Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование фазы 3 ALXN1850 у педиатрических участников с HPP, ранее не получавших лечения (MULBERRY)

26 мая 2026 г. обновлено: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Фаза 3, рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое, многоцентровое исследование для оценки эффективности и безопасности ALXN1850 по сравнению с плацебо, вводимым подкожно у детей (в возрасте от 2 до <12 лет) с гипофосфатазией, которые ранее не получали лечение асфотазой альфа.

Основная цель этого исследования — оценить эффективность ALXN1850 по сравнению с плацебо на рентгенологические результаты у педиатрических участников с ГПП, которые ранее не получали лечение асфотазой альфа.

Обзор исследования

Статус

Активный, не рекрутирующий

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

30

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Австралия
      • Nedlands, Австралия, 6009
        • Research Site
      • Parkville, Австралия, 3052
        • Research Site
  • Бельгия
      • Brussels, Бельгия, 1020
        • Research Site
  • Бразилия
      • Brasília, Бразилия, 71625-009
        • Research Site
      • Porto Alegre, Бразилия, 90610-261
        • Research Site
      • Recife, Бразилия, 50740-465
        • Research Site
      • Salvador, Бразилия, 40050-410
        • Research Site
      • São Paulo, Бразилия, 05403-900
        • Research Site
      • São Paulo, Бразилия, 01409-902
        • Research Site
  • Израиль
      • Ashkelon, Израиль, 7830604
        • Research Site
  • Испания
      • Madrid, Испания, 28046
        • Research Site
      • Vitoria-Gasteiz, Испания, 01009
        • Research Site
  • Канада
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Канада, T2E 7H7
        • Research Site
    • Manitoba
      • Winnepeg, Manitoba, Канада, R3E 3P4
        • Research Site
  • Китай
      • Beijing, Китай, 100045
        • Research Site
      • Guangzhou, Китай, 510623
        • Research Site
      • Shanghai, Китай, 2000127
        • Research Site
      • Shenzhen, Китай, 518053
        • Research Site
  • Мексика
      • Chihuahua City, Мексика, 31238
        • Research Site
  • Польша
      • Lodz, Польша, 93-338
        • Research Site
  • Румыния
      • Bucharest, Румыния, 011863
        • Research Site
  • Соединенное Королевство
      • Birmingham, Соединенное Королевство, B4 6NH
        • Research Site
  • Соединенные Штаты
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21287
        • Research Site
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Соединенные Штаты, 64108
        • Research Site
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Соединенные Штаты, 27705
        • Research Site
  • Тайвань
      • Taipei, Тайвань, 100
        • Research Site
  • Турция (Туркие)
      • Ankara, Турция (Туркие), 06560
        • Research Site
      • Bursa, Турция (Туркие), 16059
        • Research Site
      • Erzurum, Турция (Туркие), 25240
        • Research Site
      • Istanbul, Турция (Туркие), 34899
        • Research Site
  • Финляндия
      • Helsinki, Финляндия, 00290
        • Research Site
  • Швеция
      • Stockholm, Швеция, 17176
        • Research Site

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Диагноз ГПП документирован в медицинских записях, и в течение периода скрининга соблюдены следующие критерии без другой вероятной причины, кроме ГПП:

    1. Наличие рахита, связанного с HPP, на рентгенограммах скелета с минимальным показателем тяжести рахита (RSS) 1,0 И
    2. Активность ЩФ в сыворотке ниже нормального диапазона, скорректированного по возрасту и полу.

  • Должно соответствовать 1 из следующих критериев:

    1. Документированный вариант гена ALPL (патогенный, вероятно патогенный или вариант неизвестного значения) из лаборатории, сертифицированной по поправкам для улучшения клинических лабораторий (CLIA) (раздел 8.7).
    2. ПЛП в плазме выше верхней границы нормы (ВГН) во время периода скрининга (результаты центральных или местных лабораторий разрешены в соответствии с местными правилами)
  • Стадия Таннера 2 или ниже в течение периода проверки

Критерий исключения:

  • В анамнезе или наличие сердечно-сосудистых, респираторных, печеночных, почечных, желудочно-кишечных, эндокринологических, гематологических, неврологических нарушений или любых других нарушений, способных существенно изменить всасывание, метаболизм или выведение лекарственных средств; представляющие риск при принятии исследуемого вмешательства; или вмешательство в интерпретацию данных, как это определено исследователем
  • Диагностика первичного или вторичного гиперпаратиреоза
  • Гипопаратиреоз, за ​​исключением случаев, вторичных по отношению к HPP
  • Любой новый перелом в течение 12 недель до 1-го дня (исключая псевдопереломы).
  • Планируемое хирургическое вмешательство, которое может повлиять на результаты оценок исследования (по мнению исследователя) в течение периода рандомизированной оценки.
  • История аллергии или гиперчувствительности к любому ингредиенту, содержащемуся в ALXN1850 или препарате сравнения с плацебо.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: АЛХН1850
Начиная с 1-го дня периода рандомизированной оценки, группа ALXN1850 будет получать дозы ALXN1850 в зависимости от массы тела в размере 20 мг, 35 мг или 50 мг один раз каждые 2 недели (каждые 2 недели) путем подкожной инъекции в течение 24 недель. Участники войдут в период OLE и продолжат прием ALXN1850 каждые 2 недели в течение 132 недель.
Лекарство: АЛХН1850
Участники получат ALXN1850 посредством подкожной (п/к) инъекции.
Лекарство: Плацебо
Участники получат плацебо посредством подкожной инъекции.
Плацебо Компаратор: Плацебо
Начиная с первого дня периода рандомизированной оценки, участники будут получать плацебо каждые 2 недели в общей сложности 24 недели. Участники войдут в период OLE и продолжат прием ALXN1850 каждые 2 недели в течение 132 недель.
Лекарство: Плацебо
Участники получат плацебо посредством подкожной инъекции.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Оценка общего рентгенологического впечатления от изменений (RGI-C) в конце периода рандомизированной оценки (день 169)
Временное ограничение: День 169
День 169

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Изменение показателя тяжести рахита (RSS) по сравнению с исходным уровнем в конце периода рандомизированной оценки (день 169)
Временное ограничение: Исходный уровень, день 169
Исходный уровень, день 169
Изменение по сравнению с исходным уровнем в тесте 6-минутной ходьбы (6MWT) в конце периода рандомизированной оценки (день 169)
Временное ограничение: Исходный уровень, день 169
Исходный уровень, день 169
Изменение прогнозируемого процента 6 МВт по сравнению с базовым уровнем в конце периода рандомизированной оценки (день 169)
Временное ограничение: Исходный уровень, день 169
Исходный уровень, день 169
Изменение по сравнению с исходным уровнем результатов теста на двигательные навыки Брюнинкса Осерецкого, второе издание (BOT2) в конце периода рандомизированной оценки (день 169)
Временное ограничение: Исходный уровень, день 169
Исходный уровень, день 169
Изменение по сравнению с исходным уровнем показателя по шкале развития моторики Пибоди, третье издание (PDMS-3) в конце периода рандомизированной оценки (день 169)
Временное ограничение: Исходный уровень, день 169
Исходный уровень, день 169
Респондент RGI-C в конце периода рандомизированной оценки (день 169)
Временное ограничение: День 169
День 169

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

14 мая 2024 г.

Первичное завершение (Действительный)

6 января 2026 г.

Завершение исследования (Оцененный)

24 августа 2028 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

6 октября 2023 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

6 октября 2023 г.

Первый опубликованный (Действительный)

12 октября 2023 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

28 мая 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

26 мая 2026 г.

Последняя проверка

1 мая 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • D8590C00003
  • ALXN1850-HPP-305 (Другой идентификатор: Alexion Pharmaceuticals, Inc.)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

ДА

Описание плана IPD

Alexion взяла на себя публичное обязательство разрешать запросы на доступ к данным исследования и будет предоставлять протокол, CSR и резюме на простом языке.

Совместное использование IPD Поддерживающий тип информации

  • STUDY_PROTOCOL
  • САП
  • КСО

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться