PROFIL-onderzoek om het effect van GPB op NfL-niveaus te onderzoeken bij patiënten met het corticobasaal syndroom (CBS) (PROFIL)

Inclusiecriteria:

1. Leeftijd: ≥ 18 jaar
2. "klinisch mogelijk" of "klinisch waarschijnlijk" CBS (Armstrong et al., Neurol-ogy, 2013 80;496-503) en patiënten met Progressive Supranuclear Palsy-CBS volgens Höglinger et al. (Mov wanorde. 2017 juni;32(6):853-864)
3. Geen regelmatige consumptie van glycerolfenylbutyraat in de laatste 6 maanden voorafgaand aan V1
4. In staat om alle gegeven informatie grondig te begrijpen en volledige geïnformeerde toestemming te geven volgens GCP
5. Vermogen en bereidheid om te voldoen aan de procedures van de klinische proef
6. Vrouwen in de vruchtbare leeftijd moeten geen borstvoeding geven en chirurgisch steriel zijn of een zeer effectieve anticonceptiemethode gebruiken en een negatieve zwangerschapstest ondergaan. Bij gebruik van hormonale anticonceptie moet de methode worden aangevuld met een barrièremethode (bij voorkeur mannencondoom). Aanvaardbare anticonceptiemethodes met een laag percentage mislukkingen, d.w.z. minder dan 1% per jaar bij consequent en correct gebruik, zijn implantaten, injecties, gecombineerde orale anticonceptiva, hormonale intra-uteriene apparaten (IUD's), seksuele onthouding (gedefinieerd als het afzien van heteroseksuele gemeenschap tijdens de klinische proef) of gesteriliseerde partner. Onaanvaardbare anticonceptiemethoden zijn: periodieke onthouding (kalender-, symptothermische, post-ovulatiemethoden), onthouding (coïtus interruptus), alleen zaaddodende middelen en lactatiekundige amenorroe-methode (LAM). Vrouwencondoom en mannencondoom mogen niet samen worden gebruikt.

7. Een stabiel regime gedurende ten minste 1 maand voorafgaand aan V1 en geen voorzienbare noodzaak om het regime te veranderen gedurende de behandelingsperiode van 26 weken voor

   1. geneesmiddelen tegen parkinsonisme (bijv. levodopa, dopamine-agonisten, amantadine en MAO-B-remmers)
   2. andere CZS-actieve stoffen waaronder b.v. antidepressiva en middelen tegen dementie

Uitsluitingscriteria:

1. Neurodegeneratieve ziekten anders dan CBS
2. Onderliggende pathologie van Alzheimer zoals gedefinieerd door positief β-amyloïde-PET of verminderd Aβ 1-42 in CSF
3. Deelname aan een ander klinisch onderzoek met toediening van een geneesmiddel voor onderzoek binnen 1 maand of 5 halfwaardetijden van het geneesmiddel voor onderzoek, afhankelijk van wat langer is, voorafgaand aan V1
4. Bekende overgevoeligheid voor glycerolfenylbutyraat of zijn andere componenten, of voor geneesmiddelen met een vergelijkbare chemische structuur of voor een van de componenten van de placebo
5. Behandeling met valproïnezuur, haloperidol of probenecide
6. Een lichamelijke of psychiatrische aandoening (bijv. frontaalkwabsyndroom, psychotische stoornis of ernstige depressie), die naar oordeel van de onderzoeker een risico voor de proefpersoon kunnen vormen, de resultaten van de studie kunnen verwarren of de deelname van de proefpersoon aan deze klinische studie kunnen belemmeren
7. Aanhoudend misbruik van medicijnen, drugs of alcohol
8. Huidige of geplande zwangerschap of borstvoeding bij vrouwen
9. Andere ernstige medische aandoeningen naar goeddunken van de onderzoeker