Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

PROFIL-tutkimus, jossa tutkitaan GPB:n vaikutusta NfL-tasoihin potilailla, joilla on kortikobasaalioireyhtymä (CBS) (PROFIL)

tiistai 2. tammikuuta 2024 päivittänyt: Technical University of Munich

Kaksoissokko, satunnaistettu, prospektiivinen, plasebokontrolloitu rinnakkaisryhmävaihe II -tutkimus glyserolifenyylibutyraatin (GPB) vaikutuksen tutkimiseksi neurofilamentin kevytketjun (NfL) tasoihin potilailla, joilla on kortikobasaalioireyhtymä (CBS)

Kortikobasaalioireyhtymä (CBS) on nopeasti etenevä neurodegeneratiivinen sairaus, jonka keskimääräinen eloonjäämisaika on noin 6-8 vuotta ensimmäisestä kliinisestä ilmentymisestä. Tällä hetkellä ei ole saatavilla tehokasta oireenmukaista hoitoa. Tautia muuntavaa hoitoa ei myöskään ole olemassa. Hermoston tulehdus on avain tau- ja/tai AD-patologiaa sisältävien hermostoa rappeuttavien sairauksien patogeneesiin. On olemassa vahvaa näyttöä siitä, että fenyylibutyraatti voi moduloida mikroglian toimintaa tehostamalla niiden fagosyyttistä aktiivisuutta, todennäköisimmin epigeneettisten mekanismien avulla. Tämän kliinisen tutkimuksen päätavoitteena on siis tutkia 26 viikon ajan fenyylivoihapon aihiolääke glyserolifenyylibutyraatti (GPB) -hoidon mahdollista sairautta modifioivaa vaikutusta biomarkkerin neurofilamenttikevytketjun (NfL) tasoilla arvioituna. osoittavat taudin etenemistä CBS:ssä. CBS:n aggressiivisen luonteen vuoksi on mahdollista tutkia GPB:n vaikutuksia plasman NfL-tasoihin.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

32

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

  • Saksa
    • Bavaria
      • Munich, Bavaria, Saksa, 81377
        • Rekrytointi
        • Klinikum der Universität München (KUM), Campus Großhadern, Klinik und Poliklinik für Neurologie & German Center for Neurodegenerative Diseases (DZNE), Department of Neurology
        • Ottaa yhteyttä:
          • Johannes Levin, MD
      • Munich, Bavaria, Saksa, 81377
        • Rekrytointi
        • Klinikum rechts der Isar Technische Universität München Klinik und Poliklinik für Neurologie & German Center for Neurodegenerative Diseases (DZNE), Department of Neurology
        • Ottaa yhteyttä:
          • Mikael Simons, MD

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Ikä: ≥ 18 vuotta
  2. "kliininen mahdollinen" tai "kliinisesti todennäköinen" CBS (Armstrong et ai., Neurol-ogy, 2013 80; 496-503) ja potilaat, joilla on progressiivinen supranukleaarinen halvaus-CBS Höglinger et ai. (Mov Disord. 2017 kesäkuu;32(6):853-864)
  3. Ei säännöllistä glyserolifenyylibutyraatin käyttöä viimeisen 6 kuukauden aikana ennen V1:tä
  4. Pystyy ymmärtämään perusteellisesti kaikki annetut tiedot ja antamaan täyden tietoon perustuvan suostumuksen GCP:n mukaisesti
  5. Kyky ja halu noudattaa kliinisen tutkimuksen menettelyjä
  6. Hedelmällisessä iässä olevien naisten tulee olla imettämättömiä ja kirurgisesti steriilejä tai käyttää erittäin tehokasta ehkäisymenetelmää ja heillä on negatiivinen raskaustesti. Hormonaalista ehkäisyä käytettäessä menetelmää on täydennettävä estemenetelmällä (mieluiten miesten kondomi). Hyväksyttäviä ehkäisymenetelmiä, joiden epäonnistumisprosentti on alhainen eli alle 1 % vuodessa, kun niitä käytetään johdonmukaisesti ja oikein, ovat esimerkiksi implantit, ruiskeet, yhdistelmäehkäisyvalmisteet, hormonaaliset kohdunsisäiset välineet (IUD), seksuaalinen raittius (määritelty heteroseksuaalisesta yhdynnästä pidättäytymisenä kliinisessä tutkimuksessa) tai kumppanille, jolle on tehty vasektomia. Ei-hyväksyttäviä ehkäisymenetelmiä ovat: jaksollinen pidätys (kalenteri, symptotermiset, ovulaation jälkeiset menetelmät), vieroitus (coitus interruptus), vain siittiöiden torjunta-aineet ja laktaatiomenorreamenetelmä (LAM). Naisten kondomia ja miesten kondomia ei tule käyttää yhdessä.

  7. Vakaa hoito-ohjelma vähintään 1 kuukauden ennen V1:tä, eikä odotettavissa olevaa tarvetta muuttaa hoito-ohjelmaa 26 viikon hoitojakson aikana

    1. Parkinsonismiin vaikuttavat lääkkeet (esim. Levodopa, dopamiiniagonistit, amantadiini ja MAO-B-estäjät)
    2. muut keskushermostoon vaikuttavat aineet mukaan lukien esim. masennuslääkkeet ja dementialääkkeet

Poissulkemiskriteerit:

  1. Muut neurodegeneratiiviset sairaudet kuin CBS
  2. Taustalla oleva Alzheimerin patologia, joka määritellään positiivisena β-amyloidi-PET:nä tai vähentyneenä Aβ 1-42:na CSF:ssä
  3. Osallistuminen toiseen kliiniseen tutkimukseen, johon kuuluu tutkimuslääkkeen antaminen 1 kuukauden tai 5 tutkimuslääkkeen puoliintumisajan kuluessa, sen mukaan kumpi on pidempi, ennen V1:tä
  4. Tunnettu yliherkkyys glyserolifenyylibutyraatille tai sen muille aineosille tai lääkkeille, joilla on samanlainen kemiallinen rakenne, tai jollekin lumelääkkeen aineosalle
  5. Hoito valproiinihapolla, haloperidolilla tai probenesidillä
  6. Fyysinen tai psyykkinen tila (esim. otsalohkon oireyhtymä, psykoottinen häiriö tai vakava masennus), jotka tutkijan harkinnan mukaan voivat vaarantaa kohteen, sekoittaa tutkimustuloksia tai häiritä potilaan osallistumista tähän kliiniseen tutkimukseen.
  7. Jatkuva lääkkeiden, huumeiden tai alkoholin väärinkäyttö
  8. Nykyinen tai suunniteltu raskaus tai imetys naisilla
  9. Muut vakavat sairaudet tutkijan harkinnan mukaan

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Kaksinkertainen

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Verum
RAVICTI 1,1 g/ml suun kautta otettavaa nestettä (glyserolifenyylibutyraatti (GPB)) Hoidon kesto: 26 viikkoa, kahdesti päivässä
Lääke: RAVICTI 1,1 g/ml

Hoidon kesto: 26 viikkoa, kahdesti päivässä

Annostus:

  • viikot 0 - 3: 3 ml/vrk (1,5 ml - 0 - 1,5 ml) (≙ 3,3 g glyserolifenyylibutyraattia/plasebo)
  • viikot 4–26: 6 ml/vrk (3 ml – 0–3 ml) (≙ 6,6 g glyserolifenyylibutyraattia/plasebo)
Muut nimet:
  • Glyserolifenyylibutyraatti
Placebo Comparator: Plasebo
Vastaava plasebo, oraalinen neste Hoidon kesto: 26 viikkoa, kahdesti päivässä
Lääke: Plasebo

Hoidon kesto: 26 viikkoa, kahdesti päivässä

Annostus:

  • viikot 0 - 3: 3 ml/vrk (1,5 ml - 0 - 1,5 ml) (≙ 3,3 g glyserolifenyylibutyraattia/plasebo)
  • viikot 4–26: 6 ml/vrk (3 ml – 0–3 ml) (≙ 6,6 g glyserolifenyylibutyraattia/plasebo)

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Arvioida glyserolifenyylibutyraatin tehoa lumelääkkeeseen verrattuna neurofilamentin kevyen ketjun (NfL) tasojen vähentämisessä 26 viikon ajan glyserolifenyylibutyraatille altistuksen aikana sekä glyserolifenyylibutyraatin turvallisuutta ja siedettävyyttä potilailla, joilla on
Aikaikkuna: 26 viikkoa (V1:n ja V3:n välillä)
Arvioida glyserolifenyylibutyraatin tehoa lumelääkkeeseen verrattuna neurofilamentin kevytketjun (NfL) tasojen vähentämisessä 26 viikon ajan glyserolifenyylibutyraatille altistuksen aikana sekä glyserolifenyylibutyraatin turvallisuutta ja siedettävyyttä potilailla, joilla on CBS.
26 viikkoa (V1:n ja V3:n välillä)

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Arvioida pitkittäisiä muutoksia kliinisissä asteikoissa
Aikaikkuna: 26 viikkoa (V1:n ja V3:n välillä)
Kliinisen asteikon pitkittäisten muutosten arvioimiseksi: Movement Disorder Societyn yhtenäinen Parkinsonin taudin arviointiasteikko (MDS-UPDRS, osa III), min arvo 0 - maksimiarvo 132 (huonompi tulos)
26 viikkoa (V1:n ja V3:n välillä)
Arvioida pitkittäisiä muutoksia kliinisissä asteikoissa
Aikaikkuna: 26 viikkoa (V1:n ja V3:n välillä)
Kliinisen asteikon pitkittäisten muutosten arvioimiseksi: Progressiivinen supranukleaarisen halvauksen arviointiasteikko (PSP-RS), min arvo 0 - maksimiarvo 100 (huonompi tulos)
26 viikkoa (V1:n ja V3:n välillä)
Arvioida pitkittäisiä muutoksia kliinisissä asteikoissa
Aikaikkuna: 26 viikkoa (V1:n ja V3:n välillä)
Kliinisen asteikon pitkittäisten muutosten arvioimiseksi: Progressive Supranuclear Palsy Clinical Deficits Scale (PSP-CDS), min arvo 0 - maksimiarvo 21 (huonompi tulos)
26 viikkoa (V1:n ja V3:n välillä)
Arvioida pitkittäisiä muutoksia kliinisissä asteikoissa
Aikaikkuna: 26 viikkoa (V1:n ja V3:n välillä)
Kliinisen asteikon pitkittäisten muutosten arvioimiseksi: Aivokuoren tyviganglioiden funktionaalinen asteikko (CBFS), min arvo 0 - max arvo 124 (huonompi tulos)
26 viikkoa (V1:n ja V3:n välillä)
Arvioida pitkittäisiä muutoksia kliinisissä asteikoissa
Aikaikkuna: 26 viikkoa (V1:n ja V3:n välillä)
Kliinisen mittakaavan pitkittäisten muutosten arvioimiseksi: Dementia Apraxia Test (DATE), min arvo 0 (huonompi tulos) - max arvo 60
26 viikkoa (V1:n ja V3:n välillä)
Arvioida pitkittäisiä muutoksia kliinisissä asteikoissa
Aikaikkuna: 26 viikkoa (V1:n ja V3:n välillä)
Kliinisen mittakaavan pitkittäisten muutosten arvioimiseksi: MONTREAL COGNITIVE ASSESSMENT (MoCA), min arvo 0 (huonompi tulos) - maksimiarvo 30
26 viikkoa (V1:n ja V3:n välillä)
Arvioida pitkittäisiä muutoksia kliinisissä asteikoissa
Aikaikkuna: 26 viikkoa (V1:n ja V3:n välillä)
Pitkittäisten muutosten arvioimiseksi kliinisessä mittakaavassa: SCHWAB AND ENGLAND ACTIVITIES OF DAILY LIVING SCALE (SEADL), min arvo 0 (huonompi tulos) - maksimiarvo 100 %
26 viikkoa (V1:n ja V3:n välillä)
Arvioida pitkittäisiä muutoksia kliinisissä asteikoissa
Aikaikkuna: 26 viikkoa (V1:n ja V3:n välillä)
Kliinisen mittakaavan pitkittäisten muutosten arvioimiseksi: Kliininen globaali impressio (CGI-s), minimiarvo 1 - maksimiarvo 7 (huonompi tulos)
26 viikkoa (V1:n ja V3:n välillä)
Arvioida pitkittäisiä muutoksia kliinisissä asteikoissa
Aikaikkuna: 26 viikkoa (V1:n ja V3:n välillä)
Kliinisen asteikon pitkittäisten muutosten arvioimiseksi: PSP RATING SCALE (PSP-QoL), min arvo 0 - max arvo 180 (huonompi tulos)
26 viikkoa (V1:n ja V3:n välillä)

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Technical University of Munich

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 12. joulukuuta 2023

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Torstai 1. elokuuta 2024

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Lauantai 1. maaliskuuta 2025

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 13. heinäkuuta 2023

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 1. elokuuta 2023

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Keskiviikko 9. elokuuta 2023

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 5. tammikuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 2. tammikuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. heinäkuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • PROFIL-2088-SIM-0032-I

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Kortikobasaalioireyhtymä (CBS)

Kliiniset tutkimukset RAVICTI 1,1 g/ml

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Egypt

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa