrodczym muszą być niekarmiące i bezpłodne chirurgicznie lub stosujące wysoce skuteczną metodę antykoncepcji i mieć ujemny wynik testu ciążowego. W przypadku stosowania antykoncepcji hormonalnej, metodę należy uzupełnić o metodę barierową (najlepiej męską prezerwatywę). Dopuszczalne metody antykoncepcji o niskim współczynniku niepowodzeń, tj. mniej niż 1% rocznie, jeśli są stosowane konsekwentnie i prawidłowo, to implanty, wstrzyknięcia, złożone doustne środki antykoncepcyjne, hormonalne wkładki wewnątrzmaciczne (IUD), wstrzemięźliwość seksualna (definiowana jako powstrzymanie się od współżycia heteroseksualnego podczas w badaniu klinicznym) lub partner po wazektomii. Niedopuszczalnymi metodami antykoncepcji są: okresowa abstynencja (metody kalendarzowe, objawowo-termiczne, poowulacyjne), odstawienie (stosunek przerywany), wyłącznie środki plemnikobójcze oraz metoda laktacyjnego braku miesiączki (LAM). Prezerwatyw dla kobiet i prezerwatyw dla mężczyzn nie należy używać razem.

  7. Stabilny schemat przez co najmniej 1 miesiąc przed V1 i brak przewidywalnej potrzeby zmiany schematu przez cały 26-tygodniowy okres leczenia dla

    1. leki przeciw parkinsonizmowi (np. lewodopa, agoniści dopaminy, amantadyna i inhibitory MAO-B)
    2. inne substancje działające na OUN, w tym m.in. leki przeciwdepresyjne i przeciw otępieniu

Kryteria wyłączenia:

  1. Choroby neurodegeneracyjne inne niż CBS
  2. Patologia leżąca u podstaw choroby Alzheimera zdefiniowana jako pozytywny β-amyloid-PET lub zmniejszony poziom Aβ 1-42 w płynie mózgowo-rdzeniowym
  3. Udział w innym badaniu klinicznym polegającym na podaniu badanego produktu leczniczego w ciągu 1 miesiąca lub 5 okresów półtrwania badanego produktu leczniczego, w zależności od tego, który z tych okresów jest dłuższy, przed V1
  4. Znana nadwrażliwość na fenylomaślan glicerolu lub jego dalsze składniki lub na leki o podobnej budowie chemicznej lub na którykolwiek ze składników placebo
  5. Leczenie kwasem walproinowym, haloperydolem lub probenecydem
  6. Stan fizyczny lub psychiczny (np. zespół płata czołowego, zaburzenie psychotyczne lub duża depresja), które według uznania badacza mogą narazić uczestnika na ryzyko, mogą zakłócić wyniki badania lub mogą zakłócić udział uczestnika w tym badaniu klinicznym
  7. Ciągłe nadużywanie leków, narkotyków lub alkoholu
  8. Obecna lub planowana ciąża lub karmienie piersią u kobiet
  9. Inne ciężkie stany medyczne według uznania badacza

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Podwójnie

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Verum
RAVICTI 1,1 g/ml płyn doustny (fenylomaślan glicerolu (GPB)) Czas trwania leczenia: 26 tygodni, dwa razy na dobę
Lek: RAVICTI 1,1 g/ml

Czas trwania leczenia: 26 tygodni, dwa razy dziennie

Dawkowanie:

  • tygodnie 0 - 3: 3 ml/dzień (1,5 ml - 0 - 1,5 ml) (≙ 3,3 g fenylomaślanu glicerolu/placebo)
  • tygodnie 4 - 26: 6 ml/dzień (3 ml - 0 - 3 ml) (≙ 6,6 g fenylomaślanu glicerolu/placebo)
Inne nazwy:
  • Fenylomaślan glicerolu
Komparator placebo: Placebo
Odpowiednie placebo, płyn doustny Czas trwania leczenia: 26 tygodni, dwa razy dziennie
Lek: Placebo

Czas trwania leczenia: 26 tygodni, dwa razy dziennie

Dawkowanie:

  • tygodnie 0 - 3: 3 ml/dzień (1,5 ml - 0 - 1,5 ml) (≙ 3,3 g fenylomaślanu glicerolu/placebo)
  • tygodnie 4 - 26: 6 ml/dzień (3 ml - 0 - 3 ml) (≙ 6,6 g fenylomaślanu glicerolu/placebo)

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ocena skuteczności fenylomaślanu glicerolu w porównaniu z placebo w zmniejszaniu poziomu łańcucha lekkiego neurofilamentu (NfL) w ciągu 26 tygodni ekspozycji na fenylomaślan glicerolu oraz bezpieczeństwo i tolerancję fenylomaślanu glicerolu u pacjentów z
Ramy czasowe: 26 tygodni (między V1 a V3)
Ocena skuteczności fenylomaślanu glicerolu w porównaniu z placebo w zmniejszaniu poziomu łańcucha lekkiego neurofilamentu (NfL) podczas 26-tygodniowej ekspozycji na fenylomaślan glicerolu oraz bezpieczeństwo i tolerancję fenylomaślanu glicerolu u pacjentów z CBS.
26 tygodni (między V1 a V3)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ocena zmian podłużnych w skalach klinicznych
Ramy czasowe: 26 tygodni (między V1 a V3)
Aby ocenić podłużne zmiany w skali klinicznej: Zunifikowana Skala Oceny Choroby Parkinsona (MDS-UPDRS część III) Towarzystwa Zaburzeń Ruchowych, wartość minimalna 0- wartość maksymalna 132 (gorszy wynik)
26 tygodni (między V1 a V3)
Ocena zmian podłużnych w skalach klinicznych
Ramy czasowe: 26 tygodni (między V1 a V3)
Do oceny zmian podłużnych w skali klinicznej: Skala oceny progresywnego porażenia nadjądrowego (PSP-RS), wartość minimalna 0- wartość maksymalna 100 (gorszy wynik)
26 tygodni (między V1 a V3)
Ocena zmian podłużnych w skalach klinicznych
Ramy czasowe: 26 tygodni (między V1 a V3)
Ocena zmian podłużnych w skali klinicznej: Skala ubytków klinicznych postępującego porażenia nadjądrowego (PSP-CDS), wartość minimalna 0- wartość maksymalna 21 (gorszy wynik)
26 tygodni (między V1 a V3)
Ocena zmian podłużnych w skalach klinicznych
Ramy czasowe: 26 tygodni (między V1 a V3)
Do oceny zmian podłużnych w skali klinicznej: Skala Funkcjonalna Zwojów Podstawnych Kory (CBFS), wartość minimalna 0- wartość maksymalna 124 (gorszy wynik)
26 tygodni (między V1 a V3)
Ocena zmian podłużnych w skalach klinicznych
Ramy czasowe: 26 tygodni (między V1 a V3)
Do oceny zmian podłużnych w skali klinicznej: Test Dementia Apraksja (DATA), wartość min. 0 (gorszy wynik) - wartość maks. 60
26 tygodni (między V1 a V3)
Ocena zmian podłużnych w skalach klinicznych
Ramy czasowe: 26 tygodni (między V1 a V3)
Do oceny zmian podłużnych w skali klinicznej: MONTREAL COGNITIVE ASSESSMENT (MoCA), wartość minimalna 0 (gorszy wynik) - wartość maksymalna 30
26 tygodni (między V1 a V3)
Ocena zmian podłużnych w skalach klinicznych
Ramy czasowe: 26 tygodni (między V1 a V3)
Do oceny zmian podłużnych w skali klinicznej: SCHWAB AND ENGLAND ACTIVITIES OF DAILY LIVING SCALE (SEADL), wartość min. 0 (gorszy wynik) - wartość max. 100%
26 tygodni (między V1 a V3)
Ocena zmian podłużnych w skalach klinicznych
Ramy czasowe: 26 tygodni (między V1 a V3)
Aby ocenić podłużne zmiany w skali klinicznej: Globalne wrażenie kliniczne (CGI-s), wartość minimalna 1- wartość maksymalna 7 (gorszy wynik)
26 tygodni (między V1 a V3)
Ocena zmian podłużnych w skalach klinicznych
Ramy czasowe: 26 tygodni (między V1 a V3)
Do oceny zmian podłużnych w skali klinicznej: SKALA OCENY PSP (PSP-QoL), wartość minimalna 0- wartość maksymalna 180 (gorszy wynik)
26 tygodni (między V1 a V3)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Technical University of Munich

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

12 grudnia 2023

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

30 marca 2026

Ukończenie studiów (Szacowany)

30 marca 2026

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

13 lipca 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

1 sierpnia 2023

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

9 sierpnia 2023

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

18 marca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

17 marca 2026

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • PROFIL-2088-SIM-0032-I

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj