Estudo PROFIL para investigar o efeito do GPB nos níveis de NfL em pacientes com síndrome corticobasal (CBS) (PROFIL)

Critério de inclusão:

1. Idade: ≥ 18 anos
2. CBS "clínica possível" ou "clínica provável" (Armstrong et al., Neurol-ogy, 2013 80;496-503) e pacientes com Paralisia Supranuclear Progressiva-CBS de acordo com Höglinger et al. (Mov Desordem. 2017 jun;32(6):853-864)
3. Nenhum consumo regular de fenilbutirato de glicerol nos últimos 6 meses antes de V1
4. Capaz de entender completamente todas as informações fornecidas e dar consentimento informado completo de acordo com o GCP
5. Capacidade e vontade de cumprir os procedimentos do ensaio clínico
6. As mulheres em idade reprodutiva devem ser não lactantes e cirurgicamente estéreis ou usar um método de controle de natalidade altamente eficaz e ter um teste de gravidez negativo. No caso de uso de contracepção hormonal, o método deve ser complementado com um método de barreira (preferencialmente preservativo masculino). Métodos aceitáveis ​​de controle de natalidade com baixa taxa de falha, ou seja, menos de 1% ao ano, quando usados ​​de forma consistente e correta, são como implantes, injetáveis, contraceptivos orais combinados, dispositivos intrauterinos hormonais (DIUs), abstinência sexual (definida como abstenção de relações sexuais heterossexuais durante o ensaio clínico) ou parceiro vasectomizado. Métodos anticoncepcionais inaceitáveis ​​são: abstinência periódica (métodos de calendário, sintotérmicos, pós-ovulação), coito interrompido (coito interrompido), apenas espermicidas e método de amenorreia lactacional (LAM). O preservativo feminino e o preservativo masculino não devem ser usados ​​juntos.

7. Um regime estável por pelo menos 1 mês antes de V1 e nenhuma necessidade previsível de alterar o regime durante o período de tratamento de 26 semanas para

   1. medicamentos que atuam contra o parkinsonismo (por exemplo, Levodopa, Agonistas de Dopamina, Amantadina e Inibidores da MAO-B)
   2. outras substâncias ativas no SNC, incluindo e. antidepressivos e drogas antidemência

Critério de exclusão:

1. Doenças neurodegenerativas exceto CBS
2. Subjacente à patologia de Alzheimer, conforme definido por β-amilóide-PET positivo ou Aβ 1-42 reduzido no LCR
3. Participação em outro ensaio clínico envolvendo a administração de um medicamento experimental dentro de 1 mês ou 5 meias-vidas do medicamento experimental, o que for mais longo, antes de V1
4. Hipersensibilidade conhecida ao fenilbutirato de glicerol ou seus outros componentes, ou a drogas com uma estrutura química semelhante ou a qualquer um dos componentes do placebo
5. Tratamento com ácido valpróico, haloperidol ou probenecida
6. Uma condição física ou psiquiátrica (por exemplo, síndrome do lobo frontal, transtorno psicótico ou depressão maior), que, a critério do investigador, podem colocar o sujeito em risco, podem confundir os resultados do ensaio ou podem interferir na participação do sujeito neste ensaio clínico
7. Abuso persistente de medicamentos, drogas ou álcool
8. Gravidez atual ou planejada ou amamentação em mulheres
9. Outras condições médicas graves a critério do investigador