Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie fáze 3 ALXN1850 u dosud neléčených pediatrických účastníků s HPP (MULBERRY)

26. května 2026 aktualizováno: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, multicentrická studie fáze 3 k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti ALXN1850 versus placebo podávané subkutánně u pediatrických pacientů (ve věku 2 až < 12 let) s hypofosfatázií, kteří nepodstoupili předchozí léčbu Asfotázou Alfa

Primárním účelem této studie je vyhodnotit účinnost ALXN1850 oproti placebu na radiografické výsledky u pediatrických účastníků s HPP, kteří dříve nebyli léčeni asfotázou alfa.

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

30

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
      • Nedlands, Austrálie, 6009
        • Research Site
      • Parkville, Austrálie, 3052
        • Research Site
  • Belgie
      • Brussels, Belgie, 1020
        • Research Site
  • Brazílie
      • Brasília, Brazílie, 71625-009
        • Research Site
      • Porto Alegre, Brazílie, 90610-261
        • Research Site
      • Recife, Brazílie, 50740-465
        • Research Site
      • Salvador, Brazílie, 40050-410
        • Research Site
      • São Paulo, Brazílie, 05403-900
        • Research Site
      • São Paulo, Brazílie, 01409-902
        • Research Site
  • Finsko
      • Helsinki, Finsko, 00290
        • Research Site
  • Izrael
      • Ashkelon, Izrael, 7830604
        • Research Site
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T2E 7H7
        • Research Site
    • Manitoba
      • Winnepeg, Manitoba, Kanada, R3E 3P4
        • Research Site
  • Mexiko
      • Chihuahua City, Mexiko, 31238
        • Research Site
  • Polsko
      • Lodz, Polsko, 93-338
        • Research Site
  • Rumunsko
      • Bucharest, Rumunsko, 011863
        • Research Site
  • Spojené království
      • Birmingham, Spojené království, B4 6NH
        • Research Site
  • Spojené státy
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21287
        • Research Site
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Spojené státy, 64108
        • Research Site
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27705
        • Research Site
  • Tchaj-wan
      • Taipei, Tchaj-wan, 100
        • Research Site
  • Turecko (Türkiye)
      • Ankara, Turecko (Türkiye), 06560
        • Research Site
      • Bursa, Turecko (Türkiye), 16059
        • Research Site
      • Erzurum, Turecko (Türkiye), 25240
        • Research Site
      • Istanbul, Turecko (Türkiye), 34899
        • Research Site
  • Čína
      • Beijing, Čína, 100045
        • Research Site
      • Guangzhou, Čína, 510623
        • Research Site
      • Shanghai, Čína, 2000127
        • Research Site
      • Shenzhen, Čína, 518053
        • Research Site
  • Španělsko
      • Madrid, Španělsko, 28046
        • Research Site
      • Vitoria-Gasteiz, Španělsko, 01009
        • Research Site
  • Švédsko
      • Stockholm, Švédsko, 17176
        • Research Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Diagnóza HPP zdokumentovaná ve zdravotní dokumentaci a následující kritéria splněná během období screeningu bez jiné pravděpodobné příčiny než HPP:

    1. Přítomnost křivice související s HPP na rentgenových snímcích skeletu s minimálním skóre závažnosti křivice (RSS) 1,0 AND
    2. Aktivita sérové ​​ALP pod normálním rozmezím podle věku a pohlaví

  • Musí splňovat 1 z následujících kritérií:

    1. Zdokumentovaná varianta genu ALPL (patogenní, pravděpodobně patogenní nebo varianta s neznámým významem) z laboratoře certifikované pro změny klinických laboratoří (CLIA) (oddíl 8.7)
    2. Plazmové PLP nad horní hranicí normálu (ULN) během období screeningu (výsledky centrální nebo místní laboratoře jsou povoleny podle místních předpisů)
  • Tannerova fáze 2 nebo méně během období prověřování

Kritéria vyloučení:

  • Anamnéza nebo přítomnost kardiovaskulárních, respiračních, jaterních, ledvinových, gastrointestinálních, endokrinologických, hematologických, neurologických poruch nebo jakýchkoli jiných poruch, které jsou schopné významně změnit absorpci, metabolismus nebo eliminaci léků; představovat riziko při provádění studijní intervence; nebo zasahování do interpretace dat, jak určil Zkoušející
  • Diagnostika primární nebo sekundární hyperparatyreózy
  • Hypoparatyreóza, pokud není sekundární k HPP
  • Jakákoli nová zlomenina během 12 týdnů před 1. dnem (kromě pseudofraktur)
  • Plánovaná chirurgická intervence, která může ovlivnit výsledky hodnocení studie (podle názoru zkoušejícího) během období randomizovaného hodnocení
  • Anamnéza alergie nebo přecitlivělosti na jakoukoli složku obsaženou v ALXN1850 nebo srovnávacím placebu

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: ALXN1850
Počínaje 1. dnem Randomizovaného vyhodnocovacího období bude skupina ALXN1850 dostávat dávky závislé na tělesné hmotnosti buď 20 mg, 35 mg nebo 50 mg ALXN1850 jednou za 2 týdny (q2w) prostřednictvím SC injekce po dobu 24 týdnů. Účastníci vstoupí do období OLE a budou pokračovat v 2týdenním dávkování s ALXN1850 po dobu až 132 týdnů.
Lék: ALXN1850
Účastníci dostanou ALXN1850 subkutánní (SC) injekcí.
Lék: Placebo
Účastníci dostanou placebo formou SC injekce.
Komparátor placeba: Placebo
Počínaje dnem 1 během období randomizovaného hodnocení budou účastníci dostávat placebo q2w po dobu celkem 24 týdnů. Účastníci vstoupí do období OLE a budou pokračovat v 2týdenním dávkování s ALXN1850 po dobu až 132 týdnů.
Lék: Placebo
Účastníci dostanou placebo formou SC injekce.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Skóre radiografického globálního dojmu změny (RGI-C) na konci období randomizovaného hodnocení (den 169)
Časové okno: Den 169
Den 169

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Změna od základní hodnoty ve skóre závažnosti křivice (RSS) na konci období náhodného hodnocení (den 169)
Časové okno: Výchozí stav, den 169
Výchozí stav, den 169
Změna od základní linie v testu 6minutové chůze (6MWT) na konci období náhodného hodnocení (den 169)
Časové okno: Výchozí stav, den 169
Výchozí stav, den 169
Změna od základní hodnoty v procentech předpokládaných 6 MWT na konci období náhodného hodnocení (den 169)
Časové okno: Výchozí stav, den 169
Výchozí stav, den 169
Změna od základní hodnoty v Bruininks Oseretsky Test of Motor Proficiency, druhé vydání (BOT2) skóre na konci období náhodného hodnocení (den 169)
Časové okno: Výchozí stav, den 169
Výchozí stav, den 169
Změna oproti základnímu skóre ve vývojových motorických škálách Peabody, třetí vydání (PDMS-3) skóre na konci období náhodného hodnocení (169. den)
Časové okno: Výchozí stav, den 169
Výchozí stav, den 169
RGI-C respondér na konci období náhodného hodnocení (den 169)
Časové okno: Den 169
Den 169

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

14. května 2024

Primární dokončení (Aktuální)

6. ledna 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

24. srpna 2028

Termíny zápisu do studia

První předloženo

6. října 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

6. října 2023

První zveřejněno (Aktuální)

12. října 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

28. května 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

26. května 2026

Naposledy ověřeno

1. května 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • D8590C00003
  • ALXN1850-HPP-305 (Jiný identifikátor: Alexion Pharmaceuticals, Inc.)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Alexion má veřejný závazek umožnit žádosti o přístup ke studijním datům a bude dodávat protokol, CSR a souhrny v jednoduchém jazyce.

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • PROTOKOL STUDY
  • MÍZA
  • CSR

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na ALXN1850

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Lebanon

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit