Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Faza 1/2 NS-050/NCNP-03 u chłopców z DMD (Meteor50)

12 czerwca 2026 zaktualizowane przez: NS Pharma, Inc.

Faza 1/2, pierwsze badanie u ludzi, wielodawkowe, dwuczęściowe badanie mające na celu ocenę bezpieczeństwa, tolerancji, farmakokinetyki i farmakodynamiki preparatu NS-050/NCNP-03 u chłopców z dystrofią mięśniową Duchenne’a (DMD)

Jest to badanie fazy 1/2 dotyczące poziomów dawki wielokrotnie rosnącej (MAD) przez 12 tygodni leczenia, po których następują 24 tygodnie otwartego leczenia wybraną dawką NS-050/NCNP-03 podawaną raz w tygodniu ambulatoryjnym chłopcom z DMD, u których występuje mutacja DMD podatna na pominięcie eksonu 50.

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

20

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Japonia
    • Gifu
      • Nagara, Gifu, Japonia, 502-8558
        • National Hospital Organization Nagara Medical Center
    • Hyōgo
      • Nishinomiya, Hyōgo, Japonia, 663-8501
        • Hyogo Medical University Hospital
    • Miyagi
      • Sendai, Miyagi, Japonia, 989-3126
        • Miyagi Children's Hospital
    • Osaka
      • Toyonaka, Osaka, Japonia, 560-8552
        • NHO Osaka Toneyama Medical Center
    • Tokyo
      • Kodaira, Tokyo, Japonia, 187-8551
        • National Center of Neurology and Psychiatry
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada
        • Alberta Children's Hospital
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada
        • British Columbia Children's Hospital
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada
        • London Health Sciences Centre
  • Korea Południowa
      • Seoul, Korea Południowa
        • Seoul National University Hospital
    • Gyeongsangnam-do
      • Yangsan, Gyeongsangnam-do, Korea Południowa
        • Pusan National University Yangsan Hospital
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80011
        • Children's Hospital Colorado
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stany Zjednoczone, 66103
        • University of Kansas Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15213
        • University of Pittsburgh Medical Center
  • Turcja (Türkiye)
      • Ankara, Turcja (Türkiye)
        • Ankara Bilkent City Hospital
      • Istanbul, Turcja (Türkiye)
        • Istanbul University
      • Istanbul, Turcja (Türkiye)
        • Yeditepe University Kosuyolu Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Mężczyźni w wieku ≥ 4 lat i < 15 lat;
  • Potwierdzona mutacja(-y) DMD w genie dystrofiny, która umożliwia pominięcie eksonu 50 w celu przywrócenia ramki odczytu mRNA dystrofiny;
  • Potrafi chodzić samodzielnie bez urządzeń wspomagających;
  • Możliwość wykonania TTSTAND bez pomocy w czasie <7 sekund;
  • Stała dawka glukokortykoidu przez co najmniej 3 miesiące i oczekuje się, że dawka pozostanie na stałym poziomie przez cały czas trwania badania.

Mogą obowiązywać inne kryteria włączenia.

Kryteria wyłączenia:

  • Dowody objawowej kardiomiopatii;
  • Obecne lub wcześniejsze leczenie sterydami anabolicznymi (np. oksendolonem, oksandrolonem) lub produktami zawierającymi resweratrol lub trifosforan adenozyny w ciągu 3 miesięcy przed pierwszą dawką badanego leku;
  • Obecnie zażywasz inny badany lek lub przyjmowałeś inny badany lek w ciągu 3 miesięcy przed pierwszą dawką badanego leku;
  • Operacja w ciągu 3 miesięcy przed pierwszą dawką badanego leku lub planowana w trakcie trwania badania;
  • Podjęcie jakiejkolwiek terapii genowej.

Mogą obowiązywać inne kryteria wykluczenia.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Część 1: NS-050/NCNP-03
Uczestnicy zostaną losowo przydzieleni i otrzymają infuzje dożylne (IV) NS-050/NCNP-03 raz w tygodniu przez 2 tygodnie na każdym z poziomów MAD (1,95, 5, 10, 20, 40 i 80 mg/kg).
Lek: NS-050/NCNP-03
Roztwór NS-050/NCNP-03 do infuzji dożylnej.
Komparator placebo: Część 1: Placebo
Uczestnicy zostaną losowo przydzieleni i otrzymają wlewy dożylne NS-050/NCNP-03 odpowiadające placebo raz w tygodniu przez 2 tygodnie na każdym z poziomów MAD.
Lek: Placebo
NS-050/NCNP-03 odpowiadający placebo roztwór do infuzji dożylnej.
Eksperymentalny: Część 2: NS-050/NCNP-03
Uczestnicy będą otrzymywać wlewy dożylne NS-050/NCNP-03 raz w tygodniu przez 24 tygodnie w dawce wybranej przez Radę ds. Monitorowania Danych i Bezpieczeństwa (DSMB) na zakończenie Części 1.
Lek: NS-050/NCNP-03
Roztwór NS-050/NCNP-03 do infuzji dożylnej.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Część 1: Ogólne podsumowanie zdarzeń niepożądanych występujących podczas leczenia (TEAE)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 24. tygodnia

TEAE zostaną podsumowane zarówno na poziomie pacjenta pod kątem liczby TEAE, najwyższego nasilenia, związku, działania i wyniku, jak i na poziomie TEAE (podsumowujące zdarzenia) według klasy układów i narządów (SOC) i preferowanego terminu (PT), a także ciężkości , związek, działanie i wynik.

Do kodowania TEAE będzie używana najnowsza wersja Słownika medycznego dla działań regulacyjnych (MedDRA).
Wartość wyjściowa do 24. tygodnia
Część 1: Powierzchnia pod krzywą stężenia w osoczu w zależności od czasu (AUC) NS-050/NCNP-03
Ramy czasowe: Dzień 1 (pierwsza dawka) dla każdego poziomu dawki
Próbki krwi będą pobierane w wyznaczonym terminie. Parametry farmakokinetyczne (PK) NS-050/NCNP-03 zostaną obliczone przy użyciu metod bezkompartmentowych.
Dzień 1 (pierwsza dawka) dla każdego poziomu dawki
Część 1: Ilość leku wydalanego z moczem NS-050/NCNP-03
Ramy czasowe: Dzień 1 (pierwsza dawka) dla każdego poziomu dawki
Próbki moczu zostaną pobrane w wyznaczonym terminie. Parametry PK NS-050/NCNP-03 zostaną obliczone metodami bezkompartmentowymi.
Dzień 1 (pierwsza dawka) dla każdego poziomu dawki
Część 2: Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych białka dystrofiny mięśni szkieletowych metodą immunoblotu (Western blot)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 25
Wartość wyjściowa, tydzień 25

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Część 2: Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych białka dystrofiny mięśni szkieletowych metodą spektrometrii mas
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 25
Wartość wyjściowa, tydzień 25
Część 2: Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych poziomów białka dystrofiny mięśni szkieletowych metodą barwienia immunofluorescencyjnego
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 25
Wartość wyjściowa, tydzień 25
Część 2: Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych odsetka mRNA dystrofiny mięśni szkieletowych z pominiętym eksonem 50
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 25
Wartość wyjściowa, tydzień 25
Część 2: Wynik oceny ambulatoryjnej North Star (NSAA).
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 13, tydzień 25
NSAA to skala funkcjonalna przeznaczona do stosowania u chodzących dzieci z dystrofią mięśniową Duchenne’a (DMD). Składa się z 17 czynności z oceną 0 (niezdolność do wykonania), 1 (wykonuje z modyfikacjami), 2 (ruch normalny). Ocenia zdolność niezbędną do poruszania się, która, jak stwierdzono, stopniowo pogarsza się u nieleczonych pacjentów z DMD, a także w przypadku innych dystrofii mięśniowych, takich jak dystrofia mięśni Beckera. Wynik całkowity NSAA waha się od 0 do 34, przy czym wynik 34 oznacza normalne funkcjonowanie.
Wartość wyjściowa, tydzień 13, tydzień 25
Część 2: Czas stania (TTSTAND)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 13, tydzień 25
Wartość wyjściowa, tydzień 13, tydzień 25
Część 2: Czas na przebiegnięcie/przejście 10 metrów (TTRW)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 13, tydzień 25
Wartość wyjściowa, tydzień 13, tydzień 25
Część 2: Czas wspiąć się po 4 schodach (TTCLIMB)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 13, tydzień 25
Wartość wyjściowa, tydzień 13, tydzień 25
Część 2: Całkowity dystans 6-minutowego testu marszu (6MWT)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 13, tydzień 25
Wartość wyjściowa, tydzień 13, tydzień 25
Część 2: Siła mięśni mierzona za pomocą ilościowego badania mięśni (QMT)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 13, tydzień 25
Wartość wyjściowa, tydzień 13, tydzień 25
Część 2: Wydajność kończyny górnej (PUL) 2.0. wynik
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 13, tydzień 25
PUL 2.0 zapewnia zarówno wynik całkowity, jak i wyniki cząstkowe dla 3 domen (barkowej, środkowej i dystalnej), które w DMD są stopniowo zajęte z gradientem proksymalnym do dystalnym. PUL zawiera 22 pozycje z pozycją wejściową określającą początkowy poziom funkcjonalności. 22 pozycje są podzielone na wymiar barku na wysokim poziomie (6 pozycji), wymiar łokcia na poziomie środkowym (9 pozycji) oraz wymiar dystalnej części nadgarstka i dłoni (7 pozycji). W przypadku słabszych pacjentów niski wynik w pozycji wejściowej (0 2) oznacza, że ​​nie ma potrzeby wykonywania pozycji o wyższym poziomie. Opcje punktacji różnią się w skali od 0-1 do 0-2, w zależności od wydajności. Każdy wymiar można ocenić oddzielnie, maksymalnie 12 punktów za wymiar na wysokim poziomie barku, 17 punktów za wymiar na środkowym poziomie łokcia i 13 punktów za wymiar dystalny nadgarstka i dłoni. Całkowity wynik można uzyskać, dodając wyniki z 3 poziomów (maksymalny łączny wynik 42).
Wartość wyjściowa, tydzień 13, tydzień 25
Część 2: Siła chwytu/szczypania
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 13, tydzień 25
Wartość wyjściowa, tydzień 13, tydzień 25

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

NS Pharma, Inc.

Współpracownicy

Nippon Shinyaku Co., Ltd.

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

18 września 2024

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 marca 2028

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 marca 2028

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

19 września 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

19 września 2023

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

26 września 2023

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

16 czerwca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

12 czerwca 2026

Ostatnia weryfikacja

1 czerwca 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • NS-050/NCNP-03-101

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj