Estudio PROFIL para investigar el efecto de GPB en los niveles de NfL en pacientes con síndrome corticobasal (CBS) (PROFIL)

Criterios de inclusión:

1. Edad: ≥ 18 años
2. CBS "clínica posible" o "clínica probable" (Armstrong et al., Neurol-ology, 2013 80;496-503) y pacientes con Progressive Supranuclear Palsy-CBS según Höglinger et al. (Mov Desorden. 2017 junio;32(6):853-864)
3. Sin consumo regular de fenilbutirato de glicerol en los últimos 6 meses antes de V1
4. Capaz de comprender a fondo toda la información proporcionada y dar pleno consentimiento informado de acuerdo con GCP
5. Capacidad y voluntad de cumplir con los procedimientos del ensayo clínico
6. Las mujeres en edad fértil deben ser no lactantes y estériles quirúrgicamente o usar un método anticonceptivo altamente efectivo y tener una prueba de embarazo negativa. En caso de utilizar un anticonceptivo hormonal, el método debe complementarse con un método de barrera (preferiblemente preservativo masculino). Los métodos aceptables de control de la natalidad con una baja tasa de fallas, es decir, menos del 1% por año cuando se usan de manera constante y correcta, son los implantes, los inyectables, los anticonceptivos orales combinados, los dispositivos intrauterinos (DIU) hormonales, la abstinencia sexual (definida como abstenerse de tener relaciones heterosexuales durante el ensayo clínico) o pareja vasectomizada. Los métodos anticonceptivos inaceptables son: abstinencia periódica (calendario, sintotérmico, métodos post-ovulación), abstinencia (coitus interruptus), espermicidas solamente y método de amenorrea de la lactancia (LAM). El condón femenino y el condón masculino no deben usarse juntos.

7. Un régimen estable durante al menos 1 mes antes de V1 y sin necesidad previsible de cambiar el régimen durante el período de tratamiento de 26 semanas para

   1. Fármacos que actúan contra el parkinsonismo (p. levodopa, agonistas de la dopamina, amantadina e inhibidores de la MAO-B)
   2. otras sustancias activas sobre el SNC, incluyendo p. antidepresivos y medicamentos contra la demencia

Criterio de exclusión:

1. Enfermedades neurodegenerativas distintas del CBS
2. Patología subyacente de Alzheimer definida por β-amiloide-PET positivo o Aβ 1-42 reducido en LCR
3. Participación en otro ensayo clínico que involucre la administración de un medicamento en investigación dentro de 1 mes o 5 semividas del medicamento en investigación, lo que sea más largo, antes de V1
4. Hipersensibilidad conocida al fenilbutirato de glicerol o a sus otros componentes, o a fármacos con una estructura química similar o a cualquiera de los componentes del placebo
5. Tratamiento con ácido valproico, haloperidol o probenecid
6. Una condición física o psiquiátrica (p. síndrome del lóbulo frontal, trastorno psicótico o depresión mayor), que a discreción del investigador puede poner en riesgo al sujeto, puede confundir los resultados del ensayo o puede interferir con la participación del sujeto en este ensayo clínico
7. Abuso persistente de medicamentos, drogas o alcohol
8. Embarazo actual o planificado o lactancia en mujeres
9. Otras condiciones médicas graves a discreción del investigador