Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Фаза 1/2 NS-050/NCNP-03 у мальчиков с МДД (Meteor50)

12 июня 2026 г. обновлено: NS Pharma, Inc.

Фаза 1/2, первое исследование на людях, многократных доз, состоящее из двух частей, для оценки безопасности, переносимости, фармакокинетики и фармакодинамики NS-050/NCNP-03 у мальчиков с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД).

Это исследование фазы 1/2 уровней многократных возрастающих доз (MAD) в течение 12 недель лечения с последующим 24-недельным открытым лечением с выбранной дозой NS-050/NCNP-03, вводимой один раз в неделю амбулаторным мальчикам с МДД, у которых есть мутация МДД, поддающаяся пропуску экзона 50.

Обзор исследования

Статус

Активный, не рекрутирующий

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

20

Фаза

  • Фаза 2
  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Канада
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Канада
        • Alberta Children's Hospital
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Канада
        • British Columbia Children's Hospital
    • Ontario
      • London, Ontario, Канада
        • London Health Sciences Centre
  • Соединенные Штаты
    • California
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 80011
        • Children's Hospital Colorado
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Соединенные Штаты, 66103
        • University of Kansas Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15213
        • University of Pittsburgh Medical Center
  • Турция (Туркие)
      • Ankara, Турция (Туркие)
        • Ankara Bilkent City Hospital
      • Istanbul, Турция (Туркие)
        • Istanbul University
      • Istanbul, Турция (Туркие)
        • Yeditepe University Kosuyolu Hospital
  • Южная Корея
      • Seoul, Южная Корея
        • Seoul National University Hospital
    • Gyeongsangnam-do
      • Yangsan, Gyeongsangnam-do, Южная Корея
        • Pusan National University Yangsan Hospital
  • Япония
    • Gifu
      • Nagara, Gifu, Япония, 502-8558
        • National Hospital Organization Nagara Medical Center
    • Hyōgo
      • Nishinomiya, Hyōgo, Япония, 663-8501
        • Hyogo Medical University Hospital
    • Miyagi
      • Sendai, Miyagi, Япония, 989-3126
        • Miyagi Children's Hospital
    • Osaka
      • Toyonaka, Osaka, Япония, 560-8552
        • NHO Osaka Toneyama Medical Center
    • Tokyo
      • Kodaira, Tokyo, Япония, 187-8551
        • National Center of Neurology and Psychiatry

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Мужчины ≥ 4 лет и <15 лет;
  • Подтвержденная(ые) мутация(и) МДД в ​​гене дистрофина, позволяющая пропустить экзон 50 для восстановления рамки считывания мРНК дистрофина;
  • Способен самостоятельно ходить без вспомогательных средств;
  • Способен выполнить TTSTAND без посторонней помощи менее чем за 7 секунд;
  • Стабильная доза глюкокортикоида в течение как минимум 3 месяцев, и ожидается, что доза останется стабильной на протяжении всего исследования.

Могут применяться и другие критерии включения.

Критерий исключения:

  • Признаки симптоматической кардиомиопатии;
  • Текущее или предыдущее лечение анаболическими стероидами (например, оксендолоном, оксандролоном) или продуктами, содержащими ресвератрол или аденозинтрифосфат, в течение 3 месяцев до приема первой дозы исследуемого препарата;
  • В настоящее время принимаете другой исследуемый препарат или принимали другой исследуемый препарат в течение 3 месяцев до первой дозы исследуемого препарата;
  • Хирургическое вмешательство в течение 3 месяцев до приема первой дозы исследуемого препарата или запланированное в течение периода исследования;
  • Приняв любую генную терапию.

Могут применяться и другие критерии исключения.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Часть 1: NS-050/NCNP-03
Участники будут рандомизированы и получат внутривенные (ВВ) инфузии NS-050/NCNP-03 один раз в неделю в течение 2 недель на каждом из уровней MAD ​​(1,95, 5, 10, 20, 40 и 80 мг/кг).
Лекарство: НС-050/НКНП-03
НС-050/NCNP-03 раствор для внутривенных инфузий.
Плацебо Компаратор: Часть 1: Плацебо
Участники будут рандомизированы и получат внутривенные вливания, соответствующие плацебо, NS-050/NCNP-03 один раз в неделю в течение 2 недель на каждом из уровней MAD.
Лекарство: Плацебо
Раствор NS-050/NCNP-03, соответствующий плацебо, для внутривенной инфузии.
Экспериментальный: Часть 2: NS-050/NCNP-03
Участники будут получать внутривенные инфузии NS-050/NCNP-03 один раз в неделю в течение 24 недель в дозировке, выбранной Советом по мониторингу данных и безопасности (DSMB) по завершении Части 1.
Лекарство: НС-050/НКНП-03
НС-050/NCNP-03 раствор для внутривенных инфузий.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Часть 1: Общий обзор нежелательных явлений, возникших во время лечения (TEAE)
Временное ограничение: Исходный уровень до 24 недели

TEAE будут суммированы как на уровне пациента по количеству TEAE, наивысшей степени тяжести, взаимосвязи, действию и исходу, так и на уровне TEAE (суммирование событий) по классу системных органов (SOC) и предпочтительному термину (PT), а также степени тяжести. отношения, действие и результат.

Самая последняя версия Медицинского словаря нормативной деятельности (MedDRA) будет использоваться для кодирования TEAE.
Исходный уровень до 24 недели
Часть 1: Кривая зависимости площади под концентрацией плазмы от времени (AUC) NS-050/NCNP-03
Временное ограничение: День 1 (1-я доза) для каждого уровня дозы
Образцы крови будут взяты в назначенные сроки. Фармакокинетические (ФК) параметры NS-050/NCNP-03 будут рассчитываться с использованием некомпартментных методов.
День 1 (1-я доза) для каждого уровня дозы
Часть 1: Количество препарата, выделяемого с мочой NS-050/NCNP-03
Временное ограничение: День 1 (1-я доза) для каждого уровня дозы
Образцы мочи будут собраны в назначенные сроки. ФК-параметры NS-050/NCNP-03 будут рассчитываться с использованием бескамерных методов.
День 1 (1-я доза) для каждого уровня дозы
Часть 2: Изменение уровня белка дистрофина в скелетных мышцах по сравнению с исходным уровнем с помощью иммуноблоттинга (Вестерн-блоттинг)
Временное ограничение: Исходный уровень, 25-я неделя
Исходный уровень, 25-я неделя

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Часть 2. Изменение содержания белка дистрофина в скелетных мышцах по сравнению с исходным уровнем по данным масс-спектрометрии.
Временное ограничение: Исходный уровень, 25-я неделя
Исходный уровень, 25-я неделя
Часть 2: Изменение уровня белка дистрофина в скелетных мышцах по сравнению с исходным уровнем по данным иммунофлуоресцентного окрашивания.
Временное ограничение: Исходный уровень, 25-я неделя
Исходный уровень, 25-я неделя
Часть 2: Изменение по сравнению с исходным уровнем процентного содержания мРНК дистрофина скелетных мышц с пропуском экзона 50.
Временное ограничение: Исходный уровень, 25-я неделя
Исходный уровень, 25-я неделя
Часть 2: Оценка амбулаторной оценки North Star (NSAA)
Временное ограничение: Исходный уровень, 13-я неделя, 25-я неделя
NSAA — это функциональная шкала, разработанная для использования у амбулаторных детей с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД). Он состоит из 17 упражнений с оценкой 0 (невозможно выполнить), 1 (выполняется с изменениями), 2 (нормальное движение). Он оценивает способности, необходимые для поддержания способности передвигаться, которые, как было обнаружено, постепенно ухудшаются у нелеченных пациентов с МДД, а также при других мышечных дистрофиях, таких как мышечная дистрофия Беккера. Общий балл NSAA варьируется от 0 до 34, при этом балл 34 означает нормальное функционирование.
Исходный уровень, 13-я неделя, 25-я неделя
Часть 2: Время стоять (TTSTAND)
Временное ограничение: Исходный уровень, 13-я неделя, 25-я неделя
Исходный уровень, 13-я неделя, 25-я неделя
Часть 2. Время пробежать/пройти 10 метров (TTRW)
Временное ограничение: Исходный уровень, 13-я неделя, 25-я неделя
Исходный уровень, 13-я неделя, 25-я неделя
Часть 2: Время подняться на 4 лестницы (TTCLIMB)
Временное ограничение: Исходный уровень, 13-я неделя, 25-я неделя
Исходный уровень, 13-я неделя, 25-я неделя
Часть 2: Общая дистанция 6-минутного теста ходьбы (6MWT)
Временное ограничение: Исходный уровень, 13-я неделя, 25-я неделя
Исходный уровень, 13-я неделя, 25-я неделя
Часть 2. Мышечная сила измеряется с помощью количественного мышечного тестирования (QMT).
Временное ограничение: Исходный уровень, 13-я неделя, 25-я неделя
Исходный уровень, 13-я неделя, 25-я неделя
Часть 2: Производительность верхней конечности (PUL) 2.0. счет
Временное ограничение: Исходный уровень, 13-я неделя, 25-я неделя
PUL 2.0 предоставляет как общий балл, так и промежуточные баллы для трех доменов (плечевого, среднего и дистального), которые при МДД постепенно вовлекаются с градиентом от проксимального к дистальному. PUL включает 22 элемента, включая элемент ввода, определяющий начальный функциональный уровень. 22 элемента подразделяются на плечевой размер высокого уровня (6 элементов), уровень локтя среднего уровня (9 элементов) и дистальный размер запястья и кисти (7 элементов). Для более слабых пациентов низкий балл по входному пункту (0,2) означает, что задания высокого уровня выполнять не нужно. Варианты оценки варьируются по шкале от 0–1 до 0–2 в зависимости от производительности. Каждое измерение может быть оценено отдельно с максимальной оценкой 12 баллов для плечевого измерения высокого уровня, 17 баллов для локтевого измерения среднего уровня и 13 баллов для дистального измерения запястья и кисти. Общий балл можно получить путем сложения баллов за 3 уровня (максимальный общий балл 42).
Исходный уровень, 13-я неделя, 25-я неделя
Часть 2: Сила захвата/щипка
Временное ограничение: Исходный уровень, 13-я неделя, 25-я неделя
Исходный уровень, 13-я неделя, 25-я неделя

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

NS Pharma, Inc.

Соавторы

Nippon Shinyaku Co., Ltd.

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

18 сентября 2024 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 марта 2028 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 марта 2028 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

19 сентября 2023 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

19 сентября 2023 г.

Первый опубликованный (Действительный)

26 сентября 2023 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

16 июня 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

12 июня 2026 г.

Последняя проверка

1 июня 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • NS-050/NCNP-03-101

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться