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Fase 1/2 do NS-050/NCNP-03 em meninos com DMD (Meteor50)

12 de junho de 2026 atualizado por: NS Pharma, Inc.

Um estudo de fase 1/2, primeiro em humanos, de dose múltipla e 2 partes para avaliar a segurança, tolerabilidade, farmacocinética e farmacodinâmica de NS-050/NCNP-03 em meninos com distrofia muscular de Duchenne (DMD)

Este é um estudo de Fase 1/2 de níveis de Dose Ascendente Múltipla (MAD) durante 12 semanas de tratamento seguido por 24 semanas de tratamento aberto com uma dose selecionada de NS-050/NCNP-03 administrada uma vez por semana a meninos ambulantes com DMD, que têm uma mutação DMD passível de salto do exon 50.

Visão geral do estudo

Status

Ativo, não recrutando

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

20

Estágio

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Canadá
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canadá
        • Alberta Children's Hospital
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canadá
        • British Columbia Children's Hospital
    • Ontario
      • London, Ontario, Canadá
        • London Health Sciences Centre
  • Coréia do Sul
      • Seoul, Coréia do Sul
        • Seoul National University Hospital
    • Gyeongsangnam-do
      • Yangsan, Gyeongsangnam-do, Coréia do Sul
        • Pusan National University Yangsan Hospital
  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80011
        • Children's Hospital Colorado
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66103
        • University of Kansas Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15213
        • University of Pittsburgh Medical Center
  • Japão
    • Gifu
      • Nagara, Gifu, Japão, 502-8558
        • National Hospital Organization Nagara Medical Center
    • Hyōgo
      • Nishinomiya, Hyōgo, Japão, 663-8501
        • Hyogo Medical University Hospital
    • Miyagi
      • Sendai, Miyagi, Japão, 989-3126
        • Miyagi Children's Hospital
    • Osaka
      • Toyonaka, Osaka, Japão, 560-8552
        • NHO Osaka Toneyama Medical Center
    • Tokyo
      • Kodaira, Tokyo, Japão, 187-8551
        • National Center of Neurology and Psychiatry
  • Turquia (Türkiye)
      • Ankara, Turquia (Türkiye)
        • Ankara Bilkent City Hospital
      • Istanbul, Turquia (Türkiye)
        • Istanbul University
      • Istanbul, Turquia (Türkiye)
        • Yeditepe University Kosuyolu Hospital

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Homem ≥ 4 anos e <15 anos;
  • Mutações DMD confirmadas no gene da distrofina que são passíveis de pular o exon 50 para restaurar o quadro de leitura do mRNA da distrofina;
  • Capaz de andar de forma independente, sem dispositivos de assistência;
  • Capaz de completar o TTSTAND sem assistência em <7 segundos;
  • Dose estável de glicocorticóide por pelo menos 3 meses e espera-se que a dose permaneça estável durante o estudo.

Outros critérios de inclusão podem ser aplicados.

Critério de exclusão:

  • Evidência de cardiomiopatia sintomática;
  • Tratamento atual ou anterior com esteróides anabolizantes (por exemplo, oxendolona, ​​oxandrolona) ou produtos contendo resveratrol ou trifosfato de adenosina nos 3 meses anteriores à primeira dose do medicamento em estudo;
  • Atualmente tomando outro medicamento experimental ou tomou outro medicamento experimental nos 3 meses anteriores à primeira dose do medicamento em estudo;
  • Cirurgia nos 3 meses anteriores à primeira dose do medicamento do estudo ou planejada durante a duração do estudo;
  • Tendo feito qualquer terapia genética.

Outros critérios de exclusão podem ser aplicados.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Parte 1: NS-050/NCNP-03
Os participantes serão randomizados e receberão infusões intravenosas (IV) de NS-050/NCNP-03 uma vez por semana durante 2 semanas em cada um dos níveis de MAD (1,95, 5, 10, 20, 40 e 80 mg/kg).
Medicamento: NS-050/NCNP-03
Solução NS-050/NCNP-03 para infusão intravenosa.
Comparador de Placebo: Parte 1: Placebo
Os participantes serão randomizados e receberão infusões IV correspondentes a placebo NS-050/NCNP-03 uma vez por semana durante 2 semanas em cada um dos níveis de MAD.
Medicamento: Placebo
Solução compatível com placebo NS-050/NCNP-03 para infusão intravenosa.
Experimental: Parte 2: NS-050/NCNP-03
Os participantes receberão infusões IV de NS-050/NCNP-03 uma vez por semana durante 24 semanas na dosagem selecionada pelo Conselho de Monitoramento de Dados e Segurança (DSMB) na conclusão da Parte 1.
Medicamento: NS-050/NCNP-03
Solução NS-050/NCNP-03 para infusão intravenosa.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Parte 1: Resumo geral dos eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs)
Prazo: Linha de base até a semana 24

Os TEAEs serão resumidos tanto no nível do paciente quanto ao número de TEAEs, maior gravidade, relacionamento, ação e resultado, e no nível TEAE (resumindo eventos) por classe de sistema de órgãos (SOC) e termo preferido (PT), bem como gravidade , relacionamento, ação e resultado.

A versão mais recente do Dicionário Médico para Atividades Regulatórias (MedDRA) será usada para codificar TEAEs.
Linha de base até a semana 24
Parte 1: Área sob a concentração plasmática versus curva de tempo (AUC) de NS-050/NCNP-03
Prazo: Dia 1 (1ª dose) para cada nível de dose
Amostras de sangue serão coletadas no prazo designado. Os parâmetros farmacocinéticos (PK) de NS-050/NCNP-03 serão calculados usando métodos não compartimentais.
Dia 1 (1ª dose) para cada nível de dose
Parte 1: Quantidade de medicamento excretado na urina de NS-050/NCNP-03
Prazo: Dia 1 (1ª dose) para cada nível de dose
Amostras de urina serão coletadas no prazo designado. Os parâmetros PK de NS-050/NCNP-03 serão calculados usando métodos não compartimentais.
Dia 1 (1ª dose) para cada nível de dose
Parte 2: Alteração da linha de base na proteína distrofina do músculo esquelético por imunotransferência (Western blot)
Prazo: Linha de base, semana 25
Linha de base, semana 25

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Parte 2: Alteração da linha de base na proteína distrofina do músculo esquelético por espectrometria de massa
Prazo: Linha de base, semana 25
Linha de base, semana 25
Parte 2: Alteração da linha de base nos níveis de proteína distrofina do músculo esquelético por coloração de imunofluorescência
Prazo: Linha de base, semana 25
Linha de base, semana 25
Parte 2: Alteração da linha de base na porcentagem de mRNA ignorado no exon 50 da distrofina do músculo esquelético
Prazo: Linha de base, semana 25
Linha de base, semana 25
Parte 2: Pontuação da Avaliação Ambulatorial North Star (NSAA)
Prazo: Linha de base, Semana 13, Semana 25
A NSAA é uma escala funcional desenvolvida para uso em crianças ambulantes com distrofia muscular de Duchenne (DMD). É composto por 17 atividades graduadas 0 (incapaz de realizar), 1 (realiza com modificações), 2 (movimento normal). Ele avalia as habilidades necessárias para permanecer ambulante que se deterioram progressivamente em pacientes com DMD não tratados, bem como em outras distrofias musculares, como a Distrofia Muscular de Becker. A pontuação total da NSAA varia de 0 a 34, com uma pontuação de 34 implicando função normal.
Linha de base, Semana 13, Semana 25
Parte 2: Hora de levantar (TTSTAND)
Prazo: Linha de base, Semana 13, Semana 25
Linha de base, Semana 13, Semana 25
Parte 2: Tempo para correr/caminhar 10 metros (TTRW)
Prazo: Linha de base, Semana 13, Semana 25
Linha de base, Semana 13, Semana 25
Parte 2: Hora de subir 4 escadas (TTCLIMB)
Prazo: Linha de base, Semana 13, Semana 25
Linha de base, Semana 13, Semana 25
Parte 2: Distância total do teste de caminhada de 6 minutos (TC6M)
Prazo: Linha de base, Semana 13, Semana 25
Linha de base, Semana 13, Semana 25
Parte 2: Força muscular medida por Teste Muscular Quantitativo (QMT)
Prazo: Linha de base, Semana 13, Semana 25
Linha de base, Semana 13, Semana 25
Parte 2: Desempenho do Membro Superior (PUL) 2.0. pontuação
Prazo: Linha de base, Semana 13, Semana 25
O PUL 2.0 fornece uma pontuação total e subpontuações para os 3 domínios (ombro, médio e distal) que na DMD estão progressivamente envolvidos com um gradiente proximal para distal. O PUL inclui 22 itens com um item de entrada para definir o nível funcional inicial. Os 22 itens são subdivididos em dimensão de ombro de nível alto (6 itens), dimensão de cotovelo de nível médio (9 itens) e dimensão distal de punho e mão (7 itens). Para pacientes mais fracos, uma pontuação baixa no item de entrada (0 2) significa que itens de alto nível não precisam ser realizados. As opções de pontuação variam na escala entre 0-1 e 0-2 de acordo com o desempenho. Cada dimensão pode ser pontuada separadamente com uma pontuação máxima de 12 para a dimensão do ombro de nível alto, 17 para a dimensão do cotovelo de nível médio e 13 para a dimensão distal do punho e da mão. Uma pontuação total pode ser alcançada somando as pontuações dos 3 níveis (pontuação total máxima de 42).
Linha de base, Semana 13, Semana 25
Parte 2: Força de Aperto/Aperto
Prazo: Linha de base, Semana 13, Semana 25
Linha de base, Semana 13, Semana 25

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

NS Pharma, Inc.

Colaboradores

Nippon Shinyaku Co., Ltd.

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

18 de setembro de 2024

Conclusão Primária (Estimado)

1 de março de 2028

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de março de 2028

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

19 de setembro de 2023

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

19 de setembro de 2023

Primeira postagem (Real)

26 de setembro de 2023

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

16 de junho de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

12 de junho de 2026

Última verificação

1 de junho de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • NS-050/NCNP-03-101

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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