Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Fáze 1/2 NS-050/NCNP-03 u chlapců s DMD (Meteor50)

13. února 2024 aktualizováno: NS Pharma, Inc.

Fáze 1/2, první u člověka, vícedávková, 2dílná studie k posouzení bezpečnosti, snášenlivosti, farmakokinetiky a farmakodynamiky NS-050/NCNP-03 u chlapců s Duchennovou svalovou dystrofií (DMD)

Toto je studie fáze 1/2 zaměřená na hladiny vícenásobně stoupajících dávek (MAD) po dobu 12 týdnů léčby s následnou 24týdenní otevřenou léčbou s vybranou dávkou NS-050/NCNP-03 podávanou jednou týdně ambulantním chlapcům s DMD, kteří mají mutaci DMD přístupnou přeskočení exonu 50.

Přehled studie

Postavení

Zatím nenabíráme

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

20

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
        • Shriners Hospital for Children

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Muž ≥ 4 roky a <15 let;
  • Potvrzená mutace DMD v genu pro dystrofin, která je přístupná přeskočení exonu 50 za účelem obnovení čtecího rámce mRNA dystrofinu;
  • Schopnost samostatné chůze bez pomocných zařízení;
  • Schopnost dokončit TSTAND bez pomoci za méně než 7 sekund;
  • Stabilní dávka glukokortikoidu po dobu alespoň 3 měsíců a očekává se, že dávka zůstane na stabilní dávce po dobu trvání studie.

Mohou platit jiná kritéria pro zařazení.

Kritéria vyloučení:

  • Důkazy o symptomatické kardiomyopatii;
  • Současná nebo předchozí léčba anabolickými steroidy (např. oxendolon, oxandrolon) nebo přípravky obsahujícími resveratrol nebo adenosintrifosfát během 3 měsíců před první dávkou studovaného léku;
  • v současné době užívá jiný hodnocený lék nebo užil jiný hodnocený lék během 3 měsíců před první dávkou hodnoceného léku;
  • Chirurgický zákrok během 3 měsíců před první dávkou studovaného léku nebo plánovaný během trvání studie;
  • Podstoupil jakoukoli genovou terapii.

Mohou platit jiná kritéria vyloučení.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Část 1: NS-050/NCNP-03
Účastníci budou randomizováni a budou dostávat intravenózní (IV) infuze NS-050/NCNP-03 jednou týdně po dobu 2 týdnů při každé z úrovní MAD (1,95, 5, 10, 20, 40 a 80 mg/kg).
Lék: NS-050/NCNP-03
NS-050/NCNP-03 roztok pro IV infuzi.
Komparátor placeba: Část 1: Placebo
Účastníci budou randomizováni a budou dostávat NS-050/NCNP-03 iv infuze odpovídající placebu jednou týdně po dobu 2 týdnů na každé úrovni MAD.
Lék: Placebo
NS-050/NCNP-03 roztok odpovídající placebu pro IV infuzi.
Experimentální: Část 2: NS-050/NCNP-03
Účastníci budou dostávat NS-050/NCNP-03 IV infuze jednou týdně po dobu 24 týdnů v dávce zvolené Radou pro sledování dat a bezpečnosti (DSMB) na závěr části 1.
Lék: NS-050/NCNP-03
NS-050/NCNP-03 roztok pro IV infuzi.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Část 1: Celkový souhrn nežádoucích příhod souvisejících s léčbou (TEAE)
Časové okno: Výchozí stav do 24. týdne

TEAE budou shrnuty jak na úrovni pacienta pro počet TEAE, nejvyšší závažnost, vztah, akci a výsledek, tak na úrovni TEAE (souhrn událostí) podle třídy orgánových systémů (SOC) a preferovaného termínu (PT) a také závažnosti. , vztah, akce a výsledek.

Pro kódování TEAE se použije nejnovější verze lékařského slovníku pro regulační činnosti (MedDRA).
Výchozí stav do 24. týdne
Část 1: Oblast pod křivkou koncentrace plazmy versus čas (AUC) NS-050/NCNP-03
Časové okno: Den 1 (1. dávka) pro každou úroveň dávky
Vzorky krve budou odebrány v určeném časovém rámci. Farmakokinetické (PK) parametry NS-050/NCNP-03 budou vypočteny pomocí nekompartmentových metod.
Den 1 (1. dávka) pro každou úroveň dávky
Část 1: Množství léčiva vyloučeného v moči NS-050/NCNP-03
Časové okno: Den 1 (1. dávka) pro každou úroveň dávky
Vzorky moči budou odebrány v určeném časovém rámci. PK parametry NS-050/NCNP-03 budou vypočteny pomocí nekompartmentových metod.
Den 1 (1. dávka) pro každou úroveň dávky
Část 2: Změna od výchozí hodnoty v proteinu dystrofinu kosterního svalstva pomocí imunoblotu (Western blot)
Časové okno: Výchozí stav, týden 25
Výchozí stav, týden 25

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Část 2: Změna od výchozí hodnoty v proteinu dystrofinu kosterního svalstva hmotnostní spektrometrií
Časové okno: Výchozí stav, týden 25
Výchozí stav, týden 25
Část 2: Změna od výchozí hodnoty v hladinách proteinu dystrofinu kosterního svalstva pomocí imunofluorescenčního barvení
Časové okno: Výchozí stav, týden 25
Výchozí stav, týden 25
Část 2: Změna od výchozí hodnoty v procentech mRNA s přeskočením exonu 50 dystrofinu kosterního svalstva
Časové okno: Výchozí stav, týden 25
Výchozí stav, týden 25
Část 2: Hodnocení North Star Ambulatory Assessment (NSAA).
Časové okno: Výchozí stav, týden 13, týden 25
NSAA je funkční škála navržená pro použití u ambulantních dětí s Duchennovou svalovou dystrofií (DMD). Skládá se ze 17 činností hodnocených 0 (neschopný provést), 1 (provádí s úpravami), 2 (normální pohyb). Posuzuje schopnosti nezbytné k udržení ambulantnosti, u kterých bylo zjištěno, že se postupně zhoršují u neléčených pacientů s DMD, stejně jako u jiných svalových dystrofií, jako je Beckerova svalová dystrofie. Celkové skóre NSAA se pohybuje od 0 do 34, přičemž skóre 34 znamená normální funkci.
Výchozí stav, týden 13, týden 25
Část 2: Time to Stand (TTSTAND)
Časové okno: Výchozí stav, týden 13, týden 25
Výchozí stav, týden 13, týden 25
Část 2: Čas běhu/chůze 10 metrů (TTRW)
Časové okno: Výchozí stav, týden 13, týden 25
Výchozí stav, týden 13, týden 25
Část 2: Čas vylézt 4 schody (TTCLIMB)
Časové okno: Výchozí stav, týden 13, týden 25
Výchozí stav, týden 13, týden 25
Část 2: Celková vzdálenost testu 6minutové chůze (6MWT)
Časové okno: Výchozí stav, týden 13, týden 25
Výchozí stav, týden 13, týden 25
Část 2: Svalová síla měřená kvantitativním svalovým testováním (QMT)
Časové okno: Výchozí stav, týden 13, týden 25
Výchozí stav, týden 13, týden 25
Část 2: Výkon horní končetiny (PUL) 2.0. skóre
Časové okno: Výchozí stav, týden 13, týden 25
PUL 2.0 poskytuje celkové skóre i dílčí skóre pro 3 domény (ramenní, střední a distální), které jsou u DMD progresivně zapojeny s proximálním až distálním gradientem. PUL obsahuje 22 položek se vstupní položkou pro definování počáteční funkční úrovně. Těchto 22 položek je rozděleno do rozměrů horní úrovně ramen (6 položek), střední úrovně lokte (9 položek) a distálního rozměru zápěstí a ruky (7 položek). U slabších pacientů znamená nízké skóre na vstupní položce (0 2) položky vysoké úrovně, které není třeba provádět. Možnosti bodování se na škále liší mezi 0-1 a 0-2 podle výkonu. Každý rozměr může být hodnocen samostatně s maximálním skóre 12 pro rozměr ramene ve vysoké úrovni, 17 pro rozměr střední úrovně lokte a 13 pro rozměr distálního zápěstí a ruky. Celkové skóre lze dosáhnout sečtením skóre 3 úrovní (maximální celkové skóre 42).
Výchozí stav, týden 13, týden 25
Část 2: Síla úchopu/štípnutí
Časové okno: Výchozí stav, týden 13, týden 25
Výchozí stav, týden 13, týden 25

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

NS Pharma, Inc.

Spolupracovníci

Nippon Shinyaku Co., Ltd.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Odhadovaný)

1. července 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. května 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. května 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

19. září 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

19. září 2023

První zveřejněno (Aktuální)

26. září 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

15. února 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

13. února 2024

Naposledy ověřeno

1. února 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • NS-050/NCNP-03-101

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na NS-050/NCNP-03

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Portugal

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit