DMD가 있는 소년의 NS-050/NCNP-03의 1/2단계(Meteor50)
2026년 6월 12일 업데이트: NS Pharma, Inc.
뒤시엔 근이영양증(DMD) 소년을 대상으로 NS-050/NCNP-03의 안전성, 내약성, 약동학 및 약력학을 평가하기 위한 최초의 인간 대상 다회 투여 2부 연구 1/2상 연구
이는 12주간 치료 후 24주간 공개 라벨 치료를 통해 이동 가능한 소년들에게 매주 1회 NS-050/NCNP-03의 선택된 용량을 투여하는 다중 상승 용량(MAD) 수준에 대한 1/2상 연구입니다. 엑손 50 건너뛰기가 가능한 DMD 돌연변이가 있는 DMD.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
20
단계
- 2 단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Seoul, 대한민국
- Seoul National University Hospital
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Gyeongsangnam-do
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Yangsan, Gyeongsangnam-do, 대한민국
- Pusan National University Yangsan Hospital
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California
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Los Angeles, California, 미국, 90027
- Children's Hospital Los Angeles
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Colorado
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Aurora, Colorado, 미국, 80011
- Children's Hospital Colorado
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Illinois
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Chicago, Illinois, 미국, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
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Kansas
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Kansas City, Kansas, 미국, 66103
- University of Kansas Medical Center
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15213
- University of Pittsburgh Medical Center
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Gifu
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Nagara, Gifu, 일본, 502-8558
- National Hospital Organization Nagara Medical Center
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Hyōgo
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Nishinomiya, Hyōgo, 일본, 663-8501
- Hyogo Medical University Hospital
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Miyagi
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Sendai, Miyagi, 일본, 989-3126
- Miyagi Children's Hospital
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Osaka
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Toyonaka, Osaka, 일본, 560-8552
- NHO Osaka Toneyama Medical Center
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Tokyo
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Kodaira, Tokyo, 일본, 187-8551
- National Center of Neurology and Psychiatry
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Alberta
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Calgary, Alberta, 캐나다
- Alberta Children's Hospital
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British Columbia
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Vancouver, British Columbia, 캐나다
- British Columbia Children's Hospital
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Ontario
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London, Ontario, 캐나다
- London Health Sciences Centre
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Ankara, 터키 (Türkiye)
- Ankara Bilkent City Hospital
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Istanbul, 터키 (Türkiye)
- Istanbul University
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Istanbul, 터키 (Türkiye)
- Yeditepe University Kosuyolu Hospital
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 남성 ≥ 4세, <15세;
- 디스트로핀 mRNA 판독 프레임을 복원하기 위해 엑손 50을 건너뛸 수 있는 디스트로핀 유전자의 DMD 돌연변이가 확인되었습니다.
- 보조 장치 없이 독립적으로 걸을 수 있습니다.
- 7초 이내에 도움 없이 TTSTAND를 완료할 수 있습니다.
- 최소 3개월 동안 안정적인 용량의 글루코코르티코이드를 투여하고, 연구 기간 동안 용량이 안정적인 용량으로 유지될 것으로 예상됩니다.
다른 포함 기준이 적용될 수 있습니다.
제외 기준:
- 증상성 심근병증의 증거;
- 연구 약물의 첫 번째 투여 전 3개월 이내에 동화작용 스테로이드(예: 옥센돌론, 옥산드롤론) 또는 레스베라트롤 또는 아데노신 삼인산이 함유된 제품을 사용한 현재 또는 이전 치료,
- 현재 다른 연구용 약물을 복용 중이거나 연구 약물의 첫 번째 투여 전 3개월 이내에 다른 연구용 약물을 복용한 적이 있습니다.
- 연구 약물의 첫 번째 투여 전 3개월 이내에 또는 연구 기간 동안 계획된 수술,
- 유전자 치료를 받은 경우.
다른 제외 기준이 적용될 수 있습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 부품 1: NS-050/NCNP-03
참가자는 무작위로 배정되어 각 MAD 수준(1.95, 5, 10, 20, 40 및 80mg/kg)에서 2주 동안 매주 1회 NS-050/NCNP-03 정맥(IV) 주입을 받게 됩니다.
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IV 주입용 NS-050/NCNP-03 용액.
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위약 비교기: 1부: 위약
참가자는 무작위로 배정되어 각 MAD 수준에서 2주 동안 매주 1회 NS-050/NCNP-03 위약 매칭 IV 주입을 받게 됩니다.
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NS-050/NCNP-03 IV 주입용 위약 매칭 솔루션.
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실험적: 부품 2: NS-050/NCNP-03
참가자는 1부 종료 시 DSMB(데이터 안전 모니터링 위원회)가 선택한 용량으로 24주 동안 매주 1회 NS-050/NCNP-03 IV 주입을 받게 됩니다.
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IV 주입용 NS-050/NCNP-03 용액.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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파트 1: 치료로 인한 부작용(TEAE)의 전반적인 요약
기간: 24주차까지의 기준선
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TEAE는 환자 수준에서 TEAE 수, 최고 중증도, 관계, 작용 및 결과에 대해 요약되며, TEAE 수준(사건 요약)에서는 전신 기관 분류(SOC), 선호 용어(PT) 및 중증도별로 요약됩니다. , 관계, 행동 및 결과. 규제 활동을 위한 의학 사전(MedDRA)의 최신 버전이 TEAE 코딩에 사용됩니다. |
24주차까지의 기준선
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1부: NS-050/NCNP-03의 혈장 농도 대 시간 곡선(AUC) 아래 면적
기간: 각 용량 수준에 대한 1일차(첫 번째 용량)
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혈액 샘플은 지정된 기간에 수집됩니다.
NS-050/NCNP-03의 약동학(PK) 매개변수는 비구획 방법을 사용하여 계산됩니다.
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각 용량 수준에 대한 1일차(첫 번째 용량)
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파트 1: NS-050/NCNP-03의 소변으로 배설되는 약물의 양
기간: 각 용량 수준에 대한 1일차(첫 번째 용량)
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소변 샘플은 지정된 기간에 수집됩니다.
NS-050/NCNP-03의 PK 매개변수는 비구획 방법을 사용하여 계산됩니다.
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각 용량 수준에 대한 1일차(첫 번째 용량)
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파트 2: 면역블롯(웨스턴 블롯)에 의한 골격근 디스트로핀 단백질의 기준선 대비 변화
기간: 기준선, 25주차
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기준선, 25주차
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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파트 2: 질량 분석법을 통한 골격근 디스트로핀 단백질의 기준선 대비 변화
기간: 기준선, 25주차
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기준선, 25주차
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파트 2: 면역형광 염색에 의한 골격근 디스트로핀 단백질 수준의 기준선 대비 변화
기간: 기준선, 25주차
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기준선, 25주차
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파트 2: 골격근 디스트로핀의 엑손 50 생략 mRNA 백분율의 기준선 대비 변화
기간: 기준선, 25주차
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기준선, 25주차
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파트 2: NSAA(North Star 보행 평가) 점수
기간: 기준선, 13주차, 25주차
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NSAA는 Duchenne 근이영양증(DMD)을 앓고 있는 보행 가능한 어린이에게 사용하기 위해 고안된 기능 척도입니다.
이는 0(수행할 수 없음), 1(수정하여 수행), 2(정상적인 움직임) 등급의 17개 활동으로 구성됩니다.
이는 치료받지 않은 DMD 환자뿐만 아니라 베커 근이영양증과 같은 다른 근이영양증에서 점진적으로 악화되는 것으로 밝혀진 보행 능력을 유지하는 데 필요한 능력을 평가합니다.
NSAA 총점의 범위는 0~34점이며, 34점은 정상적인 기능을 의미합니다.
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기준선, 13주차, 25주차
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2부: 서 있을 시간(TTSTAND)
기간: 기준선, 13주차, 25주차
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기준선, 13주차, 25주차
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2부: 10미터 달리기/걷기 시간(TTRW)
기간: 기준선, 13주차, 25주차
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기준선, 13주차, 25주차
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2부: 4계단 오르는 시간(TTCLIMB)
기간: 기준선, 13주차, 25주차
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기준선, 13주차, 25주차
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2부: 6분 걷기 테스트의 총 거리(6MWT)
기간: 기준선, 13주차, 25주차
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기준선, 13주차, 25주차
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파트 2: 정량적 근육 테스트(QMT)로 측정한 근력
기간: 기준선, 13주차, 25주차
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기준선, 13주차, 25주차
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2부: 상지(PUL) 2.0의 성능. 점수
기간: 기준선, 13주차, 25주차
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PUL 2.0은 DMD에서 근위부에서 원위부로 점진적으로 관련되는 3개 영역(어깨, 중간, 원위)에 대한 총 점수와 하위 점수를 모두 제공합니다.
PUL에는 시작 기능 수준을 정의하는 항목이 포함된 22개 항목이 포함되어 있습니다.
22개 항목은 상위 어깨 치수(6개 항목), 중간 수준 팔꿈치 치수(9개 항목), 원위 손목 및 손 치수(7개 항목)로 세분화됩니다.
약한 환자의 경우, 항목 항목의 낮은 점수(0 2)는 높은 수준의 항목을 수행할 필요가 없음을 의미합니다.
채점 옵션은 성과에 따라 0~1부터 0~2까지 다양합니다.
각 차원은 높은 수준의 어깨 차원에서 최대 12점, 중간 수준의 팔꿈치 차원에서 17점, 원위 손목과 손 차원에서 13점으로 개별적으로 점수를 매길 수 있습니다.
총점은 3개의 레벨 점수를 합산하여 얻을 수 있습니다(최대 총점은 42점).
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기준선, 13주차, 25주차
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2부: 그립/핀치 강도
기간: 기준선, 13주차, 25주차
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기준선, 13주차, 25주차
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2024년 9월 18일
기본 완료 (추정된)
2028년 3월 1일
연구 완료 (추정된)
2028년 3월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2023년 9월 19일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2023년 9월 19일
처음 게시됨 (실제)
2023년 9월 26일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 6월 16일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 6월 12일
마지막으로 확인됨
2026년 6월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- NS-050/NCNP-03-101
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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