Estudo de fase 3 de ALXN1850 em participantes pediátricos virgens de tratamento com HPP (MULBERRY)
26 de maio de 2026 atualizado por: Alexion Pharmaceuticals, Inc.
Um estudo multicêntrico de fase 3, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo para avaliar a eficácia e segurança de ALXN1850 versus placebo administrado por via subcutânea em participantes pediátricos (2 a <12 anos de idade) com hipofosfatasia que não receberam tratamento anterior com Asfotase Alfa
O objetivo principal deste estudo é avaliar a eficácia de ALXN1850 versus placebo nos resultados radiográficos em participantes pediátricos com HPP que não foram tratados anteriormente com asfotase alfa.
Visão geral do estudo
Status
Ativo, não recrutando
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
30
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Nedlands, Austrália, 6009
- Research Site
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Parkville, Austrália, 3052
- Research Site
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Brasília, Brasil, 71625-009
- Research Site
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Porto Alegre, Brasil, 90610-261
- Research Site
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Recife, Brasil, 50740-465
- Research Site
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Salvador, Brasil, 40050-410
- Research Site
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São Paulo, Brasil, 05403-900
- Research Site
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São Paulo, Brasil, 01409-902
- Research Site
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Brussels, Bélgica, 1020
- Research Site
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Alberta
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Calgary, Alberta, Canadá, T2E 7H7
- Research Site
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Manitoba
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Winnepeg, Manitoba, Canadá, R3E 3P4
- Research Site
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Beijing, China, 100045
- Research Site
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Guangzhou, China, 510623
- Research Site
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Shanghai, China, 2000127
- Research Site
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Shenzhen, China, 518053
- Research Site
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Madrid, Espanha, 28046
- Research Site
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Vitoria-Gasteiz, Espanha, 01009
- Research Site
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
- Research Site
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Missouri
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Kansas City, Missouri, Estados Unidos, 64108
- Research Site
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North Carolina
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Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27705
- Research Site
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Helsinki, Finlândia, 00290
- Research Site
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Ashkelon, Israel, 7830604
- Research Site
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Chihuahua City, México, 31238
- Research Site
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Lodz, Polônia, 93-338
- Research Site
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Birmingham, Reino Unido, B4 6NH
- Research Site
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Bucharest, Romênia, 011863
- Research Site
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Stockholm, Suécia, 17176
- Research Site
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Taipei, Taiwan, 100
- Research Site
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Ankara, Turquia (Türkiye), 06560
- Research Site
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Bursa, Turquia (Türkiye), 16059
- Research Site
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Erzurum, Turquia (Türkiye), 25240
- Research Site
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Istanbul, Turquia (Türkiye), 34899
- Research Site
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
Diagnóstico de HPP documentado nos prontuários médicos e os seguintes critérios atendidos durante o Período de Triagem sem outra causa provável além de HPP:
- Presença de raquitismo relacionado à HPP em radiografias do esqueleto, com um Rickets Severity Score (RSS) mínimo de 1,0 E
- Atividade sérica de ALP abaixo da faixa normal ajustada para idade e sexo
Deve atender a 1 dos seguintes critérios:
- Variante do gene ALPL documentada (patogênica, provavelmente patogênica ou variante de significado desconhecido) de um laboratório certificado pela Clinical Laboratory Improvementendings (CLIA) (Seção 8.7)
- PLP plasmático acima do limite superior do normal (ULN) durante o período de triagem (resultados laboratoriais centrais ou locais permitidos pelas regulamentações locais)
- Tanner estágio 2 ou menos durante o período de triagem
Critério de exclusão:
- História ou presença de distúrbios cardiovasculares, respiratórios, hepáticos, renais, gastrointestinais, endocrinológicos, hematológicos, neurológicos ou quaisquer outros distúrbios que sejam capazes de alterar significativamente a absorção, o metabolismo ou a eliminação de medicamentos; constituir um risco ao realizar a intervenção do estudo; ou interferir na interpretação dos dados conforme determinado pelo Investigador
- Diagnóstico de hiperparatireoidismo primário ou secundário
- Hipoparatireoidismo, a menos que seja secundário à HPP
- Qualquer nova fratura dentro de 12 semanas antes do Dia 1 (excluindo pseudofraturas)
- Intervenção cirúrgica planejada que pode impactar os resultados das avaliações do estudo (na opinião do Investigador) durante o Período de Avaliação Randomizada
- História de alergia ou hipersensibilidade a qualquer ingrediente contido no ALXN1850 ou no comparador placebo
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Quadruplicar
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: ALXN1850
A partir do dia 1 do período de avaliação randomizado, o grupo ALXN1850 receberá doses dependentes do peso corporal de 20 mg, 35 mg ou 50 mg de ALXN1850 uma vez a cada 2 semanas (q2w) por meio de injeção SC, durante 24 semanas.
Os participantes entrarão no período OLE e continuarão a dosagem a cada duas semanas com ALXN1850 por até 132 semanas.
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Os participantes receberão um ALXN1850 por injeção subcutânea (SC).
Os participantes receberão placebo por injeção SC.
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Comparador de Placebo: Placebo
Começando no Dia 1 durante o período de avaliação randomizado, os participantes receberão placebo a cada duas semanas por um total de 24 semanas.
Os participantes entrarão no período OLE e continuarão a dosagem a cada duas semanas com ALXN1850 por até 132 semanas.
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Os participantes receberão placebo por injeção SC.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
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Pontuação de Impressão Global Radiográfica de Mudança (RGI-C) no final do Período de Avaliação Randomizada (Dia 169)
Prazo: Dia 169
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Dia 169
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
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Alteração da linha de base na pontuação de gravidade do raquitismo (RSS) no final do período de avaliação randomizado (Dia 169)
Prazo: Linha de base, dia 169
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Linha de base, dia 169
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Alteração da linha de base no teste de caminhada de 6 minutos (TC6M) no final do período de avaliação randomizado (Dia 169)
Prazo: Linha de base, dia 169
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Linha de base, dia 169
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Alteração da linha de base na porcentagem prevista do TC6M no final do período de avaliação randomizado (Dia 169)
Prazo: Linha de base, dia 169
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Linha de base, dia 169
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Mudança da linha de base no Teste de Proficiência Motora Bruininks Oseretsky, Segunda Edição (BOT2) Pontuação no final do Período de Avaliação Randomizado (Dia 169)
Prazo: Linha de base, dia 169
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Linha de base, dia 169
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Mudança da linha de base nas Escalas Motoras de Desenvolvimento Peabody, Terceira Edição (PDMS-3) Pontuação no final do Período de Avaliação Randomizada (Dia 169)
Prazo: Linha de base, dia 169
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Linha de base, dia 169
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Respondente RGI-C no final do período de avaliação aleatória (Dia 169)
Prazo: Dia 169
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Dia 169
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
14 de maio de 2024
Conclusão Primária (Real)
6 de janeiro de 2026
Conclusão do estudo (Estimado)
24 de agosto de 2028
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
6 de outubro de 2023
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
6 de outubro de 2023
Primeira postagem (Real)
12 de outubro de 2023
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
28 de maio de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
26 de maio de 2026
Última verificação
1 de maio de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- D8590C00003
- ALXN1850-HPP-305 (Outro identificador: Alexion Pharmaceuticals, Inc.)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
SIM
Descrição do plano IPD
A Alexion tem o compromisso público de permitir solicitações de acesso aos dados do estudo e fornecerá um protocolo, CSR e resumos em linguagem simples.
Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDO
- SEIVA
- CSR
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .