ALXN1850 在未接受治疗的 HPP 儿科参与者中的 3 期研究 (MULBERRY)
2024年2月26日 更新者：Alexion Pharmaceuticals, Inc.
一项 3 期、随机、双盲、安慰剂对照、多中心研究，旨在评估 ALXN1850 与安慰剂皮下注射的疗效和安全性，受试者为患有低磷酸酯酶症且未接受过 Asfotase Alfa 治疗的儿科（2 至 < 12 岁）参与者
本研究的主要目的是评估 ALXN1850 与安慰剂相比对先前未接受过 Asfotase alfa 治疗的 HPP 儿科参与者的放射学结果的疗效。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (估计的)
30
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Alexion Pharmaceuticals, Inc. (Sponsor)
- 电话号码：1-855-752-2356
- 邮箱：clinicaltrials@alexion.com
学习地点
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Beijing、中国、100045
- Research Site
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Guangzhou、中国、510623
- Research Site
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Shenzhen、中国、518053
- Research Site
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Ashkelon、以色列、7830604
- Research Site
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Beer Sheva、以色列、8410101
- Research Site
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Petach-Tikva、以色列、4920235
- Research Site
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Ramat Gan、以色列、52621
- Research Site
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Alberta
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Calgary、Alberta、加拿大、T2E 7Z4
- Research Site
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Edmonton、Alberta、加拿大、T6G 2H7
- Research Site
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Ontario
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Ottawa、Ontario、加拿大、K1H 8L1
- Research Site
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Taipei、台湾、100
- Research Site
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Taoyuan、台湾、333
- Research Site
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Campeche、墨西哥、24050
- Research Site
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Chihuahua、墨西哥、31238
- Research Site
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Ciudad de Mexico、墨西哥、14389
- Research Site
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Zapopan、墨西哥、45040
- Research Site
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Seoul、大韩民国、05505
- Research Site
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Brasilia、巴西、71625-009
- Research Site
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Porto Alegre、巴西、90610-261
- Research Site
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Recife、巴西、50740-465
- Research Site
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São Paulo、巴西、01409-902
- Research Site
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Homburg、德国、66421
- Research Site
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Bologna、意大利、40138
- Research Site
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Genova、意大利、16147
- Research Site
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Milano、意大利、20133
- Research Site
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Roma、意大利、00190
- Research Site
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Rome、意大利、00050
- Research Site
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Brussels、比利时、1020
- Research Site
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Le Kremlin Bicêtre、法国、94270
- Research Site
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Paris、法国、75015
- Research Site
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Kraków、波兰、31-503
- Research Site
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Warszawa、波兰、01-211
- Research Site
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Łódź、波兰、93-338
- Research Site
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Bangkok、泰国、10400
- Research Site
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Muang、泰国、50200
- Research Site
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Songkla、泰国、90110
- Research Site
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Nedlands、澳大利亚、6009
- Research Site
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Parkville、澳大利亚、3052
- Research Site
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Westmead、澳大利亚、2145
- Research Site
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Ankara、火鸡、06100
- Research Site
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Ankara、火鸡、06560
- Research Site
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Bursa、火鸡、16059
- Research Site
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Edirne、火鸡、22030
- Research Site
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Erzurum、火鸡、25240
- Research Site
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Istambul、火鸡、34899
- Research Site
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Maryland
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Baltimore、Maryland、美国、21287
- Research Site
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Missouri
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Kansas City、Missouri、美国、64108
- Research Site
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North Carolina
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Durham、North Carolina、美国、27705
- Research Site
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Birmingham、英国、B4 6NH
- Research Site
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Manchester、英国
- Research Site
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Vitoria、西班牙、01009
- Research Site
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Hanoi、越南、100000
- Research Site
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Buenos Aires、阿根廷、C1425BPE
- Research Site
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Ciudad Autónoma de Buenos Aires、阿根廷、C1199
- Research Site
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Mar del Plata、阿根廷、B7600FYK
- Research Site
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Mar del Plata、阿根廷、B7600
- Research Site
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
医疗记录中记录的 HPP 诊断，并且在筛查期间满足以下标准，除 HPP 之外没有其他可能的原因：
- 骨骼 X 射线显示与 HPP 相关的佝偻病，佝偻病严重程度评分 (RSS) 最低为 1.0 并且
- 血清 ALP 活性低于年龄和性别调整的正常范围
必须满足以下条件之一：
- 由临床实验室改进修正案 (CLIA) 认证的实验室记录的 ALPL 基因变异（致病性、可能致病性或未知意义的变异）（第 8.7 节）
- 筛查期间血浆 PLP 高于正常上限 (ULN)（根据当地法规允许的中央或地方实验室结果）
- 筛选期间 Tanner 2 级或以下
排除标准：
- 有心血管、呼吸系统、肝脏、肾脏、胃肠道、内分泌、血液、神经系统疾病或任何其他能够显着改变药物吸收、代谢或消除的疾病的病史或存在；采取研究干预措施时构成风险；或干扰研究者确定的数据解释
- 原发性或继发性甲状旁腺功能亢进症的诊断
- 甲状旁腺功能减退症，除非继发于 HPP
- 第 1 天前 12 周内出现任何新骨折（不包括假性骨折）
- 计划的手术干预可能会影响随机评估期间的研究评估结果（研究者认为）
- 对 ALXN1850 或安慰剂比较剂中所含任何成分有过敏或超敏反应史
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：四人间
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：ALXN1850
从随机评估期的第 1 天开始，ALXN1850 组将通过皮下注射每 2 周（q2w）一次接受体重依赖性剂量的 20mg、35mg 或 50mg ALXN1850，持续 24 周。
参与者将进入 OLE 期，并继续每两周服用 ALXN1850 长达 132 周。
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参与者将通过皮下 (SC) 注射接受 ALXN1850。
参与者将通过 SC 注射接受安慰剂。
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安慰剂比较：安慰剂
从随机评估期的第 1 天开始，参与者将每两周接受一次安慰剂，总共 24 周。
参与者将进入 OLE 期，并继续每两周服用 ALXN1850 长达 132 周。
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参与者将通过 SC 注射接受安慰剂。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
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随机评估期（第 169 天）结束时的放射线总体变化印象 (RGI-C) 评分
大体时间：第 169 天
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第 169 天
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次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
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随机评估期（第 169 天）结束时佝偻病严重程度评分 (RSS) 相对于基线的变化
大体时间：基线，第 169 天
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基线，第 169 天
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随机评估期（第 169 天）结束时 6 分钟步行测试 (6MWT) 相对于基线的变化
大体时间：基线，第 169 天
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基线，第 169 天
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随机评估期结束时（第 169 天）预测 6MWT 百分比相对于基线的变化
大体时间：基线，第 169 天
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基线，第 169 天
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随机评估期（第 169 天）结束时 Bruininks Oseretsky 运动能力测试第二版 (BOT2) 分数与基线的变化
大体时间：基线，第 169 天
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基线，第 169 天
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随机评估期（第 169 天）结束时皮博迪发育运动量表第三版 (PDMS-3) 评分相对于基线的变化
大体时间：基线，第 169 天
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基线，第 169 天
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随机评估期结束时的 RGI-C 应答者（第 169 天）
大体时间：第 169 天
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第 169 天
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (估计的)
2024年3月1日
初级完成 (估计的)
2025年5月30日
研究完成 (估计的)
2027年7月30日
研究注册日期
首次提交
2023年10月6日
首先提交符合 QC 标准的
2023年10月6日
首次发布 (实际的)
2023年10月12日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2024年2月28日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2024年2月26日
最后验证
2024年2月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- D8590C00003
- ALXN1850-HPP-305 (其他标识符：Alexion Pharmaceuticals, Inc.)
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
是的
IPD 计划说明
Alexion 公开承诺允许访问研究数据的请求，并将提供协议、CSR 和简单语言摘要。
IPD 共享支持信息类型
- 研究方案
- 树液
- 企业社会责任
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
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ALXN1850的临床试验
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Alexion Pharmaceuticals, Inc.招聘中低磷血症美国, 日本, 意大利, 德国, 火鸡, 印度, 澳大利亚, 英国, 阿根廷, 法国, 加拿大
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Alexion Pharmaceuticals, Inc.招聘中低磷血症意大利, 西班牙, 大韩民国, 比利时, 德国, 美国, 中国, 法国, 台湾, 奥地利, 日本, 印度, 澳大利亚, 阿根廷, 以色列, 波兰, 火鸡, 巴西, 泰国, 英国, 加拿大, 斯洛伐克, 捷克语