Étude PROFIL pour étudier l'effet de la GPB sur les niveaux de NfL chez les patients atteints du syndrome corticobasal (CBS) (PROFIL)

Critère d'intégration:

1. Âge : ≥ 18 ans
2. CBS "clinical possible" ou "clinical probable" (Armstrong et al., Neurol-ogy, 2013 80;496-503) et les patients atteints de Progressive Supranuclear Palsy-CBS selon Höglinger et al. (Désordre Mov. 2017 juin;32(6):853-864)
3. Absence de consommation régulière de phénylbutyrate de glycérol dans les 6 derniers mois précédant V1
4. Capable de bien comprendre toutes les informations fournies et de donner un consentement éclairé complet conformément aux BPC
5. Capacité et volonté de se conformer aux procédures de l'essai clinique
6. Les femmes en âge de procréer doivent être non allaitantes et chirurgicalement stériles ou utiliser une méthode de contraception très efficace et avoir un test de grossesse négatif. En cas d'utilisation d'une contraception hormonale, la méthode doit être complétée par une méthode barrière (préservatif masculin de préférence). Les méthodes de contraception acceptables avec un faible taux d'échec, c'est-à-dire moins de 1 % par an lorsqu'elles sont utilisées régulièrement et correctement, sont telles que les implants, les injectables, les contraceptifs oraux combinés, les dispositifs intra-utérins hormonaux (DIU), l'abstinence sexuelle (définie comme l'abstinence de rapports hétérosexuels pendant l'essai clinique) ou partenaire vasectomisé. Les méthodes de contraception inacceptables sont : l'abstinence périodique (méthodes calendaire, symptothermique, post-ovulation), le retrait (coït interrompu), les spermicides seuls et la méthode de l'allaitement maternel et de l'aménorrhée (MAMA). Le préservatif féminin et le préservatif masculin ne doivent pas être utilisés ensemble.

7. Un régime stable pendant au moins 1 mois avant V1 et aucun besoin prévisible de modifier le régime tout au long de la période de traitement de 26 semaines pour

   1. médicaments agissant contre le parkinsonisme (par ex. Lévodopa, agonistes de la dopamine, amantadine et inhibiteurs de la MAO-B)
   2. d'autres substances actives sur le SNC, y compris par ex. antidépresseurs et médicaments contre la démence

Critère d'exclusion:

1. Maladies neurodégénératives autres que CBS
2. Pathologie sous-jacente d'Alzheimer telle que définie par une β-amyloïde-PET positive ou une Aβ 1-42 réduite dans le LCR
3. Participation à un autre essai clinique impliquant l'administration d'un médicament expérimental dans les 1 mois ou 5 demi-vies du médicament expérimental, selon la plus longue des deux, avant V1
4. Hypersensibilité connue au phénylbutyrate de glycérol ou à ses autres composants, ou à des médicaments de structure chimique similaire ou à l'un des composants du placebo
5. Traitement par acide valproïque, halopéridol ou probénécide
6. Une condition physique ou psychiatrique (par ex. syndrome du lobe frontal, trouble psychotique ou dépression majeure), qui, à la discrétion de l'investigateur, peut mettre le sujet en danger, peut confondre les résultats de l'essai ou peut interférer avec la participation du sujet à cet essai clinique
7. Abus persistant de médicaments, de drogues ou d'alcool
8. Grossesse ou allaitement en cours ou planifiés chez les femmes
9. Autres conditions médicales graves à la discrétion de l'investigateur