大脳皮質基底核症候群（CBS）患者のNfLレベルに対するGPBの影響を調査するPROFIL研究 (PROFIL)

包含基準:

1. 年齢：18歳以上
2. 「臨床的に可能性がある」または「臨床的に可能性がある」CBS (Armstrong et al., Neurol-ogy, 2013 80;496-503)、およびHöglinger et al.による進行性核上麻痺-CBS患者。 (モブディスオーダ。 2017 6 月;32(6):853-864)
3. V1 前の過去 6 か月以内にグリセロール フェニル酪酸を定期的に摂取していないこと
4. 与えられたすべての情報を徹底的に理解し、GCP に従って完全なインフォームド・コンセントを与えることができる
5. 臨床試験の手順に従う能力と意欲
6. 出産可能年齢の女性は、授乳中でなく、外科的に不妊であるか、非常に効果的な避妊方法を使用しており、妊娠検査結果が陰性である必要があります。 ホルモン避妊法を使用する場合、その方法にバリア法 (できれば男性用コンドーム) を追加する必要があります。 一貫して正しい方法で使用した場合、失敗率が低く、つまり失敗率が年間 1% 未満である許容可能な避妊方法には、インプラント、注射剤、複合経口避妊薬、ホルモン子宮内避妊具 (IUD)、性的禁欲 (期間中に異性間性交を控えることと定義される) などがあります。臨床試験）または精管切除を受けたパートナー。 受け入れられない避妊方法は、定期的な禁欲（カレンダー、対症療法、排卵後の方法）、離脱（性交中断）、殺精子剤のみ、および授乳期無月経法（LAM）です。 女性用コンドームと男性用コンドームを併用しないでください。

7. V1 前の少なくとも 1 か月間は安定したレジメンがあり、26 週間の治療期間を通じてレジメンを変更する必要性が予見できない

   1. パーキンソン病に対して作用する薬（例： レボドパ、ドーパミン作動薬、アマンタジンおよび MAO-B 阻害剤)
   2. 他のCNS活性物質、例えばを含む 抗うつ薬と抗認知症薬

除外基準:

1. CBS以外の神経変性疾患
2. β-アミロイド-PET陽性またはCSF中のAβ1-42の減少によって定義される根底にあるアルツハイマー病
3. -V1以前の1か月以内または治験薬の5半減期のいずれか長い方以内に治験薬を投与する別の臨床試験への参加
4. グリセロールフェニルブチレートもしくはそのさらなる成分、または類似の化学構造を持つ薬物もしくはプラセボの成分に対する既知の過敏症
5. バルプロ酸、ハロペリドール、またはプロベネシドによる治療
6. 身体的または精神的状態（例: 前頭葉症候群、精神病性障害、または大うつ病）、治験責任医師の裁量により、被験者を危険にさらす可能性があり、試験結果を混乱させる可能性があり、またはこの臨床試験への被験者の参加を妨げる可能性があります。
7. 薬物、麻薬、アルコールの持続的な乱用
8. 現在または計画中の妊娠または授乳中の女性
9. 研究者の裁量によるその他の重篤な病状