Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En fase 1/2 av NS-050/NCNP-03 i Boys With DMD (Meteor50)

12. juni 2026 oppdatert av: NS Pharma, Inc.

En fase 1/2, først i human, flerdose, 2-delt studie for å vurdere sikkerheten, tolerabiliteten, farmakokinetikken og farmakodynamikken til NS-050/NCNP-03 hos gutter med Duchenne muskeldystrofi (DMD)

Dette er en fase 1/2-studie av Multiple-Ascending Dose (MAD) nivåer i 12 ukers behandling etterfulgt av 24 uker med åpen behandling med en valgt dose av NS-050/NCNP-03 administrert en gang ukentlig til ambulante gutter med DMD, som har en DMD-mutasjon som er mottakelig for ekson 50-hopping.

Studieoversikt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

20

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada
        • Alberta Children's Hospital
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada
        • British Columbia Children's Hospital
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada
        • London Health Sciences Centre
  • Forente stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forente stater, 80011
        • Children's Hospital Colorado
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forente stater, 66103
        • University of Kansas Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15213
        • University of Pittsburgh Medical Center
  • Japan
    • Gifu
      • Nagara, Gifu, Japan, 502-8558
        • National Hospital Organization Nagara Medical Center
    • Hyōgo
      • Nishinomiya, Hyōgo, Japan, 663-8501
        • Hyogo Medical University Hospital
    • Miyagi
      • Sendai, Miyagi, Japan, 989-3126
        • Miyagi Children's Hospital
    • Osaka
      • Toyonaka, Osaka, Japan, 560-8552
        • NHO Osaka Toneyama Medical Center
    • Tokyo
      • Kodaira, Tokyo, Japan, 187-8551
        • National Center of Neurology and Psychiatry
  • Sør -Korea
      • Seoul, Sør -Korea
        • Seoul National University Hospital
    • Gyeongsangnam-do
      • Yangsan, Gyeongsangnam-do, Sør -Korea
        • Pusan National University Yangsan Hospital
  • Tyrkia (Türkiye)
      • Ankara, Tyrkia (Türkiye)
        • Ankara Bilkent City Hospital
      • Istanbul, Tyrkia (Türkiye)
        • Istanbul University
      • Istanbul, Tyrkia (Türkiye)
        • Yeditepe University Kosuyolu Hospital

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Mann ≥ 4 år og <15 år;
  • Bekreftet DMD-mutasjon(er) i dystrofin-genet som er mottakelig for å hoppe over ekson 50 for å gjenopprette dystrofin-mRNA-leserammen;
  • Kan gå selvstendig uten hjelpemidler;
  • Kunne fullføre TTSTAND uten hjelp på <7 sekunder;
  • Stabil dose av glukokortikoid i minst 3 måneder, og dosen forventes å forbli på en stabil dose i løpet av studien.

Andre inkluderingskriterier kan gjelde.

Ekskluderingskriterier:

  • Bevis på symptomatisk kardiomyopati;
  • Nåværende eller tidligere behandling med anabole steroider (f.eks. oxendolone, oxandrolone) eller produkter som inneholder resveratrol eller adenosintrifosfat innen 3 måneder før første dose av studiemedikamentet;
  • Tar for tiden et annet undersøkelsesmiddel eller har tatt et annet undersøkelseslegemiddel innen 3 måneder før den første dosen av studiemedikamentet;
  • Kirurgi innen 3 måneder før den første dosen av studiemedikamentet eller planlagt i løpet av studiens varighet;
  • Har tatt noen form for genterapi.

Andre eksklusjonskriterier kan gjelde.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Del 1: NS-050/NCNP-03
Deltakerne vil bli randomisert og motta NS-050/NCNP-03 intravenøse (IV) infusjoner en gang ukentlig i 2 uker ved hvert av MAD-nivåene (1,95, 5, 10, 20, 40 og 80 mg/kg).
Legemiddel: NS-050/NCNP-03
NS-050/NCNP-03 oppløsning for IV-infusjon.
Placebo komparator: Del 1: Placebo
Deltakerne vil bli randomisert og motta NS-050/NCNP-03 placebo-matchende IV-infusjoner en gang ukentlig i 2 uker på hvert av MAD-nivåene.
Legemiddel: Placebo
NS-050/NCNP-03 placebo-matchende løsning for IV-infusjon.
Eksperimentell: Del 2: NS-050/NCNP-03
Deltakerne vil motta NS-050/NCNP-03 IV-infusjoner en gang ukentlig i 24 uker med dosen valgt av Data and Safety Monitoring Board (DSMB) ved avslutningen av del 1.
Legemiddel: NS-050/NCNP-03
NS-050/NCNP-03 oppløsning for IV-infusjon.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Del 1: Samlet oppsummering av behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE)
Tidsramme: Baseline frem til uke 24

TEAE-er vil bli oppsummert både på pasientnivå for antall TEAE-er, høyeste alvorlighetsgrad, forhold, handling og utfall, og på TEAE-nivå (oppsummerer hendelser) etter systemorganklasse (SOC) og foretrukket term (PT) samt alvorlighetsgrad , forhold, handling og resultat.

Den nyeste versjonen av Medical Dictionary for Regulatory Activities (MedDRA) vil bli brukt for koding av TEAE.
Baseline frem til uke 24
Del 1: Areal under plasmakonsentrasjon versus tidskurve (AUC) til NS-050/NCNP-03
Tidsramme: Dag 1 (1. dose) for hvert dosenivå
Blodprøver vil bli samlet inn til den angitte tidsrammen. Farmakokinetiske (PK) parametere for NS-050/NCNP-03 vil bli beregnet ved bruk av ikke-kompartmentelle metoder.
Dag 1 (1. dose) for hvert dosenivå
Del 1: Mengde medikament som skilles ut i urin av NS-050/NCNP-03
Tidsramme: Dag 1 (1. dose) for hvert dosenivå
Urinprøver vil bli samlet inn til den angitte tidsrammen. PK-parametrene til NS-050/NCNP-03 vil bli beregnet ved bruk av ikke-kompartmentelle metoder.
Dag 1 (1. dose) for hvert dosenivå
Del 2: Endring fra baseline i skjelettmuskeldystrofinprotein ved immunoblot (Western blot)
Tidsramme: Baseline, uke 25
Baseline, uke 25

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Del 2: Endring fra baseline i skjelettmuskeldystrofinprotein ved massespektrometri
Tidsramme: Baseline, uke 25
Baseline, uke 25
Del 2: Endring fra baseline i skjelettmuskeldystrofinproteinnivåer ved immunfluorescensfarging
Tidsramme: Baseline, uke 25
Baseline, uke 25
Del 2: Endring fra baseline i prosentandel av ekson 50-hoppet mRNA av skjelettmuskeldystrofin
Tidsramme: Baseline, uke 25
Baseline, uke 25
Del 2: North Star Ambulatory Assessment (NSAA) poengsum
Tidsramme: Baseline, uke 13, uke 25
NSAA er en funksjonsskala utviklet for bruk hos ambulante barn med Duchenne muskeldystrofi (DMD). Den består av 17 aktiviteter gradert 0 (ikke i stand til å utføre), 1 (utføres med modifikasjoner), 2 (normal bevegelse). Den vurderer evner som er nødvendige for å forbli ambulant som har blitt funnet å gradvis forverres hos ubehandlede DMD-pasienter, så vel som ved andre muskeldystrofier som Becker muskeldystrofi. NSAA Total Score varierer fra 0 til 34, med en score på 34 som antyder normal funksjon.
Baseline, uke 13, uke 25
Del 2: Tid til å stå (TTSTAND)
Tidsramme: Baseline, uke 13, uke 25
Baseline, uke 13, uke 25
Del 2: Tid til å løpe/gå 10 meter (TTRW)
Tidsramme: Baseline, uke 13, uke 25
Baseline, uke 13, uke 25
Del 2: Tid for å klatre 4 trapper (TTCLIMB)
Tidsramme: Baseline, uke 13, uke 25
Baseline, uke 13, uke 25
Del 2: Total distanse for 6 minutters gangtest (6MWT)
Tidsramme: Baseline, uke 13, uke 25
Baseline, uke 13, uke 25
Del 2: Muskelstyrke målt ved kvantitativ muskeltesting (QMT)
Tidsramme: Baseline, uke 13, uke 25
Baseline, uke 13, uke 25
Del 2: Ytelse av øvre lemmer (PUL) 2.0. score
Tidsramme: Baseline, uke 13, uke 25
PUL 2.0 gir både en total poengsum og sub-score for de 3 domenene (skulder, midtre og distale) som i DMD er progressivt involvert med en proksimal til distal gradient. PUL inkluderer 22 elementer med en inngangspost for å definere startfunksjonsnivået. De 22 elementene er delt inn i skulderdimensjonen på høyt nivå (6 elementer), albuedimensjonen på middels nivå (9 elementer) og dimensjonen distalt håndledd og hånd (7 elementer). For svakere pasienter betyr lav poengsum på oppføringselementet (0 2) at elementer på høyt nivå ikke trenger å utføres. Poengalternativene varierer over skalaen mellom 0-1 og 0-2 i henhold til ytelse. Hver dimensjon kan scores separat med en maksimal poengsum på 12 for skulderdimensjonen på høyt nivå, 17 for albuedimensjonen på middels nivå og 13 for dimensjonen distale håndledd og hånd. En total poengsum kan oppnås ved å legge til de 3 nivåskårene (maksimal totalpoengsum på 42).
Baseline, uke 13, uke 25
Del 2: Grep/klemmestyrke
Tidsramme: Baseline, uke 13, uke 25
Baseline, uke 13, uke 25

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

NS Pharma, Inc.

Samarbeidspartnere

Nippon Shinyaku Co., Ltd.

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

18. september 2024

Primær fullføring (Antatt)

1. mars 2028

Studiet fullført (Antatt)

1. mars 2028

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

19. september 2023

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

19. september 2023

Først lagt ut (Faktiske)

26. september 2023

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

16. juni 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

12. juni 2026

Sist bekreftet

1. juni 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • NS-050/NCNP-03-101

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere