Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een fase 1/2 van NS-050/NCNP-03 bij jongens met DMD (Meteor50)

12 juni 2026 bijgewerkt door: NS Pharma, Inc.

Een fase 1/2, eerste in menselijke, meervoudige dosis, 2-delige studie om de veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetiek en farmacodynamiek van NS-050/NCNP-03 bij jongens met Duchenne spierdystrofie (DMD) te beoordelen

Dit is een fase 1/2-onderzoek naar niveaus van meervoudige oplopende doses (MAD) gedurende 12 weken behandeling, gevolgd door 24 weken open-label behandeling met een geselecteerde dosis NS-050/NCNP-03, eenmaal per week toegediend aan ambulante jongens met DMD, die een DMD-mutatie hebben die vatbaar is voor exon 50-skipping.

Studie Overzicht

Toestand

Actief, niet wervend

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

20

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada
        • Alberta Children's Hospital
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada
        • British Columbia Children's Hospital
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada
        • London Health Sciences Centre
  • Japan
    • Gifu
      • Nagara, Gifu, Japan, 502-8558
        • National Hospital Organization Nagara Medical Center
    • Hyōgo
      • Nishinomiya, Hyōgo, Japan, 663-8501
        • Hyogo Medical University Hospital
    • Miyagi
      • Sendai, Miyagi, Japan, 989-3126
        • Miyagi Children's Hospital
    • Osaka
      • Toyonaka, Osaka, Japan, 560-8552
        • NHO Osaka Toneyama Medical Center
    • Tokyo
      • Kodaira, Tokyo, Japan, 187-8551
        • National Center of Neurology and Psychiatry
  • Turkije (Türkiye)
      • Ankara, Turkije (Türkiye)
        • Ankara Bilkent City Hospital
      • Istanbul, Turkije (Türkiye)
        • Istanbul University
      • Istanbul, Turkije (Türkiye)
        • Yeditepe University Kosuyolu Hospital
  • Verenigde Staten
    • California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80011
        • Children's Hospital Colorado
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Verenigde Staten, 66103
        • University of Kansas Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15213
        • University of Pittsburgh Medical Center
  • Zuid -Korea
      • Seoul, Zuid -Korea
        • Seoul National University Hospital
    • Gyeongsangnam-do
      • Yangsan, Gyeongsangnam-do, Zuid -Korea
        • Pusan National University Yangsan Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Man ≥ 4 jaar en <15 jaar;
  • Bevestigde DMD-mutatie(s) in het dystrofine-gen dat vatbaar is voor het overslaan van exon 50 om het dystrofine-mRNA-leesframe te herstellen;
  • Zelfstandig kunnen lopen zonder hulpmiddelen;
  • In staat om de TTSTAND zonder hulp in <7 seconden te voltooien;
  • Stabiele dosis glucocorticoïd gedurende ten minste 3 maanden en de dosis zal naar verwachting gedurende de duur van het onderzoek stabiel blijven.

Er kunnen andere inclusiecriteria van toepassing zijn.

Uitsluitingscriteria:

  • Bewijs van symptomatische cardiomyopathie;
  • Huidige of eerdere behandeling met anabole steroïden (bijv. oxendolon, oxandrolon) of producten die resveratrol of adenosinetrifosfaat bevatten binnen 3 maanden voorafgaand aan de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel;
  • Momenteel een ander onderzoeksgeneesmiddel gebruikt of binnen 3 maanden voorafgaand aan de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel een ander onderzoeksgeneesmiddel heeft gebruikt;
  • Een operatie binnen de 3 maanden voorafgaand aan de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel of gepland tijdens de duur van het onderzoek;
  • Na enige gentherapie te hebben gevolgd.

Er kunnen andere uitsluitingscriteria van toepassing zijn.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Deel 1: NS-050/NCNP-03
Deelnemers worden gerandomiseerd en krijgen eenmaal per week NS-050/NCNP-03 intraveneuze (IV) infusies gedurende 2 weken op elk van de MAD-niveaus (1,95, 5, 10, 20, 40 en 80 mg/kg).
Geneesmiddel: NS-050/NCNP-03
NS-050/NCNP-03 oplossing voor IV-infusie.
Placebo-vergelijker: Deel 1: Placebo
Deelnemers worden gerandomiseerd en krijgen eenmaal per week gedurende 2 weken NS-050/NCNP-03 placebo-matchende IV-infusies op elk van de MAD-niveaus.
Geneesmiddel: Placebo
NS-050/NCNP-03, placebo-matchende oplossing voor IV-infusie.
Experimenteel: Deel 2: NS-050/NCNP-03
Deelnemers ontvangen gedurende 24 weken eenmaal per week NS-050/NCNP-03 IV-infusies in de dosering die aan het einde van deel 1 is geselecteerd door de Data and Safety Monitoring Board (DSMB).
Geneesmiddel: NS-050/NCNP-03
NS-050/NCNP-03 oplossing voor IV-infusie.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Deel 1: Algehele samenvatting van tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (TEAE’s)
Tijdsspanne: Basislijn tot week 24

TEAE's zullen worden samengevat op patiëntniveau voor het aantal TEAE's, de hoogste ernst, relatie, actie en uitkomst, en op TEAE-niveau (samenvattende gebeurtenissen) per systeemorgaanklasse (SOC) en voorkeursterm (PT) en ernst. , relatie, actie en uitkomst.

Voor het coderen van TEAE's zal de meest recente versie van de Medical Dictionary for Regulatory Activity (MedDRA) worden gebruikt.
Basislijn tot week 24
Deel 1: Gebied onder de plasmaconcentratie versus tijdcurve (AUC) van NS-050/NCNP-03
Tijdsspanne: Dag 1 (1e dosis) voor elk dosisniveau
Bloedmonsters worden op het aangegeven tijdstip afgenomen. Farmacokinetische (PK) parameters van NS-050/NCNP-03 zullen worden berekend met behulp van niet-compartimentele methoden.
Dag 1 (1e dosis) voor elk dosisniveau
Deel 1: Hoeveelheid geneesmiddel uitgescheiden in de urine van NS-050/NCNP-03
Tijdsspanne: Dag 1 (1e dosis) voor elk dosisniveau
Urinemonsters worden op het aangegeven tijdstip verzameld. PK-parameters van NS-050/NCNP-03 zullen worden berekend met behulp van niet-compartimentele methoden.
Dag 1 (1e dosis) voor elk dosisniveau
Deel 2: Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in skeletspierdystrofine-eiwit door immunoblot (Western blot)
Tijdsspanne: Basislijn, week 25
Basislijn, week 25

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Deel 2: Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in skeletspierdystrofine-eiwit door massaspectrometrie
Tijdsspanne: Basislijn, week 25
Basislijn, week 25
Deel 2: Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de niveaus van skeletspierdystrofine-eiwit door immunofluorescentiekleuring
Tijdsspanne: Basislijn, week 25
Basislijn, week 25
Deel 2: Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in het percentage exon 50-overgeslagen mRNA van skeletspierdystrofine
Tijdsspanne: Basislijn, week 25
Basislijn, week 25
Deel 2: North Star Ambulatory Assessment (NSAA)-score
Tijdsspanne: Basislijn, week 13, week 25
De NSAA is een functionele schaal ontwikkeld voor gebruik bij ambulante kinderen met Duchenne spierdystrofie (DMD). Het bestaat uit 17 activiteiten met de classificatie 0 (niet in staat uit te voeren), 1 (uitvoert met aanpassingen), 2 (normale beweging). Het beoordeelt de vaardigheden die nodig zijn om ambulant te blijven en waarvan is gebleken dat deze geleidelijk verslechteren bij onbehandelde DMD-patiënten, evenals bij andere spierdystrofieën zoals Becker-spierdystrofie. De NSAA-totaalscore varieert van 0 tot 34, waarbij een score van 34 een normaal functioneren impliceert.
Basislijn, week 13, week 25
Deel 2: Tijd om stand te houden (TTSTAND)
Tijdsspanne: Basislijn, week 13, week 25
Basislijn, week 13, week 25
Deel 2: Tijd om 10 meter te rennen/lopen (TTRW)
Tijdsspanne: Basislijn, week 13, week 25
Basislijn, week 13, week 25
Deel 2: Tijd om 4 trappen te beklimmen (TTCLIMB)
Tijdsspanne: Basislijn, week 13, week 25
Basislijn, week 13, week 25
Deel 2: Totale afstand van 6 minuten looptest (6MWT)
Tijdsspanne: Basislijn, week 13, week 25
Basislijn, week 13, week 25
Deel 2: Spierkracht gemeten door kwantitatieve spiertesten (QMT)
Tijdsspanne: Basislijn, week 13, week 25
Basislijn, week 13, week 25
Deel 2: Prestaties van de bovenste ledematen (PUL) 2.0. scoren
Tijdsspanne: Basislijn, week 13, week 25
De PUL 2.0 biedt zowel een totaalscore als subscores voor de 3 domeinen (schouder, midden en distaal) die bij DMD progressief betrokken zijn met een proximale naar distale gradiënt. De PUL bevat 22 items met een startitem om het functionele startniveau te definiëren. De 22 items zijn onderverdeeld in de schouderdimensie op hoog niveau (6 items), de elleboogdimensie op het middenniveau (9 items) en de distale pols- en handdimensie (7 items). Voor zwakkere patiënten betekent een lage score op het startitem (0-2) dat items van hoog niveau niet hoeven te worden uitgevoerd. Scoreopties variëren op de schaal tussen 0-1 en 0-2, afhankelijk van de prestaties. Elke dimensie kan afzonderlijk worden gescoord met een maximale score van 12 voor de schouderdimensie op hoog niveau, 17 voor de elleboogdimensie op middenniveau en 13 voor de distale pols- en handdimensie. Een totaalscore kan worden behaald door de 3 niveauscores bij elkaar op te tellen (maximale totaalscore van 42).
Basislijn, week 13, week 25
Deel 2: Grijp-/knijpsterkte
Tijdsspanne: Basislijn, week 13, week 25
Basislijn, week 13, week 25

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

NS Pharma, Inc.

Medewerkers

Nippon Shinyaku Co., Ltd.

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

18 september 2024

Primaire voltooiing (Geschat)

1 maart 2028

Studie voltooiing (Geschat)

1 maart 2028

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

19 september 2023

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

19 september 2023

Eerst geplaatst (Werkelijk)

26 september 2023

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

16 juni 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

12 juni 2026

Laatst geverifieerd

1 juni 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • NS-050/NCNP-03-101

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren