치료 경험이 없는 HPP 소아 참가자를 대상으로 한 ALXN1850의 3상 연구 (MULBERRY)
2026년 5월 26일 업데이트: Alexion Pharmaceuticals, Inc.
이전에 아스포타제 알파 치료를 받은 적이 없는 저인산염 결핍증이 있는 소아(2~12세) 참가자에게 피하 투여되는 ALXN1850과 위약의 유효성 및 안전성을 평가하기 위한 3상, 무작위, 이중 맹검, 위약 대조, 다기관 연구
이 연구의 주요 목적은 이전에 아스포타제 알파로 치료받은 적이 없는 HPP 소아 참가자의 방사선학적 결과에 대한 ALXN1850과 위약의 효능을 평가하는 것입니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
30
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Taipei, 대만, 100
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Bucharest, 루마니아, 011863
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Chihuahua City, 멕시코, 31238
- Research Site
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Maryland
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Baltimore, Maryland, 미국, 21287
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Missouri
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Kansas City, Missouri, 미국, 64108
- Research Site
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North Carolina
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Durham, North Carolina, 미국, 27705
- Research Site
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Brussels, 벨기에, 1020
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Brasília, 브라질, 71625-009
- Research Site
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Porto Alegre, 브라질, 90610-261
- Research Site
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Recife, 브라질, 50740-465
- Research Site
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Salvador, 브라질, 40050-410
- Research Site
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São Paulo, 브라질, 05403-900
- Research Site
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São Paulo, 브라질, 01409-902
- Research Site
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Stockholm, 스웨덴, 17176
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Madrid, 스페인, 28046
- Research Site
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Vitoria-Gasteiz, 스페인, 01009
- Research Site
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Birmingham, 영국, B4 6NH
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Ashkelon, 이스라엘, 7830604
- Research Site
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Beijing, 중국, 100045
- Research Site
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Guangzhou, 중국, 510623
- Research Site
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Shanghai, 중국, 2000127
- Research Site
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Shenzhen, 중국, 518053
- Research Site
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Alberta
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Calgary, Alberta, 캐나다, T2E 7H7
- Research Site
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Manitoba
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Winnepeg, Manitoba, 캐나다, R3E 3P4
- Research Site
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Ankara, 터키 (Türkiye), 06560
- Research Site
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Bursa, 터키 (Türkiye), 16059
- Research Site
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Erzurum, 터키 (Türkiye), 25240
- Research Site
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Istanbul, 터키 (Türkiye), 34899
- Research Site
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Lodz, 폴란드, 93-338
- Research Site
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Helsinki, 핀란드, 00290
- Research Site
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Nedlands, 호주, 6009
- Research Site
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Parkville, 호주, 3052
- Research Site
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
의무기록부에 기재된 HPP의 진단으로서, HPP 이외의 다른 추정 원인 없이 검진기간 동안 다음 기준을 충족하는 경우:
- 최소 구루병 심각도 점수(RSS)가 1.0이고 골격 X-레이에서 HPP 관련 구루병이 존재하며 AND
- 연령 및 성별 조정 정상 범위 미만의 혈청 ALP 활동
다음 기준 중 하나를 충족해야 합니다.
- CLIA(Clinical Laboratory Improvement Amendments) 인증 실험실(섹션 8.7)에서 문서화된 ALPL 유전자 변이(병원성, 병원성 가능성이 있는 변이 또는 의미를 알 수 없는 변이)
- 스크리닝 기간 동안 정상 상한(ULN)을 초과하는 혈장 PLP(현지 규정에 따라 중앙 또는 현지 실험실 결과 허용)
- 심사기간 중 태너 2단계 이하
제외 기준:
- 심혈관, 호흡기, 간, 신장, 위장, 내분비, 혈액, 신경 장애 또는 약물의 흡수, 대사 또는 제거를 크게 변화시킬 수 있는 기타 장애의 병력 또는 존재 연구 개입을 받을 때 위험을 초래하는 경우 또는 조사자가 결정한 대로 데이터 해석을 방해하는 행위
- 원발성 또는 이차성 부갑상선 기능항진증의 진단
- HPP에 이차적이지 않은 한 부갑상선 기능 저하증
- 1일차 전 12주 이내에 새로운 골절(가상 골절 제외)
- 무작위 평가 기간 동안 연구 평가 결과(시험자의 의견에 따라)에 영향을 미칠 수 있는 계획된 외과적 개입
- ALXN1850 또는 위약 대조약에 포함된 성분에 대한 알레르기 또는 과민증 병력
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: ALXN1850
무작위 평가 기간 1일차부터 ALXN1850 그룹은 24주 동안 SC 주사를 통해 2주에 한 번(q2w) 20mg, 35mg 또는 50mg의 ALXN1850을 체중에 따라 투여받게 됩니다.
참가자는 OLE 기간에 들어가 최대 132주 동안 ALXN1850을 2주마다 계속 투여하게 됩니다.
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참가자는 피하(SC) 주사를 통해 ALXN1850을 투여받게 됩니다.
참가자는 SC 주사를 통해 위약을 투여받게 됩니다.
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위약 비교기: 위약
무작위 평가 기간 중 1일차부터 참가자는 총 24주 동안 위약을 q2w로 받게 됩니다.
참가자는 OLE 기간에 들어가 최대 132주 동안 ALXN1850을 2주마다 계속 투여하게 됩니다.
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참가자는 SC 주사를 통해 위약을 투여받게 됩니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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무작위 평가 기간 종료 시(169일차) 방사선학적 전체적 변화 인상(RGI-C) 점수
기간: 169일차
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169일차
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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무작위 평가 기간(169일차) 종료 시 구루병 심각도 점수(RSS)의 기준선 변경
기간: 기준선, 169일차
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기준선, 169일차
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무작위 평가 기간(169일차) 종료 시 6분 걷기 테스트(6MWT)의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선, 169일차
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기준선, 169일차
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무작위 평가 기간 종료 시(169일차) 기준선 대비 6MWT 예측 백분율의 변화
기간: 기준선, 169일차
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기준선, 169일차
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무작위 평가 기간(169일차) 종료 시 Bruininks Oseretsky BOT2(Bruininks Oseretsky Test of Motor Proficiency Test, Second Edition) 점수의 기준선과의 변화
기간: 기준선, 169일차
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기준선, 169일차
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무작위 평가 기간(169일차) 종료 시 피바디 발달 운동 척도, 제3판(PDMS-3) 점수의 기준선과의 변화
기간: 기준선, 169일차
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기준선, 169일차
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무작위 평가 기간 종료 시 RGI-C 응답자(169일차)
기간: 169일차
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169일차
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2024년 5월 14일
기본 완료 (실제)
2026년 1월 6일
연구 완료 (추정된)
2028년 8월 24일
연구 등록 날짜
최초 제출
2023년 10월 6일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2023년 10월 6일
처음 게시됨 (실제)
2023년 10월 12일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 5월 28일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 5월 26일
마지막으로 확인됨
2026년 5월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- D8590C00003
- ALXN1850-HPP-305 (기타 식별자: Alexion Pharmaceuticals, Inc.)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
Alexion은 연구 데이터에 대한 액세스 요청을 허용하겠다는 공개 약속을 갖고 있으며 프로토콜, CSR 및 일반 언어 요약을 제공할 예정입니다.
IPD 공유 지원 정보 유형
- 연구_프로토콜
- 수액
- CSR
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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