大脳皮質基底核症候群（CBS）患者のNfLレベルに対するGPBの影響を調査するPROFIL研究 (PROFIL)
2026年9月8日 更新者：Technical University of Munich
大脳皮質基底核症候群（CBS）患者の神経フィラメント軽鎖（NfL）レベルに対するグリセロールフェニル酪酸（GPB）の影響を調査する二重盲検、無作為化、前向き、プラセボ対照並行群間第II相試験
大脳皮質基底核症候群 (CBS) は急速に進行する神経変性疾患で、最初の臨床症状が発現してからの平均生存期間は約 6 ～ 8 年です。
現在のところ、有効な対症療法はありません。
疾患を修飾する治療法も存在しません。
神経炎症は、タウおよび/またはアルツハイマー病を伴う神経変性疾患の病因の鍵です。
フェニル酪酸がミクログリアの食作用活性を増強することにより、おそらくエピジェネティックな機構によってミクログリアの機能を調節できるという強力な証拠があります。
したがって、この臨床試験の主な目的は、フェニル酪酸のプロドラッグであるグリセロールフェニル酪酸（GPB）による26週間の治療の潜在的な疾患修飾効果を、バイオマーカーである神経フィラメント軽鎖（NfL）のレベルによって評価して研究することです。 CBS における疾患の進行を示しています。
CBS の攻撃的な性質を考慮すると、血漿 NfL レベルに対する GPB の影響を研究することが可能です。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
32
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Bavaria
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Munich、Bavaria、ドイツ、81377
- Klinikum der Universität München (KUM), Campus Großhadern, Klinik und Poliklinik für Neurologie & German Center for Neurodegenerative Diseases (DZNE), Department of Neurology
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Munich、Bavaria、ドイツ、81377
- Klinikum rechts der Isar Technische Universität München Klinik und Poliklinik für Neurologie & German Center for Neurodegenerative Diseases (DZNE), Department of Neurology
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 年齢：18歳以上
- 「臨床的に可能性がある」または「臨床的に可能性がある」CBS (Armstrong et al., Neurol-ogy, 2013 80;496-503)、およびHöglinger et al.による進行性核上麻痺-CBS患者。 (モブディスオーダ。 2017 6 月;32(6):853-864)
- V1 前の過去 6 か月以内にグリセロール フェニル酪酸を定期的に摂取していないこと
- 与えられたすべての情報を徹底的に理解し、GCP に従って完全なインフォームド・コンセントを与えることができる
- 臨床試験の手順に従う能力と意欲
- 出産可能年齢の女性は、授乳中でなく、外科的に不妊であるか、非常に効果的な避妊方法を使用しており、妊娠検査結果が陰性である必要があります。 ホルモン避妊法を使用する場合、その方法にバリア法 (できれば男性用コンドーム) を追加する必要があります。 一貫して正しい方法で使用した場合、失敗率が低く、つまり失敗率が年間 1% 未満である許容可能な避妊方法には、インプラント、注射剤、複合経口避妊薬、ホルモン子宮内避妊具 (IUD)、性的禁欲 (期間中に異性間性交を控えることと定義される) などがあります。臨床試験）または精管切除を受けたパートナー。 受け入れられない避妊方法は、定期的な禁欲（カレンダー、対症療法、排卵後の方法）、離脱（性交中断）、殺精子剤のみ、および授乳期無月経法（LAM）です。 女性用コンドームと男性用コンドームを併用しないでください。
V1 前の少なくとも 1 か月間は安定したレジメンがあり、26 週間の治療期間を通じてレジメンを変更する必要性が予見できない
- パーキンソン病に対して作用する薬（例： レボドパ、ドーパミン作動薬、アマンタジンおよび MAO-B 阻害剤)
- 他のCNS活性物質、例えばを含む 抗うつ薬と抗認知症薬
除外基準:
- CBS以外の神経変性疾患
- β-アミロイド-PET陽性またはCSF中のAβ1-42の減少によって定義される根底にあるアルツハイマー病
- -V1以前の1か月以内または治験薬の5半減期のいずれか長い方以内に治験薬を投与する別の臨床試験への参加
- グリセロールフェニルブチレートもしくはそのさらなる成分、または類似の化学構造を持つ薬物もしくはプラセボの成分に対する既知の過敏症
- バルプロ酸、ハロペリドール、またはプロベネシドによる治療
- 身体的または精神的状態（例: 前頭葉症候群、精神病性障害、または大うつ病）、治験責任医師の裁量により、被験者を危険にさらす可能性があり、試験結果を混乱させる可能性があり、またはこの臨床試験への被験者の参加を妨げる可能性があります。
- 薬物、麻薬、アルコールの持続的な乱用
- 現在または計画中の妊娠または授乳中の女性
- 研究者の裁量によるその他の重篤な病状
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：ダブル
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：ヴェルム
RAVICTI 1.1 g/ml 経口液体 (グリセロール フェニル酪酸 (GPB)) 治療期間: 26 週間、1 日 2 回
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治療期間: 26週間、1日2回 投与量:
他の名前：
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プラセボコンパレーター：プラセボ
対応するプラセボ、経口液体 治療期間: 26 週間、1 日 2 回
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治療期間: 26週間、1日2回 投与量:
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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26週間のグリセロールフェニルブチレートへの曝露中のニューロフィラメント軽鎖（NfL）レベルの低下におけるグリセロールフェニルブチレートとプラセボの有効性、および以下の患者におけるグリセロールフェニルブチレートの安全性と忍容性を評価すること。
時間枠：26 週間 (V1 と V3 の間)
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CBS患者におけるフェニル酪酸グリセロールへの26週間の曝露中のニューロフィラメント軽鎖（NfL）レベルの低下におけるフェニル酪酸グリセロールとプラセボの有効性、およびCBS患者におけるフェニル酪酸グリセロールの安全性と忍容性を評価する。
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26 週間 (V1 と V3 の間)
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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臨床スケールの長期的な変化を評価するため
時間枠：26 週間 (V1 と V3 の間)
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臨床スケールの長期的な変化を評価するには: 運動障害協会統一パーキンソン病評価スケール (MDS-UPDRS Part III)、最小値 0 ～ 最大値 132 (転帰の悪化)
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26 週間 (V1 と V3 の間)
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臨床スケールの長期的な変化を評価するため
時間枠：26 週間 (V1 と V3 の間)
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臨床スケールの長期的な変化を評価するには: 進行性核上性麻痺評価スケール (PSP-RS)、最小値 0 ～ 最大値 100 (転帰の悪化)
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26 週間 (V1 と V3 の間)
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臨床スケールの長期的な変化を評価するため
時間枠：26 週間 (V1 と V3 の間)
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臨床スケールの長期的な変化を評価するには:進行性核上性麻痺臨床欠損スケール (PSP-CDS)、最小値 0 ～ 最大値 21 (転帰の悪化)
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26 週間 (V1 と V3 の間)
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臨床スケールの長期的な変化を評価するため
時間枠：26 週間 (V1 と V3 の間)
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臨床スケールの長期的な変化を評価するには: 皮質大脳基底核機能スケール (CBFS)、最小値 0 ～ 最大値 124 (転帰の悪化)
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26 週間 (V1 と V3 の間)
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臨床スケールの長期的な変化を評価するため
時間枠：26 週間 (V1 と V3 の間)
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臨床スケールの長期的な変化を評価するには: 認知症失行テスト (日付)、最小値 0 (悪い結果) - 最大値 60
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26 週間 (V1 と V3 の間)
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臨床スケールの長期的な変化を評価するため
時間枠：26 週間 (V1 と V3 の間)
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臨床スケールの長期的な変化を評価するには: モントリオール認知評価 (MoCA)、最小値 0 (悪い結果) - 最大値 30
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26 週間 (V1 と V3 の間)
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臨床スケールの長期的な変化を評価するため
時間枠：26 週間 (V1 と V3 の間)
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臨床スケールの長期的な変化を評価するには: シュワブおよびイングランドの日常生活活動スケール (SEADL)、最小値 0 (悪い転帰) - 最大値 100%
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26 週間 (V1 と V3 の間)
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臨床スケールの長期的な変化を評価するため
時間枠：26 週間 (V1 と V3 の間)
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臨床スケールの長期的な変化を評価するには: 臨床全体的印象 (CGI-s)、最小値 1 ～ 最大値 7 (転帰の悪化)
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26 週間 (V1 と V3 の間)
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臨床スケールの長期的な変化を評価するため
時間枠：26 週間 (V1 と V3 の間)
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臨床スケールの長期的な変化を評価するには: PSP 評価スケール (PSP-QoL)、最小値 0 ～ 最大値 180 (転帰の悪化)
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26 週間 (V1 と V3 の間)
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2023年12月12日
一次修了 (実際)
2026年8月13日
研究の完了 (実際)
2026年8月13日
試験登録日
最初に提出
2023年7月13日
QC基準を満たした最初の提出物
2023年8月1日
最初の投稿 (実際)
2023年8月9日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年9月11日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年9月8日
最終確認日
2026年8月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。