Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Fas 3-studie av ALXN1850 hos behandlingsnaiva pediatriska deltagare med HPP (MULBERRY)

26 maj 2026 uppdaterad av: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

En fas 3, randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad, multicenterstudie för att utvärdera effektivitet och säkerhet av ALXN1850 kontra placebo administrerat subkutant hos pediatriska (2 till < 12 års ålder) deltagare med hypofosfatasi som inte har fått behandling med astma tidigare med Alfa

Det primära syftet med denna studie är att utvärdera effekten av ALXN1850 jämfört med placebo på radiografiska resultat hos pediatriska deltagare med HPP som inte tidigare har behandlats med asfotas alfa.

Studieöversikt

Status

Aktiv, inte rekryterande

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

30

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Australien
      • Nedlands, Australien, 6009
        • Research Site
      • Parkville, Australien, 3052
        • Research Site
  • Belgien
      • Brussels, Belgien, 1020
        • Research Site
  • Brasilien
      • Brasília, Brasilien, 71625-009
        • Research Site
      • Porto Alegre, Brasilien, 90610-261
        • Research Site
      • Recife, Brasilien, 50740-465
        • Research Site
      • Salvador, Brasilien, 40050-410
        • Research Site
      • São Paulo, Brasilien, 05403-900
        • Research Site
      • São Paulo, Brasilien, 01409-902
        • Research Site
  • Finland
      • Helsinki, Finland, 00290
        • Research Site
  • Förenta staterna
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21287
        • Research Site
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Förenta staterna, 64108
        • Research Site
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Förenta staterna, 27705
        • Research Site
  • Israel
      • Ashkelon, Israel, 7830604
        • Research Site
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T2E 7H7
        • Research Site
    • Manitoba
      • Winnepeg, Manitoba, Kanada, R3E 3P4
        • Research Site
  • Kina
      • Beijing, Kina, 100045
        • Research Site
      • Guangzhou, Kina, 510623
        • Research Site
      • Shanghai, Kina, 2000127
        • Research Site
      • Shenzhen, Kina, 518053
        • Research Site
  • Mexiko
      • Chihuahua City, Mexiko, 31238
        • Research Site
  • Polen
      • Lodz, Polen, 93-338
        • Research Site
  • Rumänien
      • Bucharest, Rumänien, 011863
        • Research Site
  • Spanien
      • Madrid, Spanien, 28046
        • Research Site
      • Vitoria-Gasteiz, Spanien, 01009
        • Research Site
  • Storbritannien
      • Birmingham, Storbritannien, B4 6NH
        • Research Site
  • Sverige
      • Stockholm, Sverige, 17176
        • Research Site
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan, 100
        • Research Site
  • Turkiet (Türkiye)
      • Ankara, Turkiet (Türkiye), 06560
        • Research Site
      • Bursa, Turkiet (Türkiye), 16059
        • Research Site
      • Erzurum, Turkiet (Türkiye), 25240
        • Research Site
      • Istanbul, Turkiet (Türkiye), 34899
        • Research Site

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Diagnos av HPP dokumenterad i medicinska journaler och följande kriterier uppfyllda under screeningperioden utan annan trolig orsak än HPP:

    1. Förekomst av HPP-relaterad rakit på skelettröntgen, med minsta Rickets Severity Score (RSS) på 1,0 OCH
    2. Serum-ALP-aktivitet under det ålders- och könsjusterade normalintervallet

  • Måste uppfylla 1 av följande kriterier:

    1. Dokumenterad ALPL-genvariant (patogen, sannolikt patogen eller variant av okänd betydelse) från ett Clinical Laboratory Improvement Amendments (CLIA) certifierat laboratorium (avsnitt 8.7)
    2. Plasma PLP över den övre normalgränsen (ULN) under screeningperioden (centrala eller lokala laboratorieresultat tillåts enligt lokala bestämmelser)
  • Garvningssteg 2 eller mindre under visningsperioden

Exklusions kriterier:

  • Historik eller förekomst av kardiovaskulära, respiratoriska, lever-, njur-, gastrointestinala, endokrinologiska, hematologiska, neurologiska störningar eller andra störningar som avsevärt kan förändra absorption, metabolism eller eliminering av läkemedel; utgör en risk när studieinterventionen genomförs; eller stör tolkningen av data som bestämts av utredaren
  • Diagnos av primär eller sekundär hyperparatyreoidism
  • Hypoparatyreos, såvida den inte är sekundär till HPP
  • Varje ny fraktur inom 12 veckor före dag 1 (exklusive pseudofrakturer)
  • Planerade kirurgiska ingrepp som kan påverka resultaten av studiebedömningar (enligt utredarens åsikt) under den randomiserade utvärderingsperioden
  • Historik med allergi eller överkänslighet mot någon ingrediens som ingår i ALXN1850 eller placebojämföraren

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: ALXN1850
Från och med dag 1 av den randomiserade utvärderingsperioden kommer ALXN1850-gruppen att få kroppsviktsberoende doser på antingen 20 mg, 35 mg eller 50 mg ALXN1850 en gång varannan vecka (q2w) via SC-injektion, under 24 veckor. Deltagarna kommer att gå in i OLE-perioden och fortsätta att dosera med ALXN1850 q2w i upp till 132 veckor.
Läkemedel: ALXN1850
Deltagarna kommer att få en ALXN1850 via subkutan (SC) injektion.
Läkemedel: Placebo
Deltagarna kommer att få placebo via SC-injektion.
Placebo-jämförare: Placebo
Från och med dag 1 under den randomiserade utvärderingsperioden kommer deltagarna att få placebo q2w under totalt 24 veckor. Deltagarna kommer att gå in i OLE-perioden och fortsätta att dosera med ALXN1850 q2w i upp till 132 veckor.
Läkemedel: Placebo
Deltagarna kommer att få placebo via SC-injektion.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Radiografiskt globalt intryck av förändring (RGI-C) poäng i slutet av den randomiserade utvärderingsperioden (dag 169)
Tidsram: Dag 169
Dag 169

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Ändring från baslinjen i Rickets Severity Score (RSS) i slutet av den randomiserade utvärderingsperioden (dag 169)
Tidsram: Baslinje, dag 169
Baslinje, dag 169
Ändring från baslinjen i 6-minuters gångtest (6MWT) i slutet av den randomiserade utvärderingsperioden (dag 169)
Tidsram: Baslinje, dag 169
Baslinje, dag 169
Ändring från baslinjen i procent förväntad 6MWT i slutet av den randomiserade utvärderingsperioden (dag 169)
Tidsram: Baslinje, dag 169
Baslinje, dag 169
Förändring från baslinjen i Bruininks Oseretsky Test of Motor Proficiency, andra upplagan (BOT2) poäng i slutet av den randomiserade utvärderingsperioden (dag 169)
Tidsram: Baslinje, dag 169
Baslinje, dag 169
Förändring från baslinjen i Peabody Developmental Motor Scales, tredje upplagan (PDMS-3) poäng i slutet av den randomiserade utvärderingsperioden (dag 169)
Tidsram: Baslinje, dag 169
Baslinje, dag 169
RGI-C-svarare i slutet av den randomiserade utvärderingsperioden (dag 169)
Tidsram: Dag 169
Dag 169

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

14 maj 2024

Primärt slutförande (Faktisk)

6 januari 2026

Avslutad studie (Beräknad)

24 augusti 2028

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

6 oktober 2023

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

6 oktober 2023

Första postat (Faktisk)

12 oktober 2023

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

28 maj 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

26 maj 2026

Senast verifierad

1 maj 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • D8590C00003
  • ALXN1850-HPP-305 (Annan identifierare: Alexion Pharmaceuticals, Inc.)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivning

Alexion har ett offentligt åtagande att tillåta förfrågningar om tillgång till studiedata och kommer att tillhandahålla ett protokoll, CSR och sammanfattningar i klarspråk.

IPD-delning som stöder informationstyp

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAV
  • CSR

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera