ALXN1850:n vaiheen 3 tutkimus HPP-potilailla, jotka eivät ole aiemmin saaneet hoitoa (MULBERRY)
tiistai 26. toukokuuta 2026 päivittänyt: Alexion Pharmaceuticals, Inc.
Vaiheen 3, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, monikeskustutkimus ALXN1850:n tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi ihon alle annetun plaseboon verrattuna lapsille (2–< 12-vuotiaat) potilaille, joilla on hypofosfatasia ja jotka eivät ole saaneet aiempaa hoitoa
Tämän tutkimuksen ensisijainen tarkoitus on arvioida ALXN1850:n tehoa lumelääkkeeseen verrattuna radiologisiin tuloksiin lapsilla, joilla on HPP ja joita ei ole aiemmin hoidettu asfotaasi alfalla.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Aktiivinen, ei rekrytointi
Ehdot
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
30
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Nedlands, Australia, 6009
- Research Site
-
Parkville, Australia, 3052
- Research Site
-
-
-
-
-
Brussels, Belgia, 1020
- Research Site
-
-
-
-
-
Brasília, Brasilia, 71625-009
- Research Site
-
Porto Alegre, Brasilia, 90610-261
- Research Site
-
Recife, Brasilia, 50740-465
- Research Site
-
Salvador, Brasilia, 40050-410
- Research Site
-
São Paulo, Brasilia, 05403-900
- Research Site
-
São Paulo, Brasilia, 01409-902
- Research Site
-
-
-
-
-
Madrid, Espanja, 28046
- Research Site
-
Vitoria-Gasteiz, Espanja, 01009
- Research Site
-
-
-
-
-
Ashkelon, Israel, 7830604
- Research Site
-
-
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Kanada, T2E 7H7
- Research Site
-
-
Manitoba
-
Winnepeg, Manitoba, Kanada, R3E 3P4
- Research Site
-
-
-
-
-
Beijing, Kiina, 100045
- Research Site
-
Guangzhou, Kiina, 510623
- Research Site
-
Shanghai, Kiina, 2000127
- Research Site
-
Shenzhen, Kiina, 518053
- Research Site
-
-
-
-
-
Chihuahua City, Meksiko, 31238
- Research Site
-
-
-
-
-
Lodz, Puola, 93-338
- Research Site
-
-
-
-
-
Bucharest, Romania, 011863
- Research Site
-
-
-
-
-
Stockholm, Ruotsi, 17176
- Research Site
-
-
-
-
-
Helsinki, Suomi, 00290
- Research Site
-
-
-
-
-
Taipei, Taiwan, 100
- Research Site
-
-
-
-
-
Ankara, Turkki (Türkiye), 06560
- Research Site
-
Bursa, Turkki (Türkiye), 16059
- Research Site
-
Erzurum, Turkki (Türkiye), 25240
- Research Site
-
Istanbul, Turkki (Türkiye), 34899
- Research Site
-
-
-
-
-
Birmingham, Yhdistynyt kuningaskunta, B4 6NH
- Research Site
-
-
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21287
- Research Site
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Yhdysvallat, 64108
- Research Site
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27705
- Research Site
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
Lääketieteellisiin asiakirjoihin dokumentoitu HPP-diagnoosi ja seuraavat kriteerit täyttyvät seulontajakson aikana ilman muuta todennäköistä syytä kuin HPP:
- HPP:hen liittyvien riisitautien esiintyminen luuston röntgenkuvissa, vähintään riisitautien vakavuuspiste (RSS) on 1,0 JA
- Seerumin ALP-aktiivisuus alle iän ja sukupuolen mukaan sovitetun normaalin alueen
On täytettävä yksi seuraavista ehdoista:
- Dokumentoitu ALPL-geenivariantti (patogeeninen, todennäköisesti patogeeninen tai muunnos, jonka merkitystä ei tunneta) Clinical Laboratory Improvement Changes (CLIA) -sertifioidusta laboratoriosta (kohta 8.7)
- Plasman PLP yli normaalin ylärajan (ULN) seulontajakson aikana (keskus- tai paikallislaboratoriotulokset sallittu paikallisten määräysten mukaisesti)
- Tanner-vaihe 2 tai vähemmän seulontajakson aikana
Poissulkemiskriteerit:
- Aiemmat tai esiintyvät sydän- ja verisuoni-, hengitys-, maksa-, munuaisten, maha-suolikanavan, endokrinologiset, hematologiset, neurologiset häiriöt tai muut sairaudet, jotka voivat merkittävästi muuttaa lääkkeiden imeytymistä, aineenvaihduntaa tai eliminaatiota; muodostaa riskin tutkimusinterventiota tehtäessä; tai häiritä tietojen tulkintaa tutkijan määrittelemällä tavalla
- Primaarisen tai sekundaarisen hyperparatyreoosin diagnoosi
- Kilpirauhasen vajaatoiminta, ellei se ole toissijaista HPP:lle
- Kaikki uudet murtumat 12 viikon sisällä ennen päivää 1 (lukuun ottamatta näennäismurtumia)
- Suunniteltu kirurginen toimenpide, joka voi vaikuttaa tutkimusarviointien tuloksiin (tutkijan mielestä) satunnaistetun arviointijakson aikana
- Aiempi allergia tai yliherkkyys jollekin ALXN1850:n tai plasebovertailuaineen sisältämälle ainesosalle
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: ALXN1850
Satunnaistetun arviointijakson päivästä 1 alkaen ALXN1850-ryhmä saa ruumiinpainosta riippuvaisia annoksia joko 20 mg, 35 mg tai 50 mg ALXN1850:tä kerran kahdessa viikossa (q2w) SC-injektiona 24 viikon ajan.
Osallistujat siirtyvät OLE-jaksoon ja jatkavat ALXN1850:n q2w-annostusta jopa 132 viikon ajan.
|
Osallistujat saavat ALXN1850:n ihonalaisella (SC) injektiolla.
Osallistujat saavat lumelääkettä SC-injektiona.
|
|
Placebo Comparator: Plasebo
Satunnaistetun arviointijakson ensimmäisestä päivästä alkaen osallistujat saavat lumelääkettä joka toinen viikko yhteensä 24 viikon ajan.
Osallistujat siirtyvät OLE-jaksoon ja jatkavat ALXN1850:n q2w-annostusta jopa 132 viikon ajan.
|
Osallistujat saavat lumelääkettä SC-injektiona.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Radiografisen globaalin muutoksen vaikutuksen (RGI-C) pisteet satunnaistetun arviointijakson lopussa (päivä 169)
Aikaikkuna: Päivä 169
|
Päivä 169
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Muutos perustilanteesta riisitautien vakavuuspisteissä (RSS) satunnaistetun arviointijakson lopussa (päivä 169)
Aikaikkuna: Perustaso, päivä 169
|
Perustaso, päivä 169
|
|
Muutos lähtötasosta 6 minuutin kävelytestissä (6MWT) satunnaistetun arviointijakson lopussa (päivä 169)
Aikaikkuna: Perustaso, päivä 169
|
Perustaso, päivä 169
|
|
Muutos lähtötasosta prosentteina ennustettu 6MWT satunnaistetun arviointijakson lopussa (päivä 169)
Aikaikkuna: Perustaso, päivä 169
|
Perustaso, päivä 169
|
|
Muutos lähtötasosta Bruininks Oseretsky Motor Proficiency Test -testissä, toinen painos (BOT2) pisteet satunnaistetun arviointijakson lopussa (päivä 169)
Aikaikkuna: Perustaso, päivä 169
|
Perustaso, päivä 169
|
|
Muutos lähtötasosta Peabody Developmental Motor Scales, Third Edition (PDMS-3) pisteissä satunnaistetun arviointijakson lopussa (päivä 169)
Aikaikkuna: Perustaso, päivä 169
|
Perustaso, päivä 169
|
|
RGI-C-vastaaja satunnaistetun arviointijakson lopussa (päivä 169)
Aikaikkuna: Päivä 169
|
Päivä 169
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Tiistai 14. toukokuuta 2024
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 6. tammikuuta 2026
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Torstai 24. elokuuta 2028
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 6. lokakuuta 2023
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 6. lokakuuta 2023
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Torstai 12. lokakuuta 2023
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Torstai 28. toukokuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 26. toukokuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Perjantai 1. toukokuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Aineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Metaboliset sairaudet
- Metalliaineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Synnynnäiset, perinnölliset ja vastasyntyneiden sairaudet ja poikkeavuudet
- Ravitsemukselliset ja aineenvaihduntataudit
- Hypofosfatasia
- Huonompi lääkkeet
- Lääkevalmisteet
- Väärennettyjä lääkkeitä
Muut tutkimustunnusnumerot
- D8590C00003
- ALXN1850-HPP-305 (Muu tunniste: Alexion Pharmaceuticals, Inc.)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
JOO
IPD-suunnitelman kuvaus
Alexion on julkisesti sitoutunut sallimaan tutkimustietojen käyttöpyynnöt ja toimittaa protokollan, CSR:n ja selkokieliset yhteenvedot.
IPD-jakamista tukeva tietotyyppi
- STUDY_PROTOCOL
- MAHLA
- CSR
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .