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Étude de phase 3 sur ALXN1850 chez des participants pédiatriques naïfs de traitement atteints d'HPP (MULBERRY)

26 mai 2026 mis à jour par: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Une étude multicentrique de phase 3, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, pour évaluer l'efficacité et l'innocuité de l'ALXN1850 par rapport au placebo administré par voie sous-cutanée chez des participants pédiatriques (âgés de 2 à < 12 ans) atteints d'hypophosphatasie n'ayant pas reçu de traitement antérieur par Asfotase Alfa

L'objectif principal de cette étude est d'évaluer l'efficacité d'ALXN1850 par rapport au placebo sur les résultats radiographiques chez les participants pédiatriques atteints d'HPP qui n'ont jamais été traités par asfotase alfa.

Aperçu de l'étude

Statut

Actif, ne recrute pas

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

30

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Australie
      • Nedlands, Australie, 6009
        • Research Site
      • Parkville, Australie, 3052
        • Research Site
  • Belgique
      • Brussels, Belgique, 1020
        • Research Site
  • Brésil
      • Brasília, Brésil, 71625-009
        • Research Site
      • Porto Alegre, Brésil, 90610-261
        • Research Site
      • Recife, Brésil, 50740-465
        • Research Site
      • Salvador, Brésil, 40050-410
        • Research Site
      • São Paulo, Brésil, 05403-900
        • Research Site
      • São Paulo, Brésil, 01409-902
        • Research Site
  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T2E 7H7
        • Research Site
    • Manitoba
      • Winnepeg, Manitoba, Canada, R3E 3P4
        • Research Site
  • Chine
      • Beijing, Chine, 100045
        • Research Site
      • Guangzhou, Chine, 510623
        • Research Site
      • Shanghai, Chine, 2000127
        • Research Site
      • Shenzhen, Chine, 518053
        • Research Site
  • Espagne
      • Madrid, Espagne, 28046
        • Research Site
      • Vitoria-Gasteiz, Espagne, 01009
        • Research Site
  • Finlande
      • Helsinki, Finlande, 00290
        • Research Site
  • Israël
      • Ashkelon, Israël, 7830604
        • Research Site
  • Mexique
      • Chihuahua City, Mexique, 31238
        • Research Site
  • Pologne
      • Lodz, Pologne, 93-338
        • Research Site
  • Roumanie
      • Bucharest, Roumanie, 011863
        • Research Site
  • Royaume-Uni
      • Birmingham, Royaume-Uni, B4 6NH
        • Research Site
  • Suède
      • Stockholm, Suède, 17176
        • Research Site
  • Taïwan
      • Taipei, Taïwan, 100
        • Research Site
  • Turquie (Türkiye)
      • Ankara, Turquie (Türkiye), 06560
        • Research Site
      • Bursa, Turquie (Türkiye), 16059
        • Research Site
      • Erzurum, Turquie (Türkiye), 25240
        • Research Site
      • Istanbul, Turquie (Türkiye), 34899
        • Research Site
  • États-Unis
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, États-Unis, 21287
        • Research Site
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, États-Unis, 64108
        • Research Site
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, États-Unis, 27705
        • Research Site

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Diagnostic d'HPP documenté dans les dossiers médicaux et critères suivants remplis pendant la période de dépistage sans autre cause probable que l'HPP :

    1. Présence de rachitisme lié à l'HPP sur les radiographies du squelette, avec un score de gravité du rachitisme (RSS) minimum de 1,0 ET
    2. Activité de la PAL sérique inférieure à la plage normale ajustée selon l'âge et le sexe

  • Doit répondre à 1 des critères suivants :

    1. Variante du gène ALPL documentée (pathogène, probablement pathogène ou variante de signification inconnue) provenant d'un laboratoire certifié Clinical Laboratory Improvement Amendments (CLIA) (Section 8.7)
    2. PLP plasmatique au-dessus de la limite supérieure de la normale (LSN) pendant la période de dépistage (résultats de laboratoire central ou local autorisés conformément aux réglementations locales)
  • Stade Tanner 2 ou moins pendant la période de sélection

Critère d'exclusion:

  • Antécédents ou présence de troubles cardiovasculaires, respiratoires, hépatiques, rénaux, gastro-intestinaux, endocrinologiques, hématologiques, neurologiques ou tout autre trouble susceptible d'altérer de manière significative l'absorption, le métabolisme ou l'élimination des médicaments ; constituant un risque lors de la réalisation de l'intervention de l'étude ; ou interférer avec l'interprétation des données telle que déterminée par l'enquêteur
  • Diagnostic de l'hyperparathyroïdie primaire ou secondaire
  • Hypoparathyroïdie, sauf secondaire à l'HPP
  • Toute nouvelle fracture dans les 12 semaines précédant le jour 1 (hors pseudofractures)
  • Intervention chirurgicale planifiée pouvant avoir un impact sur les résultats des évaluations de l'étude (de l'avis de l'enquêteur) pendant la période d'évaluation randomisée.
  • Antécédents d'allergie ou d'hypersensibilité à l'un des ingrédients contenus dans ALXN1850 ou le comparateur placebo

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: ALXN1850
À partir du jour 1 de la période d'évaluation randomisée, le groupe ALXN1850 recevra des doses dépendantes du poids corporel de 20 mg, 35 mg ou 50 mg d'ALXN1850 une fois toutes les 2 semaines (toutes les 2 semaines) par injection SC, pendant 24 semaines. Les participants entreront dans la période OLE et continueront le traitement toutes les 2 semaines avec ALXN1850 pendant un maximum de 132 semaines.
Médicament: ALXN1850
Les participants recevront un ALXN1850 par injection sous-cutanée (SC).
Médicament: Placebo
Les participants recevront un placebo par injection SC.
Comparateur placebo: Placebo
À partir du jour 1 de la période d'évaluation randomisée, les participants recevront un placebo toutes les 2 semaines pendant un total de 24 semaines. Les participants entreront dans la période OLE et continueront le traitement toutes les 2 semaines avec ALXN1850 pendant un maximum de 132 semaines.
Médicament: Placebo
Les participants recevront un placebo par injection SC.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Score d'impression globale radiographique du changement (RGI-C) à la fin de la période d'évaluation randomisée (jour 169)
Délai: Jour 169
Jour 169

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Délai
Changement par rapport à la ligne de base du score de gravité du rachitisme (RSS) à la fin de la période d'évaluation randomisée (jour 169)
Délai: Référence, jour 169
Référence, jour 169
Changement par rapport à la ligne de base lors du test de marche de 6 minutes (6MWT) à la fin de la période d'évaluation randomisée (jour 169)
Délai: Référence, jour 169
Référence, jour 169
Changement par rapport à la ligne de base en pourcentage de 6MWT prévu à la fin de la période d'évaluation randomisée (jour 169)
Délai: Référence, jour 169
Référence, jour 169
Changement par rapport à la ligne de base du score du test Bruininks Oseretsky de compétence motrice, deuxième édition (BOT2) à la fin de la période d'évaluation randomisée (jour 169)
Délai: Référence, jour 169
Référence, jour 169
Changement par rapport à la ligne de base du score des échelles motrices de développement Peabody, troisième édition (PDMS-3) à la fin de la période d'évaluation randomisée (jour 169)
Délai: Référence, jour 169
Référence, jour 169
Répondeur RGI-C à la fin de la période d'évaluation randomisée (jour 169)
Délai: Jour 169
Jour 169

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

14 mai 2024

Achèvement primaire (Réel)

6 janvier 2026

Achèvement de l'étude (Estimé)

24 août 2028

Dates d'inscription aux études

Première soumission

6 octobre 2023

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

6 octobre 2023

Première publication (Réel)

12 octobre 2023

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

28 mai 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

26 mai 2026

Dernière vérification

1 mai 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • D8590C00003
  • ALXN1850-HPP-305 (Autre identifiant: Alexion Pharmaceuticals, Inc.)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

Alexion s'est engagé publiquement à autoriser les demandes d'accès aux données de l'étude et fournira un protocole, un RSE et des résumés en langage simple.

Type d'informations de prise en charge du partage d'IPD

  • PROTOCOLE D'ÉTUDE
  • SÈVE
  • RSE

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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