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Una fase 1/2 de NS-050/NCNP-03 en niños con DMD (Meteor50)

12 de junio de 2026 actualizado por: NS Pharma, Inc.

Un estudio de fase 1/2, primero en humanos, de dosis múltiples y de 2 partes para evaluar la seguridad, tolerabilidad, farmacocinética y farmacodinamia de NS-050/NCNP-03 en niños con distrofia muscular de Duchenne (DMD)

Este es un estudio de fase 1/2 de niveles de dosis múltiples ascendentes (MAD) durante 12 semanas de tratamiento seguido de 24 semanas de tratamiento abierto con una dosis seleccionada de NS-050/NCNP-03 administrada una vez por semana a niños ambulantes con DMD, que tienen una mutación DMD susceptible de omitir el exón 50.

Descripción general del estudio

Estado

Activo, no reclutando

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

20

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Canadá
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canadá
        • Alberta Children's Hospital
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canadá
        • British Columbia Children's Hospital
    • Ontario
      • London, Ontario, Canadá
        • London Health Sciences Centre
  • Corea del Sur
      • Seoul, Corea del Sur
        • Seoul National University Hospital
    • Gyeongsangnam-do
      • Yangsan, Gyeongsangnam-do, Corea del Sur
        • Pusan National University Yangsan Hospital
  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80011
        • Children's Hospital Colorado
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66103
        • University of Kansas Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15213
        • University of Pittsburgh Medical Center
  • Japón
    • Gifu
      • Nagara, Gifu, Japón, 502-8558
        • National Hospital Organization Nagara Medical Center
    • Hyōgo
      • Nishinomiya, Hyōgo, Japón, 663-8501
        • Hyogo Medical University Hospital
    • Miyagi
      • Sendai, Miyagi, Japón, 989-3126
        • Miyagi Children's Hospital
    • Osaka
      • Toyonaka, Osaka, Japón, 560-8552
        • NHO Osaka Toneyama Medical Center
    • Tokyo
      • Kodaira, Tokyo, Japón, 187-8551
        • National Center of Neurology and Psychiatry
  • Turquía (Türkiye)
      • Ankara, Turquía (Türkiye)
        • Ankara Bilkent City Hospital
      • Istanbul, Turquía (Türkiye)
        • Istanbul University
      • Istanbul, Turquía (Türkiye)
        • Yeditepe University Kosuyolu Hospital

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Varón ≥ 4 años y <15 años;
  • Mutaciones DMD confirmadas en el gen de la distrofina que pueden omitirse el exón 50 para restaurar el marco de lectura del ARNm de la distrofina;
  • Capaz de caminar de forma independiente sin dispositivos de asistencia;
  • Capaz de completar el TTSTAND sin ayuda en <7 segundos;
  • Dosis estable de glucocorticoide durante al menos 3 meses y se espera que la dosis permanezca estable durante la duración del estudio.

Pueden aplicarse otros criterios de inclusión.

Criterio de exclusión:

  • Evidencia de miocardiopatía sintomática;
  • Tratamiento actual o previo con esteroides anabólicos (p. ej., oxendolona, ​​oxandrolona) o productos que contengan resveratrol o trifosfato de adenosina dentro de los 3 meses anteriores a la primera dosis del fármaco del estudio;
  • Actualmente está tomando otro medicamento en investigación o ha tomado otro medicamento en investigación dentro de los 3 meses anteriores a la primera dosis del fármaco del estudio;
  • Cirugía dentro de los 3 meses anteriores a la primera dosis del fármaco del estudio o planificada durante la duración del estudio;
  • Haber recibido alguna terapia génica.

Pueden aplicarse otros criterios de exclusión.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Parte 1: NS-050/NCNP-03
Los participantes serán asignados al azar y recibirán infusiones intravenosas (IV) de NS-050/NCNP-03 una vez a la semana durante 2 semanas en cada uno de los niveles de MAD (1,95, 5, 10, 20, 40 y 80 mg/kg).
Droga: NS-050/NCNP-03
NS-050/NCNP-03 solución para infusión intravenosa.
Comparador de placebos: Parte 1: Placebo
Los participantes serán asignados al azar y recibirán infusiones intravenosas con placebo de NS-050/NCNP-03 una vez a la semana durante 2 semanas en cada uno de los niveles de MAD.
Droga: Placebo
NS-050/NCNP-03 solución de combinación con placebo para infusión intravenosa.
Experimental: Parte 2: NS-050/NCNP-03
Los participantes recibirán infusiones intravenosas de NS-050/NCNP-03 una vez a la semana durante 24 semanas en la dosis seleccionada por la Junta de Monitoreo de Seguridad y Datos (DSMB) al finalizar la Parte 1.
Droga: NS-050/NCNP-03
NS-050/NCNP-03 solución para infusión intravenosa.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Parte 1: Resumen general de los eventos adversos que surgen del tratamiento (EAET)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 24

Los TEAE se resumirán tanto a nivel de paciente para el número de TEAE, mayor gravedad, relación, acción y resultado, como a nivel de TEAE (resumiendo eventos) por clasificación de órganos y sistemas (SOC) y término preferido (PT), así como también por gravedad. , relación, acción y resultado.

Se utilizará la versión más reciente del Diccionario médico para actividades regulatorias (MedDRA) para codificar los TEAE.
Línea de base hasta la semana 24
Parte 1: Área bajo la curva de concentración plasmática versus tiempo (AUC) de NS-050/NCNP-03
Periodo de tiempo: Día 1 (primera dosis) para cada nivel de dosis
Las muestras de sangre se recolectarán en el plazo designado. Los parámetros farmacocinéticos (PK) de NS-050/NCNP-03 se calcularán utilizando métodos no compartimentales.
Día 1 (primera dosis) para cada nivel de dosis
Parte 1: Cantidad de medicamento excretado en la orina de NS-050/NCNP-03
Periodo de tiempo: Día 1 (primera dosis) para cada nivel de dosis
Se recolectarán muestras de orina en el plazo designado. Los parámetros PK de NS-050/NCNP-03 se calcularán utilizando métodos no compartimentales.
Día 1 (primera dosis) para cada nivel de dosis
Parte 2: Cambio desde el valor inicial en la proteína distrofina del músculo esquelético mediante inmunotransferencia (Western blot)
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 25
Línea de base, semana 25

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Parte 2: Cambio desde el valor inicial en la proteína distrofina del músculo esquelético mediante espectrometría de masas
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 25
Línea de base, semana 25
Parte 2: Cambio desde el valor inicial en los niveles de proteína distrofina del músculo esquelético mediante tinción por inmunofluorescencia
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 25
Línea de base, semana 25
Parte 2: Cambio desde el valor inicial en el porcentaje de ARNm omitido en el exón 50 de la distrofina del músculo esquelético
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 25
Línea de base, semana 25
Parte 2: Puntuación de la Evaluación Ambulatoria North Star (NSAA)
Periodo de tiempo: Línea de base, Semana 13, Semana 25
La NSAA es una escala funcional diseñada para su uso en niños ambulantes con distrofia muscular de Duchenne (DMD). Consta de 17 actividades calificadas 0 (no puede realizar), 1 (realiza con modificaciones), 2 (movimiento normal). Evalúa las capacidades necesarias para permanecer ambulante que se ha deteriorado progresivamente en pacientes con DMD no tratados, así como en otras distrofias musculares como la distrofia muscular de Becker. La puntuación total de la NSAA varía de 0 a 34, y una puntuación de 34 implica una función normal.
Línea de base, Semana 13, Semana 25
Parte 2: Hora de pararse (TTSTAND)
Periodo de tiempo: Línea de base, Semana 13, Semana 25
Línea de base, Semana 13, Semana 25
Parte 2: Tiempo para correr/caminar 10 metros (TTRW)
Periodo de tiempo: Línea de base, Semana 13, Semana 25
Línea de base, Semana 13, Semana 25
Parte 2: Hora de subir 4 escaleras (TTCLIMB)
Periodo de tiempo: Línea de base, Semana 13, Semana 25
Línea de base, Semana 13, Semana 25
Parte 2: Distancia total de la prueba de caminata de 6 minutos (6MWT)
Periodo de tiempo: Línea de base, Semana 13, Semana 25
Línea de base, Semana 13, Semana 25
Parte 2: Fuerza muscular medida mediante pruebas musculares cuantitativas (QMT)
Periodo de tiempo: Línea de base, Semana 13, Semana 25
Línea de base, Semana 13, Semana 25
Parte 2: Rendimiento del Miembro Superior (PUL) 2.0. puntaje
Periodo de tiempo: Línea de base, Semana 13, Semana 25
El PUL 2.0 proporciona una puntuación total y subpuntuaciones para los 3 dominios (hombro, medio y distal) que en la DMD están progresivamente involucrados con un gradiente de proximal a distal. El PUL incluye 22 elementos con un elemento de entrada para definir el nivel funcional inicial. Los 22 ítems se subdividen en la dimensión de nivel alto del hombro (6 ítems), la dimensión del codo de nivel medio (9 ítems) y la dimensión distal de la muñeca y la mano (7 ítems). Para los pacientes más débiles, una puntuación baja en el ítem de entrada (0 2) significa que no es necesario realizar ítems de alto nivel. Las opciones de puntuación varían en la escala entre 0-1 y 0-2 según el desempeño. Cada dimensión se puede calificar por separado con una puntuación máxima de 12 para la dimensión de nivel alto del hombro, 17 para la dimensión de nivel medio del codo y 13 para la dimensión distal de la muñeca y la mano. Se puede lograr una puntuación total sumando las puntuaciones de los 3 niveles (puntuación total máxima de 42).
Línea de base, Semana 13, Semana 25
Parte 2: Fuerza de agarre/pellizco
Periodo de tiempo: Línea de base, Semana 13, Semana 25
Línea de base, Semana 13, Semana 25

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

NS Pharma, Inc.

Colaboradores

Nippon Shinyaku Co., Ltd.

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

18 de septiembre de 2024

Finalización primaria (Estimado)

1 de marzo de 2028

Finalización del estudio (Estimado)

1 de marzo de 2028

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

19 de septiembre de 2023

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

19 de septiembre de 2023

Publicado por primera vez (Actual)

26 de septiembre de 2023

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

16 de junio de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

12 de junio de 2026

Última verificación

1 de junio de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • NS-050/NCNP-03-101

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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