Fase 3-onderzoek naar ALXN1850 bij behandelingsnaïeve pediatrische deelnemers met HPP (MULBERRY)
26 mei 2026 bijgewerkt door: Alexion Pharmaceuticals, Inc.
Een fase 3, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde, multicentrische studie om de werkzaamheid en veiligheid te evalueren van ALXN1850 versus placebo subcutaan toegediend bij pediatrische (2 tot < 12 jaar) deelnemers met hypofosfatasie die nog geen eerdere behandeling met asfotase alfa hebben gekregen
Het primaire doel van deze studie is het evalueren van de werkzaamheid van ALXN1850 versus placebo op radiografische uitkomsten bij pediatrische deelnemers met HPP die niet eerder met asfotase-alfa zijn behandeld.
Studie Overzicht
Toestand
Actief, niet wervend
Conditie
Interventie / Behandeling
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
30
Fase
- Fase 3
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
Nedlands, Australië, 6009
- Research Site
-
Parkville, Australië, 3052
- Research Site
-
-
-
-
-
Brussels, België, 1020
- Research Site
-
-
-
-
-
Brasília, Brazilië, 71625-009
- Research Site
-
Porto Alegre, Brazilië, 90610-261
- Research Site
-
Recife, Brazilië, 50740-465
- Research Site
-
Salvador, Brazilië, 40050-410
- Research Site
-
São Paulo, Brazilië, 05403-900
- Research Site
-
São Paulo, Brazilië, 01409-902
- Research Site
-
-
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Canada, T2E 7H7
- Research Site
-
-
Manitoba
-
Winnepeg, Manitoba, Canada, R3E 3P4
- Research Site
-
-
-
-
-
Beijing, China, 100045
- Research Site
-
Guangzhou, China, 510623
- Research Site
-
Shanghai, China, 2000127
- Research Site
-
Shenzhen, China, 518053
- Research Site
-
-
-
-
-
Helsinki, Finland, 00290
- Research Site
-
-
-
-
-
Ashkelon, Israël, 7830604
- Research Site
-
-
-
-
-
Chihuahua City, Mexico, 31238
- Research Site
-
-
-
-
-
Lodz, Polen, 93-338
- Research Site
-
-
-
-
-
Bucharest, Roemenië, 011863
- Research Site
-
-
-
-
-
Madrid, Spanje, 28046
- Research Site
-
Vitoria-Gasteiz, Spanje, 01009
- Research Site
-
-
-
-
-
Taipei, Taiwan, 100
- Research Site
-
-
-
-
-
Ankara, Turkije (Türkiye), 06560
- Research Site
-
Bursa, Turkije (Türkiye), 16059
- Research Site
-
Erzurum, Turkije (Türkiye), 25240
- Research Site
-
Istanbul, Turkije (Türkiye), 34899
- Research Site
-
-
-
-
-
Birmingham, Verenigd Koninkrijk, B4 6NH
- Research Site
-
-
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21287
- Research Site
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Verenigde Staten, 64108
- Research Site
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27705
- Research Site
-
-
-
-
-
Stockholm, Zweden, 17176
- Research Site
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Kind
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
Diagnose van HPP gedocumenteerd in de medische dossiers, en aan de volgende criteria is voldaan tijdens de screeningsperiode zonder andere waarschijnlijke oorzaak dan HPP:
- Aanwezigheid van HPP-gerelateerde rachitis op röntgenfoto’s van het skelet, met een minimale Rickets Severity Score (RSS) van 1,0 EN
- Serum-ALP-activiteit beneden het voor leeftijd en geslacht aangepaste normale bereik
Moet aan 1 van de volgende criteria voldoen:
- Gedocumenteerde ALPL-genvariant (pathogeen, waarschijnlijk pathogeen of variant van onbekende betekenis) afkomstig van een Clinical Laboratory Improvement Amendments (CLIA) gecertificeerd laboratorium (paragraaf 8.7)
- Plasma PLP boven de bovengrens van normaal (ULN) tijdens de screeningsperiode (centrale of lokale laboratoriumresultaten toegestaan volgens lokale regelgeving)
- Bruiner fase 2 of lager tijdens de screeningsperiode
Uitsluitingscriteria:
- Voorgeschiedenis of aanwezigheid van cardiovasculaire, respiratoire, lever-, nier-, gastro-intestinale, endocrinologische, hematologische, neurologische aandoeningen of andere aandoeningen die de absorptie, het metabolisme of de eliminatie van geneesmiddelen aanzienlijk kunnen veranderen; het vormen van een risico bij het nemen van de onderzoeksinterventie; of het verstoren van de interpretatie van gegevens zoals bepaald door de onderzoeker
- Diagnose van primaire of secundaire hyperparathyreoïdie
- Hypoparathyreoïdie, tenzij secundair aan HPP
- Elke nieuwe fractuur binnen 12 weken vóór dag 1 (exclusief pseudofracturen)
- Geplande chirurgische ingreep die van invloed kan zijn op de resultaten van onderzoeksbeoordelingen (naar de mening van de onderzoeker) tijdens de gerandomiseerde evaluatieperiode
- Voorgeschiedenis van allergie of overgevoeligheid voor enig ingrediënt in ALXN1850 of de placebocomparator
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Verviervoudigen
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: ALXN1850
Vanaf dag 1 van de gerandomiseerde evaluatieperiode krijgt de ALXN1850-groep lichaamsgewichtafhankelijke doses van 20 mg, 35 mg of 50 mg ALXN1850 eenmaal per 2 weken (q2w) via subcutane injectie, gedurende 24 weken.
Deelnemers gaan de OLE-periode in en blijven q2w doseren met ALXN1850 gedurende maximaal 132 weken.
|
Deelnemers ontvangen een ALXN1850 via subcutane (SC) injectie.
Deelnemers krijgen een placebo via SC-injectie.
|
|
Placebo-vergelijker: Placebo
Vanaf dag 1 tijdens de gerandomiseerde evaluatieperiode krijgen de deelnemers in totaal 24 weken placebo q2w.
Deelnemers gaan de OLE-periode in en blijven q2w doseren met ALXN1850 gedurende maximaal 132 weken.
|
Deelnemers krijgen een placebo via SC-injectie.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Radiografische Global Impression of Change (RGI-C)-score aan het einde van de gerandomiseerde evaluatieperiode (dag 169)
Tijdsspanne: Dag 169
|
Dag 169
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de Rickets Severity Score (RSS) aan het einde van de gerandomiseerde evaluatieperiode (dag 169)
Tijdsspanne: Basislijn, dag 169
|
Basislijn, dag 169
|
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de 6 minuten looptest (6MWT) aan het einde van de gerandomiseerde evaluatieperiode (dag 169)
Tijdsspanne: Basislijn, dag 169
|
Basislijn, dag 169
|
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in percentage voorspelde 6MWT aan het einde van de gerandomiseerde evaluatieperiode (dag 169)
Tijdsspanne: Basislijn, dag 169
|
Basislijn, dag 169
|
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de Bruininks Oseretsky Test of Motor Proficiency, Second Edition (BOT2) Score aan het einde van de gerandomiseerde evaluatieperiode (dag 169)
Tijdsspanne: Basislijn, dag 169
|
Basislijn, dag 169
|
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in Peabody Developmental Motor Scales, derde editie (PDMS-3) Score aan het einde van de gerandomiseerde evaluatieperiode (dag 169)
Tijdsspanne: Basislijn, dag 169
|
Basislijn, dag 169
|
|
RGI-C-responder aan het einde van de gerandomiseerde evaluatieperiode (dag 169)
Tijdsspanne: Dag 169
|
Dag 169
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
14 mei 2024
Primaire voltooiing (Werkelijk)
6 januari 2026
Studie voltooiing (Geschat)
24 augustus 2028
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
6 oktober 2023
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
6 oktober 2023
Eerst geplaatst (Werkelijk)
12 oktober 2023
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
28 mei 2026
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
26 mei 2026
Laatst geverifieerd
1 mei 2026
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- D8590C00003
- ALXN1850-HPP-305 (Andere identificatie: Alexion Pharmaceuticals, Inc.)
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
JA
Beschrijving IPD-plan
Alexion heeft een publieke toezegging om verzoeken om toegang tot onderzoeksgegevens toe te staan en zal een protocol, CSR en samenvattingen in eenvoudige taal leveren.
IPD delen Ondersteunend informatietype
- LEERPROTOCOOL
- SAP
- MVO
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .