Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

NS-050/NCNP-03:n vaihe 1/2 pojilla, joilla on DMD (Meteor50)

perjantai 12. kesäkuuta 2026 päivittänyt: NS Pharma, Inc.

Vaihe 1/2, ensimmäinen ihmisissä, moniannos, 2-osainen tutkimus NS-050/NCNP-03:n turvallisuuden, siedettävyyden, farmakokinetiikka ja farmakodynamiikka arvioimiseksi pojilla, joilla on Duchennen lihasdystrofia (DMD)

Tämä on vaiheen 1/2 tutkimus Multiple-Ascending Dose (MAD) -tasoista 12 viikon hoidon ajan, jota seuraa 24 viikkoa avointa hoitoa valitulla NS-050/NCNP-03-annoksella, joka annettiin kerran viikossa ambulanssipotilaille, joilla on DMD, joilla on DMD-mutaatio, joka pystyy ohittamaan eksonin 50.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Aktiivinen, ei rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

20

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Etelä -Korea
      • Seoul, Etelä -Korea
        • Seoul National University Hospital
    • Gyeongsangnam-do
      • Yangsan, Gyeongsangnam-do, Etelä -Korea
        • Pusan National University Yangsan Hospital
  • Japani
    • Gifu
      • Nagara, Gifu, Japani, 502-8558
        • National Hospital Organization Nagara Medical Center
    • Hyōgo
      • Nishinomiya, Hyōgo, Japani, 663-8501
        • Hyogo Medical University Hospital
    • Miyagi
      • Sendai, Miyagi, Japani, 989-3126
        • Miyagi Children's Hospital
    • Osaka
      • Toyonaka, Osaka, Japani, 560-8552
        • NHO Osaka Toneyama Medical Center
    • Tokyo
      • Kodaira, Tokyo, Japani, 187-8551
        • National Center of Neurology and Psychiatry
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada
        • Alberta Children's Hospital
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada
        • British Columbia Children's Hospital
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada
        • London Health Sciences Centre
  • Turkki (Türkiye)
      • Ankara, Turkki (Türkiye)
        • Ankara Bilkent City Hospital
      • Istanbul, Turkki (Türkiye)
        • Istanbul University
      • Istanbul, Turkki (Türkiye)
        • Yeditepe University Kosuyolu Hospital
  • Yhdysvallat
    • California
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80011
        • Children's Hospital Colorado
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Yhdysvallat, 66103
        • University of Kansas Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15213
        • University of Pittsburgh Medical Center

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Mies ≥ 4 vuotta ja < 15 vuotta;
  • Vahvistettu DMD-mutaatio (mutaatiot) dystrofiinigeenissä, joka voidaan ohittaa eksoni 50 dystrofiinin mRNA-lukukehyksen palauttamiseksi;
  • Pystyy kävelemään itsenäisesti ilman apuvälineitä;
  • Pystyy suorittamaan TTSTANDin loppuun ilman apua < 7 sekunnissa;
  • Vakaa glukokortikoidiannos vähintään 3 kuukauden ajan ja annoksen odotetaan pysyvän vakaana koko tutkimuksen ajan.

Muita osallistumiskriteerejä voidaan soveltaa.

Poissulkemiskriteerit:

  • Todisteet oireenmukaisesta kardiomyopatiasta;
  • Nykyinen tai aikaisempi hoito anabolisilla steroideilla (esim. oksendoloni, oksandroloni) tai resveratrolia tai adenosiinitrifosfaattia sisältävillä tuotteilla 3 kuukauden aikana ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta;
  • ottaa parhaillaan toista tutkimuslääkettä tai on ottanut toista tutkimuslääkettä 3 kuukauden sisällä ennen ensimmäistä tutkimuslääkeannosta;
  • Leikkaus 3 kuukauden aikana ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta tai suunniteltu tutkimuksen keston aikana;
  • Ollut mitä tahansa geeniterapiaa.

Muita poissulkemisperusteita voidaan soveltaa.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Osa 1: NS-050/NCNP-03
Osallistujat satunnaistetaan ja saavat NS-050/NCNP-03-infuusiota suonensisäisesti (IV) kerran viikossa 2 viikon ajan kullakin MAD-tasolla (1,95, 5, 10, 20, 40 ja 80 mg/kg).
Lääke: NS-050/NCNP-03
NS-050/NCNP-03, liuos laskimoon.
Placebo Comparator: Osa 1: Placebo
Osallistujat satunnaistetaan ja saavat NS-050/NCNP-03 lumelääkettä vastaavia IV-infuusioita kerran viikossa 2 viikon ajan kullakin MAD-tasolla.
Lääke: Plasebo
NS-050/NCNP-03 lumelääkettä vastaava liuos laskimonsisäistä infuusiota varten.
Kokeellinen: Osa 2: NS-050/NCNP-03
Osallistujat saavat NS-050/NCNP-03 IV-infuusioita kerran viikossa 24 viikon ajan Data and Safety Monitoring Boardin (DSMB) osan 1 lopussa valitsemalla annoksella.
Lääke: NS-050/NCNP-03
NS-050/NCNP-03, liuos laskimoon.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Osa 1: Yleinen yhteenveto hoitoon liittyvistä haittatapahtumista (TEAE)
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 24 asti

TEAE-tapahtumat tehdään yhteenveto sekä potilastasolla TEAE-tapahtumien lukumäärän, korkeimman vakavuuden, suhteen, toiminnan ja lopputuloksen perusteella, että TEAE-tasolla (yhteenveto tapahtumat) elinjärjestelmän (SOC) ja ensisijaisen termin (PT) sekä vakavuuden mukaan. , suhde, toiminta ja tulos.

TEAE:n koodaamiseen käytetään Medical Dictionary for Regulatory Activities (MedDRA) uusinta versiota.
Perustaso viikkoon 24 asti
Osa 1: NS-050/NCNP-03:n plasmakonsentraatio-aikakäyrän (AUC) alla oleva alue
Aikaikkuna: Päivä 1 (1. annos) kullekin annostasolle
Verinäytteet otetaan sovittuna aikana. NS-050/NCNP-03:n farmakokineettiset (PK) parametrit lasketaan käyttämällä ei-osastollisia menetelmiä.
Päivä 1 (1. annos) kullekin annostasolle
Osa 1: NS-050/NCNP-03:n virtsaan erittyneen lääkkeen määrä
Aikaikkuna: Päivä 1 (1. annos) kullekin annostasolle
Virtsanäytteet otetaan sovittuna aikana. NS-050/NCNP-03:n PK-parametrit lasketaan käyttämällä ei-osastollisia menetelmiä.
Päivä 1 (1. annos) kullekin annostasolle
Osa 2: Muutos lähtötasosta luustolihasten dystrofiiniproteiinissa immunoblotilla (Western blot)
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 25
Lähtötilanne, viikko 25

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Osa 2: Muutos lähtötasosta luustolihasten dystrofiiniproteiinissa massaspektrometrialla
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 25
Lähtötilanne, viikko 25
Osa 2: Muutos lähtötasosta luustolihasten dystrofiiniproteiinitasoissa immunofluoresenssivärjäyksellä
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 25
Lähtötilanne, viikko 25
Osa 2: Muutos lähtötasosta luurankolihasdystrofiinin eksonin 50 ohitetun mRNA:n prosenttiosuudessa
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 25
Lähtötilanne, viikko 25
Osa 2: North Star Ambulatory Assessment (NSAA) -pisteet
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 13, viikko 25
NSAA on toiminnallinen asteikko, joka on suunniteltu käytettäväksi ambulanssilla oleville lapsille, joilla on Duchennen lihasdystrofia (DMD). Se koostuu 17 toiminnosta, joiden arvosanat ovat 0 (ei pysty suorittamaan), 1 (suorittaa muutoksilla), 2 (normaali liike). Se arvioi kykyjä pysyä ambulanssissa ja joiden on havaittu heikkenevän asteittain hoitamattomilla DMD-potilailla sekä muissa lihasdystrofioissa, kuten Beckerin lihasdystrofia. NSAA:n kokonaispistemäärä vaihtelee välillä 0–34, ja pistemäärä 34 tarkoittaa normaalia toimintaa.
Perustaso, viikko 13, viikko 25
Osa 2: Aika seisomaan (TTSTAND)
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 13, viikko 25
Perustaso, viikko 13, viikko 25
Osa 2: Aika juosta/kävellä 10 metriä (TTRW)
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 13, viikko 25
Perustaso, viikko 13, viikko 25
Osa 2: Aika kiivetä 4 portaita (TTCLIMB)
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 13, viikko 25
Perustaso, viikko 13, viikko 25
Osa 2: 6 minuutin kävelytestin kokonaismatka (6MWT)
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 13, viikko 25
Perustaso, viikko 13, viikko 25
Osa 2: Lihasvoima mitattuna kvantitatiivisella lihastestauksella (QMT)
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 13, viikko 25
Perustaso, viikko 13, viikko 25
Osa 2: Yläraajan suorituskyky (PUL) 2.0. pisteet
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 13, viikko 25
PUL 2.0 tarjoaa sekä kokonaispisteet että alapisteet kolmelle alueelle (olkapää, keskimmäinen ja distaalinen), jotka ovat DMD:ssä asteittain mukana proksimaalisen ja distaalisen gradientin kanssa. PUL sisältää 22 kohdetta, joissa on aloituskohta määrittämään aloitustoimintotaso. 22 kohdetta on jaettu korkean tason olkapäämittaan (6 tuotetta), keskitason kyynärpäämittaan (9 kohdetta) ja distaaliseen ranteen ja käden ulottuvuuteen (7 tuotetta). Heikompien potilaiden kohdalla alhainen pistemäärä aloituskohdassa (0 2) tarkoittaa, että korkean tason kohteita ei tarvitse suorittaa. Pisteytysvaihtoehdot vaihtelevat asteikolla 0-1 ja 0-2 välillä suorituskyvyn mukaan. Jokainen ulottuvuus voidaan pisteyttää erikseen siten, että korkein pistemäärä on 12 korkean tason olkapäämitta, 17 keskitason kyynärpäämitta ja 13 distaalinen ranteen ja käden ulottuvuus. Kokonaispistemäärä voidaan saavuttaa lisäämällä 3 tasopistettä (enintään 42 pistettä).
Perustaso, viikko 13, viikko 25
Osa 2: Tartunta/puristusvoima
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 13, viikko 25
Perustaso, viikko 13, viikko 25

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

NS Pharma, Inc.

Yhteistyökumppanit

Nippon Shinyaku Co., Ltd.

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 18. syyskuuta 2024

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Keskiviikko 1. maaliskuuta 2028

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Keskiviikko 1. maaliskuuta 2028

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 19. syyskuuta 2023

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 19. syyskuuta 2023

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 26. syyskuuta 2023

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 16. kesäkuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 12. kesäkuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. kesäkuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • NS-050/NCNP-03-101

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa