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Estudio de fase 3 de ALXN1850 en participantes pediátricos con HPP que no han recibido tratamiento previo (MULBERRY)

26 de mayo de 2026 actualizado por: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Un estudio multicéntrico de fase 3, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo para evaluar la eficacia y seguridad de ALXN1850 versus placebo administrado por vía subcutánea en participantes pediátricos (de 2 a <12 años de edad) con hipofosfatasia que no han recibido tratamiento previo con asfotasa alfa

El objetivo principal de este estudio es evaluar la eficacia de ALXN1850 versus placebo en los resultados radiográficos en participantes pediátricos con HPP que no han sido tratados previamente con asfotasa alfa.

Descripción general del estudio

Estado

Activo, no reclutando

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

30

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Australia
      • Nedlands, Australia, 6009
        • Research Site
      • Parkville, Australia, 3052
        • Research Site
  • Brasil
      • Brasília, Brasil, 71625-009
        • Research Site
      • Porto Alegre, Brasil, 90610-261
        • Research Site
      • Recife, Brasil, 50740-465
        • Research Site
      • Salvador, Brasil, 40050-410
        • Research Site
      • São Paulo, Brasil, 05403-900
        • Research Site
      • São Paulo, Brasil, 01409-902
        • Research Site
  • Bélgica
      • Brussels, Bélgica, 1020
        • Research Site
  • Canadá
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canadá, T2E 7H7
        • Research Site
    • Manitoba
      • Winnepeg, Manitoba, Canadá, R3E 3P4
        • Research Site
  • España
      • Madrid, España, 28046
        • Research Site
      • Vitoria-Gasteiz, España, 01009
        • Research Site
  • Estados Unidos
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
        • Research Site
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Estados Unidos, 64108
        • Research Site
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27705
        • Research Site
  • Finlandia
      • Helsinki, Finlandia, 00290
        • Research Site
  • Israel
      • Ashkelon, Israel, 7830604
        • Research Site
  • México
      • Chihuahua City, México, 31238
        • Research Site
  • Polonia
      • Lodz, Polonia, 93-338
        • Research Site
  • Porcelana
      • Beijing, Porcelana, 100045
        • Research Site
      • Guangzhou, Porcelana, 510623
        • Research Site
      • Shanghai, Porcelana, 2000127
        • Research Site
      • Shenzhen, Porcelana, 518053
        • Research Site
  • Reino Unido
      • Birmingham, Reino Unido, B4 6NH
        • Research Site
  • Rumania
      • Bucharest, Rumania, 011863
        • Research Site
  • Suecia
      • Stockholm, Suecia, 17176
        • Research Site
  • Taiwán
      • Taipei, Taiwán, 100
        • Research Site
  • Turquía (Türkiye)
      • Ankara, Turquía (Türkiye), 06560
        • Research Site
      • Bursa, Turquía (Türkiye), 16059
        • Research Site
      • Erzurum, Turquía (Türkiye), 25240
        • Research Site
      • Istanbul, Turquía (Türkiye), 34899
        • Research Site

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Diagnóstico de HPP documentado en los registros médicos y los siguientes criterios cumplidos durante el Período de selección sin otra causa probable que no sea HPP:

    1. Presencia de raquitismo relacionado con HPP en las radiografías esqueléticas, con una puntuación mínima de gravedad del raquitismo (RSS) de 1,0 Y
    2. Actividad sérica de FA por debajo del rango normal ajustado por edad y sexo

  • Debe cumplir 1 de los siguientes criterios:

    1. Variante del gen ALPL documentada (patógena, probablemente patógena o variante de importancia desconocida) de un laboratorio certificado por las Enmiendas de mejora del laboratorio clínico (CLIA) (Sección 8.7)
    2. PLP en plasma por encima del límite superior normal (LSN) durante el período de detección (resultados de laboratorio central o local permitidos según las regulaciones locales)
  • Etapa de curtidor 2 o menos durante el período de selección

Criterio de exclusión:

  • Historia o presencia de trastornos cardiovasculares, respiratorios, hepáticos, renales, gastrointestinales, endocrinológicos, hematológicos, neurológicos o cualquier otro trastorno que sea capaz de alterar significativamente la absorción, el metabolismo o la eliminación de medicamentos; constituir un riesgo al realizar la intervención del estudio; o interferir con la interpretación de los datos según lo determine el investigador.
  • Diagnóstico de hiperparatiroidismo primario o secundario.
  • Hipoparatiroidismo, a menos que sea secundario a HPP
  • Cualquier fractura nueva dentro de las 12 semanas anteriores al día 1 (excluidas pseudofracturas)
  • Intervención quirúrgica planificada que puede afectar los resultados de las evaluaciones del estudio (en opinión del investigador) durante el Período de evaluación aleatoria
  • Historial de alergia o hipersensibilidad a cualquier ingrediente contenido en ALXN1850 o el comparador de placebo.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: ALXN1850
A partir del día 1 del período de evaluación aleatoria, el grupo ALXN1850 recibirá dosis dependientes del peso corporal de 20 mg, 35 mg o 50 mg de ALXN1850 una vez cada 2 semanas (q2w) mediante inyección subcutánea, durante 24 semanas. Los participantes ingresarán al período OLE y continuarán con la dosificación cada dos semanas con ALXN1850 durante hasta 132 semanas.
Droga: ALXN1850
Los participantes recibirán un ALXN1850 mediante inyección subcutánea (SC).
Droga: Placebo
Los participantes recibirán placebo mediante inyección subcutánea.
Comparador de placebos: Placebo
A partir del día 1 durante el período de evaluación aleatoria, los participantes recibirán placebo cada dos semanas durante un total de 24 semanas. Los participantes ingresarán al período OLE y continuarán con la dosificación cada dos semanas con ALXN1850 durante hasta 132 semanas.
Droga: Placebo
Los participantes recibirán placebo mediante inyección subcutánea.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Puntuación de la impresión radiográfica global de cambio (RGI-C) al final del período de evaluación aleatoria (día 169)
Periodo de tiempo: Día 169
Día 169

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Cambio con respecto al valor inicial en la puntuación de gravedad del raquitismo (RSS) al final del período de evaluación aleatoria (día 169)
Periodo de tiempo: Línea de base, día 169
Línea de base, día 169
Cambio desde el valor inicial en la prueba de caminata de 6 minutos (6MWT) al final del período de evaluación aleatoria (día 169)
Periodo de tiempo: Línea de base, día 169
Línea de base, día 169
Cambio desde el valor inicial en el porcentaje previsto de 6MWT al final del período de evaluación aleatoria (día 169)
Periodo de tiempo: Línea de base, día 169
Línea de base, día 169
Cambio con respecto al valor inicial en la puntuación de la prueba de competencia motora Bruininks Oseretsky, segunda edición (BOT2) al final del período de evaluación aleatoria (día 169)
Periodo de tiempo: Línea de base, día 169
Línea de base, día 169
Cambio con respecto al valor inicial en la puntuación de la escala motora del desarrollo de Peabody, tercera edición (PDMS-3) al final del período de evaluación aleatoria (día 169)
Periodo de tiempo: Línea de base, día 169
Línea de base, día 169
Respondedor de RGI-C al final del período de evaluación aleatoria (día 169)
Periodo de tiempo: Día 169
Día 169

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

14 de mayo de 2024

Finalización primaria (Actual)

6 de enero de 2026

Finalización del estudio (Estimado)

24 de agosto de 2028

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

6 de octubre de 2023

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

6 de octubre de 2023

Publicado por primera vez (Actual)

12 de octubre de 2023

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

28 de mayo de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

26 de mayo de 2026

Última verificación

1 de mayo de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • D8590C00003
  • ALXN1850-HPP-305 (Otro identificador: Alexion Pharmaceuticals, Inc.)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

SÍ

Descripción del plan IPD

Alexion tiene el compromiso público de permitir solicitudes de acceso a los datos del estudio y proporcionará un protocolo, CSR y resúmenes en lenguaje sencillo.

Tipo de información de apoyo para compartir IPD

  • PROTOCOLO DE ESTUDIO
  • SAVIA
  • RSC

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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