Badanie fazy 3 ALXN1850 u nieleczonych wcześniej dzieci i młodzieży z HPP (MULBERRY)
26 maja 2026 zaktualizowane przez: Alexion Pharmaceuticals, Inc.
Randomizowane, podwójnie zaślepione, kontrolowane placebo, wieloośrodkowe badanie fazy 3 mające na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa stosowania ALXN1850 w porównaniu z placebo podawanym podskórnie u dzieci (w wieku od 2 do < 12 lat) z hipofosfatazją, które nie były wcześniej leczone asfotazą alfa
Głównym celem tego badania jest ocena skuteczności ALXN1850 w porównaniu z placebo na wyniki badań radiologicznych u dzieci i młodzieży z HPP, które nie były wcześniej leczone asfotazą alfa.
Przegląd badań
Status
Aktywny, nie rekrutujący
Warunki
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
30
Faza
- Faza 3
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Nedlands, Australia, 6009
- Research Site
-
Parkville, Australia, 3052
- Research Site
-
-
-
-
-
Brussels, Belgia, 1020
- Research Site
-
-
-
-
-
Brasília, Brazylia, 71625-009
- Research Site
-
Porto Alegre, Brazylia, 90610-261
- Research Site
-
Recife, Brazylia, 50740-465
- Research Site
-
Salvador, Brazylia, 40050-410
- Research Site
-
São Paulo, Brazylia, 05403-900
- Research Site
-
São Paulo, Brazylia, 01409-902
- Research Site
-
-
-
-
-
Beijing, Chiny, 100045
- Research Site
-
Guangzhou, Chiny, 510623
- Research Site
-
Shanghai, Chiny, 2000127
- Research Site
-
Shenzhen, Chiny, 518053
- Research Site
-
-
-
-
-
Helsinki, Finlandia, 00290
- Research Site
-
-
-
-
-
Madrid, Hiszpania, 28046
- Research Site
-
Vitoria-Gasteiz, Hiszpania, 01009
- Research Site
-
-
-
-
-
Ashkelon, Izrael, 7830604
- Research Site
-
-
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Kanada, T2E 7H7
- Research Site
-
-
Manitoba
-
Winnepeg, Manitoba, Kanada, R3E 3P4
- Research Site
-
-
-
-
-
Chihuahua City, Meksyk, 31238
- Research Site
-
-
-
-
-
Lodz, Polska, 93-338
- Research Site
-
-
-
-
-
Bucharest, Rumunia, 011863
- Research Site
-
-
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21287
- Research Site
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Stany Zjednoczone, 64108
- Research Site
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27705
- Research Site
-
-
-
-
-
Stockholm, Szwecja, 17176
- Research Site
-
-
-
-
-
Taipei, Tajwan, 100
- Research Site
-
-
-
-
-
Ankara, Turcja (Türkiye), 06560
- Research Site
-
Bursa, Turcja (Türkiye), 16059
- Research Site
-
Erzurum, Turcja (Türkiye), 25240
- Research Site
-
Istanbul, Turcja (Türkiye), 34899
- Research Site
-
-
-
-
-
Birmingham, Zjednoczone Królestwo, B4 6NH
- Research Site
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dziecko
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia:
Rozpoznanie HPP udokumentowane w dokumentacji medycznej oraz spełnienie następujących kryteriów w Okresie Badania przesiewowego bez innej prawdopodobnej przyczyny niż HPP:
- Obecność krzywicy związanej z HPP na zdjęciach rentgenowskich szkieletu, przy minimalnej punktacji ciężkości krzywicy (RSS) wynoszącej 1,0 ORAZ
- Aktywność ALP w surowicy poniżej zakresu normy skorygowanego o wiek i płeć
Musi spełniać 1 z poniższych kryteriów:
- Udokumentowany wariant genu ALPL (patogenny, prawdopodobnie patogenny lub wariant o nieznanym znaczeniu) z laboratorium certyfikowanego w ramach zmian w laboratorium klinicznym (CLIA) (sekcja 8.7)
- PLP w osoczu powyżej górnej granicy normy (GGN) w okresie badań przesiewowych (wyniki laboratorium centralnego lub lokalnego dozwolone zgodnie z lokalnymi przepisami)
- Etap Tannera 2 lub niższy w Okresie Przesiewowym
Kryteria wyłączenia:
- Historia lub obecność chorób układu krążenia, układu oddechowego, wątroby, nerek, przewodu pokarmowego, endokrynologicznych, hematologicznych, neurologicznych lub innych zaburzeń, które mogą znacząco zmienić wchłanianie, metabolizm lub eliminację leków; stanowiące ryzyko podczas podejmowania interwencji badawczej; lub ingerowania w interpretację danych ustaloną przez Badacza
- Diagnostyka pierwotna lub wtórna nadczynność przytarczyc
- Niedoczynność przytarczyc, chyba że jest wtórna do HPP
- Każde nowe złamanie w ciągu 12 tygodni przed dniem 1 (z wyłączeniem złamań rzekomych)
- Planowana interwencja chirurgiczna, która może mieć wpływ na wyniki oceny badania (w opinii Badacza) w Randomizowanym Okresie Oceny
- Historia alergii lub nadwrażliwości na którykolwiek składnik zawarty w ALXN1850 lub porównawczym placebo
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Poczwórny
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: ALXN1850
Począwszy od 1. dnia randomizowanego okresu oceny, grupa ALXN1850 będzie otrzymywać zależne od masy ciała dawki 20 mg, 35 mg lub 50 mg ALXN1850 raz na 2 tygodnie (co 2 tygodnie) we wstrzyknięciu SC przez 24 tygodnie.
Uczestnicy rozpoczną okres OLE i będą kontynuować dawkowanie ALXN1850 co 2 tygodnie przez okres do 132 tygodni.
|
Uczestnicy otrzymają ALXN1850 w zastrzyku podskórnym (SC).
Uczestnicy otrzymają placebo w postaci zastrzyku SC.
|
|
Komparator placebo: Placebo
Począwszy od 1. dnia randomizowanego okresu oceny uczestnicy będą otrzymywać placebo co 2 tygodnie przez łącznie 24 tygodnie.
Uczestnicy rozpoczną okres OLE i będą kontynuować dawkowanie ALXN1850 co 2 tygodnie przez okres do 132 tygodni.
|
Uczestnicy otrzymają placebo w postaci zastrzyku SC.
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Wynik radiograficzny ogólnego wrażenia zmiany (RGI-C) na koniec randomizowanego okresu oceny (dzień 169)
Ramy czasowe: Dzień 169
|
Dzień 169
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w punktacji ciężkości krzywicy (RSS) na koniec randomizowanego okresu oceny (dzień 169)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, dzień 169
|
Wartość wyjściowa, dzień 169
|
|
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w 6-minutowym teście marszu (6MWT) na koniec randomizowanego okresu oceny (dzień 169)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, dzień 169
|
Wartość wyjściowa, dzień 169
|
|
Zmiana w stosunku do wartości początkowej w procentach przewidywanych 6MWT na koniec randomizowanego okresu oceny (dzień 169)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, dzień 169
|
Wartość wyjściowa, dzień 169
|
|
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w teście biegłości motorycznej Bruininksa Oseretsky’ego, wydanie drugie (BOT2) Wynik na koniec okresu oceny losowej (dzień 169)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, dzień 169
|
Wartość wyjściowa, dzień 169
|
|
Zmiana wyniku w skali rozwoju motorycznego Peabody’ego w porównaniu z wartością wyjściową, wydanie trzecie (PDMS-3) na koniec okresu oceny losowej (dzień 169)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, dzień 169
|
Wartość wyjściowa, dzień 169
|
|
Osoba odpowiadająca na leczenie RGI-C na koniec randomizowanego okresu oceny (dzień 169)
Ramy czasowe: Dzień 169
|
Dzień 169
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
14 maja 2024
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
6 stycznia 2026
Ukończenie studiów (Szacowany)
24 sierpnia 2028
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
6 października 2023
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
6 października 2023
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
12 października 2023
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
28 maja 2026
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
26 maja 2026
Ostatnia weryfikacja
1 maja 2026
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Metabolizm, Wrodzone Błędy
- Choroby genetyczne, wrodzone
- Choroby metaboliczne
- Metabolizm metali, błędy wrodzone
- Wrodzone, dziedziczne i noworodkowe choroby i nieprawidłowości
- Choroby żywieniowe i metaboliczne
- Hipofosfatazja
- Leki niespełniające standardów
- Przygotowania farmaceutyczne
- Podrobione narkotyki
Inne numery identyfikacyjne badania
- D8590C00003
- ALXN1850-HPP-305 (Inny identyfikator: Alexion Pharmaceuticals, Inc.)
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
TAK
Opis planu IPD
Firma Alexion zobowiązała się publicznie do zezwalania na prośby o dostęp do danych badawczych i będzie dostarczać protokoły, CSR i streszczenia prostym językiem.
Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD
- PROTOKÓŁ BADANIA
- SOK ROŚLINNY
- CSR
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .