Исследование PROFIL для изучения влияния GPB на уровни NfL у пациентов с кортикобазальным синдромом (CBS) (PROFIL)

Критерии включения:

1. Возраст: ≥ 18 лет
2. «клинически возможный» или «клинически вероятный» CBS (Armstrong et al., Neurol-ogy, 2013 80; 496-503) и пациенты с прогрессирующим надъядерным параличом-CBS согласно Höglinger et al. (Мов Беспорядок. 2017 июнь;32(6):853-864)
3. Отсутствие регулярного употребления глицеринфенилбутирата в течение последних 6 месяцев до V1
4. Способен полностью понять всю предоставленную информацию и дать полное информированное согласие в соответствии с GCP
5. Способность и готовность соблюдать процедуры клинического исследования
6. Женщины детородного возраста должны быть некормящими и хирургически стерильными или использовать высокоэффективный метод контрацепции и иметь отрицательный тест на беременность. В случае использования гормональной контрацепции метод необходимо дополнить барьерным методом (предпочтительно мужской презерватив). Приемлемыми методами контроля над рождаемостью с низкой частотой неудач, т. е. менее 1% в год, при последовательном и правильном использовании являются такие методы, как имплантаты, инъекции, комбинированные оральные контрацептивы, гормональные внутриматочные спирали (ВМС), половое воздержание (определяемое как воздержание от гетеросексуальных контактов во время клиническое исследование) или партнеру, подвергшемуся вазэктомии. Недопустимыми методами контрацепции являются: периодическое воздержание (календарный, симптотермальный, постовуляционный методы), абстиненция (прерванный половой акт), только спермициды и метод лактационной аменореи (ЛАМ). Женский презерватив и мужской презерватив нельзя использовать вместе.

7. Стабильный режим в течение по крайней мере 1 месяца до V1 и отсутствие предвидимой необходимости изменения режима в течение 26-недельного периода лечения для

   1. препараты, действующие против паркинсонизма (например, Леводопа, агонисты дофамина, амантадин и ингибиторы МАО-В)
   2. другие вещества, действующие на ЦНС, включая, например, антидепрессанты и препараты против деменции

Критерий исключения:

1. Нейродегенеративные заболевания, кроме CBS
2. Лежащая в основе болезни Альцгеймера патология, определяемая положительным β-амилоидным ПЭТ или сниженным Aβ 1-42 в ЦСЖ
3. Участие в другом клиническом исследовании, включающем введение исследуемого лекарственного препарата в течение 1 месяца или 5 периодов полувыведения исследуемого лекарственного препарата, в зависимости от того, что больше, до V1
4. Известная гиперчувствительность к глицеринфенилбутирату или его дополнительным компонентам, или к препаратам с аналогичной химической структурой, или к любому из компонентов плацебо.
5. Лечение вальпроевой кислотой, галоперидолом или пробенецидом
6. Физическое или психическое состояние (например, синдром лобных долей, психотическое расстройство или глубокая депрессия), которые, по усмотрению исследователя, могут подвергнуть субъекта риску, могут исказить результаты исследования или могут помешать участию субъекта в данном клиническом исследовании.
7. Постоянное злоупотребление лекарствами, наркотиками или алкоголем
8. Текущая или планируемая беременность или кормление грудью у женщин
9. Другие тяжелые медицинские состояния на усмотрение следователя