Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En fase 1/2 af NS-050/NCNP-03 i drenge med DMD (Meteor50)

13. februar 2024 opdateret af: NS Pharma, Inc.

En fase 1/2, først i human, flerdosis, 2-delt undersøgelse for at vurdere sikkerheden, tolerabiliteten, farmakokinetikken og farmakodynamikken af ​​NS-050/NCNP-03 hos drenge med Duchenne muskeldystrofi (DMD)

Dette er et fase 1/2-studie af Multiple-Ascending Dose (MAD) niveauer i 12 ugers behandling efterfulgt af 24 ugers åben behandling med en udvalgt dosis af NS-050/NCNP-03 administreret én gang om ugen til ambulante drenge med DMD, som har en DMD-mutation, der er modtagelig for exon 50-spring.

Studieoversigt

Status

Ikke rekrutterer endnu

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

20

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
        • Shriners Hospital for Children

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mand ≥ 4 år og <15 år;
  • Bekræftet DMD-mutation(er) i dystrofin-genet, der kan springe over exon 50 for at genoprette dystrofin-mRNA-læserammen;
  • Kan gå selvstændigt uden hjælpemidler;
  • I stand til at fuldføre TTSTAND uden assistance på <7 sekunder;
  • Stabil dosis af glukokortikoid i mindst 3 måneder, og dosis forventes at forblive på en stabil dosis i hele undersøgelsens varighed.

Andre inklusionskriterier kan være gældende.

Ekskluderingskriterier:

  • Bevis på symptomatisk kardiomyopati;
  • Nuværende eller tidligere behandling med anabolske steroider (f.eks. oxendolon, oxandrolon) eller produkter indeholdende resveratrol eller adenosintriphosphat inden for 3 måneder før første dosis af undersøgelseslægemidlet;
  • Tager i øjeblikket et andet forsøgslægemiddel eller har taget et andet forsøgslægemiddel inden for 3 måneder før den første dosis af undersøgelseslægemidlet;
  • Kirurgi inden for de 3 måneder forud for den første dosis af undersøgelseslægemidlet eller planlagt i løbet af undersøgelsens varighed;
  • Har taget nogen form for genterapi.

Andre udelukkelseskriterier kan være gældende.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Del 1: NS-050/NCNP-03
Deltagerne vil blive randomiseret og modtage NS-050/NCNP-03 intravenøse (IV) infusioner en gang om ugen i 2 uger ved hvert af MAD-niveauerne (1,95, 5, 10, 20, 40 og 80 mg/kg).
Medicin: NS-050/NCNP-03
NS-050/NCNP-03 opløsning til IV infusion.
Placebo komparator: Del 1: Placebo
Deltagerne vil blive randomiseret og modtage NS-050/NCNP-03 placebo-matchende IV-infusioner en gang om ugen i 2 uger på hvert af MAD-niveauer.
Medicin: Placebo
NS-050/NCNP-03 placebo-matchende opløsning til IV-infusion.
Eksperimentel: Del 2: NS-050/NCNP-03
Deltagerne vil modtage NS-050/NCNP-03 IV-infusioner en gang om ugen i 24 uger i den dosis, der er valgt af Data and Safety Monitoring Board (DSMB) ved afslutningen af ​​del 1.
Medicin: NS-050/NCNP-03
NS-050/NCNP-03 opløsning til IV infusion.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Del 1: Overordnet oversigt over behandlingsfremkaldte bivirkninger (TEAE'er)
Tidsramme: Baseline op til uge 24

TEAE'er vil blive opsummeret både på patientniveau for antal TEAE'er, højeste sværhedsgrad, forhold, handling og udfald og på TEAE-niveau (opsummerende hændelser) efter systemorganklasse (SOC) og foretrukket term (PT) samt sværhedsgrad , forhold, handling og resultat.

Den seneste version af Medical Dictionary for Regulatory Activities (MedDRA) vil blive brugt til kodning af TEAE'er.
Baseline op til uge 24
Del 1: Areal under plasmakoncentration-versus-tid-kurven (AUC) af NS-050/NCNP-03
Tidsramme: Dag 1 (1. dosis) for hvert dosisniveau
Blodprøver vil blive indsamlet på den angivne tidsramme. Farmakokinetiske (PK) parametre for NS-050/NCNP-03 vil blive beregnet ved hjælp af ikke-kompartmentelle metoder.
Dag 1 (1. dosis) for hvert dosisniveau
Del 1: Mængde af lægemiddel udskilt i urin af NS-050/NCNP-03
Tidsramme: Dag 1 (1. dosis) for hvert dosisniveau
Urinprøver vil blive indsamlet på den angivne tidsramme. PK-parametre for NS-050/NCNP-03 vil blive beregnet ved hjælp af ikke-kompartmentelle metoder.
Dag 1 (1. dosis) for hvert dosisniveau
Del 2: Ændring fra baseline i skeletmuskeldystrofinprotein ved immunoblot (Western blot)
Tidsramme: Baseline, uge ​​25
Baseline, uge ​​25

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Del 2: Ændring fra baseline i skeletmuskeldystrofinprotein ved massespektrometri
Tidsramme: Baseline, uge ​​25
Baseline, uge ​​25
Del 2: Ændring fra baseline i skeletmuskeldystrofinproteinniveauer ved immunfluorescensfarvning
Tidsramme: Baseline, uge ​​25
Baseline, uge ​​25
Del 2: Ændring fra baseline i procent af exon 50-sprunget mRNA fra skeletmuskeldystrofin
Tidsramme: Baseline, uge ​​25
Baseline, uge ​​25
Del 2: North Star Ambulatory Assessment (NSAA) score
Tidsramme: Baseline, uge ​​13, uge ​​25
NSAA er en funktionel skala udviklet til brug hos ambulante børn med Duchenne muskeldystrofi (DMD). Den består af 17 aktiviteter med karakteren 0 (ikke i stand til at udføre), 1 (udføres med modifikationer), 2 (normal bevægelse). Den vurderer evner, der er nødvendige for at forblive ambulant, og som har vist sig gradvist at forværres hos ubehandlede DMD-patienter, såvel som ved andre muskelsvind, såsom Beckers muskeldystrofi. NSAA Total Score varierer fra 0 til 34, med en score på 34, hvilket betyder normal funktion.
Baseline, uge ​​13, uge ​​25
Del 2: Tid til at stå (TTSTAND)
Tidsramme: Baseline, uge ​​13, uge ​​25
Baseline, uge ​​13, uge ​​25
Del 2: Tid til at løbe/gå 10 meter (TTRW)
Tidsramme: Baseline, uge ​​13, uge ​​25
Baseline, uge ​​13, uge ​​25
Del 2: Tid til at klatre 4 trapper (TTCLIMB)
Tidsramme: Baseline, uge ​​13, uge ​​25
Baseline, uge ​​13, uge ​​25
Del 2: Samlet distance på 6 minutters gangtest (6MWT)
Tidsramme: Baseline, uge ​​13, uge ​​25
Baseline, uge ​​13, uge ​​25
Del 2: Muskelstyrke målt ved kvantitativ muskeltestning (QMT)
Tidsramme: Baseline, uge ​​13, uge ​​25
Baseline, uge ​​13, uge ​​25
Del 2: Ydelse af øvre lemmer (PUL) 2.0. score
Tidsramme: Baseline, uge ​​13, uge ​​25
PUL 2.0 giver både en samlet score og sub-score for de 3 domæner (skulder, midterste og distale), der i DMD gradvist er involveret med en proksimal til distal gradient. PUL omfatter 22 elementer med en indgangspost for at definere startfunktionsniveauet. De 22 genstande er opdelt i skulderdimensionen på højt niveau (6 genstande), albuedimensionen på mellemniveau (9 genstande) og distale håndleds- og hånddimension (7 genstande). For svagere patienter betyder en lav score på indgangspunktet (0 2) punkter på højt niveau, der ikke skal udføres. Scoringsmuligheder varierer på tværs af skalaen mellem 0-1 og 0-2 alt efter præstation. Hver dimension kan scores separat med en maksimal score på 12 for den høje skulderdimension, 17 for den mellemste albuedimension og 13 for den distale håndleds- og hånddimension. En samlet score kan opnås ved at tilføje de 3 niveauscores (maksimal totalscore på 42).
Baseline, uge ​​13, uge ​​25
Del 2: Grib/klemmestyrke
Tidsramme: Baseline, uge ​​13, uge ​​25
Baseline, uge ​​13, uge ​​25

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

NS Pharma, Inc.

Samarbejdspartnere

Nippon Shinyaku Co., Ltd.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Anslået)

1. juli 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. maj 2027

Studieafslutning (Anslået)

1. maj 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

19. september 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

19. september 2023

Først opslået (Faktiske)

26. september 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

15. februar 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

13. februar 2024

Sidst verificeret

1. februar 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • NS-050/NCNP-03-101

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Duchennes muskeldystrofi

Kliniske forsøg med NS-050/NCNP-03

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Japan

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner