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Eine Phase 1/2 von NS-050/NCNP-03 bei Jungen mit DMD (Meteor50)

12. Juni 2026 aktualisiert von: NS Pharma, Inc.

Eine erste zweiteilige Phase-1/2-Studie am Menschen zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik von NS-050/NCNP-03 bei Jungen mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD)

Hierbei handelt es sich um eine Phase-1/2-Studie zu MAD-Werten (Multiple-Ascending Dose) für eine 12-wöchige Behandlung, gefolgt von einer 24-wöchigen offenen Behandlung mit einer ausgewählten Dosis NS-050/NCNP-03, die einmal wöchentlich an gehfähige Jungen verabreicht wird DMD, die eine DMD-Mutation haben, die für das Exon-50-Skipping geeignet ist.

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

20

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Japan
    • Gifu
      • Nagara, Gifu, Japan, 502-8558
        • National Hospital Organization Nagara Medical Center
    • Hyōgo
      • Nishinomiya, Hyōgo, Japan, 663-8501
        • Hyogo Medical University Hospital
    • Miyagi
      • Sendai, Miyagi, Japan, 989-3126
        • Miyagi Children's Hospital
    • Osaka
      • Toyonaka, Osaka, Japan, 560-8552
        • NHO Osaka Toneyama Medical Center
    • Tokyo
      • Kodaira, Tokyo, Japan, 187-8551
        • National Center of Neurology and Psychiatry
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada
        • Alberta Children's Hospital
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada
        • British Columbia Children's Hospital
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada
        • London Health Sciences Centre
  • Südkorea
      • Seoul, Südkorea
        • Seoul National University Hospital
    • Gyeongsangnam-do
      • Yangsan, Gyeongsangnam-do, Südkorea
        • Pusan National University Yangsan Hospital
  • Türkei (türkiye)
      • Ankara, Türkei (türkiye)
        • Ankara Bilkent City Hospital
      • Istanbul, Türkei (türkiye)
        • Istanbul University
      • Istanbul, Türkei (türkiye)
        • Yeditepe University Kosuyolu Hospital
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80011
        • Children's Hospital Colorado
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Vereinigte Staaten, 66103
        • University of Kansas Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15213
        • University of Pittsburgh Medical Center

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Männlich ≥ 4 Jahre und <15 Jahre alt;
  • Bestätigte DMD-Mutation(en) im Dystrophin-Gen, bei der Exon 50 übersprungen werden kann, um den Dystrophin-mRNA-Leserahmen wiederherzustellen;
  • Kann ohne Hilfsmittel selbstständig gehen;
  • Kann den TTSTAND ohne Hilfe in <7 Sekunden absolvieren;
  • Stabile Glukokortikoiddosis für mindestens 3 Monate und es wird erwartet, dass die Dosis für die Dauer der Studie stabil bleibt.

Es können andere Einschlusskriterien gelten.

Ausschlusskriterien:

  • Hinweise auf eine symptomatische Kardiomyopathie;
  • Aktuelle oder frühere Behandlung mit anabolen Steroiden (z. B. Oxendolon, Oxandrolon) oder Produkten, die Resveratrol oder Adenosintriphosphat enthalten, innerhalb von 3 Monaten vor der ersten Dosis des Studienmedikaments;
  • Nehmen Sie derzeit ein anderes Prüfpräparat ein oder haben Sie innerhalb von 3 Monaten vor der ersten Dosis des Studienmedikaments ein anderes Prüfpräparat eingenommen;
  • Operation innerhalb der 3 Monate vor der ersten Dosis des Studienmedikaments oder geplant während der Studiendauer;
  • Ich habe irgendeine Gentherapie genommen.

Es können andere Ausschlusskriterien gelten.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Teil 1: NS-050/NCNP-03
Die Teilnehmer werden randomisiert und erhalten zwei Wochen lang einmal wöchentlich intravenöse (IV) NS-050/NCNP-03-Infusionen mit jedem der MAD-Werte (1,95, 5, 10, 20, 40 und 80 mg/kg).
Arzneimittel: NS-050/NCNP-03
NS-050/NCNP-03-Lösung zur IV-Infusion.
Placebo-Komparator: Teil 1: Placebo
Die Teilnehmer werden randomisiert und erhalten zwei Wochen lang einmal wöchentlich NS-050/NCNP-03-Placebo-passende IV-Infusionen bei jedem der MAD-Werte.
Arzneimittel: Placebo
NS-050/NCNP-03 Placebo-passende Lösung zur IV-Infusion.
Experimental: Teil 2: NS-050/NCNP-03
Die Teilnehmer erhalten 24 Wochen lang einmal wöchentlich NS-050/NCNP-03 IV-Infusionen in der vom Data and Safety Monitoring Board (DSMB) am Ende von Teil 1 ausgewählten Dosierung.
Arzneimittel: NS-050/NCNP-03
NS-050/NCNP-03-Lösung zur IV-Infusion.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Teil 1: Gesamtzusammenfassung der behandlungsbedingten unerwünschten Ereignisse (TEAEs)
Zeitfenster: Ausgangswert bis Woche 24

TEAEs werden sowohl auf Patientenebene hinsichtlich Anzahl der TEAEs, höchstem Schweregrad, Beziehung, Aktion und Ergebnis als auch auf TEAE-Ebene (Zusammenfassung von Ereignissen) nach Systemorganklasse (SOC) und bevorzugtem Begriff (PT) sowie Schweregrad zusammengefasst , Beziehung, Aktion und Ergebnis.

Für die Kodierung von TEAEs wird die aktuellste Version des Medical Dictionary for Regulatory Activities (MedDRA) verwendet.
Ausgangswert bis Woche 24
Teil 1: Fläche unter der Plasmakonzentrations-Zeit-Kurve (AUC) von NS-050/NCNP-03
Zeitfenster: Tag 1 (1. Dosis) für jede Dosisstufe
Zum festgelegten Zeitpunkt werden Blutproben entnommen. Die pharmakokinetischen (PK) Parameter von NS-050/NCNP-03 werden mithilfe nichtkompartimenteller Methoden berechnet.
Tag 1 (1. Dosis) für jede Dosisstufe
Teil 1: Im Urin ausgeschiedene Arzneimittelmenge von NS-050/NCNP-03
Zeitfenster: Tag 1 (1. Dosis) für jede Dosisstufe
Zum festgelegten Zeitpunkt werden Urinproben entnommen. Die PK-Parameter von NS-050/NCNP-03 werden mithilfe nichtkompartimenteller Methoden berechnet.
Tag 1 (1. Dosis) für jede Dosisstufe
Teil 2: Veränderung des Dystrophinproteins der Skelettmuskulatur gegenüber dem Ausgangswert durch Immunblot (Western Blot)
Zeitfenster: Grundlinie, Woche 25
Grundlinie, Woche 25

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Teil 2: Veränderung des Dystrophinproteins der Skelettmuskulatur gegenüber dem Ausgangswert mittels Massenspektrometrie
Zeitfenster: Grundlinie, Woche 25
Grundlinie, Woche 25
Teil 2: Veränderung der Skelettmuskel-Dystrophin-Proteinspiegel gegenüber dem Ausgangswert durch Immunfluoreszenzfärbung
Zeitfenster: Grundlinie, Woche 25
Grundlinie, Woche 25
Teil 2: Änderung des Prozentsatzes der Exon-50-übersprungenen mRNA von Skelettmuskeldystrophin gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Grundlinie, Woche 25
Grundlinie, Woche 25
Teil 2: North Star Ambulatory Assessment (NSAA)-Score
Zeitfenster: Grundlinie, Woche 13, Woche 25
Die NSAA ist eine Funktionsskala, die für den Einsatz bei gehfähigen Kindern mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) entwickelt wurde. Es besteht aus 17 Aktivitäten mit der Bewertung 0 (nicht durchführbar), 1 (mit Modifikationen durchführbar) und 2 (normale Bewegung). Dabei werden die Fähigkeiten beurteilt, die zum Fortbestehen der Mobilität erforderlich sind und die sich bei unbehandelten DMD-Patienten sowie bei anderen Muskeldystrophien wie der Becker-Muskeldystrophie zunehmend verschlechtern. Der NSAA-Gesamtscore reicht von 0 bis 34, wobei ein Score von 34 eine normale Funktion impliziert.
Grundlinie, Woche 13, Woche 25
Teil 2: Zeit zum Stehen (TTSTAND)
Zeitfenster: Grundlinie, Woche 13, Woche 25
Grundlinie, Woche 13, Woche 25
Teil 2: Zeit zum Laufen/Gehen von 10 Metern (TTRW)
Zeitfenster: Grundlinie, Woche 13, Woche 25
Grundlinie, Woche 13, Woche 25
Teil 2: Zeit, 4 Stufen zu erklimmen (TTCLIMB)
Zeitfenster: Grundlinie, Woche 13, Woche 25
Grundlinie, Woche 13, Woche 25
Teil 2: Gesamtstrecke des 6-Minuten-Gehtests (6MWT)
Zeitfenster: Grundlinie, Woche 13, Woche 25
Grundlinie, Woche 13, Woche 25
Teil 2: Muskelkraft gemessen durch Quantitative Muscle Testing (QMT)
Zeitfenster: Grundlinie, Woche 13, Woche 25
Grundlinie, Woche 13, Woche 25
Teil 2: Leistung der oberen Extremität (PUL) 2.0. Punktzahl
Zeitfenster: Grundlinie, Woche 13, Woche 25
Der PUL 2.0 liefert sowohl einen Gesamtscore als auch Teilscores für die drei Bereiche (Schulter, Mitte und Distal), die bei DMD zunehmend mit einem Gradienten von proximal nach distal betroffen sind. Der PUL umfasst 22 Elemente mit einem Eintrag zur Definition der anfänglichen Funktionsebene. Die 22 Items sind in die obere Schulterdimension (6 Items), die mittlere Ellenbogendimension (9 Items) und die distale Handgelenks- und Handdimension (7 Items) unterteilt. Bei schwächeren Patienten bedeutet eine niedrige Punktzahl beim Einstiegspunkt (0 2), dass hochstufige Punkte nicht durchgeführt werden müssen. Die Bewertungsmöglichkeiten variieren je nach Leistung auf der Skala zwischen 0-1 und 0-2. Jede Dimension kann separat bewertet werden, mit einer maximalen Punktzahl von 12 für die Schulterdimension auf hoher Ebene, 17 für die Ellenbogendimension auf mittlerer Ebene und 13 für die Dimension des distalen Handgelenks und der Hand. Durch Addition der 3 Level-Scores kann eine Gesamtpunktzahl erreicht werden (maximale Gesamtpunktzahl 42).
Grundlinie, Woche 13, Woche 25
Teil 2: Griff-/Klemmfestigkeit
Zeitfenster: Grundlinie, Woche 13, Woche 25
Grundlinie, Woche 13, Woche 25

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

NS Pharma, Inc.

Mitarbeiter

Nippon Shinyaku Co., Ltd.

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

18. September 2024

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. März 2028

Studienabschluss (Geschätzt)

1. März 2028

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

19. September 2023

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

19. September 2023

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

26. September 2023

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

16. Juni 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

12. Juni 2026

Zuletzt verifiziert

1. Juni 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • NS-050/NCNP-03-101

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

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