Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie PROFIL ke zkoumání účinku GPB na hladiny NfL u pacientů s kortikobazálním syndromem (CBS) (PROFIL)

8. září 2026 aktualizováno: Technical University of Munich

Dvojitě zaslepená, randomizovaná, prospektivní, placebem kontrolovaná paralelní skupinová studie fáze II ke zkoumání účinku glycerolfenylbutyrátu (GPB) na hladiny neurofilamentního lehkého řetězce (NfL) u pacientů s kortikobazálním syndromem (CBS)

Kortikobazální syndrom (CBS) je rychle progredující neurodegenerativní porucha s průměrnou dobou přežití asi 6-8 let po první klinické manifestaci. V současné době není k dispozici žádná silná symptomatická léčba. Neexistuje ani terapie modifikující onemocnění. Neurozánět je klíčem k patogenezi u neurodegenerativních onemocnění s patologií Tau a/nebo AD. Existují silné důkazy, že fenylbutyrát může modulovat mikrogliální funkci zvýšením jejich fagocytární aktivity, s největší pravděpodobností epigenetickými mechanismy. Hlavním cílem této klinické studie je tedy studovat potenciální chorobu modifikující účinek léčby glycerolfenylbutyrátem (GPB), což je proléčivo kyseliny fenylmáselné, po dobu 26 týdnů hodnocené podle hladin biomarkeru lehkého řetězce neurofilamentů (NfL) indikující progresi onemocnění u CBS. Vzhledem k agresivní povaze CBS je možné studovat účinky GPB na plazmatické hladiny NfL.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

32

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Německo
    • Bavaria
      • Munich, Bavaria, Německo, 81377
        • Klinikum der Universität München (KUM), Campus Großhadern, Klinik und Poliklinik für Neurologie & German Center for Neurodegenerative Diseases (DZNE), Department of Neurology
      • Munich, Bavaria, Německo, 81377
        • Klinikum rechts der Isar Technische Universität München Klinik und Poliklinik für Neurologie & German Center for Neurodegenerative Diseases (DZNE), Department of Neurology

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Věk: ≥ 18 let
  2. „klinicky možný“ nebo „klinicky pravděpodobný“ CBS (Armstrong a kol., Neurol-ogy, 2013 80;496-503) a pacienti s progresivní supranukleární obrnou-CBS podle Höglingera a kol. (Mov Disord. června 2017;32(6):853-864)
  3. Žádná pravidelná konzumace glycerolfenylbutyrátu během posledních 6 měsíců před V1
  4. Schopnost důkladně porozumět všem poskytnutým informacím a poskytnout úplný informovaný souhlas podle GCP
  5. Schopnost a ochota dodržovat postupy klinického hodnocení
  6. Ženy ve fertilním věku musí být nekojící a chirurgicky sterilní nebo musí používat vysoce účinnou metodu antikoncepce a mít negativní těhotenský test. V případě užívání hormonální antikoncepce je nutné metodu doplnit o bariérovou metodu (nejlépe mužský kondom). Přijatelné metody antikoncepce s nízkou mírou selhání, tj. méně než 1 % ročně při důsledném a správném používání, jsou implantáty, injekční přípravky, kombinovaná perorální antikoncepce, hormonální nitroděložní tělíska (IUD), sexuální abstinence (definovaná jako zdržení se heterosexuálního styku během klinického hodnocení) nebo partnera po vasektomii. Nepřijatelné metody antikoncepce jsou: periodická abstinence (kalendářní, symptotermální, postovulační metody), vysazení (coitus interruptus), pouze spermicidy a metoda laktační amenorey (LAM). Ženský a mužský kondom by se neměly používat společně.

  7. Stabilní režim po dobu alespoň 1 měsíce před V1 a není předvídatelná potřeba měnit režim během 26týdenního léčebného období pro

    1. léky působící proti parkinsonismu (např. Levodopa, agonisté dopaminu, amantadin a inhibitory MAO-B)
    2. další látky působící na CNS včetně např. antidepresiva a léky proti demenci

Kritéria vyloučení:

  1. Neurodegenerativní onemocnění jiná než CBS
  2. Základem Alzheimerovy patologie, jak je definována pozitivním β-amyloid-PET nebo sníženým Aβ 1-42 v CSF
  3. Účast na jiném klinickém hodnocení zahrnujícím podání hodnoceného léčivého přípravku do 1 měsíce nebo 5 poločasů hodnoceného léčivého přípravku, podle toho, co je delší, před V1
  4. Známá přecitlivělost na glycerolfenylbutyrát nebo jeho další složky nebo na léky s podobnou chemickou strukturou nebo na kteroukoli složku placeba
  5. Léčba kyselinou valproovou, haloperidolem nebo probenecidem
  6. Fyzický nebo psychický stav (např. syndrom čelního laloku, psychotická porucha nebo velká deprese), které podle uvážení zkoušejícího mohou vystavit subjekt riziku, mohou zkreslit výsledky studie nebo mohou narušit účast subjektu v této klinické studii
  7. Trvalé zneužívání léků, drog nebo alkoholu
  8. Současné nebo plánované těhotenství nebo kojení u žen
  9. Jiné vážné zdravotní stavy dle uvážení zkoušejícího

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Dvojnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Verum
RAVICTI 1,1 g/ml perorální tekutina (glycerol fenylbutyrát (GPB)) Délka léčby: 26 týdnů, dvakrát denně
Lék: RAVICTI 1,1 g/ml

Délka léčby: 26 týdnů, dvakrát denně

Dávkování:

  • týdny 0 - 3: 3 ml/den (1,5 ml - 0 - 1,5 ml) (≙ 3,3 g glycerolfenylbutyrátu/placeba)
  • týdny 4 - 26: 6 ml/den (3 ml - 0 - 3 ml) (≙ 6,6 g glycerolfenylbutyrátu/placeba)
Ostatní jména:
  • Glycerol fenylbutyrát
Komparátor placeba: Placebo
Odpovídající placebo, perorální tekutina Délka léčby: 26 týdnů, dvakrát denně
Lék: Placebo

Délka léčby: 26 týdnů, dvakrát denně

Dávkování:

  • týdny 0 - 3: 3 ml/den (1,5 ml - 0 - 1,5 ml) (≙ 3,3 g glycerolfenylbutyrátu/placeba)
  • týdny 4 - 26: 6 ml/den (3 ml - 0 - 3 ml) (≙ 6,6 g glycerolfenylbutyrátu/placeba)

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Posoudit účinnost glycerolfenylbutyrátu vs. placebo při snižování hladin lehkého řetězce neurofilamentů (NfL) během 26 týdnů expozice glycerolfenylbutyrátu a také bezpečnost a snášenlivost glycerolfenylbutyrátu u pacientů s
Časové okno: 26 týdnů (mezi V1 a V3)
Zhodnotit účinnost glycerolfenylbutyrátu vs. placebo při snižování hladin lehkého řetězce neurofilamentů (NfL) během 26 týdnů expozice glycerolfenylbutyrátu a také bezpečnost a snášenlivost glycerolfenylbutyrátu u pacientů s CBS.
26 týdnů (mezi V1 a V3)

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Posoudit longitudinální změny v klinických škálách
Časové okno: 26 týdnů (mezi V1 a V3)
Pro posouzení longitudinálních změn v klinické škále: Movement Disorder Society Unified Parkinson's Disease Rating Scale (MDS-UPDRS Part III), minimální hodnota 0 – maximální hodnota 132 (horší výsledek)
26 týdnů (mezi V1 a V3)
Posoudit longitudinální změny v klinických škálách
Časové okno: 26 týdnů (mezi V1 a V3)
Pro posouzení longitudinálních změn v klinické škále: Hodnotící škála progresivní supranukleární obrny (PSP-RS), minimální hodnota 0 – maximální hodnota 100 (horší výsledek)
26 týdnů (mezi V1 a V3)
Posoudit longitudinální změny v klinických škálách
Časové okno: 26 týdnů (mezi V1 a V3)
K posouzení longitudinálních změn v klinickém měřítku: Škála klinického deficitu progresivní supranukleární obrny (PSP-CDS), minimální hodnota 0 – maximální hodnota 21 (horší výsledek)
26 týdnů (mezi V1 a V3)
Posoudit longitudinální změny v klinických škálách
Časové okno: 26 týdnů (mezi V1 a V3)
Pro posouzení longitudinálních změn v klinickém měřítku: Funkční škála kortikálních bazálních ganglií (CBFS), minimální hodnota 0 – maximální hodnota 124 (horší výsledek)
26 týdnů (mezi V1 a V3)
Posoudit longitudinální změny v klinických škálách
Časové okno: 26 týdnů (mezi V1 a V3)
K posouzení longitudinálních změn v klinickém měřítku: Test demence apraxie (DATE), min. hodnota 0 (horší výsledek) - max. hodnota 60
26 týdnů (mezi V1 a V3)
Posoudit longitudinální změny v klinických škálách
Časové okno: 26 týdnů (mezi V1 a V3)
Pro posouzení longitudinálních změn v klinické škále: MONTREÁLNÍ KOGNITIVNÍ HODNOCENÍ (MoCA), min. hodnota 0 (horší výsledek) - max. hodnota 30
26 týdnů (mezi V1 a V3)
Posoudit longitudinální změny v klinických škálách
Časové okno: 26 týdnů (mezi V1 a V3)
K posouzení longitudinálních změn v klinické škále: SCHWAB A ANGLIE AKTIVITY DAILY LIVING SCALE (SEADL), min. hodnota 0 (horší výsledek) - max. hodnota 100 %
26 týdnů (mezi V1 a V3)
Posoudit longitudinální změny v klinických škálách
Časové okno: 26 týdnů (mezi V1 a V3)
K posouzení longitudinálních změn v klinickém měřítku: Globální klinický dojem (CGI-s), minimální hodnota 1 – maximální hodnota 7 (horší výsledek)
26 týdnů (mezi V1 a V3)
Posoudit longitudinální změny v klinických škálách
Časové okno: 26 týdnů (mezi V1 a V3)
Pro posouzení longitudinálních změn v klinické škále: PSP RATING SCALE (PSP-QoL), minimální hodnota 0 – maximální hodnota 180 (horší výsledek)
26 týdnů (mezi V1 a V3)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Technical University of Munich

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

12. prosince 2023

Primární dokončení (Aktuální)

13. srpna 2026

Dokončení studie (Aktuální)

13. srpna 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

13. července 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

1. srpna 2023

První zveřejněno (Aktuální)

9. srpna 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

11. září 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

8. září 2026

Naposledy ověřeno

1. srpna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • PROFIL-2088-SIM-0032-I

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit