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Une phase 1/2 du NS-050/NCNP-03 chez les garçons atteints de DMD (Meteor50)

12 juin 2026 mis à jour par: NS Pharma, Inc.

Une étude de phase 1/2, première chez l'homme, à doses multiples, en deux parties, pour évaluer l'innocuité, la tolérance, la pharmacocinétique et la pharmacodynamie du NS-050/NCNP-03 chez les garçons atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD)

Il s'agit d'une étude de phase 1/2 sur les niveaux de doses croissantes multiples (MAD) pendant 12 semaines de traitement suivies de 24 semaines de traitement ouvert avec une dose sélectionnée de NS-050/NCNP-03 administrée une fois par semaine à des garçons ambulants atteints de DMD, qui ont une mutation DMD susceptible de sauter l'exon 50.

Aperçu de l'étude

Statut

Actif, ne recrute pas

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

20

Phase

  • Phase 2
  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada
        • Alberta Children's Hospital
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada
        • British Columbia Children's Hospital
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada
        • London Health Sciences Centre
  • Corée du Sud
      • Seoul, Corée du Sud
        • Seoul National University Hospital
    • Gyeongsangnam-do
      • Yangsan, Gyeongsangnam-do, Corée du Sud
        • Pusan National University Yangsan Hospital
  • Japon
    • Gifu
      • Nagara, Gifu, Japon, 502-8558
        • National Hospital Organization Nagara Medical Center
    • Hyōgo
      • Nishinomiya, Hyōgo, Japon, 663-8501
        • Hyogo Medical University Hospital
    • Miyagi
      • Sendai, Miyagi, Japon, 989-3126
        • Miyagi Children's Hospital
    • Osaka
      • Toyonaka, Osaka, Japon, 560-8552
        • NHO Osaka Toneyama Medical Center
    • Tokyo
      • Kodaira, Tokyo, Japon, 187-8551
        • National Center of Neurology and Psychiatry
  • Turquie (Türkiye)
      • Ankara, Turquie (Türkiye)
        • Ankara Bilkent City Hospital
      • Istanbul, Turquie (Türkiye)
        • Istanbul University
      • Istanbul, Turquie (Türkiye)
        • Yeditepe University Kosuyolu Hospital
  • États-Unis
    • California
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, États-Unis, 80011
        • Children's Hospital Colorado
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, États-Unis, 66103
        • University of Kansas Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15213
        • University of Pittsburgh Medical Center

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Homme ≥ 4 ans et <15 ans ;
  • Mutation(s) DMD confirmée(s) dans le gène de la dystrophine susceptible de sauter l'exon 50 pour restaurer le cadre de lecture de l'ARNm de la dystrophine ;
  • Capable de marcher de façon autonome sans appareils fonctionnels ;
  • Capable de terminer le TTSTAND sans assistance en <7 secondes ;
  • Dose stable de glucocorticoïde pendant au moins 3 mois et la dose devrait rester stable pendant toute la durée de l'étude.

D'autres critères d'inclusion peuvent s'appliquer.

Critère d'exclusion:

  • Preuve de cardiomyopathie symptomatique ;
  • Traitement actuel ou antérieur avec des stéroïdes anabolisants (par exemple, oxendolone, oxandrolone) ou des produits contenant du resvératrol ou de l'adénosine triphosphate dans les 3 mois précédant la première dose du médicament à l'étude ;
  • Vous prenez actuellement un autre médicament expérimental ou avez pris un autre médicament expérimental dans les 3 mois précédant la première dose du médicament à l'étude ;
  • Chirurgie dans les 3 mois précédant la première dose du médicament à l'étude ou prévue pendant la durée de l'étude ;
  • Avoir suivi une thérapie génique.

D'autres critères d'exclusion peuvent s'appliquer.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Partie 1 : NS-050/NCNP-03
Les participants seront randomisés et recevront des perfusions intraveineuses (IV) NS-050/NCNP-03 une fois par semaine pendant 2 semaines à chacun des niveaux MAD (1,95, 5, 10, 20, 40 et 80 mg/kg).
Médicament: NS-050/NCNP-03
Solution NS-050/NCNP-03 pour perfusion IV.
Comparateur placebo: Partie 1 : Placebo
Les participants seront randomisés et recevront des perfusions IV NS-050/NCNP-03 correspondant au placebo une fois par semaine pendant 2 semaines à chacun des niveaux MAD.
Médicament: Placebo
Solution comparable au placebo NS-050/NCNP-03 pour perfusion IV.
Expérimental: Partie 2 : NS-050/NCNP-03
Les participants recevront des perfusions IV NS-050/NCNP-03 une fois par semaine pendant 24 semaines à la posologie sélectionnée par le Comité de surveillance des données et de la sécurité (DSMB) à la fin de la partie 1.
Médicament: NS-050/NCNP-03
Solution NS-050/NCNP-03 pour perfusion IV.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Partie 1 : Résumé général des événements indésirables survenus pendant le traitement (TEAE)
Délai: Référence jusqu'à la semaine 24

Les TEAE seront résumés à la fois au niveau du patient pour le nombre de TEAE, la gravité la plus élevée, la relation, l'action et le résultat, et au niveau TEAE (résumant les événements) par classe de systèmes d'organes (SOC) et terme préféré (PT) ainsi que gravité , relation, action et résultat.

La version la plus récente du Dictionnaire médical des activités réglementaires (MedDRA) sera utilisée pour coder les TEAE.
Référence jusqu'à la semaine 24
Partie 1 : Aire sous la courbe de concentration plasmatique en fonction du temps (AUC) du NS-050/NCNP-03
Délai: Jour 1 (1ère dose) pour chaque niveau de dose
Des échantillons de sang seront prélevés dans les délais impartis. Les paramètres pharmacocinétiques (PK) du NS-050/NCNP-03 seront calculés à l'aide de méthodes non compartimentales.
Jour 1 (1ère dose) pour chaque niveau de dose
Partie 1 : Quantité de médicament excrété dans l'urine du NS-050/NCNP-03
Délai: Jour 1 (1ère dose) pour chaque niveau de dose
Des échantillons d'urine seront collectés dans les délais impartis. Les paramètres PK du NS-050/NCNP-03 seront calculés à l'aide de méthodes non compartimentales.
Jour 1 (1ère dose) pour chaque niveau de dose
Partie 2 : Modification par rapport à la valeur initiale de la protéine dystrophine des muscles squelettiques par immunoblot (Western blot)
Délai: Référence, semaine 25
Référence, semaine 25

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Partie 2 : Modification par rapport à la valeur initiale de la protéine dystrophine des muscles squelettiques par spectrométrie de masse
Délai: Référence, semaine 25
Référence, semaine 25
Partie 2 : Modification par rapport à la valeur initiale des taux de protéines de dystrophine des muscles squelettiques par coloration par immunofluorescence
Délai: Référence, semaine 25
Référence, semaine 25
Partie 2 : Modification par rapport à la valeur initiale du pourcentage d'ARNm de la dystrophine des muscles squelettiques sauté par l'exon 50
Délai: Référence, semaine 25
Référence, semaine 25
Partie 2 : score de l'évaluation ambulatoire North Star (NSAA)
Délai: Référence, semaine 13, semaine 25
La NSAA est une échelle fonctionnelle conçue pour être utilisée chez les enfants ambulants atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD). Il se compose de 17 activités notées 0 (incapable d'effectuer), 1 (exécute avec modifications), 2 (mouvement normal). Il évalue les capacités nécessaires pour rester ambulatoires qui se détériorent progressivement chez les patients DMD non traités, ainsi que dans d'autres dystrophies musculaires telles que la dystrophie musculaire de Becker. Le score total NSAA varie de 0 à 34, un score de 34 impliquant une fonction normale.
Référence, semaine 13, semaine 25
Partie 2 : Il est temps de rester debout (TTSTAND)
Délai: Référence, semaine 13, semaine 25
Référence, semaine 13, semaine 25
Partie 2 : Temps nécessaire pour courir/marcher 10 mètres (TTRW)
Délai: Référence, semaine 13, semaine 25
Référence, semaine 13, semaine 25
Partie 2 : Il est temps de monter 4 escaliers (TTCLIMB)
Délai: Référence, semaine 13, semaine 25
Référence, semaine 13, semaine 25
Partie 2 : Distance totale du test de marche de 6 minutes (6MWT)
Délai: Référence, semaine 13, semaine 25
Référence, semaine 13, semaine 25
Partie 2 : Force musculaire mesurée par tests musculaires quantitatifs (QMT)
Délai: Référence, semaine 13, semaine 25
Référence, semaine 13, semaine 25
Partie 2 : Performance des membres supérieurs (PUL) 2.0. score
Délai: Référence, semaine 13, semaine 25
Le PUL 2.0 fournit à la fois un score total et des sous-scores pour les 3 domaines (épaule, milieu et distal) qui dans la DMD sont progressivement impliqués avec un gradient proximal à distal. Le PUL comprend 22 items avec un item d'entrée pour définir le niveau fonctionnel de départ. Les 22 éléments sont subdivisés en dimension d'épaule de haut niveau (6 éléments), dimension de coude de niveau intermédiaire (9 éléments) et dimension distale du poignet et de la main (7 éléments). Pour les patients les plus faibles, un score faible pour l’item d’entrée (0,2) signifie qu’il n’est pas nécessaire d’effectuer des items de haut niveau. Les options de notation varient sur l’échelle entre 0-1 et 0-2 en fonction des performances. Chaque dimension peut être notée séparément avec un score maximum de 12 pour la dimension de l'épaule de haut niveau, de 17 pour la dimension du coude de niveau intermédiaire et de 13 pour la dimension distale du poignet et de la main. Un score total peut être obtenu en additionnant les scores des 3 niveaux (score total maximum de 42).
Référence, semaine 13, semaine 25
Partie 2 : Force de préhension/pincement
Délai: Référence, semaine 13, semaine 25
Référence, semaine 13, semaine 25

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

NS Pharma, Inc.

Collaborateurs

Nippon Shinyaku Co., Ltd.

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

18 septembre 2024

Achèvement primaire (Estimé)

1 mars 2028

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 mars 2028

Dates d'inscription aux études

Première soumission

19 septembre 2023

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

19 septembre 2023

Première publication (Réel)

26 septembre 2023

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

16 juin 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

12 juin 2026

Dernière vérification

1 juin 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • NS-050/NCNP-03-101

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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