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Una fase 1/2 di NS-050/NCNP-03 nei ragazzi affetti da DMD (Meteor50)

12 giugno 2026 aggiornato da: NS Pharma, Inc.

Uno studio di Fase 1/2, il primo sull'uomo, a dosi multiple, in 2 parti, per valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica e la farmacodinamica di NS-050/NCNP-03 nei ragazzi affetti da distrofia muscolare di Duchenne (DMD)

Si tratta di uno studio di Fase 1/2 sui livelli di dose ascendente multipla (MAD) per 12 settimane di trattamento seguite da 24 settimane di trattamento in aperto con una dose selezionata di NS-050/NCNP-03 somministrata una volta alla settimana a ragazzi ambulanti con DMD, che hanno una mutazione DMD suscettibile allo skipping dell'esone 50.

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

20

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada
        • Alberta Children's Hospital
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada
        • British Columbia Children's Hospital
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada
        • London Health Sciences Centre
  • Corea del Sud
      • Seoul, Corea del Sud
        • Seoul National University Hospital
    • Gyeongsangnam-do
      • Yangsan, Gyeongsangnam-do, Corea del Sud
        • Pusan National University Yangsan Hospital
  • Giappone
    • Gifu
      • Nagara, Gifu, Giappone, 502-8558
        • National Hospital Organization Nagara Medical Center
    • Hyōgo
      • Nishinomiya, Hyōgo, Giappone, 663-8501
        • Hyogo Medical University Hospital
    • Miyagi
      • Sendai, Miyagi, Giappone, 989-3126
        • Miyagi Children's Hospital
    • Osaka
      • Toyonaka, Osaka, Giappone, 560-8552
        • NHO Osaka Toneyama Medical Center
    • Tokyo
      • Kodaira, Tokyo, Giappone, 187-8551
        • National Center of Neurology and Psychiatry
  • Stati Uniti
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80011
        • Children's Hospital Colorado
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stati Uniti, 66103
        • University of Kansas Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15213
        • University of Pittsburgh Medical Center
  • Turchia (Türkiye)
      • Ankara, Turchia (Türkiye)
        • Ankara Bilkent City Hospital
      • Istanbul, Turchia (Türkiye)
        • Istanbul University
      • Istanbul, Turchia (Türkiye)
        • Yeditepe University Kosuyolu Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Maschio ≥ 4 anni e <15 anni di età;
  • Mutazione/i DMD confermata/e nel gene della distrofina che è suscettibile di saltare l'esone 50 per ripristinare il frame di lettura dell'mRNA della distrofina;
  • In grado di camminare autonomamente senza dispositivi di assistenza;
  • In grado di completare il TTSTAND senza assistenza in <7 secondi;
  • Dose stabile di glucocorticoidi per almeno 3 mesi e si prevede che la dose rimanga stabile per tutta la durata dello studio.

Potrebbero essere applicati altri criteri di inclusione.

Criteri di esclusione:

  • Evidenza di cardiomiopatia sintomatica;
  • Trattamento attuale o precedente con steroidi anabolizzanti (ad es. oxendolone, oxandrolone) o prodotti contenenti resveratrolo o adenosina trifosfato nei 3 mesi precedenti la prima dose del farmaco in studio;
  • Attualmente sta assumendo un altro farmaco sperimentale o ha assunto un altro farmaco sperimentale nei 3 mesi precedenti la prima dose del farmaco in studio;
  • Intervento chirurgico entro i 3 mesi precedenti la prima dose del farmaco in studio o pianificato durante la durata dello studio;
  • Aver preso qualsiasi terapia genica.

Potrebbero essere applicati altri criteri di esclusione.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Parte 1: NS-050/NCNP-03
I partecipanti saranno randomizzati e riceveranno infusioni endovenose (IV) di NS-050/NCNP-03 una volta alla settimana per 2 settimane a ciascuno dei livelli di MAD (1,95, 5, 10, 20, 40 e 80 mg/kg).
Droga: NS-050/NCNP-03
Soluzione NS-050/NCNP-03 per infusione endovenosa.
Comparatore placebo: Parte 1: Placebo
I partecipanti saranno randomizzati e riceveranno infusioni IV corrispondenti al placebo NS-050 / NCNP-03 una volta alla settimana per 2 settimane a ciascuno dei livelli MAD.
Droga: Placebo
Soluzione corrispondente al placebo NS-050/NCNP-03 per infusione endovenosa.
Sperimentale: Parte 2: NS-050/NCNP-03
I partecipanti riceveranno infusioni IV di NS-050/NCNP-03 una volta alla settimana per 24 settimane al dosaggio selezionato dal Data and Safety Monitoring Board (DSMB) alla conclusione della Parte 1.
Droga: NS-050/NCNP-03
Soluzione NS-050/NCNP-03 per infusione endovenosa.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Parte 1: Riepilogo generale degli eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE)
Lasso di tempo: Riferimento fino alla settimana 24

I TEAE saranno riepilogati sia a livello di paziente per numero di TEAE, gravità massima, relazione, azione ed esito, sia a livello di TEAE (riepilogo degli eventi) per classificazione per sistemi e organi (SOC) e termine preferito (PT), nonché per gravità , relazione, azione e risultato.

Per codificare i TEAE verrà utilizzata la versione più recente del Dizionario medico per le attività di regolamentazione (MedDRA).
Riferimento fino alla settimana 24
Parte 1: Area sotto la curva della concentrazione plasmatica in funzione del tempo (AUC) di NS-050/NCNP-03
Lasso di tempo: Giorno 1 (1a dose) per ciascun livello di dose
I campioni di sangue verranno raccolti nel periodo di tempo designato. I parametri farmacocinetici (PK) di NS-050/NCNP-03 saranno calcolati utilizzando metodi non compartimentali.
Giorno 1 (1a dose) per ciascun livello di dose
Parte 1: Quantità di farmaco escreto nelle urine di NS-050/NCNP-03
Lasso di tempo: Giorno 1 (1a dose) per ciascun livello di dose
I campioni di urina verranno raccolti nel periodo di tempo designato. I parametri farmacocinetici di NS-050/NCNP-03 saranno calcolati utilizzando metodi non compartimentali.
Giorno 1 (1a dose) per ciascun livello di dose
Parte 2: variazione rispetto al basale della proteina distrofina del muscolo scheletrico mediante immunoblot (Western blot)
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 25
Riferimento, settimana 25

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Parte 2: variazione rispetto al basale della proteina distrofina del muscolo scheletrico mediante spettrometria di massa
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 25
Riferimento, settimana 25
Parte 2: variazione rispetto al basale dei livelli di proteina distrofina del muscolo scheletrico mediante colorazione con immunofluorescenza
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 25
Riferimento, settimana 25
Parte 2: variazione rispetto al basale della percentuale di mRNA saltato nell'esone 50 della distrofina del muscolo scheletrico
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 25
Riferimento, settimana 25
Parte 2: punteggio North Star Ambulatory Assessment (NSAA).
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 13, settimana 25
La NSAA è una scala funzionale concepita per l'uso nei bambini ambulanti affetti da distrofia muscolare di Duchenne (DMD). Si compone di 17 attività classificate 0 (impossibile eseguire), 1 (eseguire con modifiche), 2 (movimento normale). Valuta le capacità necessarie per rimanere in deambulazione che si sono rivelate progressivamente deteriorate nei pazienti DMD non trattati, così come in altre distrofie muscolari come la distrofia muscolare di Becker. Il punteggio totale NSAA varia da 0 a 34, con un punteggio di 34 che implica una funzione normale.
Riferimento, settimana 13, settimana 25
Parte 2: È ora di resistere (TTSTAND)
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 13, settimana 25
Riferimento, settimana 13, settimana 25
Parte 2: Tempo per correre/camminare per 10 metri (TTRW)
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 13, settimana 25
Riferimento, settimana 13, settimana 25
Parte 2: È ora di salire 4 gradini (TTCLIMB)
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 13, settimana 25
Riferimento, settimana 13, settimana 25
Parte 2: Distanza totale del test del cammino di 6 minuti (6MWT)
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 13, settimana 25
Riferimento, settimana 13, settimana 25
Parte 2: Forza muscolare misurata mediante test muscolare quantitativo (QMT)
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 13, settimana 25
Riferimento, settimana 13, settimana 25
Parte 2: Prestazioni dell'arto superiore (PUL) 2.0. punto
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 13, settimana 25
Il PUL 2.0 fornisce sia un punteggio totale che sotto-punteggi per i 3 domini (spalla, medio e distale) che nella DMD sono progressivamente coinvolti con un gradiente da prossimale a distale. La PUL comprende 22 voci con una voce di ingresso per definire il livello funzionale iniziale. I 22 item sono suddivisi in dimensione della spalla di livello alto (6 elementi), dimensione del gomito di livello medio (9 elementi) e dimensione distale del polso e della mano (7 elementi). Per i pazienti più deboli, un punteggio basso nell'item in ingresso (0,2) significa che non è necessario eseguire item di alto livello. Le opzioni di punteggio variano su una scala compresa tra 0-1 e 0-2 in base alla prestazione. Ciascuna dimensione può essere valutata separatamente con un punteggio massimo di 12 per la dimensione della spalla di livello alto, 17 per la dimensione del gomito di livello medio e 13 per la dimensione distale del polso e della mano. Un punteggio totale può essere ottenuto sommando i punteggi dei 3 livelli (punteggio totale massimo di 42).
Riferimento, settimana 13, settimana 25
Parte 2: Forza di presa/pizzicamento
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 13, settimana 25
Riferimento, settimana 13, settimana 25

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

NS Pharma, Inc.

Collaboratori

Nippon Shinyaku Co., Ltd.

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

18 settembre 2024

Completamento primario (Stimato)

1 marzo 2028

Completamento dello studio (Stimato)

1 marzo 2028

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

19 settembre 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

19 settembre 2023

Primo Inserito (Effettivo)

26 settembre 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

16 giugno 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

12 giugno 2026

Ultimo verificato

1 giugno 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • NS-050/NCNP-03-101

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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