DMD の男児を対象とした NS-050/NCNP-03 のフェーズ 1/2 (Meteor50)

包含基準:

• 男性 4 歳以上 15 歳未満。
• ジストロフィン mRNA リーディング フレームを復元するためにエキソン 50 をスキップしやすいジストロフィン遺伝子の DMD 変異が確認されました。
• 補助器具なしで自立して歩くことができる。
• 補助なしで TTSTAND を 7 秒以内に完了できる。
• グルココルチコイドの安定した用量を少なくとも3か月間投与し、その用量は研究期間中安定した用量に留まることが予想される。

他の包含基準が適用される場合があります。

除外基準:

• 症候性心筋症の証拠。
• -治験薬の初回投与前の3か月以内に、アナボリックステロイド（例、オキセンドロン、オキサンドロロン）またはレスベラトロールまたはアデノシン三リン酸を含む製品による現在または過去の治療；
• 現在別の治験薬を服用している、または治験薬の初回投与前の3か月以内に別の治験薬を服用している。
• -治験薬の初回投与前の3か月以内、または治験期間中に計画された手術;
• 遺伝子治療を受けたことがある。

他の除外基準が適用される場合があります。