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Phase-3-Studie zu ALXN1850 bei therapienaiven pädiatrischen Teilnehmern mit HPP (MULBERRY)

26. Mai 2026 aktualisiert von: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte, multizentrische Phase-3-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von ALXN1850 im Vergleich zu subkutan verabreichtem Placebo bei pädiatrischen (2 bis < 12 Jahre alten) Teilnehmern mit Hypophosphatasie, die zuvor keine Behandlung mit Asfotase Alfa erhalten haben

Der Hauptzweck dieser Studie besteht darin, die Wirksamkeit von ALXN1850 im Vergleich zu Placebo auf radiologische Ergebnisse bei pädiatrischen Teilnehmern mit HPP zu bewerten, die zuvor nicht mit Asfotase alfa behandelt wurden.

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

30

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
      • Nedlands, Australien, 6009
        • Research Site
      • Parkville, Australien, 3052
        • Research Site
  • Belgien
      • Brussels, Belgien, 1020
        • Research Site
  • Brasilien
      • Brasília, Brasilien, 71625-009
        • Research Site
      • Porto Alegre, Brasilien, 90610-261
        • Research Site
      • Recife, Brasilien, 50740-465
        • Research Site
      • Salvador, Brasilien, 40050-410
        • Research Site
      • São Paulo, Brasilien, 05403-900
        • Research Site
      • São Paulo, Brasilien, 01409-902
        • Research Site
  • China
      • Beijing, China, 100045
        • Research Site
      • Guangzhou, China, 510623
        • Research Site
      • Shanghai, China, 2000127
        • Research Site
      • Shenzhen, China, 518053
        • Research Site
  • Finnland
      • Helsinki, Finnland, 00290
        • Research Site
  • Israel
      • Ashkelon, Israel, 7830604
        • Research Site
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T2E 7H7
        • Research Site
    • Manitoba
      • Winnepeg, Manitoba, Kanada, R3E 3P4
        • Research Site
  • Mexiko
      • Chihuahua City, Mexiko, 31238
        • Research Site
  • Polen
      • Lodz, Polen, 93-338
        • Research Site
  • Rumänien
      • Bucharest, Rumänien, 011863
        • Research Site
  • Schweden
      • Stockholm, Schweden, 17176
        • Research Site
  • Spanien
      • Madrid, Spanien, 28046
        • Research Site
      • Vitoria-Gasteiz, Spanien, 01009
        • Research Site
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan, 100
        • Research Site
  • Türkei (türkiye)
      • Ankara, Türkei (türkiye), 06560
        • Research Site
      • Bursa, Türkei (türkiye), 16059
        • Research Site
      • Erzurum, Türkei (türkiye), 25240
        • Research Site
      • Istanbul, Türkei (türkiye), 34899
        • Research Site
  • Vereinigte Staaten
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21287
        • Research Site
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Vereinigte Staaten, 64108
        • Research Site
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27705
        • Research Site
  • Vereinigtes Königreich
      • Birmingham, Vereinigtes Königreich, B4 6NH
        • Research Site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • In den Krankenakten dokumentierte HPP-Diagnose und die Erfüllung der folgenden Kriterien während des Screening-Zeitraums ohne andere wahrscheinliche Ursache als HPP:

    1. Vorhandensein von HPP-bedingter Rachitis auf Skelett-Röntgenbildern mit einem Rachitis-Schweregrad-Score (RSS) von mindestens 1,0 UND
    2. Serum-AP-Aktivität unterhalb des alters- und geschlechtsangepassten Normalbereichs

  • Muss eines der folgenden Kriterien erfüllen:

    1. Dokumentierte ALPL-Genvariante (pathogen, wahrscheinlich pathogen oder Variante unbekannter Bedeutung) aus einem nach Clinical Laboratory Improvement Amendments (CLIA) zertifizierten Labor (Abschnitt 8.7)
    2. Plasma-PLP über der Obergrenze des Normalwerts (ULN) während des Screening-Zeitraums (zentrale oder lokale Laborergebnisse sind gemäß den örtlichen Vorschriften zulässig)
  • Tanner-Stadium 2 oder weniger während des Screening-Zeitraums

Ausschlusskriterien:

  • Vorgeschichte oder Vorhandensein von Herz-Kreislauf-, Atemwegs-, Leber-, Nieren-, Magen-Darm-, endokrinologischen, hämatologischen, neurologischen Störungen oder anderen Störungen, die die Absorption, den Stoffwechsel oder die Ausscheidung von Arzneimitteln erheblich verändern können; ein Risiko bei der Durchführung der Studienintervention darstellen; oder die Interpretation der vom Prüfer ermittelten Daten beeinträchtigen
  • Diagnose eines primären oder sekundären Hyperparathyreoidismus
  • Hypoparathyreoidismus, sofern er nicht sekundär zu HPP ist
  • Jede neue Fraktur innerhalb von 12 Wochen vor Tag 1 (ausgenommen Pseudofrakturen)
  • Geplanter chirurgischer Eingriff, der die Ergebnisse der Studienbewertungen (nach Meinung des Prüfarztes) während des randomisierten Bewertungszeitraums beeinflussen kann
  • Vorgeschichte von Allergien oder Überempfindlichkeit gegen einen der in ALXN1850 oder dem Placebo-Vergleichspräparat enthaltenen Inhaltsstoffe

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: ALXN1850
Ab Tag 1 des randomisierten Bewertungszeitraums erhält die ALXN1850-Gruppe 24 Wochen lang alle 2 Wochen (alle 2 Wochen) körpergewichtsabhängige Dosen von entweder 20 mg, 35 mg oder 50 mg ALXN1850 per SC-Injektion. Die Teilnehmer treten in den OLE-Zeitraum ein und setzen die Q2W-Dosierung mit ALXN1850 für bis zu 132 Wochen fort.
Arzneimittel: ALXN1850
Die Teilnehmer erhalten ALXN1850 per subkutaner (SC) Injektion.
Arzneimittel: Placebo
Die Teilnehmer erhalten ein Placebo per SC-Injektion.
Placebo-Komparator: Placebo
Ab Tag 1 während des randomisierten Bewertungszeitraums erhalten die Teilnehmer insgesamt 24 Wochen lang alle zwei Wochen ein Placebo. Die Teilnehmer treten in den OLE-Zeitraum ein und setzen die Q2W-Dosierung mit ALXN1850 für bis zu 132 Wochen fort.
Arzneimittel: Placebo
Die Teilnehmer erhalten ein Placebo per SC-Injektion.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Radiographic Global Impression of Change (RGI-C) Score am Ende des randomisierten Bewertungszeitraums (Tag 169)
Zeitfenster: Tag 169
Tag 169

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Änderung des Rachitis-Schweregrads (RSS) gegenüber dem Ausgangswert am Ende des randomisierten Bewertungszeitraums (Tag 169)
Zeitfenster: Grundlinie, Tag 169
Grundlinie, Tag 169
Änderung gegenüber dem Ausgangswert im 6-Minuten-Gehtest (6MWT) am Ende des randomisierten Bewertungszeitraums (Tag 169)
Zeitfenster: Grundlinie, Tag 169
Grundlinie, Tag 169
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in Prozent des vorhergesagten 6MWT am Ende des randomisierten Bewertungszeitraums (Tag 169)
Zeitfenster: Grundlinie, Tag 169
Grundlinie, Tag 169
Änderung gegenüber dem Ausgangswert im Bruininks Oseretsky Test of Motor Proficiency, Second Edition (BOT2) Score am Ende des randomisierten Bewertungszeitraums (Tag 169)
Zeitfenster: Grundlinie, Tag 169
Grundlinie, Tag 169
Änderung des PDMS-3-Scores (Peabody Developmental Motor Scales, Third Edition) gegenüber dem Ausgangswert am Ende des randomisierten Bewertungszeitraums (Tag 169)
Zeitfenster: Grundlinie, Tag 169
Grundlinie, Tag 169
RGI-C-Responder am Ende des randomisierten Bewertungszeitraums (Tag 169)
Zeitfenster: Tag 169
Tag 169

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

14. Mai 2024

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

6. Januar 2026

Studienabschluss (Geschätzt)

24. August 2028

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

6. Oktober 2023

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

6. Oktober 2023

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

12. Oktober 2023

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

28. Mai 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

26. Mai 2026

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • D8590C00003
  • ALXN1850-HPP-305 (Andere Kennung: Alexion Pharmaceuticals, Inc.)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Alexion hat sich öffentlich dazu verpflichtet, Anträge auf Zugang zu Studiendaten zuzulassen und wird ein Protokoll, CSR und Zusammenfassungen in einfacher Sprache bereitstellen.

Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen

  • STUDIENPROTOKOLL
  • SAFT
  • CSR

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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